Modeyso(多达维普酮胶囊)靶向药于2025年8月获得美国FDA加速批准上市，但是尚未在中国大陆上市，需要通过其他正规途径获取药物。Modeyso(多达维普酮胶囊)靶向药哪里买得到目前该药未在中国大陆获批上市，患者可参考以下几种途径获取：1、医疗服务机构：国内患者可通过正规的医疗服务机构帮助获取多达维普酮胶囊，购药后通过直邮的方式获取药物。2、参与临床试验：关注ClinicalTrials.gov或国家药品监督管理局药品审评中心官网，查询是否有多达维普酮胶囊相关的临床试验正在招募。符合条件的患者可通过入组免费获得试验药物。3、海外购药：患者可前往美国等已上市国家，在当地医院或者是药店中购买所需药物。Modeyso(多达维普酮胶囊)靶向药的参考价格根据海外市场信息，多达维普酮胶囊靶向药在美国市场的定价约为44204美元/盒，一盒的规格是125mg×10粒。多达维普酮胶囊的推荐剂量为成人625mg（5粒）每周一次，儿童按体重计算（125mg至625mg不等）。以一盒10粒计算，成人每盒可服用2周（每次5粒），每月大约需要服用2盒，一个月的费用大约是88408美元。考虑到患者可能因不良反应、体重等因素需要剂量调整，实际费用会有所变化，上述价格仅供参考。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。Modeyso(多达维普酮胶囊)靶向药的注意事项1、用药前必须检测治疗前必须通过肿瘤组织标本确认患者存在H3K27M突变。2、心脏毒性风险多达维普酮胶囊可呈浓度依赖性地延长QTc间期，增加尖端扭转型室性心动过速或猝死风险，治疗前及治疗期间需定期监测心电图和电解质。3、超敏反应可发生严重超敏反应，表现为皮疹、荨麻疹、发热、低血压、喘息或面部/喉部肿胀。一旦发生，需立即停药并就医。4、胚胎-胎儿毒性动物研究显示该药可导致胚胎死亡、生长异常和结构畸形，育龄期女性需采取避孕措施。

多达维普酮胶囊是一种新型口服蛋白酶激活剂，于2025年获得美国FDA加速批准上市。该药专门用于治疗携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）患者，包括成人和1岁及以上儿童。多达维普酮胶囊是什么药多达维普酮胶囊是一种具有双重作用机制的创新药物，适用于1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，且该患者在既往治疗后出现疾病进展。多达维普酮胶囊的用法用量1、用药前检测治疗前需通过肿瘤组织标本确认患者存在H3K27M突变。同时，应在首次给药前及治疗期间定期监测心电图（ECG）和电解质水平，以防范QTc间期延长风险。2、成人推荐剂量成人患者推荐剂量为625mg，口服，每周一次。服药时需空腹：至少在餐前1小时或餐后3小时服用。3、儿童推荐剂量（体重≥10kg）体重10kg-<12.5kg：125mg。体重12.5kg-<27.5kg：250mg。体重27.5kg-<42.5kg：375mg。体重42.5kg-<52.5kg：500mg。体重≥52.5kg：625mg。体重不足10kg的儿科患者尚未确立推荐剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。4、服用方法胶囊应整粒吞服。若患者无法吞咽整粒胶囊，可将胶囊打开，将内容物与15~30mL液体（运动饮料、苹果汁、柠檬水或水）混合后口服，混合后需在2小时内服用完毕。若服药后呕吐，无需补服，按原计划等待下次给药。5、漏服处理漏服不超过2天尽快补服，漏服超过2天跳过漏服剂量，按原计划服用下一次。6、治疗持续时间持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。多达维普酮胶囊的不良反应1、严重不良反应(1)、超敏反应：可表现为皮疹、荨麻疹、发热、低血压、喘息或面部/喉部肿胀。一旦发生临床显著的超敏反应或过敏反应，应立即停药并给予适当医疗支持。(2)、QTc间期延长：该药呈浓度依赖性地延长QTc间期，增加室性快速性心律失常（如尖端扭转型室性心动过速）或猝死风险。(3)、胚胎-胎儿毒性：动物试验显示该药可导致胚胎死亡、生长异常和结构畸形。2、最常见的不良反应包括疲劳、头痛、呕吐、恶心以及肌肉骨骼疼痛。3、其他不良反应淋巴细胞减少、血钙降低、丙氨酸氨基转移酶升高、脑积水、呕吐、头痛、癫痫发作、肌无力。

多达维普酮胶囊上市后价格大约是44208美元，具体价格以实际为准。多达维普酮胶囊上市后价格是多少2025年8月7日，美国FDA宣布加速批准由Jazz Pharmaceuticals开发的“first-in-class”药物多达维普酮胶囊上市。多达维普酮胶囊125mg*10粒/盒的价格大约是44208美元，需要自费购买。价格仅供参考，实际价格可能会有所变化，不代表实际的最终售价。多达维普酮胶囊的用药指南1、使用方法整粒吞服胶囊，如果无法整粒吞服，可以将胶囊内容物溶解在运动饮料、苹果汁、柠檬水或水中。2、剂量成人每周一次，每次625毫克，医生会根据需要和耐受程度调整剂量。1岁至17岁以下、体重10公斤及以上的儿童体重大于等于52.5公斤：每周一次，每次625毫克。体重42.5公斤至小于52.5公斤：每周一次，每次500毫克。体重27.5公斤至小于42.5公斤：每周一次，每次375毫克。体重12.5公斤至小于27.5公斤：每周一次，每次250毫克。体重10公斤至小于12.5公斤：每周一次，每次125毫克。1岁以下或体重低于10公斤的儿童：使用剂量必须由医生确定。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、漏服剂量如果漏服本药，请尽快服用，但是如果接近下一次服药时间，请跳过漏服的剂量，回到常规的服药时间表。不要加倍剂量。如果漏服不超过2天，请在记起时立即服用，并在常规服药时间服用下一次剂量。如果漏服超过2天，请跳过漏服的剂量，回到常规的服药时间表。4、呕吐处理如果服药后呕吐，请跳过该次剂量，回到常规的服药时间表。多达维普酮胶囊的副作用除了预期效果外，药物也可能引起一些不良效果。虽然并非所有这些副作用都会发生，但如果发生，可能需要医疗关注。1、较常见手臂或腿部疼痛、视力模糊、骨痛、烧灼/麻木/刺痛或疼痛感、胸痛、移动困难、头晕、口干、皮肤潮红干燥、水果味呼吸气味、饥饿感增加、口渴增加、尿频增加、关节痛、肌肉或骨痛、恶心、神经痛、胸部/腹股沟或腿部（尤其小腿）疼痛、癫痫发作、严重的突发性头痛、腿/臂/手或脚颤抖、言语不清、脊柱痛、胃痛、突然失去协调能力、出汗、手或脚颤抖或抖动、呼吸困难、不明原因的体重减轻、步态不稳或笨拙、不寻常的疲倦或虚弱、视力改变、呕吐、手臂/手/腿或脚无力、面部肌肉无力。2、发生率未知胸痛或不适、咳嗽、吞咽困难、昏厥、荨麻疹/瘙痒/皮疹、眼睑或眼睛周围/面部/嘴唇或舌头浮肿或肿胀、心率缓慢。3、需要立即咨询医疗专业人员副作用皮肤起泡、结痂、刺激、瘙痒或发红、言语模式和节奏改变、皮肤皲裂/干燥/脱屑、便秘、腹泻、说话困难、呕吐。

Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)适用于1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，且该患者在既往治疗后出现疾病进展。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的适应症多达维普酮胶囊是一种蛋白酶激活剂，适用于治疗经既往治疗后出现疾病进展、且携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的成年患者及1岁及以上儿童患者。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的用法用量1、患者选择根据肿瘤标本中H3K27M突变的存在情况，选择患者使用多达维普酮胶囊进行治疗，目前尚无FDA批准的用于检测该突变的检测方法。2、开始使用多达维普酮胶囊前的推荐检测在开始使用多达维普酮胶囊之前以及治疗期间，应根据临床指征定期监测心电图和电解质。3、推荐剂量成年患者推荐剂量为625mg，每周口服一次。儿科患者对于年龄在1至17岁以下、体重至少为10kg的儿科患者，多达维普酮胶囊的推荐剂量基于体重确定。对于体重低于10kg的儿科患者，尚未确定多达维普酮胶囊的推荐剂量。体重10kg-12.5kg：推荐剂量125mg，每周一次。体重12.5kg-27.5kg：推荐剂量250mg，每周一次。体重27.5kg-42.5kg：推荐剂量375mg，每周一次。体重42.5kg-52.5kg：推荐剂量500mg，每周一次。体重≥52.5kg：推荐剂量625mg，每周一次。持续使用多达维普酮胶囊治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。4、给药方法多达维普酮胶囊应在空腹状态下（餐前至少1小时或餐后至少3小时）服用。整个吞服胶囊，对于无法整粒吞服胶囊的患者，应在给药前打开每个胶囊，将内容物与约15至30mL液体（运动饮料、苹果汁、柠檬水或水）混合，然后作为液体口服。混合后，应在制备后2小时内给药，否则应丢弃并混合新剂量。如果服药后发生呕吐，不要补服额外剂量，应在常规时间服用下一次剂量。5、漏服剂量如果漏服时间在2天以内，应尽快补服漏服的剂量。如果漏服时间超过2天，则应跳过漏服的剂量，在scheduled时间服用下一次剂量。6、针对不良反应的剂量调整患者体重10kg至低于12.5kg：首次剂量降低为永久停药，不适用第二次剂量降低。患者体重12.5kg至低于27.5kg：首次剂量降低为125mg每周一次，第二次剂量降低为永久停药。患者体重27.5kg至低于42.5kg：首次剂量降低为250mg每周一次，第二次剂量降低为125mg每周一次。患者体重42.5kg至低于52.5kg：首次剂量降低为375mg每周一次，第二次剂量降低为250mg每周一次。患者体重≥52.5kg及成年患者：首次剂量降低为500mg每周一次，第二次剂量降低为375mg每周一次。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的禁忌症尚未明确。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的注意事项1、超敏反应如果发生具有临床意义的超敏反应或过敏反应，应立即停用多达维普酮胶囊，并启动适当的医疗治疗和支持性护理。2、QTc间期延长多达维普酮胶囊可引起浓度依赖性的QTc间期延长。对于出现QT间期延长的患者，应中断或减少多达维普酮胶囊的剂量；对于出现危及生命的心律失常体征的患者，应永久停用多达维普酮胶囊。3、胚胎-胎儿毒性可能对胎儿造成伤害，告知患者对胎儿的潜在风险，并建议使用有效的避孕措施。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的不良反应最常见（≥20%）的不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。最常见的（≥2%）3级或4级实验室检查异常为淋巴细胞减少、血钙降低和丙氨酸氨基转移酶升高。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的药物相互作用1、CYP3A4抑制剂避免多达维普酮胶囊与强效和中效CYP3A4抑制剂同时使用。对于成年患者和体重至少为52.5kg的儿科患者，如果无法避免同时使用，应按建议降低多达维普酮胶囊的剂量。2、CYP3A4诱导剂避免多达维普酮胶囊与强效和中效CYP3A4诱导剂同时使用。3、已知会延长QTc间期的药物避免多达维普酮胶囊与已知会延长QTc间期的产品同时使用。如果无法避免同时使用，应将多达维普酮胶囊与延长QT间期的产品分开给药。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的特殊人群用药1、妊娠根据动物研究结果及其作用机制，妊娠期女性服用多达维普酮胶囊可能对胎儿造成伤害。尚无关于妊娠期女性使用多达维普酮胶囊的数据来告知药物相关风险。2、哺乳尚无关于多达维普酮或其代谢物在人乳中存在、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。由于多达维普酮胶囊可能对母乳喂养婴儿造成严重不良反应，建议女性在多达维普酮胶囊治疗期间，以及最后一次给药后1周内不要哺乳。3、有生育能力的女性和男性妊娠检测在开始使用多达维普酮胶囊之前，验证有生育能力女性的妊娠状态。避孕女性：建议有生育能力的女性在多达维普酮胶囊治疗期间，以及最后一次给药后1个月内使用有效的避孕措施。男性：建议有育龄女性伴侣的男性患者在多达维普酮胶囊治疗期间，以及最后一次给药后1个月内使用有效的避孕措施。不孕不育根据多达维普酮的作用机制，多达维普酮胶囊治疗可能对男性和女性的生育能力产生不利影响。4、儿科使用多达维普酮胶囊在1岁及以上儿科患者中用于治疗携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的安全性和有效性已被确定。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的作用机制多达维普酮是一种线粒体酪蛋白水解蛋白酶P的蛋白酶激活剂。多达维普酮也能抑制多巴胺D2受体。携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤与H3K27三甲基化缺失相关。在体外，多达维普酮在H3K27M突变型弥漫性胶质瘤模型中激活整合应激反应，诱导细胞凋亡，并改变线粒体代谢，从而恢复组蛋白H3K27三甲基化。在基于细胞的测定和H3K27M突变型弥漫性胶质瘤的体内模型中，多达维普酮表现出抗肿瘤活性。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的药代动力学1、吸收多达维普酮达到最大血浆浓度的中位（最小，最大）时间为1.4小时（0.5，5.6小时）。食物影响与高脂餐同服后，多达维普酮的Cmax降低40%，AUC无变化。2、分布多达维普酮的表观（口服）分布容积为450L（40%）。在体外，多达维普酮的血浆蛋白结合率为95%-97%，且与浓度无关。在体外，中位血液与血浆浓度比为0.67。4、代谢多达维普酮主要通过CYP3A4代谢，CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2D6和CYP3A5的代谢贡献较小。5、排泄多达维普酮的平均终末半衰期为11小时（30%），表观清除率约为27L/hr（48%）。单次给药放射性标记的多达维普酮后，70%的剂量在尿液中回收，20%在粪便中回收，尿液或粪便中未检测到明显的原形多达维普酮。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)储存储存温度为20°C-25°C（68°F-77°F），允许在15°C-30°C（59°F-86°F）之间偏移[参见USP受控室温]。

Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的价格大约是44156美元，价格仅供参考。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)价格是多少多达维普酮胶囊的价格较高，根据美国市场信息，每盒含10粒125mg胶囊，一盒的价格约为44208美元。按成人每周625mg（即5粒）的剂量计算，单次治疗费用约22104美元，价格仅作为参考，不代表最终售价。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的用法用量1、用药前检测必须通过肿瘤组织标本确认存在H3K27M突变。目前尚无FDA批准的伴随诊断试剂盒，需由经验丰富的实验室检测。2、心脏监测治疗前及治疗期间需定期监测心电图（ECG）和电解质（尤其血钾、血钙、血镁），因本品可导致QTc间期延长。3、推荐剂量(1)、成人：625mg（5粒125mg胶囊）口服，每周一次，固定每周同一天服药。(2)、儿童（1-17岁，体重≥10kg）：按体重分层给药，体重<10kg的儿童尚无推荐剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。4、服用方法(1)、空腹服用：餐前至少1小时或餐后至少3小时。(2)、整粒吞服：若无法吞服胶囊，可打开胶囊，将内容物与15-30mL液体（运动饮料、苹果汁、柠檬水或水）混合，立即服用（混合后2小时内服完）。服用后再加15-30mL相同液体涮洗杯壁，确保全部服下。5、漏服或呕吐处理漏服不超过2天，尽快补服；漏服超过2天，跳过本次，按原计划服下一次，呕吐后不补服。Dordaviprone‌(多达维普酮胶囊)的囤药建议1、不推荐盲目囤积(1)、价格昂贵：单疗程费用极高，过量囤积会造成巨大经济浪费。(2)、有效期限制：药品有明确有效期，过期后有效性和安全性无法保证。2、合理囤药建议(1)、处方来源：必须由专业医生开具处方，经基因检测确认适应症。(2)、购买渠道：通过美国等获批国家的正规药房购买，避免通过非正规渠道购药，以防假药或储存不当。(3)、备药量：建议一次购买不超过3个月用量，并提前确认药企是否有患者援助计划以降低自付费用。3、储存要求(1)、温度：20°C-25°C（68°F-77°F），允许短期偏移至15°C-30°C。(2)、原瓶保存：每瓶内含干燥剂，保持瓶盖紧闭，防潮，切勿转移至药盒或其他容器。(3)、避光：避免阳光直射和高温（如车内、暖气旁）。

多达维普酮胶囊靶向药可通过海外就医、医疗服务机构等途径获取药物。多达维普酮胶囊靶向药哪里买得到1、海外就医：患者可前往多达维普酮胶囊上市国家，在当地医院就诊后获得医疗处方，可直接在医院药房或者是药店中购买到。2、医疗服务机构：如果不方便出国，可咨询国内的医疗服务机构帮助获取多达维普酮胶囊，购药后通过直邮的方式获取药物。多达维普酮胶囊靶向药的适应症多达维普酮胶囊是一种处方药，用于治疗1岁及以上的成人和儿童患者，这些患者所患的是一种特定类型的脑肿瘤，称为弥漫性中线胶质瘤，并且该肿瘤具有特定的H3K27M基因突变，同时在其他治疗后病情出现恶化。目前尚不清楚多达维普酮胶囊对1岁以下儿童是否安全有效。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。多达维普酮胶囊靶向药的副作用1、严重的副作用过敏反应过敏反应可能在多达维普酮胶囊治疗期间发生，并且可能很严重。如果您出现任何过敏反应的体征或症状，请立即停止服用多达维普酮胶囊，并立即寻求紧急医疗救助，这些症状包括：皮疹、荨麻疹、发烧、感觉昏厥或头晕、喘息或呼吸困难、面部或喉咙肿胀。心律问题（QTc间期延长）多达维普酮胶囊可能导致心脏电活动改变，并可能增加出现一种称为尖端扭转型室性心动过速的异常心律的风险，这种异常心律可能导致猝死。在开始治疗前以及治疗期间根据需要，医疗服务提供者会使用心电图检查您的心脏，并检查血液中称为电解质的盐类水平。如果出现任何异常心律的体征或症状，请立即寻求紧急医疗救助，这些症状包括：感觉头晕或昏厥、眩晕、心跳加快、心悸、呼吸急促。2、最常见的副作用包括疲倦、头痛、呕吐、恶心，肌肉、关节和骨骼疼痛，最常见的异常血液检查结果包括白细胞减少、红细胞减少、血钙降低以及肝酶升高。

靶向药ONC201(Dordaviprone‌)可在上市国家的医院或者是药店中购买到，未上市国家购药需要通过海外渠道获取。靶向药ONC201(Dordaviprone‌)从哪里能买到ONC201目前尚未在中国国家药品监督管理局正式注册获批。因此，无法通过国内医院的药房或正规零售药店等常规渠道购买，可参考以下几种渠道：1、海外就医：患者可前往ONC201上市国家，在当地医院就诊获取医疗处方后可在医院药房或者是药店中获取药物。2、医疗服务机构：国内的医疗服务机构可能帮助患者购买到国内暂时未上市的药物，可咨询是否能够帮助购买到ONC201。靶向药ONC201(Dordaviprone‌)的适应症1、适应症ONC201适用于治疗弥漫性中线胶质瘤，且必须满足以下所有条件：肿瘤类型：弥漫性中线胶质瘤。基因突变：肿瘤样本检测确认存在H3K27M突变。这是用药的绝对前提和患者筛选标准。疾病状态：在先前的治疗后，疾病出现进展。2、适用人群年龄：1岁及以上的成人及儿童患者。限制：目前尚不清楚ONC201在1岁以下儿童中的安全性和有效性。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。靶向药ONC201(Dordaviprone‌)的特殊人群用药指南1、儿童用药在1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患儿中的安全性和有效性已确立。尚未确立在1岁以下儿科患者中的安全性和有效性。2、孕妇基于动物研究及其作用机制，ONC201在给孕妇服用时可对胎儿造成伤害，导致胚胎-胎儿死亡、生长改变和结构异常，应告知孕妇对胎儿的潜在风险。3、哺乳期妇女目前尚不清楚ONC201是否会进入人乳，由于可能对母乳喂养的婴儿造成严重不良反应，建议女性在治疗期间及末次给药后1周内不要哺乳。4、老年人使用在临床研究中，65岁及以上患者数量不足，无法确定他们与年轻患者的反应是否不同。靶向药ONC201(Dordaviprone‌)的特殊人群用药指南不完整，详情可参考药物说明书。

ONC201(Modeyso)是一种蛋白酶激活剂，于2025年8月获得美国FDA加速批准，用于治疗1岁及以上、携带H3K27M突变、在先治疗后疾病进展的成人和儿科患者的弥漫性中线胶质瘤。ONC201(Modeyso)的功效与作用ONC201适用于治疗1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者，且该患者在既往治疗后出现疾病进展。ONC201(Modeyso)的用药指南1、患者选择与用药前检测基因检测：必须在开始治疗前，通过肿瘤样本检测确认存在H3K27M突变。这是用药的绝对前提。用药前检查：开始治疗前及治疗期间，需根据临床指征定期监测心电图和电解质水平，以评估QTc间期延长的风险。2、推荐剂量成人：推荐剂量为每周一次，每次625毫克口服。儿科患者：适用于体重≥10公斤的1岁及以上儿童。剂量严格基于体重，具体如下：10公斤至<12.5公斤：125毫克，每周一次。12.5公斤至<27.5公斤：250毫克，每周一次。27.5公斤至<42.5公斤：375毫克，每周一次。42.5公斤至<52.5公斤：500毫克，每周一次。≥52.5公斤：625毫克，每周一次。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、服用要求必须在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少3小时。每周固定在同一天、同一时间服药。可整粒吞服。对于无法吞服胶囊的患者，可打开胶囊，将内容物与约15-30毫升液体（运动饮料、苹果汁、柠檬水或水）混合后立即口服。混合液必须在2小时内服用。4、治疗周期应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。5、漏服、呕吐处理(1)、漏服：若漏服时间在2天内，尽快补服。若漏服超过2天，则跳过该次，在下个原定日正常服药。切勿服用双倍剂量。(2)、呕吐：若服药后呕吐，不要补服，等待下次正常服药时间。ONC201(Modeyso)的储存要点1、储存条件温度：在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下保存，允许短时波动在15°C至30°C（59°F至86°F）之间，请勿冷冻。2、包装与安全原包装保存：药品应始终保存在原装药瓶中。药瓶内含干燥剂，用于防潮，请勿取出。儿童安全：药瓶采用防儿童开启瓶盖。必须将药品放在儿童无法触及和看到的地方。

ONC201(Modeyso)大约是几万美元一盒，一盒的规格是125mg*10粒。ONC201(Modeyso)多少钱一盒根据海外市场信息，ONC201(Modeyso)的市场参考价格大约为每盒（125mg*10粒）44156美元。此价格是美国市场的参考价格，实际价格和可及性因地区、保险覆盖、药房定价及患者援助计划而异。在中国，由于ONC201尚未正式上市，此价格仅供参考，如需获取还需通过合规的特殊医疗渠道，具体费用将取决于多种因素。ONC201(Modeyso)的禁忌症1、过敏反应已知对ONC201或辅料过敏者禁用。如果患者在用药期间发生临床显著的、严重或危及生命的超敏反应或过敏症，在暂停用药后，通常应永久停用ONC201，不应再次尝试。2、心律失常如果患者用药后出现尖端扭转型室性心动过速、多形性室性心动过速，或发生严重/危及生命的心律失常迹象或症状，必须永久停用ONC201。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、QTc延长对于某些低体重的儿科患者（10kg至<12.5kg），在发生需要减量的不良反应时，因无更低剂量可选，必须永久停药。ONC201(Modeyso)的特殊人群用药1、儿童用药在1岁及以上携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患儿中的安全性和有效性已确立，尚未确立在1岁以下儿科患者中的安全性和有效性。2、孕妇基于动物研究及其作用机制，ONC201可对胎儿造成伤害。孕妇禁用。在开始治疗前，必须核实有生育能力女性的妊娠状态。3、具有生殖潜力的男性和女性女性在治疗期间及末次给药后1个月内，必须使用有效的避孕措施。有育龄女性伴侣的男性，在治疗期间及末次给药后1个月内，必须使用有效的避孕措施。4、哺乳期妇女目前尚不清楚ONC201是否会进入人乳。由于可能对母乳喂养的婴儿产生严重不良反应，建议女性在治疗期间及末次给药后1周内不要哺乳。5、老年患者在临床试验中，65岁及以上患者数量有限，无法确定其反应是否与年轻患者不同。用药时应谨慎。6、肝功能不全中度肝功能损害患者的全身药物暴露量增加1.5倍，应谨慎使用。严重肝功能损害患者的影响尚不明确。7、肾功能不全严重肾功能损害患者的全身药物暴露量增加1.5倍，应谨慎使用。

ONC201(Modeyso)无法直接在国内购买到，但是可通过海外就医、医疗服务机构等途径获取。ONC201(Modeyso)如何购买ONC201目前尚未在中国国家药品监督管理局正式注册获批，因此无法通过国内医院的药房或正规零售药店购买，可参考以下几种方式：1、海外就医：患者可前往海外就医，在当地医院就诊后获得医疗处方，可直接在医院药房或者是药店中购买到。2、医疗服务机构：国内一些医疗服务机构可帮助购买到国内暂时未上市的药物，可咨询正规的医疗服务机构了解是否能够获取ONC201。3、参与临床试验：可了解国内的医疗机构是否正在进行ONC201的临床试验，如果符合用药条件，可入组获取药物。ONC201(Modeyso)的用药疗程只要治疗有效（肿瘤不进展）且患者可以耐受副作用，治疗就应持续进行，没有预设的固定停药时间。治疗期间，医生会定期通过影像学检查（如MRI）评估肿瘤对治疗的反应，判断是缓解、稳定还是进展。如果影像学确认肿瘤进展，则停止ONC201治疗，考虑其他方案。ONC201的疗程是以持续有效且耐受为原则，停药取决于疾病进展或副作用严重程度，没有固定的时间节点。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。ONC201(Modeyso)的药代动力学1、吸收(1)、达峰时间：口服后，血药浓度达到峰值的中位时间为1.4小时。(2)、食物影响：高脂餐会使血药峰浓度降低40%，但不影响总暴露量。2、分布(1)、分布容积：表观分布容积为450L，表明药物在体内分布广泛。(2)、蛋白结合率：血浆蛋白结合率高达95%-97%。3、代谢ONC201主要通过CYP3A4酶代谢，CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2D6和CYP3A5也参与少量代谢。4、排泄(1)、半衰期：平均终末半衰期为11小时。(2)、清除途径：单次给药后，约70%的剂量经尿液排出，20%经粪便排出。尿液和粪便中均未检出显著的原形药物。

ONC201(Modeyso)目前尚未在国内获批上市，无法直接购买到。ONC201(Modeyso)国内可以买到吗截至2026年3月，ONC201尚未正式在国内批准上市，无法直接在国内医院或者是药店购买到。对于确有治疗需求的患者，可通过海外就医、海外购药、医疗服务机构等途径获取，可根据自身情况选择合适的购药渠道。ONC201(Modeyso)的注意事项1、严重过敏反应ONC201可引起严重的过敏反应，包括皮疹、荨麻疹、发热、低血压、喘息、面部或喉咙肿胀。一旦发生临床显著的过敏反应或过敏症，必须立即中断用药，并开始适当的医疗治疗和支持性护理。根据不良反应的严重程度，可能需要暂时中断或永久停用ONC201。2、QTc间期延长与致命性心律失常风险ONC201会导致浓度依赖性QTc间期延长，这可能增加室性快速性心律失常（如尖端扭转型室性心动过速）或猝死的风险。用药前及用药期间，必须根据临床指征监测心电图和电解质水平。如果出现尖端扭转型室性心动过速、多形性室性心动过速或严重/危及生命的心律失常体征或症状，必须永久停用ONC201。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、胚胎-胎儿毒性根据动物研究及其作用机制，孕妇使用ONC201可对胎儿造成伤害。动物研究中，在低于人类推荐最高剂量的暴露量下，即观察到胚胎-胎儿死亡、生长改变和结构异常。有生育能力的女性：在ONC201治疗期间及末次给药后1个月内，必须采取有效的避孕措施。ONC201(Modeyso)的药物相互作用1、CYP3A4抑制剂ONC201是CYP3A4底物，合用会增加ONC201的暴露量，从而可能增加不良反应风险（特别是QTc延长风险）。避免与强效或中效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑、氟康唑、克拉霉素）合用。如果对于体重≥52.5kg的成人和儿科患者无法避免合用，必须按推荐减少ONC201的剂量。2、CYP3A4诱导剂合用会降低ONC201的暴露量，从而可能减弱其抗肿瘤活性。避免与强效或中效CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平、苯妥英、圣约翰草）合用。3、已知延长QTc间期的药物ONC201本身可延长QTc间期，与其他已知可延长QTc的药物合用，可能增加发生QTc相关心律失常的风险。避免与已知可延长QTc间期的药物合用。如果无法避免，应分开给药，并增加心电图监测频率。

ONC201(Modeyso)于2025年获得美国FDA加速批准上市，价格大约是几万美元一盒，价格仅供参考。2026年ONC201(Modeyso)最新价格是多少钱125mg*10粒/盒的ONC201价格大约为44156美元，此价格是市场参考，实际价格可能会因购买渠道、保险覆盖、地区政策、药房定价及可能的患者援助计划而有所不同。如果想要获取准确价格，在获取药品时，务必向药房、保险公司或药品生产商咨询最终的价格或保险报销后的自付费用。ONC201(Modeyso)的用法用量1、患者选择与前提检测(1)、基因检测：必须在开始治疗前，通过肿瘤样本检测确认存在H3K27M突变。(2)、用药前检查：开始治疗前及治疗期间需定期监测心电图和电解质水平。2、推荐剂量(1)、成人患者：推荐剂量为每周一次，每次625毫克口服。(2)、儿科患者（体重≥10公斤）：推荐剂量基于体重，体重低于10公斤的儿科患者尚未确立推荐剂量。10公斤至<12.5公斤：125毫克。12.5公斤至<27.5公斤：250毫克。27.5公斤至<42.5公斤：375毫克。42.5公斤至<52.5公斤：500毫克。≥52.5公斤：625毫克。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、给药方法(1)、服用频率：每周一次，应在每周的同一天、同一时间服用。(2)、服用条件：必须在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少3小时。(3)、吞服方式：应整粒吞服胶囊。对于无法吞咽胶囊的患者，可以打开胶囊，将内容物与约15-30毫升液体（运动饮料、苹果汁、柠檬水或水）混合后立即口服。混合后的液体必须在2小时内服用。4、漏服与呕吐处理(1)、漏服：如果漏服时间在2天内，应尽快补服。如果漏服时间超过2天，则跳过该次剂量，在下一个原定给药日按常规剂量服用。切勿在同一天服用双倍剂量。(2)、呕吐：如果在服药后发生呕吐，不要补服额外剂量，只需在下一个原定给药日按常规剂量继续服用。ONC201(Modeyso)的储存方式1、储存条件在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下保存，允许短时波动在15°C至30°C（59°F至86°F）之间，请勿冷冻。2、包装药品应始终保存在原装药瓶中，药瓶内含干燥剂，请勿取出。药瓶采用防儿童开启瓶盖。必须将药品放在儿童无法触及和看到的地方。

ONC201(Modeyso、多达维普酮胶囊)是一种蛋白酶激活剂，有助于减缓癌症生长并导致癌细胞死亡，用于治疗弥漫性H3K27M突变弥漫性中线神经胶质瘤。什么是ONC201(Modeyso、多达维普酮胶囊)ONC201是一种处方药，用于治疗患有特定类型脑肿瘤（称为弥漫性中线胶质瘤）的成人和1岁及以上儿童，该肿瘤具有特定的"H3K27M"基因突变，并且在其他治疗后病情恶化。目前尚不清楚ONC201在1岁以下儿童中是否安全有效。ONC201(Modeyso、多达维普酮胶囊)的用法用量1、成人推荐剂量为625mg，口服，每周一次。2、儿科患者对于1至<17岁、体重至少10kg的儿科患者，推荐剂量基于体重。对于体重不足10kg的儿科患者，尚未确定推荐剂量。持续使用ONC201直至疾病进展或出现不可接受的毒性。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。ONC201(Modeyso、多达维普酮胶囊)的副作用1、严重的副作用过敏反应过敏反应可能在ONC201治疗期间发生，并且可能很严重。如果您出现任何过敏反应的迹象或症状，请立即停止服用ONC201并寻求紧急医疗帮助，包括：皮疹、荨麻疹、发烧、感觉虚弱或头晕、喘息或呼吸困难、面部或喉咙肿胀。心律问题ONC201会导致心脏电活动发生变化，并可能增加患上一种称为尖端扭转型室性心动过速的异常心律的风险，这种心律可能导致猝死。在开始治疗前以及治疗期间根据需要，医疗保健提供者将使用心电图检查心脏，并检查血液中称为电解质的盐分水平。如果出现任何异常心律的迹象或症状，请立即寻求紧急医疗帮助，包括：感觉头晕或昏厥、眩晕、心跳加快、心悸、呼吸急促。2、最常见的副作用包括疲劳、头痛、呕吐、恶心，肌肉、关节和骨骼疼痛，最常见的血液检查异常包括白细胞减少、红细胞减少、钙降低和肝酶升高。这些并非ONC201所有可能的副作用，关于副作用，请致电医生寻求医疗建议。ONC201(Modeyso、多达维普酮胶囊)的注意事项1、在服用ONC201之前，请告知医疗保健提供者患者的所有健康状况，包括是否：患有心力衰竭或心律问题，包括QT间期延长或长QT综合征。ONC201可能增加心律问题的风险。2、已怀孕或计划怀孕。ONC201可能伤害您未出生的婴儿。如果在ONC201治疗期间怀孕或认为自己可能怀孕，请立即告知您的医疗保健提供者。医疗保健提供者应在您开始ONC201治疗前检查您是否怀孕。有生育能力的女性应在ONC201治疗期间，以及最后一次服药后1个月内，采取有效的避孕措施。伴侣有生育能力的男性应在ONC201治疗期间，以及最后一次服药后1个月内，采取有效的避孕措施。3、正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚ONC201是否会进入母乳。在ONC201治疗期间，以及最后一次服药后1周内，请勿哺乳。请与您的医疗保健提供者讨论在此期间喂养婴儿的最佳方式。4、告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括：处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。

2025年8月6日，JazzPharmaceuticalsplc今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Modeyso(dordaviprone)加速批准，用于治疗经既往治疗后出现疾病进展、携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的成人及1岁及以上儿童患者。该适应症的后续批准可能取决于正在进行的ACTION确证性3期试验中临床获益的验证和描述。Modeyso是FDA批准的首个且唯一一个用于治疗这种超罕见且侵袭性强的脑肿瘤的药物，该肿瘤每年影响美国约2000人，其中许多是儿童和年轻成人。该疾病以快速进展为特征，历史上一直缺乏有效的全身治疗选择。为了解决这一迫切未满足的患者需求，Modeyso预计将在未来几周内上市。丹娜-法伯癌症研究所神经肿瘤学中心主任、哈佛医学院神经学教授PatrickWen医学博士表示："这是神经肿瘤学的一个重大转折点。我们首次拥有了一款FDA批准的用于复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者的疗法。虽然许多患者的预后仍然充满挑战，但观察到的dordaviprone的客观缓解，包括在一些患者中出现的持久获益，代表了一项有意义的进展。这种疗法是考虑到肿瘤的潜在生物学特性而开发的，为历史上治疗选择有限的患者群体引入了一种新的治疗方案。"Modeyso作为口服胶囊给药，每周一次。FDA的决定基于对50名复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者的整合疗效分析，这些患者根据预先规定的资格标准从五项开放标签临床研究中选出。根据盲态独立中央审查使用神经肿瘤学反应评估2.0标准评估，总缓解率为22%，通过整合的RANO2.0标准还识别出另一名缓解者。在缓解者中，中位缓解持续时间为10.3个月，其中73%的患者缓解持续至少6个月，27%的患者缓解持续至少12个月。JazzPharmaceuticals旗下公司Chimerix的首席科学官JoshuaE.Allen博士表示："Modeyso获得FDA批准对长期需要新选择的患者和家庭、不懈寻找解决方案的临床医生以及从未放弃的研究人员和倡导者来说是一个里程碑式的时刻。我们很自豪能够提供我们努力追求的那种变革性创新，我们祝贺我们合并后的Chimerix和Jazz团队以及共同努力推进这种疗法的社区。这一批准不仅为临床医生提供了针对这种疾病的首个靶向选择，也标志着患者和家庭在诊断后可以期待的情况发生了有意义的转变。我们要感谢为此做出贡献的患者、倡导者、临床医生、主要研究者、科学家、监管机构和合作机构。"国家脑肿瘤学会总裁兼首席执行官DavidF.Arons表示："这一批准为受H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤影响的家庭带来了期待已久的治疗选择。这是一种进展迅速、破坏性极强的疾病，它让家庭的生活天翻地覆。多年来，这种诊断一直缺乏获批的治疗方法，而今天，这种情况发生了变化。家庭终于有了一种治疗选择，也有了理由相信可以争取更多的时间在一起，创造原本可能无法实现的回忆。"Modeyso的安全性在四项开放标签临床研究的376名成人及儿童胶质瘤患者中进行了评估。33%的患者发生了严重不良反应。超过2%的患者报告的严重不良反应包括脑积水、呕吐、头痛、癫痫发作和肌无力。接受Modeyso治疗的患者中最常见的不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。其他安全信息见下文。关于2期临床试验项目Modeyso的疗效和安全性在五项开放标签、非随机临床研究中的成人及儿童胶质瘤患者中进行了评估。一项预先指定的整合疗效分析包括了50名复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者，这些患者根据神经肿瘤学反应评估标准具有可测量病灶。肿瘤反应每八周由盲态独立中央审查评估一次。主要疗效终点是客观缓解率。安全性在其中的四项临床研究中进行了评估。关于H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤是一种罕见且高度侵袭性的脑肿瘤，主要影响大脑和脊髓的中线结构。其特征是存在一种特定的基因突变(H3K27M)，这种突变会破坏表观遗传调控并驱动肿瘤生长。该肿瘤最常在儿童和年轻成人中被诊断，此类胶质瘤患者通常预后极差，治疗选择有限，复发后生存率极低。中位生存期约为诊断后一年，而在接受一线治疗后进展的患者中，中位生存期不到六个月。关于Modeyso(dordaviprone)Modeyso(dordaviprone)获美国FDA批准，用于治疗经既往治疗后出现疾病进展、携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的成人及1岁及以上儿童患者。Modeyso是一种口服给药的小分子药物，每周一次。Modeyso是线粒体酪蛋白水解蛋白酶P的蛋白酶激活剂，同时也能抑制多巴胺D2受体。在体外，dordaviprone可激活整合应激反应，诱导细胞凋亡，并改变线粒体代谢，从而在H3K27M突变型弥漫性胶质瘤中恢复组蛋白H3K27三甲基化。Modeyso基于对五项开放标签临床研究中入组的50名复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤成人及儿童患者进行的预先指定的整合疗效分析获得加速批准。后续批准可能取决于正在进行的3期ACTION试验中临床获益的验证和描述，该试验正在评估Modeyso在放疗后新诊断的H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者中的安全性和临床获益。Modeyso由Chimerix开发，该公司于2025年4月被JazzPharmaceuticals收购。Modeyso(dordaviprone)尚未在全球任何其他地方获得批准。重要安全信息警告和注意事项超敏反应Modeyso可引起严重的超敏反应。在汇总安全性人群中，接受Modeyso治疗的患者中有0.3%发生了3级超敏反应。超敏反应的体征和症状可能包括皮疹、荨麻疹、发热、低血压、喘息或面部或喉咙肿胀。告知患者超敏反应的体征和症状，并指导他们在出现症状时立即就医。如果发生临床显著的超敏反应或过敏反应，立即中断Modeyso并启动适当的医疗治疗和支持性护理。根据不良反应的严重程度，暂时中断或永久停用Modeyso。QTc间期延长Modeyso可引起浓度依赖性的QTc间期延长，这可能会增加室性快速性心律失常或猝死的风险。在接受Modeyso治疗且至少有一次基线后ECG的患者中，与基线相比QTcF增加>60毫秒和QTcF>500毫秒的发生率分别为6%和1.2%。在开始治疗前和治疗期间根据临床指征定期监测ECG和电解质。对于患有先天性长QT综合征、已有QTc延长、有心律失常史、电解质异常、心力衰竭或正在服用强效或中效CYP3A4抑制剂的患者，增加监测频率。避免与其他已知会延长QT间期的药物同时使用。如果无法避免同时使用，应增加监测频率，并将Modeyso和延长QT间期的产品分开给药。对于出现QT延长的患者，中断或降低Modeyso的剂量；对于出现危及生命的心律失常体征的患者，永久停药。胚胎-胎儿毒性当给孕妇服用时，Modeyso可能对胎儿造成伤害。告知孕妇和有生育能力的女性对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在Modeyso治疗期间和末次给药后1个月内使用有效的避孕措施。建议有育龄女性伴侣的男性患者在Modeyso治疗期间和末次给药后1个月内使用有效的避孕措施。不良反应在接受Modeyso治疗的376名患者中，33%发生了严重不良反应。超过2%的患者出现的严重不良反应包括脑积水、呕吐、头痛、癫痫发作和肌无力。接受Modeyso治疗的患者中有1%发生了致命不良反应，包括心脏骤停、颅内出血和脑病。临床试验中报告的Modeyso最常见的不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。最常见的3级或4级实验室异常为淋巴细胞减少、血钙降低和丙氨酸氨基转移酶升高。药物相互作用强效和中效CYP3A4抑制剂避免将Modeyso与强效和中效CYP3A4抑制剂同时使用。如果无法避免同时使用，应按建议降低Modeyso的剂量并监测毒性。强效和中效CYP3A4诱导剂避免将Modeyso与强效和中效CYP3A4诱导剂同时使用。特殊人群用药哺乳没有关于Modeyso在人乳中存在情况的数据，由于Modeyso可能对母乳喂养的儿童引起严重不良反应，建议女性在Modeyso治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。儿童用药Modeyso在1岁以下患者中的安全性和有效性尚未确定。对于体重低于22磅的患者，尚未确定剂量。请参阅完整的处方信息，包括患者信息和使用说明，以获取完整的安全性和给药信息。

2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了蛋白酶激活剂ONC201（商品名：Modeyso，JazzPharmaceuticals,Inc.），用于治疗1岁及以上的成人和儿科患者，这些患者携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤，并且在先前治疗后疾病出现进展。疗效与安全性疗效评估基于一项整合的疗效人群，该人群包含来自在美国进行的五项开放标签、非随机临床试验的50名患有复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤的成人和儿科患者。这些试验包括：ONC006(NCT02525692),ONC013(NCT03295396),ONC014(NCT03416530),ONC016(NCT05392374)和ONC018(NCT03134131)。疗效人群由那些接受ONC201单药治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤，并且根据神经肿瘤学反应评估-高级别胶质瘤标准，患有可测量进展性疾病的患者组成。这些患者还需满足以下条件：距离放疗结束至少90天，距离既往抗癌治疗有足够的洗脱期，卡氏功能状态评分/兰斯基功能状态评分≥60，并且皮质类固醇使用剂量稳定或正在减少。排除的患者包括：弥漫内生性桥脑胶质瘤患者、原发性脊髓肿瘤患者、非典型组织学患者或有脑脊液播散的患者。主要的疗效结果衡量指标是总体缓解率，由盲态独立中心审查根据RANO2.0标准进行评估，缓解持续时间是次要结果衡量指标。总体缓解率为22%，95%置信区间为12%至36%。中位缓解持续时间为10.3个月，95%置信区间为7.3至15.2个月。在获得客观缓解的11名患者中，73%的患者的缓解持续时间≥6个月，27%的患者的缓解持续时间≥12个月。ONC201的处方信息包含关于超敏反应、QT间期延长和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。推荐剂量对于成人，推荐的ONC201剂量为每周一次，每次625毫克，口服。对于儿科患者，推荐剂量基于体重。更多信息请参阅处方信息。

除了预期效果外，ONC201(Modeyso)还可能引起一些副作用。ONC201(Modeyso)的副作用ONC201最常见的（发生率≥20%）不良反应为：疲劳、头痛、呕吐、恶心、肌肉骨骼疼痛。最常见的（发生率≥2%）3级或4级实验室检查异常为：淋巴细胞减少、血钙降低、丙氨酸氨基转移酶升高。针对医疗专业人员的副作用管理1、总体不良事件ONC201最常见的不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。最常见的3级或4级实验室检查异常为淋巴细胞减少、血钙降低和丙氨酸氨基转移酶升高。2、心血管系统(1)、常见（发生率在1%至10%之间）：QTc间期延长。(2)、不常见（发生率在0.1%至1%之间）：心脏骤停。(3)、发生率未报告：静脉血栓栓塞事件。3、皮肤系统(1)、十分常见（发生率在10%或以上）：皮疹（发生率高达11%）。(2)、皮疹包括皮炎、痤疮样皮炎、大疱性皮炎、湿疹、多形性红斑、红斑疹、斑疹、斑丘疹、丘疹、瘙痒性皮疹和脓疱疹。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。4、消化系统(1)、十分常见（发生率在10%或以上）：呕吐（发生率高达24%）、恶心（发生率高达24%）、吞咽困难（发生率高达13%）、便秘（发生率高达11%）。(2)、发生率未报告：腹泻。5、血液系统十分常见（发生率在10%或以上）：血红蛋白降低（发生率高达25%）、中性粒细胞减少（发生率高达24%）、淋巴细胞减少（发生率高达19%）。6、肝胆系统十分常见（发生率在10%或以上）：丙氨酸氨基转移酶升高（发生率高达28%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（发生率高达22%）。7、超敏反应发生率未报告：超敏反应。8、代谢系统十分常见（发生率在10%或以上）：血钙降低（发生率高达20%）、血钠降低（发生率高达14%）、血钾降低（发生率高达13%）、高血糖（发生率高达12%）、血糖降低（发生率高达11%）。9、肌肉骨骼系统十分常见（发生率在10%或以上）：肌肉骨骼疼痛（发生率高达20%）、肌无力（发生率高达13%）。肌肉骨骼疼痛包括背痛、肢体疼痛、关节痛、颈痛、非心源性胸痛、肌痛、骨痛、肌肉骨骼性胸痛、肌肉骨骼僵硬和脊柱疼痛。10、神经系统(1)、十分常见（发生率在10%或以上）：头痛（发生率高达32%）、颅神经疾病（发生率高达16%）、轻偏瘫（发生率高达15%）、构音障碍（发生率高达13%）、头晕（发生率高达13%）、共济失调（发生率高达10%）。(2)、常见（发生率在1%至10%之间）：脑积水、癫痫发作。(3)、不常见（发生率在0.1%至1%之间）：颅内出血、脑病。(4)、发生率未报告：周围神经病变、震颤。11、其他十分常见（发生率在10%或以上）：疲劳（发生率高达34%）、步态障碍（发生率高达16%）、碱性磷酸酶升高（发生率高达11%）。12、精神系统发生率未报告：意识模糊状态。13、呼吸系统发生率未报告：吸入性肺炎。

ONC201(Modeyso)应空腹服用，至少在进食前1小时或进食后3小时，具体剂量谨遵医嘱。ONC201(Modeyso)的用法用量1、成人恶性胶质瘤的常规剂量每周一次，口服625毫克。2、儿童恶性胶质瘤的常规剂量1岁及以上儿童：体重在10公斤至12.5公斤以下的患者：每周一次，口服125毫克。体重在12.5公斤至27.5公斤以下的患者：每周一次，口服250毫克。体重在27.5公斤至42.5公斤以下的患者：每周一次，口服375毫克。体重在42.5公斤至52.5公斤以下的患者：每周一次，口服500毫克。体重达到或超过52.5公斤的患者：每周一次，口服625毫克。ONC201(Modeyso)的特殊人群剂量调整1、肾功能不全剂量调整肾功能不全：无可用数据。2、肝功能不全剂量调整肝功能不全：无可用数据。ONC201(Modeyso)不良反应的剂量调整1、不良反应的剂量降低对于体重在10公斤至12.5公斤以下的儿童患者：ONC201首次剂量降低时即需永久停用本品。对于体重在12.5公斤至27.5公斤以下的儿童患者：首次剂量降低为每周一次口服125毫克；二次剂量降低时即永久停用本品。对于体重在27.5公斤至42.5公斤以下的儿童患者：首次剂量降低为每周一次口服250毫克；二次剂量降低为每周一次口服125毫克。对于体重在42.5公斤至52.5公斤以下的儿童患者：首次剂量降低为每周一次口服375毫克；二次剂量降低为每周一次口服250毫克。对于体重达到或超过52.5公斤的儿童患者以及成年患者：首次剂量降低为每周一次口服500毫克；二次剂量降低为每周一次口服375毫克。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。2、不良反应的剂量调整(1)、超敏反应任何级别：如果根据临床判断怀疑发生超敏反应，应中断使用本品直至事件缓解。如果发生严重超敏反应：永久停用本品。(2)、QTc间期延长QTc绝对值大于500毫秒，或较基线增加大于60毫秒：中断使用本品，直至QTc间期≤480毫秒或恢复至基线水平；然后以降一档的剂量水平恢复使用本品。出现尖端扭转型室性心动过速、多形性室性心动过速，或严重或危及生命的心律失常的体征/症状：永久停用本品。(3)、其他不良反应出现3级或4级不良反应：中断使用本品，直至不良反应降至1级或以下，或恢复至基线水平；然后以降一档的剂量水平恢复使用本品。出现复发性4级不良反应：永久停用本品。ONC201(Modeyso)针对CYP4503A4抑制剂的剂量调整避免将本品与中效和强效CYP4503A4抑制剂同时使用。对于成年患者和体重至少为52.5公斤的儿童患者，如果无法避免同时使用中效CYP4503A4抑制剂：将本品的剂量从每周一次口服625毫克减少至每周一次口服500毫克。对于成年患者和体重至少为52.5公斤的儿童患者，如果无法避免同时使用强效CYP4503A4抑制剂：将本品的剂量从每周一次口服625毫克减少至每周一次口服375毫克。对于体重低于52.5公斤且正在接受中效或强效CYP4503A4抑制剂治疗的儿童患者：尚未确定推荐剂量。停止使用CYP4503A4抑制剂后：等待该CYP4503A4抑制剂的3至5个血浆半衰期，然后将本品的剂量增加至开始使用该CYP4503A4抑制剂之前的剂量。ONC201(Modeyso)的特殊人群用药1、妊娠基于动物研究及其作用机制，ONC201在妊娠期给药时可能对胎儿造成伤害。应告知孕妇对胎儿的潜在风险。2、哺乳尚不清楚ONC201是否存在于人乳中，也不清楚该药对母乳喂养的婴儿或乳汁分泌有何影响。建议女性在治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。3、有生育能力的女性和男性在开始使用ONC201前确认妊娠状态，因为该药可能对胎儿造成伤害，并可能损害两性的生育能力。有生育能力的女性患者以及有育龄女性伴侣的男性患者，在ONC201治疗期间和末次给药后1个月内应使用有效的避孕措施。4、儿童用药FDA批准用于1岁及以上、携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤儿童患者。对于体重≥10公斤的儿童患者，按推荐剂量给药时，药物暴露量预计与成人水平相当。在1岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。5、老年用药临床研究中老年患者数量不足，无法确定其反应是否与年轻患者存在差异。6、肝功能损害在轻度肝功能损害患者中未观察到药代动力学的临床显著差异；重度肝功能损害的影响尚不清楚。7、肾功能损害重度肾功能损害患者在单次服用375毫克ONC201后，AUC增加了1.5倍，血浆峰浓度略有增加。

ONC201(Modeyso)是一种具有独特作用机制的新型小分子靶向药物，通过多种作用机制发挥抗癌作用。什么是ONC201(Modeyso)ONC201用于治疗成人及至少1岁儿童的某种类型脑肿瘤，即弥漫性中线胶质瘤。ONC201在其他治疗方案无效或不再有效时使用。如何服用ONC201(Modeyso)1、常规成人剂量口服，每周一次，每次625毫克。持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。用于治疗既往治疗后疾病进展且携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者。2、常规儿科剂量（1岁及以上）：剂量根据体重确定：体重10至不足12.5公斤：口服，每周一次，每次125毫克。体重12.5至不足27.5公斤：口服，每周一次，每次250毫克。体重27.5至不足42.5公斤：口服，每周一次，每次375毫克。体重42.5至不足52.5公斤：口服，每周一次，每次500毫克。体重至少52.5公斤：口服，每周一次，每次625毫克。持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。对于体重低于10公斤的患者，尚未建立推荐剂量。用于治疗既往治疗后疾病进展且携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者。3、服药方式每周服用ONC201一次，在每周的同一天、同一时间服用。请在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少3小时。整粒吞服胶囊，除非医生告知，否则不要压碎、咀嚼、掰开或打开胶囊。4、漏服了一剂怎么办一旦想起，请尽快服药，并保持原有的给药时间安排，但是如果漏服时间超过2天，则应跳过漏服的剂量，在常规时间服用下一剂。请勿同时服用两剂。5、服药后呕吐怎么办如果在服用ONC201后不久发生呕吐，请勿补服。请按计划服用下一剂。6、服药过量该怎么办请寻求紧急医疗救助，或拨打毒物帮助热线。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。ONC201(Modeyso)的副作用1、如果出现过敏反应的迹象：如荨麻疹、呼吸困难、面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，请立即寻求急救医疗帮助。2、服用ONC201期间您可能会感到头晕，如果您出现心跳加快或剧烈跳动、气短以及突发性头晕，请立即联系医生。3、如果出现某些副作用，您的癌症治疗可能会被减量、延迟或永久停止。4、ONC201的常见副作用可能包括疲倦、头痛、血液检查异常、恶心或呕吐、肌肉或关节疼痛、骨痛。ONC201(Modeyso)的注意事项1、如果正在使用其他药物或有其他医疗状况或过敏史，请告知医生。2、如果曾经或目前有以下情况，请告知医生：QT间期延长综合征。心力衰竭或心律紊乱。电解质紊乱（例如血钾、血钙或血镁水平偏低）。3、如果最近开始、停止或计划更改任何药物，请告知医生。在未事先咨询医疗服务提供者之前，请勿开始或停止服用任何药物。4、如果母亲或父亲正在使用ONC201，该药物会对未出生的婴儿造成伤害。5、如果是女性，您可能需要进行妊娠试验以确保您未怀孕。在使用该药物期间以及最后一次给药后至少1个月内，请采取避孕措施。6、如果是男性，且您的性伴侣有生育能力，请采取避孕措施。在最后一次给药后，请继续采取避孕措施至少1个月。7、如果发生怀孕，请立即告知您的医生。8、在使用该药物期间以及最后一次给药后至少1周内，请勿进行母乳喂养。9、ONC201可能会影响男性或女性的生育能力。当父母任何一方使用该药物时，可能会更难实现怀孕。ONC201(Modeyso)的药物相互作用ONC201可能导致严重的心脏问题，如果同时使用某些其他用于治疗感染、哮喘、心脏问题、高血压、抑郁症、精神疾病、癌症、疟疾或艾滋病的药物，风险可能会更高。有时同时使用某些药物并不安全。某些药物可能会影响血液中其他药物的水平，可能会增加副作用或使药物疗效降低。许多药物都可能影响ONC201，并且某些药物不应同时使用。请告知医生正在使用的所有其他药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药产品。ONC201(Modeyso)储存请密闭存放于室温条件下，避免受潮和受热。

ONC201(Modeyso)是一种线粒体酪蛋白水解蛋白酶P(ClpP)的蛋白酶激活剂，属于抗肿瘤药物。ONC201(Modeyso)的适应症ONC201用于治疗经既往治疗后出现疾病进展、携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的成人及1岁及以上儿童患者。根据肿瘤标本中是否存在H3K27M突变来选择患者进行治疗；目前尚无FDA批准的针对该突变的检测方法。FDA已授予该药孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。ONC201(Modeyso)的用法用量1、治疗前筛查根据肿瘤标本中是否存在H3K27M突变来选择患者。监测心电图和电解质。确认有生育能力的女性的妊娠状态。2、患者监测治疗期间根据临床指征定期监测心电图和电解质。3、给药方法空腹口服，即进食前至少1小时或进食后至少3小时服用。整个吞服胶囊。如果无法吞咽胶囊，可打开胶囊，将内容物与15-30毫升液体混合，在2小时内口服混合液；若超过2小时未使用，则应丢弃并重新配制剂量。4、漏服或呕吐处理如果漏服时间不超过2天，应尽快补服；如果漏服超过2天，则应跳过漏服剂量，在下次预定时间恢复常规给药。如果服药后发生呕吐，请勿补服；在下次预定时间服用常规剂量。5、剂量儿童患者对于1岁及以上且体重≥10公斤的儿童患者，推荐剂量如下。体重在10公斤至12.5公斤以下的患者，推荐口服剂量为125毫克，每周一次。体重在12.5公斤至27.5公斤以下的患者，推荐口服剂量为250毫克，每周一次。体重在27.5公斤至42.5公斤以下的患者，推荐口服剂量为375毫克，每周一次。体重在42.5公斤至52.5公斤以下的患者，推荐口服剂量为500毫克，每周一次。体重达到或超过52.5公斤的患者，推荐口服剂量为625毫克，每周一次。成人625毫克，每周一次，持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。6、针对不良反应的剂量调整如果发生不良反应，可能需要根据严重程度中断治疗、降低剂量和/或终止治疗。制造商针对不良反应推荐的剂量调整和降低方案如下。针对不良反应推荐的剂量降低方案对于体重在10公斤至12.5公斤以下的患者，首次剂量降低即需永久停药，无二次降低。对于体重在12.5公斤至27.5公斤以下的患者，首次剂量降低为125毫克每周一次，二次剂量降低即永久停药。对于体重在27.5公斤至42.5公斤以下的患者，首次剂量降低为250毫克每周一次，二次剂量降低为125毫克每周一次。对于体重在42.5公斤至52.5公斤以下的患者，首次剂量降低为375毫克每周一次，二次剂量降低为250毫克每周一次。对于体重达到或超过52.5公斤的患者，首次剂量降低为500毫克每周一次，二次剂量降低为375毫克每周一次。针对不良反应推荐的剂量调整方案对于超敏反应，任何严重程度，如果怀疑发生超敏反应，应中断治疗直至反应消退。如果发生严重超敏反应，则永久停用ONC201(Modeyso)。对于QTc间期延长，如果QTc绝对值>500毫秒或较基线增加>60毫秒，应中断ONC201(Modeyso)治疗，直至QTc≤480毫秒或恢复至基线水平，然后以降低后的下一档剂量恢复治疗。如果出现尖端扭转型室性心动过速、多形性室性心动过速或任何严重或危及生命的心律失常的体征或症状，则永久停药。对于其他不良反应，出现3级或4级不良反应时，应中断ONC201(Modeyso)治疗，直至不良反应降至≤1级或恢复至基线水平，然后以降低后的下一档剂量恢复治疗。如果出现复发性4级不良反应，则永久停药。7、与CYP3A4抑制剂联用时的剂量调整避免与强效和中效CYP3A4抑制剂同时使用。对于成人和体重≥52.5公斤的儿童患者，如果必须使用强效CYP3A4抑制剂，应将ONC201(Modeyso)剂量降至375毫克，每周一次。对于成人和体重≥52.5公斤的儿童患者，如果必须使用中效CYP3A4抑制剂，应将ONC201(Modeyso)剂量降至500毫克，每周一次。对于体重<52.5公斤的儿童患者，在接受强效或中效CYP3A4抑制剂治疗时的剂量尚未确定。停止使用CYP3A4抑制剂后，等待3-5个半衰期，然后将ONC201(Modeyso)剂量增加至开始使用CYP3A4抑制剂之前的剂量。ONC201(Modeyso)特殊人群剂量调整1、肝功能损害无具体剂量建议。2、肾功能损害无具体剂量建议。3、老年患者无具体剂量建议。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。ONC201(Modeyso)的禁忌症无。ONC201(Modeyso)的注意事项1、超敏反应可能引起严重的超敏反应。建议患者出现皮疹、荨麻疹、发热、低血压、喘息或面部/咽喉肿胀等症状时立即就医。如果发生显著超敏反应或过敏反应，应中断治疗并进行适当处理；根据严重程度暂停或永久停用ONC201(Modeyso)。2、QTc间期延长存在浓度依赖性QTc间期延长的风险，增加尖端扭转型室性心动过速和猝死的风险。治疗前及治疗期间监测心电图和电解质，并尽可能避免使用其他可能延长QT间期的药物。对于患有长QT综合征、有心律失常史、电解质异常、心力衰竭或正在服用CYP3A4抑制剂的患者，需加强监测。对于QT间期延长，应中断或降低ONC201(Modeyso)剂量；若发生危及生命的心律失常，则永久停药。3、胎儿/新生儿发病率和死亡率基于其作用机制和动物研究，可能对胎儿造成伤害。告知怀孕或可能怀孕的患者此风险。有生育能力的女性患者以及有育龄女性伴侣的男性患者，在治疗期间和末次给药后1个月内应使用有效的避孕措施。ONC201(Modeyso)的不良反应最常见的不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心、肌肉骨骼疼痛。最常见的3级或4级实验室异常为淋巴细胞减少、血钙降低、丙氨酸氨基转移酶升高。ONC201(Modeyso)的特殊人群用药1、妊娠基于动物研究及其作用机制，ONC201在妊娠期给药时可能对胎儿造成伤害。应告知孕妇对胎儿的潜在风险。2、哺乳尚不清楚ONC201是否存在于人乳中，也不清楚该药对母乳喂养的婴儿或乳汁分泌有何影响。建议女性在治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。3、有生育能力的女性和男性在开始使用ONC201前确认妊娠状态，因为该药可能对胎儿造成伤害，并可能损害两性的生育能力。有生育能力的女性患者以及有育龄女性伴侣的男性患者，在ONC201治疗期间和末次给药后1个月内应使用有效的避孕措施。4、儿童用药FDA批准用于1岁及以上、携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤儿童患者。对于体重≥10公斤的儿童患者，按推荐剂量给药时，药物暴露量预计与成人水平相当。在1岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。5、老年用药临床研究中老年患者数量不足，无法确定其反应是否与年轻患者存在差异。6、肝功能损害在轻度肝功能损害患者中未观察到药代动力学的临床显著差异；重度肝功能损害的影响尚不清楚。7、肾功能损害重度肾功能损害患者在单次服用375毫克ONC201后，AUC增加了1.5倍，血浆峰浓度略有增加。ONC201(Modeyso)的药物相互作用1、影响肝微粒体酶或被肝微粒体酶代谢的药物强效或中效CYP3A4抑制剂会显著增加ONC201的暴露量；对于成人和体重≥52.5公斤的儿童患者，应避免联合用药；如无法避免，应按建议降低ONC201剂量。强效或中效CYP3A4诱导剂会显著降低ONC201的暴露量；应避免联合用药。2、已知可延长QTc间期的药物ONC201可产生浓度依赖性的QTc间期延长；应避免与可能延长QTc间期的药物联用。如无法避免，应错开给药时间并加强监测。ONC201(Modeyso)的作用机制激活线粒体酪蛋白水解蛋白酶P并阻断多巴胺D2受体。在H3K27M突变胶质瘤细胞中，ONC201(Modeyso)破坏肿瘤代谢，损伤线粒体，并激活整合应激反应，从而导致细胞凋亡。ONC201(Modeyso)的药代动力学1、吸收血浆浓度：达到血浆峰浓度的中位时间为1.4小时。食物影响：高脂餐使ONC201(Modeyso)的Cmax降低40%，但未影响总暴露量。2、分布分布程度：体外血液-血浆浓度比为0.67。血浆蛋白结合率：95%-97%。3、消除半衰期：11小时。消除途径：尿液70%；粪便20%。4、代谢主要通过CYP3A4代谢，CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2D6和CYP3A5有次要贡献。ONC201(Modeyso)储存口服胶囊：室温下保存；允许在15-30°C范围内波动。温馨提示1、告知患者ONC201可能引起超敏反应，告知患者超敏反应的体征和症状，并指导患者或看护者在出现症状时立即就医。2、告知患者ONC201可能引起QTc间期延长，告知患者QTc间期延长的体征和症状，并指导患者或看护者在出现症状时立即就医。3、患者应每周一次空腹口服ONC201（服药前至少1小时或服药后至少3小时内不进食），每周的同一天在相同时间服用规定剂量。4、告知孕妇和有生育能力的女性对胎儿的潜在风险。

导读：ONC201是一种新型抗癌药物，近年来在癌症治疗领域备受关注。本文将从ONC201正品合适的购买方式、临床疗效以及用药期间的日常护理三个方面，全面解析ONC201的相关信息，帮助患者更好地了解和使用这一药物。ONC201正品合适的购买方式购买ONC201时，选择正品和合适的渠道至关重要，以下将详细介绍几种可靠的购买方式，帮助患者避免假冒伪劣的药物。医院药房医院药房是购买ONC201最正规、最可靠的途径之一，医院药房的药品来源严格把控，质量有保障。患者可在医生的指导下，凭处方在医院药房购买到正品ONC201。官方授权药店除了医院药房，患者还可以选择官方授权的药店购买ONC201，这些药店与制药企业有着紧密的合作关系，药品质量同样可靠。在购买时，患者可要求查看药店的官方授权证书，以确保购买到的是正品。授权在线药房购买部分经过授权的在线药房也提供ONC201的销售服务。患者可以通过这些平台下单，享受便捷的购药体验。在选择在线药房时，务必确认其资质和授权信息，避免购买到假药。参与临床试验获取药物对于符合条件的患者，参与ONC201的临床试验也是一种获取药物的途径。通过参与试验，患者不仅可以获得免费的治疗药物，还能为医学研究贡献力量。通过以上几种方式，患者可以更加安全、便捷地获取ONC201正品，满足治疗需求。ONC201的临床疗效ONC201在临床试验中展现出了显著的抗癌效果，以下将详细介绍其在不同类型癌症中的表现。对胶质母细胞瘤的疗效ONC201在治疗胶质母细胞瘤方面表现出了良好的效果。临床试验数据显示，部分患者的肿瘤体积显著缩小，生存期也得到了延长。对乳腺癌的疗效在乳腺癌治疗中，ONC201也展现出了一定的潜力。研究表明，该药物能够抑制肿瘤细胞的生长，并增强其他抗癌药物的疗效。对其他癌症的研究进展除了胶质母细胞瘤和乳腺癌，ONC201在其他类型癌症中的研究也在积极推进。初步结果显示，该药物对多种实体瘤具有一定的治疗效果。ONC201的临床疗效为癌症患者带来了新的希望，未来有望在更多领域得到应用。ONC201用药期间的日常护理在使用ONC201期间，患者需要特别注意日常护理，以提高治疗效果并减少副作用的发生。饮食调理患者在用药期间应保持均衡饮食，多摄入富含蛋白质和维生素的食物，以增强免疫力。同时，避免食用刺激性食物，减少胃肠道不适的发生。定期复查用药期间，患者需定期进行血液检查和影像学检查，以监测药物的疗效和身体的反应。及时与医生沟通检查结果，调整治疗方案。心理支持癌症治疗是一个长期过程，患者可能会面临心理压力。寻求家人、朋友或专业心理咨询师的支持，有助于缓解焦虑情绪，保持积极心态。通过科学的日常护理，患者可以更好地应对ONC201治疗过程中的各种挑战，提高生活质量。