venetoclax（维奈托克）由美国艾伯维公司(AbbVie Inc)和瑞士罗氏公司(Roche Group)旗下的基因泰克(Genentech)公司合作研发，是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)的选择性抑制药。2015年1月16日获得美国食品药品管理局(FDA)突破性药物和优先审评的地位，通过加速审批程序，于2016年4月11日获准上市，venetoclax（维奈托克）适用于业经治疗的慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。那么，venetoclax（维奈托克）对白血病有多大疗效？ 2016年，venetoclax（维奈托克）首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的专属药物，并以venetoclax（维奈托克）、维纳妥拉等名称流通市场。最近一系列的调查表明，venetoclax（维奈托克）的药用用途正在扩大。 乐泰博士和来自美国德州大学MD安德森癌症中心的玛丽娜·科诺普列娃以及艾伯维(AbbVie)医药公司的研究院开展了三方合作，共同研究如何抑制BCL-2以探究治疗急性髓系癌症的方法。在最初的人体临床试验中表明，venetoclax（维奈托克）(维纳妥拉)可在一定程度上抑制BCL-2，但作用有限。 尽管如此，希望还是有的。为此，研究人员和艾伯维(AbbVie)的科学家创建了一批临床试验，实验旨在将不同剂量的venetoclax（维奈托克）和去甲基化药物阿扎胞苷(azacitidine)、地西他滨(decitabine)组合使用。在《血液》杂志中的报告表明，这两种药物的组合使用对于急性髓系癌患者来说相对安全，并具有一定的耐受性(药物反应降低的一种状态)。 急性髓系癌症患者在接受了venetoclax（维奈托克）的组合治疗后，总体缓解率为67%，67为完全缓解(CR)和伴不完全血细胞恢复(CRi)的占比总和。年龄较大(75岁或以上)并且癌细胞的病理特征差的患者的完全缓解率为60%，完全缓解加伴不完全血细胞恢复率为65%。 乐泰说，与单独使用低甲基化药物相比，组合治疗往往来说更加有效，这对患者来说是一个好消息。基因泰克公司首席医学官桑德拉·霍宁(Sandra Horning)表示，“美国食品药品监督管理局的批准标志着急性髓细胞性白血病(高致死性且难以治疗的血液癌)治疗取得了重大进展”。 以上就是venetoclax（维奈托克）治疗效果的内容，希望可以帮助到您！

Venetoclax（维奈托克）是BCL-2，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。曽证实在CLL细胞中BCL-2的过表达，它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。Venetoclax（维奈托克）通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白像BIM，触发线粒体外膜通透化和半胱氨酸蛋白酶[caspases]的激活，在非临床研究中，Venetoclax（维奈托克）曽显示对过表达BCL-2肿瘤细胞细胞毒活性。今天咱们就来详细看一下Venetoclax（维奈托克）对白血病有效果吗？ 2016年，Venetoclax（维奈托克）首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的专属药物，并以Venetoclax（维奈托克）、维纳妥拉等名称流通市场。Venetoclax（维奈托克）由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司合作研发，2015年1月获得美国FDA突破性药物和优先审评的地位,于2016年4月11日获准上市。 来自丹娜法伯癌症研究院的研究者已经完成了30名以前接受过治疗的WM患者的登记，这些患者最终将接受Venetoclax（维奈托克）治疗。受试者最初接受200 mg/d的Venetoclax（维奈托克）治疗，然后400mg/d，最终800mg/d，目标剂量为800mg/d。 受试者接受了大约8个月的随访，结果显示总体反应率(ORR)为80%，其中有13%是患者达到了非常好的部分应答，43%的患者部分应答，23%的患者达到主要应答。以前没有接受依鲁替尼治疗的患者对Venetoclax（维奈托克）有更好的治疗反应，两组治疗患者均有反应。 Venetoclax（维奈托克）是全球首款BCL-2抑制剂，单药时Venetoclax（维奈托克）可有效抑制BCL-2的功能，联合用药可增加癌细胞对药物的敏感性，大大提高PFS(无进展生存期），延长患者生存时间。 Venetoclax（维奈托克）推荐用量：患者每天大约在同一时间，随餐和水服用Venetoclax（维奈托克）片剂。Venetoclax（维奈托克）片剂应整个吞服，不要在吞咽前咀嚼，压碎或破碎。所有Venetoclax（维奈托克）治疗方案均以5周的增量方式开始，Venetoclax（维奈托克）用法用量：初始治疗，每天1次，每次20mg,连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg（第一周每天20mg,第二周每天50mg,第三周每天100mg,第四周每天200mg,第五周开始每天400mg）。 以上就是Venetoclax（维奈托克）治疗效果的内容，希望可以帮助到您！

VIALE第三阶段的结果评估了尚未接受治疗且无法耐受传统强化化疗的新诊断AML患者，最新结果显示，与阿扎胞苷加安慰剂相比，venetoclax联合阿扎胞苷可延长OS，且显著降低生存风险。 —— AML与维奈托克 AML是世界上最常见的急性白血病。并非所有患者都能耐受标准的强化化疗，也因此成为最难治疗的血液癌症之一。 尽管现有疗法和护理有所进步，但诊断为AML的患者的五年生存率仍约为28％。 VENCLEXTA®（venetoclax）可选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤2（BCL-2）蛋白。在某些血液癌症中，BCL-2阻止癌细胞经历自然死亡或称为细胞凋亡的自我破坏过程。VENCLEXTA靶向BCL-2蛋白，并有助于恢复细胞凋亡过程。VENCLEXTA已在包括美国在内的50多个国家/地区获得批准。 —— VIALE-A试验结果 在双盲，安慰剂对照的3期VIALE-A试验中，将433名未接受过治疗，不接受强化化疗的AML患者随机分组。该试验旨在评估与阿扎胞苷联合安慰剂（n = 145）相比较，venetoclax与阿扎胞苷（n = 286）联合的疗效和安全性。 在VIALE-A研究中，OS和复合完全缓解率（CR + CRi）是主要终点。CR + CRi是一个综合评分，反映完全缓解（CR）和（CRi）。 研究结果显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，venetoclax加阿扎胞苷治疗使死亡风险降低了34％。 Venetoclax联合组患者的中位OS为14.7个月，而安慰剂组患者为9.6个月。 此外，接受静脉曲张加阿扎胞苷治疗的患者中有66.4％达到了主要终点，而阿扎胞苷加安慰剂治疗的患者中只有28.3％达到。 VIALE-A试验中观察到的安全性与venetoclax与阿扎胞苷合用的已知安全性概况一致。 最常见的不良事件主要是血液学和胃肠道疾病，包括血小板减少症，恶心，便秘，中性粒细胞减少症，发热性中性粒细胞减少症和腹泻。接受venetoclax加阿扎胞苷治疗的患者中最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症（30％）和肺炎（17％）。 研究人员说：“venetoclax加阿扎胞苷改善不能耐受强化化疗的新诊断AML患者预后的能力，代表了一种可能改变现有标准的治疗方法。”

venetoclax（Venclexta,维奈托克）已在全球50多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。venetoclax是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。 CLL是一种缓慢生长类型的白血病，特征为血液和骨髓中出现大量的未成熟淋巴细胞。CLL约占新诊白血病病例的三分之一。CLL可能复发并对一线治疗变得难以治愈，因此需要更好的治疗方法来治疗这些选择本就非常有限的患者群体。venetoclax治疗效果怎么样？ 一项随机III期临床研究MURANO的数据，该研究评估了venetoclax（Venclexta,维奈托克）+美罗华方案相对于R/R CLL标准护理化疗免疫方案（苯达莫司汀+美罗华）的疗效和安全性。数据显示，在主要疗效终点分析时，与标准护理化疗免疫方案相比，Venclyxto+美罗华方案使无进展生存期（PFS）显著延长、疾病进展或死亡风险显著降低83%、总生存期（OS）延长。 venetoclax+美罗华方案由于目前R/R CLL的标准护理化疗免疫方案，并且可以实现深度缓解（外周血和骨髓MRD阴性），允许患者接受固定持续时间的治疗方案，而不需要化学免疫治疗。

venetoclax（Venclexta,维奈托克）是美国艾伯维公司和瑞士罗氏集团基因泰克公司开发的BCL-2的选择性抑制剂。2015年1月16日，它被美国食品和药物管理局授予突破性药物和优先审查的地位。2016年4月11日获准上市，适用于治疗慢性淋巴细胞白血病和难治性或复发性17p突变基因缺失的患者。 venetoclax治疗白血病效果如何？ 一项名为VIALE-C的研究，该研究在新诊断的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC治疗组相比，venetoclax+LDAC治疗组死亡风险降低25%。初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC治疗组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC治疗组中位OS为4.1个月。额外随访6个月后的事后分析显示，venetoclax+LDAC治疗组中位OS为8.4个月，安慰剂+LDAC治疗组中位OS为4.1个月。 但在次要终点方面，与安慰剂+LDAC治疗组相比，venetoclax+LDAC治疗组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%）。

Venetoclax是BCL-2，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。venetoclax（Venclexta）适应症包括，慢性淋巴细胞性白血病(CLL)或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)、急性髓细胞性白血病(AML)和其他类型的白血病等。 2015年1月16日，它被美国食品和药物管理局授予突破性药物和优先审查的地位。通过加快审批程序，于2016年4月11日获准上市。适用于治疗慢性淋巴细胞白血病和难治性或复发性17p突变基因缺失的患者。 除了适应症外，患者还需要了解venetoclax（Venclexta）的注意事项，以免用药不当出现并发症（1）肿瘤溶解综合症(TLS)：TLS预见；评估所有潜在的风险。用抗-高尿酸血症药物预先给药并保证充足的水分。当总体风险增加时应使用更强措施(静脉水化，频繁监视，住院)。（2）中性粒细胞减少：监视血细胞个数和感染的体征，进行适当的医疗处置。（3）免疫接种：在使用Venclexta治疗前，治疗期间，治疗后都不要给予减毒活疫苗。（4）胚胎-胎儿毒性：可能会对胚胎-胎儿造成危害。忠告有生育能力的女性在治疗期间使用有效避孕方式。 目前venetoclax（Venclexta）还没有在国内上市，印度版的venetoclax（Venclexta）售价较便宜，如果患者想购买价格便宜的印度版本venetoclax，可以联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）进行咨询。

venetoclax（Venclexta,维奈托克）是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。 venetoclax（Venclexta）价格是多少？ venetoclax（Venclexta）是靶向药物，据了解venetoclax（Venclexta）目前还没有在国内上市，因此国内的价格我们无从得知。 在美国上市的venetoclax（Venclexta）为原研药，售价偏高。美国上市的venetoclax（Venclexta）的价格：规格10mg/片-30片/瓶（盒），价格：297.33美元；规格50mg/片-90片/瓶（盒），价格：4372.81美元；规格100mg/片-120片/瓶（盒），价格：11650.56美元。 除此之外，印度也已经上市了venetoclax（Venclexta），印度版的维奈托克venetoclax（Venclexta）为仿制药价格较便宜，药效与原研药一致，上市以来深受患者的喜爱。印度版venetoclax一盒10mg*14片，售价1500元人民币左右；一盒100mg*120片，售价约12000元人民币左右。

venetoclax（Venclexta,维奈托克）的活性药物成分为venetoclax，这是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。 venetoclax（Venclexta）适应于：（1）存在17p删除突变或TP53突变、并且不适合或已接受B细胞受体信号通路抑制剂但治疗失败的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者；（2）不存在17p删除突变或TP53突变、并且既往接受化疗-免疫治疗和B细胞受体信号通路抑制剂治疗均失败的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。 venetoclax（Venclexta）用法用量：初始治疗，每天1次，每次20mg，连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg（第一周每天20mg，第二周每天50mg，第三周每天100mg，第四周每天200mg，第五周开始每天400mg）。 维奈托克片应随餐服用，用水整片吞服，不要咀嚼或压碎服用。 venetoclax（Venclexta,维奈托克）的副作用，最常见的副作用有嗜中性白血球减少症、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少症、疲劳等。

venetoclax（Venclexta,维奈托克）是一种小分子靶向药物，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白 B-细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）。venetoclax获批用于治疗白血病的患者。 venetoclax（Venclexta,维奈托克）的优势包括：维奈托克(Venetola)也可以与其他抗癌药物联合使用。因为BCL-2对癌细胞的存活非常重要,即使单独维奈托克不能直接杀死癌细胞,它也会使它们对其他药物更加敏感。维奈托克(Venetoclax)对仅依赖于BCL-2的癌症类型具有惊人的治疗效果。在静脉注射前,最好检测BCL-2、MCL-1和BCL-XL蛋白。如果癌细胞只有BCL-2高,但没有MCL-1或BCL-XL,良好甚至神奇疗效出现的概率将大大增加。如果癌细胞同时表达BCL-2和MCL-1,则应考虑维奈托克和MCL-1抑制剂的组合。 venetoclax治疗白血病效果好吗？下面跟随医伴旅通过一项临床试验一起来看一下。 维奈托克(venetoclax)能有效诱导慢性淋巴细胞白血病(CLL)细胞凋亡,迅速缩小肿瘤体积,治疗缓解率高。临床研究表明，依布替尼（Ibrutinib）联合venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病后几乎所有受试者都是完全应答(96%)，并且依布替尼联用维奈托克并没有显著增加副作用风险；经过18个疗程的治疗后，60-70%的患者检测不到微小残留病变。

维奈托克对白血病能有多大的疗效？在2项临床研究(M14-358，M14-387)的数据中显示。这些研究在新诊断的急性骨髓性白血病（AML）患者中开展，包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。2019年6月6日出版的《新英格兰医学杂志》（NEJM）公布了这两项临床研究的结果。 在M14-358研究中，维奈托克（Venclexta,venetoclax）+AZA方案组完全缓解率(CR)为37%(n=25/67)、血细胞计数部分恢复的完全解率率(CRh)为24%(n=16/67)，维奈托克+DAC方案组CR为54%(n=7/13)、CRh为8%(n=1/13)。 在M14-387研究中，维奈托克（Venclexta,venetoclax）+LD-AC方案组的CR为21%(n=13/61)、CRh为21%(n=13/61)。 维奈托克（Venclexta,venetoclax）治疗急性骨髓性白血病的效果显著，试验中，维奈托克的联合方案最常见的副作用(发生于至少5%的患者中)包括：低白细胞计数伴发热、肺炎、血液中出现细菌、皮肤下组织炎症、器械相关感染、腹泻、疲劳、出血、局部感染、多发性感染、器官功能障碍综合征和呼吸衰竭。 维奈托克（Venclexta,venetoclax）副作用多为轻微症状，如果患者服用维奈托克治疗过程中，出现严重副作用不要慌张，请立即报告您的主治医生，按照医嘱进行对症处理即可。

维奈托克又名venetocrax(venetocrax)，它是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)的抑制剂。BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中起重要作用，可阻止某些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并在某些类型的癌症中过度表达，这与耐药性的形成有关。 维奈托克是美国艾伯维公司和瑞士罗氏集团基因泰克公司开发的第一种靶向B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)的选择性抑制剂。2015年1月16日，它被美国食品和药物管理局授予突破性药物和优先审查的地位。通过加快审批程序，于2016年4月11日获准上市。维奈托克适用于治疗慢性淋巴细胞白血病和难治性或复发性17p突变基因缺失的患者。 研究人员进行了一项关于ibrutinib和维奈托克联合治疗的II期研究，先前未治疗的高风险和老年CLL患者参与，患者至少具有以下特征之一：染色体17p缺失，突变TP53，染色体11q缺失，未突变的IGHV或65岁疑似年龄。患者接受ibrutinib单一疗法（每天420毫克，每天一次）3个周期，然后加入维奈托克（每周一次剂量递增至400毫克，每日一次）。联合治疗进行24个周期。80名患者的中位年龄65岁，30%的患者年龄在70岁以上。联合治疗后，随着时间的推移，完全缓解和有无法发现的微小疾病残留缓解患者的比例都在增加。经12个周期的联合治疗，88%的患者有完全缓解或完全缓解，61%的患者有无法检测到的微小疾病残留的缓解。研究认为，联合使用Venclyxto和维奈托克是治疗高风险和老年CLL患者的有效方案。

急性骨髓性白血病（AML）是一种相对常见且具有侵袭性的癌症，维奈托克（Venclexta,venetoclax）是由艾伯维和罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司共同研发的用于治疗白血病的靶向药物，是美国FDA批准的首个BCL-2抑制剂，适应于治疗白血病患者。 维奈托克治疗白血病患者的疗效如何？ 《THE LANCET Oncology》杂志上在线发表了维奈托克联合阿糖胞苷治疗儿童和青少年复发或难治性AML 的I期、剂量递增研究结果。 研究选取了符合条件的患者年龄为2~22岁，患有R/R AML或不明确谱系的急性白血病，具有足够的器官功能和体能状态。在剂量递增阶段，受试者口服维奈托克（240mg/m2或360mg/m2一天一次，连续28天）联合阿糖胞苷（每12小时一次，100mg/m2 20剂或1000mg/m2 8剂），同时联合或不联合伊达比星（12 mg/m2 1剂）。主要终点为维奈托克联合化疗的Ⅱ期推荐剂量，次要终点为接受Ⅱ期推荐剂量治疗的患者的完全缓解率或伴血液学不完全恢复的完全缓解率。 Ⅱ期推荐剂量为维奈托克360mg/m2（最大剂量为600 mg/m2）联合阿糖胞苷（1000 mg/m2，共8剂），联合或不联合伊达比星（12mg/m2，1剂）。第1个周期后，35例患者可评估，总缓解率为69%；在接受Ⅱ期推荐剂量治疗的20例患者中，血液学完全或未完全恢复的完全缓解率为70%，部分缓解率为10%。

维奈托克（Venclexta,venetoclax）用于治疗患有慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）的成年人。维奈托克（Venclexta,venetoclax）与阿扎胞苷，地西他滨或小剂量阿糖胞苷合用，用于治疗新诊断为急性髓细胞性白血病（AML）的成年人。 维奈托克（Venclexta,venetoclax）是一种小分子，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白 B-细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）。另一种理解方式是 维奈托克/维纳妥拉(Venetoclax)阻断了可促进过表达BCL-2 的肿瘤细胞存活的重要通路，从而导致肿瘤细胞死亡（促凋亡）。 维奈托克(Venetoclax)获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 和小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 患者。2018 年底，FDA 批准该药物联合其他治疗方法用于急性髓系白血病 (AML) 患者，适用的患者应为新确诊且年龄不小于 75 岁，或有其他病症诊断而无法接受强化一线化疗。需要注意的是，如果一种药物被批准用于一种用途，那么在医生认为该药可能有帮助的情况下，他们可以选择使用这种药物治疗其他疾病。 另外，关于维奈托克（Venclexta,venetoclax）与Ibrutinib（依鲁替尼）联合治疗 WM 患者的临床试验也在进行中，相信不久之后维奈托克的适应症会再次扩大。

维奈托克治疗效果如何？一项新的研究证实，给不适合进行强化化疗的急性髓系白血病(AML)患者使用维奈托克（Venclexta,venetoclax）和小剂量阿糖胞苷(LDAC)，可以改善预后。研究发现，采用维奈托克（Venclexta,venetoclax）联合LDAC疗法比单独采用LDAC疗法，12个月死亡风险降低了25%。该药也被认为具有可控的安全性，最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少症和血小板减少症。 Wei博士提到，之前的1b/2期研究显示，在LDAC疗法中加入venetoclax(维奈托克)的治疗效果非常好，但也受到了批评，因为这项试验纳入了一些ECOG评分为0和1的75岁以上患者，这些患者本来是有可能接受强化化疗的。 临床试验共有211名患者参与了这项研究，其中143名患者采用LDAC联合维奈托克（Venclexta,venetoclax）疗法，其余68名患者接受LDAC加安慰剂治疗。Venetoclax/安慰剂按28天周期给药，LDAC在第1天到第10天给药。 入选的患者的中位年龄为76岁，超过三分之一(38%)患有继发性急性髓性白血病，五分之一曾接受过低甲基化药物治疗，低甲基化药物风险系数较高。试验的主要疗效指标是总生存期(OS)。12个月时，维奈托克（Venclexta,venetoclax）组的中位OS为7.2个月，安慰剂组为4.1个月。

维奈托克（Venclexta,venetoclax）是一种选择性BCL-2小分子抑制剂，维奈托克治疗白血病效果怎样？ 研究纳入了431位患者因存在合并症和/或年龄＞75岁而不适合接受强化诱导治疗的AML确诊患者。排除此前采用过低甲基化药物治疗血液系统疾病的患者。患者以2:1被随机分配接受阿扎胞苷+维奈托克和阿扎胞苷+安慰剂治疗。以28天为一个治疗周期，阿扎胞苷+维奈托克组患者在第1-7天接受75mg/m2 阿扎胞苷皮下注射或静脉注射，同时第1-28天每日一次口服400mg VEN（第1周期中3日剂量递增）；阿扎胞苷+安慰剂组患者在第1-7天口服AZA 75mg/m2，同时第1-28天每日一次口服PBO。主要研究终点为比较患者总生存期（OS），次要研究终点为综合完全缓解、2周期治疗后的CR+CRi、CR、输血独立性、分子亚组中CR+CRi和OS、以及无事件生存（EFS）。 中位随访时间为20.5个月，阿扎胞苷+维奈托克组的中位OS为14.7个月，而阿扎胞苷+安慰剂组的中位OS为9.6个月，患者的死亡风险降低了34%。 阿扎胞苷+维奈托克和阿扎胞苷+安慰剂组的患者分别接受了中位数为7个周期（1-30）和4.5个周期（1-26）的治疗。两组的CR+CRi率分别为66%和28%，达到首次CR或CRi缓解的中位时间分别为 1.3 个月和2.8个月，CR+CRi的持续时间分别为17.5个月和13.4个月。

维奈托克（Venclexta,venetoclax）是BCL-2，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。曽证实在CLL细胞中BCL-2的过表达，它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。Venetoclax通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白像BIM，触发线粒体外膜通透化和半胱氨酸蛋白酶[caspases]的激活，在非临床研究中，Venclexta曾显示对过表达BCL-2肿瘤细胞细胞毒活性。 在2项临床研究(M14-358，M14-387)的数据中显示。这些研究在新诊断的AML患者中开展，包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。在M14-358研究中，维奈托克+AZA方案组完全缓解率(CR)为37%(n=25/67)、血细胞计数部分恢复的完全解率率(CRh)为24%(n=16/67)，维奈托克+DAC方案组CR为54%、CRh为8%。在M14-387研究中，+LD-AC方案组的CR为21%、CRh为21%。 如何购买维奈托克呢？目前维奈托克（Venclexta,venetoclax）已经在多个国家获批上市，医伴旅了解到，印度已经上市了维奈托克仿制药，价格相比原研药来说比较便宜，一盒10mg*14片，售价1500元左右；一盒100mg*120片，售价约12000元。患者可以咨询国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）获取印度版维奈托克的购买渠道。

venetoclax在国内买的到吗？venetoclax（Venclexta,维奈托克）目前还没有在国内上市，因此国内也没不到venetoclax（Venclexta,维奈托克）。 临床研究评估了venetoclax+Navitoclax联合化疗治疗R/R ALL和LL的儿童及成人患者的安全性和有效性。 试验纳入≥4岁的R/R ALL和LL患者，每天接受400mg venetoclax（重量调整当量）治疗。对于体重≥45kg的患者，口服3种剂量水平的Navitoclax（每日25、50、100mg），对于体重<45kg的患者，口服2种剂量水平的Navitoclax（每日25、50mg）。研究者决定患者是否接受化疗，化疗药物包括peg-天冬酰胺酶、长春新碱和地塞米松。第8天和第36天进行疾病评估和微小残留病（MRD）评估。 截至2019年11月8日，47名患者已进入剂量递增阶段；46名患者有可用的临床数据。在研究入组时，46名中的5名患者有形态学完全缓解（CR）（原始细胞<5%）。中位年龄为29岁；既往治疗的中位数为4。研究中位时间为9.2个月。 随着DLTs的增加，没有证据表明在剂量水平3疗效增加，对于体重≥45kg的患者，Navitoclax（联合400mg venetoclax）的2期研究推荐剂量(RP2D)为50mg，对于体重<45kg的患者，RP2D为25mg。最常见的3/4级不良事件(AEs)为发热性中性粒细胞减少（39%）、中性粒细胞减少（26%）和低钾血症（24%）。治疗中出现的与venetoclax或Navitoclax相关的非血液学3/4级AEs包括呕吐、ALT升高和败血症。

Venetoclax目前由艾伯维公司和罗氏公司联合开发。该药物是一种实验性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂。BCL-2是一种可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）凋亡的蛋白，该因子在发生于淋巴结、批准和免疫系统其他器官中的癌细胞高度表达。venetoclax治疗白血病患者疗效怎么样呢？ BTK抑制剂伊布替尼(Ibrutinib，IBR)和BCL-2抑制剂venetoclax (VEN)获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。 该研究纳入了符合2008 IWCLL治疗标准的先前未经治疗的CLL患者。所有的患者至少具有以下特征之一：患者接受伊布替尼单药治疗(每天420 mg)3个周期，然后添加venetoclax(每周剂量递增至目标剂量每日400mg)。联合治疗进行24个周期。在联合治疗的第24个周期，骨髓(BM)MRD阴性(U-MRD)的患者(由多色流式细胞仪检测；敏感性10-4)在24个周期的联合治疗后停止使用venetoclax和伊布替尼；MRD+患者可以继续使用IBR。 共纳入80名患者。30%的患者年龄在70岁以上。总体而言，92%的患者存在IGHV未突变、TP53异常或11q染色体缺失。所有患者的中位随访时间为22.8个月。在伊布替尼单药治疗期间，有5名患者退出研究。75名患者使用了Venetoclax。连续BM MRD反应。经过3个周期的IBR单药治疗，75名患者均未达到BM U-MRD。加入venetoclax后，越来越多的患者获得BM U-MRD缓解。联合治疗3个周期后，12/74(16%)名患者达到BM U-MRD缓解。联合治疗6个周期后，30/72(42%)名患者达到BM U-MRD缓解。联合治疗12个周期后，45/69(65%)名患者达到BM U-MRD缓解。联合治疗24周期后，23/29(79%)名患者达到BM U-MRD缓解。

venetoclax（Venclexta,维奈托克）是一种小分子，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白 B-细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）。另一种理解方式是venetoclax阻断了可促进过表达BCL-2 的肿瘤细胞存活的重要通路，从而导致肿瘤细胞死亡（促凋亡）。venetoclax是治疗什么病症的药？ venetoclax获得了美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 和小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 患者。2018年底，FDA 批准该药物联合其他治疗方法用于急性髓系白血病 (AML) 患者，适用的患者应为新确诊且年龄不小于75 岁，或有其他病症诊断而无法接受强化一线化疗。 在一项对非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者的研究中，用venetoclax治疗复发性/难治性 WM 患者的进行中的临床研究表明，对于有症状的、先前接受过治疗的WM 患者来说，疗法的耐受性良好且缓解程度高。有实验室证据表明，联合使用 BTK 抑制剂Ibrutinib（依鲁替尼）和 BCL-2 抑制剂venetoclax（Venclexta,维奈托克）具有协同作用，因为相较于单独使用任一药物来说，联合使用能更有效地杀死细胞。在未来的临床试验中，将同时进行Ibrutinib（依鲁替尼）和venetoclax给药，持续两年，此后将停止治疗，以确定疾病缓解的深度、持续时间和长期副作用。

venetoclax中文版的说明书 全部名称：维奈托克，Venclexta，venetoclax，venclyxto venetoclax适用于染色体17p缺失或复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）。 维奈托克片(Venclexta)推荐剂量是按每周剂量逐步递增的方式服药，推荐剂量为第1周20 mg/天，第2周50 mg/天，第3周100 mg/天，第4周200 mg/天，至第5周及更长时间，为400 mg/天。直至疾病进展或不可接受的毒性。患者每天需在大约相同时间与食物和水一起服用，应整片吞服，吞咽前不能咀嚼、粉碎或破碎。 使用venetoclax中最常见不良反应(≥20%)为中性粒细胞减少，腹泻，恶心，贫血，上呼吸道感染，血小板减少和疲乏。 在以前治疗过有高肿瘤负荷CLL患者当用venetoclax治疗时曾发生肿瘤溶解综合证，包括致命性事件和肾衰竭需要透析。维奈托克片可致肿瘤中迅速减小和因此在初始5周启动阶段具有对肿瘤溶解综合证(TLS)风险。在血液化学中变化与需要及时处理的TLS变化一致，在维奈托克片的首次剂量后和在每次剂量增加后早至6至8小时可能发生。 venetoclax与强或中度CYP3A抑制剂和P-gp抑制剂的同时使用增加维奈托克暴露，可能增加在开始和启动阶段时TLS的风险和可能需要维奈托克片剂量调整。 用venetoclax治疗患者41%(98/240)发生3或4级中性粒细胞减少。治疗阶段自始至终监视完全血细胞计数。对严重中性粒细胞减少中断给药或减低剂量。考虑支持性措施包括对感染征象抗微生物药物和使用生长因子。 用venetoclax治疗前，期间或后不要给予减毒活疫苗直至B-细胞发生恢复。尚未研究维奈托克治疗期间或后用减毒活疫苗免疫接种的安全性和疗效。忠告患者疫苗接种可能较低有效。 在小鼠中进行一项胚胎-胎儿研究，给予venetoclax至妊娠动物在暴露等同于患者在推荐剂量400 mg每天观察到暴露导致植入后丢失和减低胎儿体重。在妊娠妇女中使用维奈托克片没有适当和对照良好的研究。忠告生殖潜能女性在治疗期间避免妊娠。如妊娠期间使用维奈托克片或当服用维奈托克片时患者成功妊娠，患者应告知对胎儿潜在危害。