导读：ONC201靶向DRD2多巴胺受体，该受体在胶质母细胞瘤细胞中过度表达，该药物旨在通过关闭有助于肿瘤生长的信号通路来诱导细胞死亡，而不会损害健康细胞。ONC201的抗肿瘤机制源于刺激激活转录因子4(ATF4)以及C/EBP同源蛋白(CHOP)介导的整合应激反应，最终导致诱导死亡受体5(DR5)和肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体(TRAIL)并抑制Akt/ERK信号通路。ONC201的不良反应ONC201最常见的不良反应是头痛、恶心、呕吐、头晕和丙氨酸转氨酶升高等。ONC201不良反应的处理措施1、监测与评估：在使用ONC201治疗期间，医生会对患者进行定期的监测和评估，以及时发现任何不良反应。2、调整剂量：如果患者出现不良反应，医生可能会调整药物剂量或更改治疗方案。3、对症治疗：对于轻微的不良反应，可能采用对症治疗或支持治疗缓解症状。4、紧急干预：对于严重的不良反应，可能需要立即停药，并进行紧急医疗干预。ONC201的治疗效果在一项临床研究中显示，接受ONC201治疗的患者（n=28）的中位OS为18个月，接受再放疗的ONC201患者的中位OS为22个月，而未接受再放疗的ONC201患者的中位OS为12个月。ONC201的用药注意事项对于儿童和成人的使用可能需要不同的剂量调整，儿童剂量可能根据体重进行调整。虽然没有明确ONC201的禁忌症，但通常在用药前应评估患者的整体健康状况和可能的禁忌情况。如果患者在治疗期间出现严重不良反应或疾病进展，可能需要考虑停药。使用ONC201或任何其他药物时，应在医生的指导下进行，并遵循医生的具体用药指导。

导读：ONC201是一种口服多巴胺受体 D2 (DRD2) 拮抗剂和酪蛋白水解蛋白酶蛋白水解亚基 (ClpP) 激动剂，用于治疗携带 H3 K27M 突变的中枢神经系统肿瘤，常用于治疗儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者。ONC201仿制药ONC201是一种处于临床研究阶段的创新药物，由Oncoceutics公司开发，目前尚未在中国上市，该药物只有原研版，并没有仿制药。未来随着ONC201在各个国家的正式上市，可能会有仿制药，但是目前还没有相关信息。ONC201的正确购买途径患者可以前往ONC201已经上市国家的医院中就诊，比如美国，医生开具医疗处方后可以直接在医院的药房中购买到ONC201。另外，在ONC201已经上市国家的实体药店中可能会售卖ONC201。国内有一些医疗服务机构可提供全球找药、购药等医疗服务，可以询问是否能够帮助购买ONC201，以及价格等药物信息。ONC201的价格ONC201一盒的规格为170mg*16粒，其中一粒的价格大约是272欧元，按照目前的汇率折合成人民后大约是2121元一粒，一整盒也就是16粒的价格大约是33936‬元人民币，价格比较昂贵，而且需要自费购买，具体价格按照实际购买时为准。ONC201的用法用量ONC201为胶囊剂，推荐剂量是每周服用4粒的ONC201胶囊，应始终在同一天的同一时间服用。成人患者的建议服用方法是早餐后2小时服用，依次服用1粒胶囊，用水送服，然后再等待2小时，随后吃午餐，也可以在晚上晚餐后2小时服用胶囊，同样需要用水送服。

导读：ONC201是一种小分子，最初被确定为TNF相关凋亡诱导配体(TRAIL)诱导化合物。ONC201具有独特的能力，可通过参与细胞整合应激反应(ISR)通路来诱导促死亡配体 TRAIL及其受体DR5的表达，能够有效且选择性地诱导多种不同肿瘤类型的生长停滞和凋亡，而对正常细胞的毒性有限或没有毒性。ONC201在中国的上市信息截至2024年6月26日，ONC201还没有正式在中国上市，因此也无法直接在国内购买到。虽然ONC201（现更名为Imipridon-201）目前在中国尚未上市，但华润三九已与Oncoceutics达成授权合作，获得了ONC201在大中华区的独家开发、生产及商业化权益，说明在不久的将来，ONC201有望在未来在中国上市。ONC201如何购买1、医院：可以出国前往ONC201已经上市国家的医院中就诊，如果符合ONC201的药物适应症，医生会开具医疗处方，可以直接在医院的药房中购买到ONC201。2、药房：可以在ONC201已经上市国家的正规药店中咨询是否能够买到ONC201，并咨询药师是否需要医疗处方。3、临床试验：在国内的一些大型医院或者是医疗机构中，可能在进行关于ONC201的临床试验，可以具体了解一下自身是否符合入组条件，入组成功后可以获取ONC201。4、医疗服务机构：可以咨询专业的医疗服务机构，了解是否能够帮忙买到ONC201，以及ONC201的价格，并了解是否有其他费用。ONC201的临床疗效患有H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤(DMG)的患者目前尚无有效的治疗方法，ONC201最近已证明对这些患者有效，但这一发现背后的机制仍然未知。评估两项已完成的多点临床研究中接受治疗的患者的临床结果、肿瘤测序和组织/脑脊液 (CSF) 相关样本。在初始放疗后但复发前接受ONC201治疗的患者的中位总生存期为21.7个月，而复发后接受治疗的患者的中位总生存期为9.3个月。

导读：ONC201适用于治疗H3 K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤的成人和儿童患者，该药物的注意事项、禁忌症尚未明确，需要在有治疗经验的医师指导下进行用药，不可自行盲目用药。ONC201仿制版是否能有效治病ONC201是一种用于治疗H3K27M突变弥漫中线胶质瘤的药物，目前ONC201只有原研药一个版本，并没有确切信息表明存在ONC201的仿制药版本。药物的仿制版通常指在原研药专利到期后，其他制药公司按照原研药的成分、剂型、给药途径等生产的药品。仿制药需要通过生物等效性研究证明其与原研药的疗效和安全性相当，理论上与原研药的疗效基本相同。由于ONC201是针对特定基因突变的肿瘤治疗药物，其疗效和安全性评估需要通过严格的临床试验来确定。如果存在仿制药，通常确保它们已经通过相应的审批流程和质量控制标准，但是截至目前没有了解到关于ONC201仿制药的相关信息。如果患者需要使用ONC201治疗，应选择经过批准的正规渠道购买，确保药物的质量和疗效。同时，应在专业医疗人员的指导下使用，以获得最佳的治疗效果和安全保障。ONC201的购买渠道1、医院：患者可以前往ONC201已经上市国家的医院中就诊，比如德国，医生开具医疗处方后可以直接在医院的药房中购买到ONC201。2、实体药店：在ONC201已经上市国家的实体药店中可能会售卖ONC201，可以前往多个药店咨询是否能够买到ONC201。3、线上药店：有一些线上药店可能会售卖海外药物，或者是售卖国内暂时没有上市的药物，可以咨询他们的销售人员了解是否能够买到ONC201。4、医疗服务机构：国内有一些医疗服务机构可提供全球找药、购药等医疗服务，可以询问是否能够帮助购买ONC201，以及价格等药物信息。

导读：ONC201也称为dordaviprone，是一种首创的小分子咪唑酮，可选择性结合G蛋白偶联多巴胺受体D2(DRD2)和线粒体蛋白酶ClpP，口服ONC201似乎对某些患有特定形式晚期癌症的患者具有良好的耐受性和活性。ONC201正品的购买方式1、医院：截止2024年6月，ONC201胶质瘤特效药尚未在中国上市，也无法在国内的医院或药房购买到，但是患者可以前往ONC201上市的国家就诊，比如美国，然后直接在美国的医院中就诊，然后直接在美国的医院药房中购买ONC201，并且可以在专业医师的指导下用药。2、专业医疗机构：如果无法出国，可以通过国内的专业医疗机构获取ONC201，通常是通过邮寄的方式获取药物。3、临床试验：ONC201治疗H3K27M-DMG患者的前瞻性3期临床试验正在多个国家和地区进行，符合条件的患者可以通过参与临床试验的方式获得药物。4、药店：ONC201在某些国家地区已经上市，患者可能可以通过合法的药店进行购买。购买ONC201正品时，务必确保来源可靠，避免购买假冒伪劣产品。同时，遵循医生的指导和建议，确保用药的安全性和有效性。ONC201的疗效一项针对ONC201的汇总研究还发现，在包括ONC014和ONC018研究在内的4项临床试验和1项扩展获取方案中，对于H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者（n=50），根据神经肿瘤学中针对高级别胶质瘤标准的疗效评估，总体缓解率为20%。一名患者获得完全缓解，20%的患者病情稳定，疾病控制率为40%，中位缓解持续时间为11.2个月。

据了解，ONC201靶向药参考价格为265欧元*粒数（一盒16粒），视频会诊费700欧元，也就是说，该药折算成人民币的价格为2065元一粒，约等于33040元一瓶，视频会诊则需花费大约5435元，但由于汇率不同，最终价格将会上下浮动。关于ONC201ONC201是一种新型小分子药物，由Oncoceutics公司开发。目前，它正处于关键性临床阶段，作为抗癌药物进行测试。在多项临床试验中，ONC201已显示出对癌症的抗性和安全性，其中包括对高级别胶质瘤的成人和儿童患者的临床试验。ONC201的作用ONC201是一种多巴胺受体D2 (DRD2)拮抗剂，通过激活整合应激反应(ISR)以及抑制AKT和ERK ，证明了其在治疗浓度下的脑穿透性以及针对神经胶质瘤和其他实体瘤的临床前活性。研究证明了ONC201作用机制，其中直接结合并激活线粒体酪蛋白水解蛋白酶P (CLPP)可导致呼吸功能受损和白血病、乳腺癌和H3K27M-DMG细胞中的线粒体毒性。在这些情况下，ONC201结合导致CLPP过度激活，由线粒体降解产生的活性氧驱动的PI3K/AKT信号增加以及通过激活ISR诱导凋亡。ONC201的临床疗效对两项已完成的多点临床研究中接受治疗的患者的临床结果、肿瘤测序和组织/脑脊液（CSF）相关样本进行了评估。首次放疗后、复发前接受ONC201治疗的患者中位总生存期为21.7个月，而复发后接受治疗的患者中位总生存期为9.3个月。放射学反应与基线肿瘤测序中关键三羧酸循环相关基因的表达增加有关。ONC201治疗增加了培养的H3K27M-DMG细胞和患者CSF样本中的2-羟基戊二酸水平，这与体外和人类肿瘤中抑制性H3K27me3的增加以及细胞周期调控和神经胶质细胞分化基因的表观遗传下调相对应。总之，ONC201 通过破坏综合代谢和表观遗传途径，逆转病理标志性的 H3K27me3 减少，显示出对 H3K27M-DMG 的疗效。ONC201靶向药价格据了解，ONC201靶向药参考价格为265欧元*粒数（一盒16粒），视频会诊费700欧元。如果换算成人民币，那么，德国BURG-PHARMACY生产的ONC201规格为170mg*16粒价格为2065元一粒，约等于33040元一瓶，目前该药还处于临床研究阶段，国内并没有上市。ONC201的购买渠道1、自己出国购买（1）直接购买：患者可以直接前往药物上市国家，购买所需药物。（2）自由选择：患者可以选择合适的时间和方式进行购买，并可以自由安排行程和住宿。（3）可能获得更多选择：前往药物上市国家，患者可能会获得更多购买渠道和药物品牌的选择。但自己出国购买也有一些不足之处：（1）高昂费用：自己出国购买需要承担药物费用、路费、住宿费等多项费用，总费用较高。（2）需要时间和精力：患者需要安排行程、办理签证、处理相关手续等，需要耗费时间和精力。（3）语言和文化差异：患者可能面临语言障碍和文化差异，在购买过程中可能会遇到困难。2、选择国内海外医疗服务机构购买（1）药物采购渠道：国内海外医疗服务机构与国外药品供应商有合作关系，能够提供正规、可靠的药物采购渠道。（2）价格优势：服务机构可以谈判获得更好的药物价格，帮助患者节省药费。（3）快速配送：药物海外直邮，患者直接在家中就可以等待药品送上门（4）安全可靠：购药签订三方合约，药品安全、购买药品得到保障。热文推荐：美泊利单抗(Nucala)的适应证,药品制备以及用法用量？

onc201靶向药还没有在中国上市，因此在中国购买不到。据了解onc201靶向药已在美国上市，在美国的药店、医院可以购买到。有购药需求的患者可通过在海外药店及医院、网上药店购买，也可选择参加临床试验、专业的海外医疗服务机构等方法获取该药物。ONC201靶向药介绍在筛选能够诱导肿瘤中编码肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体(TRAIL)的基因表达，从而导致肿瘤细胞自分泌或旁分泌诱导死亡的化合物时，发现了小分子ONC201。ONC201口服给药，可穿过完整的血脑屏障，临床适用于儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者。onc201靶向药中国上市信息onc201靶向药已在美国上市，但截至目前2023年12月1号，onc201靶向药还没有在中国上市，具体上市时间不明确。购买途径1、海外的药店及医院：据了解，onc201已在美国上市，因此在美国的大型药店及医院药房可以购买到。如果患者需要购买靶向药，可自行选择出国购买美国上市的药物。患者可以向美国当地的合法药店或医院药房咨询购买信息，确保购买药物时遵循法律法规，选择正规的渠道购买。2、网上购买：例如京东等互联网平台，有些网上药店会出售onc201靶向药，患者也可通过网购途径获取药物。但应注意选择有资质的、靠谱的药店，避免上当受骗，买到假冒伪劣产品。3、参加临床试验：目前onc201靶向药处于临床试验阶段，如果您对Onc201感兴趣，并且符合相关的临床试验条件，可以考虑参与临床试验，通过参加临床试验获取免费药物。临床试验是评估新药物疗效和安全性的重要途径，同时也可以为患者提供新的治疗机会，可以向医生或医疗机构咨询有关可参与的临床试验信息。4、选择正规的海外医疗服务机构获取药物：例如医伴旅，可通过类似专业、正规的海外医疗服务机构获取药物，通过海外直邮，并且签订购药合同，患者在家中就能收到药物，此方法快捷、简便，可保证药品质量，具体购药流程可咨询医伴旅客服。功效作用ONC201最初被发现为TNF相关凋亡诱导配体(TRAIL)诱导化合物TIC10。ONC201以剂量依赖性方式抑制ARK1、ARK2和SPEC-2细胞系中的细胞增殖。在ARK1和SPEC-2细胞中，ONC201的抗增殖活性与通过TRAIL介导的凋亡途径和线粒体凋亡途径诱导的不依赖于p53的凋亡有关。用ONC201治疗导致粘附和侵袭的显著减少以及AKT和MAPK途径的抑制。此外，ONC201显著增强了紫杉醇在USC细胞中的抗肿瘤作用。研究结果表明，ONC201通过诱导凋亡和抑制AKT和MAPK途径在USC细胞中具有显著的抗增殖和抗转移作用。ONC201和紫杉醇在USC细胞中是一种有前途的治疗组合。用法用量ONC201靶向药应口服，II期临床建议剂量为625mg，每3周给药一次。药物价格德国远程问诊的开药价格，约为265欧元*粒数（一盒16粒）+视频会诊费700欧元。也就是一盒16粒，一粒约265欧元，折合人民币约2064元，一瓶的价格在33020元左右。总结onc201靶向药在中国的药店及药房并不能够买到，有购药需求的患者可选择美国上市的药物。用药期间应严格遵医嘱按时按剂量服用，以确保药物发挥最大疗效。参考文献Fang Z, Wang J, Clark LH, Sun W, Yin Y, KongW, Pierce SR, West L, Sullivan SA, Tran AQ, Prabhu VV, Zhou C, Bae-JumpV. ONC201 demonstrates anti-tumorigenic and anti-metastatic activity inuterine serous carcinoma in vitro. Am J Cancer Res. 2018 Aug1;8(8):1551-1563. PMID: 30210923; PMCID: PMC6129479.相关热文推荐：去纤苷(Defibrotide)的作用及治疗效果？

ONC201是一种多巴胺D2/3受体（DRD2/3）的选择性拮抗剂，能够有效地透过血-脑屏障，是治疗胶质瘤的特效药。ONC201在治疗胶质瘤方面展现出了良好的疗效。 有研究证实，在初次放疗后但在复发前用ONC201治疗的患者表现出21.7个月的中位总生存期，而在复发后治疗的患者具有9.3个月的中位总生存期。 ONC201 ONC201也叫做TIC10、NSC350625，是一种DRD2拮抗剂和ClpP激动剂，已在DMG显示出临床前和新兴的临床疗效，在复发性H3 K27M突变胶质瘤成人中诱导了持久的肿瘤消退。 ONC201的作用机制 在临床前研究中，ONC201在高级别胶质瘤的临床前模型中表现出与不依赖于p53表达的抗肿瘤效果。ONC201通过拮抗多巴胺D2受体发挥药物作用，能够激活整合应激反应和抑制Ras信号转导通路。整合应激反应能够使细胞分裂终止并能促进细胞凋亡，从而阻断了多巴胺受体的作用，在一定程度上阻断了癌症的发展。 ONC201的用药剂量 ONC201的推荐剂量是625mg，每3周用药一次。 ONC201胶质瘤特效药的临床治疗效果 研究背景 弥漫性内在脑桥胶质瘤(DIPG)是一种致命的儿童脑干肿瘤，放射是唯一的治疗方法，该项研究报道了H3K27M突变神经胶质瘤患者对ONC201的临床反应。 研究方法 分析了28例接受ONC201 (2017-2020)的H3K27M+突变型DIPG患者的临床经验。 研究结果 ONC201在体外和体内的疗效和药物生物利用度研究表明接受GsONC201治疗的患者(n=28)的中位OS为18个月，接受再放疗的GsONC201患者的中位OS为22个月，而未接受再放疗的ONC201患者的中位OS为12个月。 在临床试验中，ONC201在治疗复发的成人高级别胶质瘤患者中展现出了良好的疗效。一项II期临床研究利用ONC201治疗成人复发且贝伐珠单抗无效的GBM患者，在17例患者的初始研究队列中，一名22岁的女性丘脑DMG患者接受治疗后达到了完全缓解，且疗效反应持久。 ONC201的副作用和处理措施 主要包括头痛和恶心呕吐，头痛是最常见的副作用之一，出现严重头痛的患者，建议及时咨询医生以获取适当的缓解方法。此外，恶心、呕吐也是ONC201的常见不良反应，是由于药物对中枢神经系统的影响导致。患者可以根据医生的建议采取相应的措施，例如调整饮食和使用抗恶心药物。 总结 ONC201在治疗胶质瘤方面展现出了良好的疗效和安全性，且具有较高的选择性，对正常细胞的影响较小。 参考文献： Duchatel RJ, Mannan A, Woldu AS, Hawtrey T, Hindley PA, Douglas AM, Jackson ER, Findlay IJ, Germon ZP, Staudt D, Kearney PS, Smith ND, Hindley KE, Cain JE, André N, La Madrid AM, Nixon B, De Iuliis GN, Nazarian J, Irish K, Alvaro F, Eisenstat DD, Beck A, Vitanza NA, Mueller S, Morris JC, Dun MD. Preclinical and clinical evaluation of German-sourced ONC201 for the treatment of H3K27M-mutant diffuse intrinsic pontine glioma. Neurooncol Adv. 2021 Nov 19;3(1):vdab169. doi: 10.1093/noajnl/vdab169. PMID: 34988452; PMCID: PMC8709907. 相关热文推荐：斯帕森坦(sparsentan)的功效与作用及副作用？

ONC201靶向药治疗效果 在一项共纳入18例H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤患者的临床试验中，患者平均年龄16岁（3-42岁）。其中复发的有7例，初发的有4例。此研究结果显示，平均用药时间为16周。 有5例（2例为儿童初发患者，3例为成人复发患者）在随访结束时仍在使用ONC201，而且肿瘤并未进展，其平均用药时间为53周。 ONC201在治疗期间没有出现剂量限制性毒性，也没有由于药物毒性造成的剂量而调整或停止用药的情况。 ONC201的药物资质 ONC201于2018年，被美国药监局（FDA）授予用于治疗H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病，以及治疗复发性H3 K27M突变型高级别胶质瘤的成人患者的快速通道资质。 ONC201的早期试验 一项早期临床试验的数据结果已经被美国生物制药公司Chimerix公布：该研究报告了71名H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者接受ONC201治疗的的生存数据分析结果：针对这类预后不佳且治疗有限的患者群体，ONC201显示出了很有希望的疗效。 两个单臂临床试验（NCT03134131和NCT03416530），分别招募了30与41名患者，总共71名患者中35人属于未复发，36人属于复发。 在这两项临床试验中，放疗后接受ONC201治疗的非复发性H3K27M-DMG患者（35人）的中位生存期为21.7个月，而在复发后接受ONC201治疗的患者（36）中位生存期仅为9.3个月。 一些初步结果显示，Onc201对那些对传统治疗方法产生耐药性的患者具有潜在的疗效。这包含一些固体肿瘤，如脑瘤、结直肠癌和乳腺癌。 目前，ONC201治疗H3K27M-DMG患者的前瞻性3期临床试验正在11个国家和地区积极招募患者，以继续评估ONC201的有效性。ONC201是一款口服小分子酪蛋白溶解蛋白酶（ClpP）激动剂和多巴胺受体D2（DRD2）拮抗剂。 ONC201的药物价格 ONC201截止到2023年10月还没有上市，很难购买到该药，据悉，通过德国会诊可以开出此药，目前通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助了解到，德国远程视频会诊脑胶质瘤治疗药物ONC201胶囊开药价格如下: 药费265欧元*粒数+视频会诊费700欧元+服务费16000元+运费200欧元。 有需要的患者可以去德国凭借医生处方看病拿药，但人生地不熟，购药没有保障，经济负担也重。 患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助远程会诊，这种方式性价比更高，但费用受汇率等多种因素影响不固定。具体费用和流程建议咨询客服人员。 相关热文推荐：阿法替尼治疗肺腺癌的试验数据

ONC201能用来治疗DIPG吗 ONC201可以用来治疗DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）。脑胶质瘤被认为是世界神经外治疗中最棘手的难治性肿瘤之一，胶质母细胞瘤（GBM）和DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）都属于高级别胶质瘤的一种，ONC201作为一种首创新药，是由美国Oncoceutics公司和M.D.安德森癌症研究中心研发的，是一种口服小分子咪唑啉酮DRD2拮抗剂，在不对正常细胞造成损害的同时杀灭癌细胞，表现出了巨大的研究前景。研究显示，ONC201能提高DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）患者的生活质量，延长患者的生存期。 ONC201DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）试验效果 弥漫性固有桥脑胶质瘤（DIPG）是一种致命的儿童脑干肿瘤，放疗是唯一的治疗方法。弥漫性固有桥脑胶质瘤（DIPGs）经常携带组蛋白H3 K27M突变。具有这种突变的胶质瘤通常过度表达多巴胺受体（DR）D2并抑制DRD5，从而增强对DRD2拮抗的敏感性。本研究报告了DRD2/3拮抗剂ONC201作为H3 K27M突变体DIPG潜在靶向治疗的首次临床经验。 一名患有H3 K27M突变型DIPG的儿童患者（一名10岁女孩）参加了一项由研究者发起、IRB批准的同情使用研究，并在完成放疗后1个月开始单剂ONC201治疗。研究终点为临床和影像学反应（主要）和毒性（次要）。患者表现为House Brackmann IV级面瘫和单侧听力损失。MRI显示一个2.3×2.1×2.8厘米的脑桥髓瘤。立体定向活检证实H3 K27M突变的DIPG。 对肿瘤进行了放射治疗，但在治疗完成1个月后，肿瘤和神经系统症状仅出现轻微变化，如上所述开始ONC201治疗。在接下来的6个月里，肿瘤体积依次减少了26%、40%和44%，并在18个月时保持稳定。同侧听力恢复正常，4个月后面瘫改善至House Brackmann I级。 在ONC201治疗1年后，在先前的高剂量放疗量之外发现了2个新的病灶。患者接受了地塞米松、贝伐单抗和这些新肿瘤的局部放疗。在随后的6个月里，这些肿瘤的大小在MRI上保持稳定。迄今为止，尚未观察到或报告因ONC201引起的不良事件。 截至最近一次随访，患者在开始ONC201后19个月和诊断后22个月仍有临床改善。该病例支持对这种靶向H3 K27M突变的DIPG的新试剂的进一步研究。 参考文献 Hall MD, Odia Y, Allen JE, Tarapore R, Khatib Z, Niazi TN, Daghistani D, Schalop L, Chi AS, Oster W, Mehta MP. First clinical experience with DRD2/3 antagonist ONC201 in H3 K27M-mutant pediatric diffuse intrinsic pontine glioma: a case report. J Neurosurg Pediatr. 2019 Apr 5;23(6):719-725. doi: 10.3171/2019.2.PEDS18480. PMID: 30952114.

2016年WHO中枢神经系统肿瘤分类中,将H3K27M 突变型弥漫性中线胶质瘤(HM-DMG)划分为一类全新、独立的弥漫性星形细胞瘤亚型,定义为弥漫性浸润中线的高级别胶质瘤,以星形胶质细胞分化和H3基因H3F3A或更为少见的HISTIH3B K27M突变为主要特征。ONC201是一种选择性多巴胺DRD2拮抗剂，可导致癌细胞中Akt和ERK的双重失活以及TRAIL介导的细胞凋亡，该药针对弥漫中线胶质瘤有着十分不错的效果，那么，ONC201可以提高弥漫中线胶质瘤的生存期吗？ 使用ONC201成人患者的预期生存时间达14.8个月 2019年美国神经肿瘤年会(SNO)上报告了ONC201治疗预后极差的H3K27M突变的弥漫中线胶质瘤临床研究结果:疗效可观，大快人心! 1、ONC201治疗成人及儿童H3K27M阳性的弥漫中线胶质瘤有很好的耐受性，严重的不良反应发生率低。 2、经治疗起效的患者，可得到持久的肿瘤退缩，24%的患儿治疗超过1年仍然没有进展。 3、成人患者的预期生存时间达14.8个月，较既往研究延长了5个多月。 4、对于儿童患者，如果和既往研究相比有生存获益，那么ONC201将成为第一个证实能够延长弥漫中线胶质瘤患者生存期的药物。 ONC201未来可期 此前，美国FDA授予ONC201治疗成人复发性H3 K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道指定，治疗H3 K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病指定，以及治疗胶质母细胞瘤和治疗恶性胶质瘤的孤儿药指定。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多的肿瘤患者。 热文推荐：帕博利珠单抗可辅助治疗术后非小细胞肺癌患者