地拉罗司由瑞士诺华研发生产，是口服铁螯合剂，用于清除体内过量铁离子。本品适用于2岁及以上输血所致慢性铁过载患者，以及10岁及以上非输血依赖型地中海贫血伴铁过载人群。什么是地拉罗司地拉罗司可与铁离子结合，并将其从血液中清除。本品适用于2岁及以上，因反复输血导致体内长期铁过量（慢性铁过载）的患者。本品也用于部分10岁及以上、患有地中海贫血、体内铁含量升高但未接受常规输血的患者。目前尚不明确本品与其他祛铁药物联用的安全性与有效性。警示信息若存在重度肾脏或肝脏疾病、晚期癌症、血细胞或骨髓疾病、血小板水平偏低，禁止使用本品。地拉罗司可能损伤肝肾功能。如出现水肿、呼吸困难、上腹痛、食欲减退、尿量极少或无尿、尿色加深、陶土样便、黄疸（皮肤或眼白发黄），请立即就医。本品还可能引发胃肠道出血。若出现便血、黑便、呕血或呕吐物呈咖啡渣样等消化道出血症状，需立即就诊。用药前须知对地拉罗司过敏，或存在以下情况者禁用本品：重度肝、肾疾病。晚期癌症。骨髓疾病。血小板偏低。若有以下病史，请提前告知医生：肾脏疾病、肝脏疾病、贫血、癌症（尤其白血病等血液肿瘤）、胃溃疡、胃肠道出血、视力或听力异常、因疾病（癌症、HIV、艾滋病）或使用激素、化疗、放疗导致的免疫功能低下。目前尚不明确本品是否会对胎儿造成伤害，备孕或妊娠期女性请告知医生。本品会降低避孕药效果，建议采用避孕套、含杀精剂的隔膜等非激素避孕方式。用药期间禁止哺乳。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。如何服用地拉罗司严格遵照医嘱服用本品，按照处方标签及用药说明书规范用药。医生会通过相关检查，排除用药禁忌后再指导用药。每日固定时间服药。可空腹服用，或搭配少量低脂餐服用。片剂：用足量温水整片吞服。无法整片吞咽者，可碾碎后拌入酸奶、苹果泥等软质食物服用。颗粒剂（地拉罗司Sprinkles）：打开药包，将药粉撒入一勺软质食物中。药粉/碾碎的片剂与食物混合后立即服用，不可咀嚼，不可留存备用。需定期抽血检查，肝肾功能建议每6个月监测一次，必要时需进行肝活检。室温保存，防潮、避光、避热。漏服：尽快补服。若接近下次服药时间，直接跳过漏服剂量，不可一次服用双倍剂量。用药期间需避免除非医生指导，否则不可联用其他祛铁药物（如去铁胺）。禁止服用含铝抗酸药，如安普胃药、嘉胃斯康、镁铝抗酸剂等。本品可能影响判断力与反应力，驾驶或从事需高度专注的工作时需谨慎。不良反应紧急过敏/重度皮肤反应出现荨麻疹、呼吸困难、面喉部肿胀，或重度皮肤反应（发热、咽痛、眼灼痛、皮肤疼痛、扩散性红紫色皮疹伴水疱、脱皮），需立即急救。需立即停药就医的严重反应视力或听力异常。肾脏损伤：少尿/无尿、足踝水肿、乏力、呼吸困难。肝脏损伤：恶心、上腹痛、瘙痒、乏力、食欲差、尿色加深、陶土便、黄疸。血细胞减少：发热、畏寒、口腔溃疡、皮肤溃疡、面色苍白、易瘀伤、异常出血、手脚冰凉、头晕、气短。消化道出血：黑便、便血、呕血、咖啡渣样呕吐物。老年患者发生严重不良反应风险更高。常见不良反应恶心、呕吐、腹痛、腹泻、皮疹。以上并非全部不良反应，如出现不适请咨询医生。

地拉罗司(Deferasirox、Jadenu)是一种处方药，用于治疗因长期反复输血而导致的慢性铁过载，也适用于某些未接受常规输血的地中海贫血患者。为了确保患者安全、有效地使用该药，请仔细阅读以下内容，并严格遵从医生的指导。一、重要的安全警告地拉罗司可能引起严重甚至致命的不良反应，请务必重视以下风险：1.肾脏损害本品可引发急性肾损伤，包括需要透析治疗的肾衰竭，甚至导致死亡。儿童和成人若原本就有肾病，或同时使用某些特定药物，风险会进一步增加。出现以下情况请立即联系医生：儿童在治疗期间出现发热、呕吐、腹泻，且无法正常饮水(可能已脱水)，医生可能需暂停用药并处理脱水,成人或儿童患者排尿量明显减少。2.肝脏损伤本品可引起肝功能异常，甚至肝衰竭并导致死亡。55岁以上人群风险更高，但儿童也可能发生。肝硬化或多器官功能衰竭者发生肝衰竭的风险更高,某些脱水的儿童也可同时出现肝肾问题。出现以下症状请立即就医：嗜睡、昏昏欲睡、右上腹疼痛、皮肤或眼白发黄，或黄染加重、尿色变深(呈茶色或可乐色)。3.胃肠道出血、溃疡和穿孔部分使用者(尤其是高龄、晚期血液肿瘤或血小板偏低的患者)曾发生严重胃肠道出血，甚至致死。儿童和青少年也曾出现上消化道刺激、溃疡和出血，但通常未致命。如果您同时使用以下药物，出血风险会增加：非甾体抗炎药(如布洛芬、萘普生)、皮质类固醇(如泼尼松)、口服双膦酸盐类(某些骨质疏松药)、抗凝血药(华法林等)。请务必告诉医生您正在使用的所有药物。若出现胃溃疡或严重出血，医生可能会停用本品。紧急情况：若呕血、排黑便或血便，或突发剧烈腹痛，请立即寻求急救。4.老年患者的额外警示老年患者发生严重副作用及因此死亡的风险更高，治疗期间可能需要更密切的监测。5.胃灼热(烧心)治疗期间若出现胃灼热，请告知医生。二、主要用途用于2岁及以上因反复输血导致慢性铁过载的患者。用于10岁及以上未接受常规输血但存在铁过载的地中海贫血患者。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。三、禁忌患有某些严重肾脏疾病。高危骨髓增生异常综合征(MDS)。晚期癌症。血小板计数过低。对地拉罗司或本品任何辅料过敏。如果您不确定是否属于上述情况，请咨询医生。四、如何正确服用1、通用原则严格按医嘱服药，不可自行增减剂量或停药。每日固定时间服用一次。体重变化(增重或减重)需告知医生，因为可能需要调整剂量。若同时服用降糖药瑞格列奈，需更频繁地监测血糖，并遵循医生建议。2、服用普通片剂用水或其他液体送服，每日一次。若吞咽困难，可将药片碾碎后与软食(如酸奶或苹果酱)混合，立即服用，不可留存。注意：请勿使用带锯齿表面的市售药片粉碎器来碾碎90mg规格的片剂。3、服用颗粒剂将处方剂量的颗粒撒在软食(如酸奶或苹果酱)上，立即口服，不可储存。4、关于进餐片剂和颗粒均可空腹或随清淡餐食服用。5、服药后需注意不要同时服用含铝的抗酸药。治疗期间医生会定期检查血常规、肝肾功能以及铁负荷水平(地中海贫血患者需监测肝铁含量)。若用药过量(可能出现腹痛、腹泻、恶心、呕吐)，请立即联系医生或前往急诊。五、用药期间应避免的行为本品可能引起头晕，在未明确自身反应前，请勿驾驶或操作机械。地拉罗司是控制铁过载的有效药物，但其潜在风险不可忽视。成功治疗的关键在于密切配合医生的监测计划——定期验血、验尿，及时报告任何异常症状，不随意合并使用其他药物，不擅自更改剂量。用药期间如有任何疑问，可随时向医生或药师咨询。

地拉罗司由瑞士诺华研发生产，是口服铁螯合剂，用于清除体内过量铁离子。本品适用于2岁及以上输血所致慢性铁过载患者，以及10岁及以上非输血依赖型地中海贫血伴铁过载人群。什么是地拉罗司地拉罗司可与铁离子结合，并将其从血液中清除。本品适用于2岁及以上，因反复输血导致体内长期铁过量（慢性铁过载）的患者。本品也用于部分10岁及以上、患有地中海贫血、体内铁含量升高但未接受常规输血的患者。目前尚不明确本品与其他祛铁药物联用的安全性与有效性。警示信息若存在重度肾脏或肝脏疾病、晚期癌症、血细胞或骨髓疾病、血小板水平偏低，禁止使用本品。地拉罗司可能损伤肝肾功能。如出现水肿、呼吸困难、上腹痛、食欲减退、尿量极少或无尿、尿色加深、陶土样便、黄疸（皮肤或眼白发黄），请立即就医。本品还可能引发胃肠道出血。若出现便血、黑便、呕血或呕吐物呈咖啡渣样等消化道出血症状，需立即就诊。用药前须知对地拉罗司过敏，或存在以下情况者禁用本品：重度肝、肾疾病。晚期癌症。骨髓疾病。血小板偏低。若有以下病史，请提前告知医生：肾脏疾病、肝脏疾病、贫血、癌症（尤其白血病等血液肿瘤）、胃溃疡、胃肠道出血、视力或听力异常、因疾病（癌症、HIV、艾滋病）或使用激素、化疗、放疗导致的免疫功能低下。目前尚不明确本品是否会对胎儿造成伤害，备孕或妊娠期女性请告知医生。本品会降低避孕药效果，建议采用避孕套、含杀精剂的隔膜等非激素避孕方式。用药期间禁止哺乳。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。如何服用地拉罗司严格遵照医嘱服用本品，按照处方标签及用药说明书规范用药。医生会通过相关检查，排除用药禁忌后再指导用药。每日固定时间服药。可空腹服用，或搭配少量低脂餐服用。片剂：用足量温水整片吞服。无法整片吞咽者，可碾碎后拌入酸奶、苹果泥等软质食物服用。颗粒剂（地拉罗司Sprinkles）：打开药包，将药粉撒入一勺软质食物中。药粉/碾碎的片剂与食物混合后立即服用，不可咀嚼，不可留存备用。需定期抽血检查，肝肾功能建议每6个月监测一次，必要时需进行肝活检。室温保存，防潮、避光、避热。漏服：尽快补服。若接近下次服药时间，直接跳过漏服剂量，不可一次服用双倍剂量。用药期间需避免除非医生指导，否则不可联用其他祛铁药物（如去铁胺）。禁止服用含铝抗酸药，如安普胃药、嘉胃斯康、镁铝抗酸剂等。本品可能影响判断力与反应力，驾驶或从事需高度专注的工作时需谨慎。不良反应紧急过敏/重度皮肤反应出现荨麻疹、呼吸困难、面喉部肿胀，或重度皮肤反应（发热、咽痛、眼灼痛、皮肤疼痛、扩散性红紫色皮疹伴水疱、脱皮），需立即急救。需立即停药就医的严重反应视力或听力异常。肾脏损伤：少尿/无尿、足踝水肿、乏力、呼吸困难。肝脏损伤：恶心、上腹痛、瘙痒、乏力、食欲差、尿色加深、陶土便、黄疸。血细胞减少：发热、畏寒、口腔溃疡、皮肤溃疡、面色苍白、易瘀伤、异常出血、手脚冰凉、头晕、气短。消化道出血：黑便、便血、呕血、咖啡渣样呕吐物。老年患者发生严重不良反应风险更高。常见不良反应恶心、呕吐、腹痛、腹泻、皮疹。以上并非全部不良反应，如出现不适请咨询医生。

地拉罗司是由瑞士诺华制药公司研发的口服铁螯合剂，作为美国FDA批准的可常规使用的口服驱铁剂，它专为≥2岁因输血造成慢性铁负荷过多的患者设计，能有效降低心脏、肝脏等器官的铁负荷。在欧洲，它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。该药凭借良好的安全性和耐受性，以及便捷的口服形式，显著提高了患者的治疗依从性。地拉罗司适应症1、输血所致慢性铁过载（输血性铁过载）的治疗地拉罗司适用于治疗2岁及以上患者因输血引起的慢性铁过载（输血性含铁血黄素沉着症）。2、非输血依赖性地中海贫血综合征慢性铁过载的治疗地拉罗司适用于治疗10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载，患者需满足：肝铁浓度（LIC）≥5mg铁/克肝干重（mgFe/gdw），且血清铁蛋白＞300μg/L。3、使用限制地拉罗司与其他铁螯合疗法联合使用的安全性和有效性尚未确立。地拉罗司用法用量1、输血性铁过载仅当患者存在慢性输血性铁过载证据时方可考虑启动地拉罗司治疗。证据应包括：输注浓缩红细胞至少100mL/kg（例如40kg患者至少输注20单位，体重＞40kg者需更多），且血清铁蛋白持续＞1000μg/L。开始治疗或上调剂量前，需评估：血清铁蛋白水平。基线肾功能：重复检测血清肌酐（因测量存在波动）。计算估算肾小球滤过率（eGFR）：成人采用CKD-EPI、MDRD等公式，儿童采用Schwartz公式。行尿常规及血清电解质检测，评估肾小管功能。血清转氨酶及胆红素。基线听力与眼科检查。启动治疗：2岁及以上、eGFR＞60mL/min/1.73m²患者，推荐起始剂量14mg/kg，口服，每日1次。剂量按mg/kg/天计算，取最接近的完整片剂或整袋颗粒剂量。儿童患者需根据体重变化及时调整剂量。治疗期间：每月监测血清铁蛋白，每3～6个月根据趋势酌情调整剂量。使用最低有效剂量使铁蛋白呈下降趋势。剂量调整以3.5或7mg/kg为阶梯，个体化调整。21mg/kg剂量控制不佳者（铁蛋白持续＞2500μg/L且无下降），可考虑最高至28mg/kg。不推荐＞28mg/kg。连续2次铁蛋白＜1000μg/L时考虑减量，尤其剂量＞17.5mg/kg/天时。铁蛋白＜500μg/L时暂停用药，避免过度螯合，继续每月监测。无需规律输血者评估是否继续螯合治疗。每月监测血常规、肝功能、肾功能及铁蛋白。儿童患者出现呕吐、腹泻、摄食减少等急性疾病时暂停用药，密切监测。肾功能与容量恢复后酌情重启。2、非输血依赖性地中海贫血综合征铁过载仅当NTDT患者LIC≥5mgFe/gdw且血清铁蛋白＞300μg/L时，方可考虑地拉罗司治疗。开始治疗前需检测：肝铁浓度（LIC）：肝穿刺或FDA批准方法检测。血清铁蛋白：至少间隔1个月检测2次。基线肾功能、肝功能、听力与眼科检查（项目同上）。启动治疗：eGFR＞60mL/min/1.73m²患者，推荐起始剂量7mg/kg，口服，每日1次。基线LIC＞15mgFe/gdw者，可在4周后将剂量增至14mg/kg/天。治疗期间：每月监测血清铁蛋白，铁蛋白＜300μg/L时暂停治疗并复查LIC。使用最低有效剂量使铁蛋白呈下降趋势。每6个月监测LIC。治疗6个月后LIC仍＞7mgFe/gdw，可增至最大14mg/kg/天。LIC为3～7mgFe/gdw时，继续≤7mg/kg/天治疗。LIC＜3mgFe/gdw时暂停用药，持续监测LIC。每月监测血常规、肝功能、肾功能及铁蛋白。儿童急性疾病伴容量不足时加强监测，可暂停用药至摄食与容量恢复。LIC再次＞5mgFe/gdw时可重启治疗。3、给药方法地拉罗司片剂每日一次，用水或其他液体送服，最好每天固定同一时间服用。可空腹服用，或与清淡餐同服（脂肪含量＜7%，热量约250千卡）。清淡餐举例：1个全麦英式松饼、1包果冻（0.5盎司）、脱脂牛奶（8液量盎司）。或火鸡三明治（2盎司火鸡配全麦面包、生菜、番茄及1包芥末酱）。不可与含铝抗酸剂同服。对于吞咽整片困难的患者，可将地拉罗司片剂压碎后立即与软食（如酸奶、苹果酱）混合口服。压碎单个90mg片剂时应避免使用锯齿面的商用压片器。药物混合后应立即、全部服完，不得储存备用。地拉罗司颗粒剂可空腹或与清淡餐同服。将整剂颗粒立即撒在软食（如酸奶、苹果酱）上口服，每日一次，最好每天固定时间服用。不可与含铝抗酸剂同服。4、基线肝肾功能不全患者的使用基线肝功能不全患者轻度（Child-PughA）：无需调整剂量。中度（Child-PughB）：起始剂量减少50%。重度（Child-PughC）：避免使用地拉罗司片剂或颗粒剂。基线肾功能不全患者eGFR＜40mL/min/1.73m²的成人或儿童患者：禁用地拉罗司。肾功能不全（eGFR40–60mL/min/1.73m²）：起始剂量减少50%。eGFR在40–60之间的儿童患者：慎用。确需治疗时使用最低有效剂量，频繁监测肾功能，并根据肾损伤改善情况个体化调整剂量。5、用药期间肾功能下降时的剂量调整eGFR＜40mL/min/1.73m²为地拉罗司禁忌。用药期间出现肾功能下降时，按以下调整剂量：输血依赖性铁过载成人：血清肌酐较基线平均值升高≥33%：1周内复查，若仍升高≥33%，剂量减少7mg/kg。儿童（2～17岁）：eGFR较基线平均值下降＞33%：剂量减少7mg/kg，1周内复查eGFR。患者出现呕吐、腹泻、长期摄食减少等可能导致容量不足的急性疾病时，暂停地拉罗司并加强监测。口服摄入与容量状态恢复正常后，根据肾功能评估酌情恢复用药。避免合用其他肾毒性药物。肾功能下降时，评估继续用药的获益风险，使用最低有效剂量，更频繁监测肾小管及肾小球功能，根据肾损伤调整剂量。可考虑减量、暂停用药并更换肾毒性更低的治疗，直至肾功能改善。若在容量不足等危险因素下出现肾小管或肾小球损伤征象，应减量或停药，避免发生严重不可逆肾损伤。所有患者（不分年龄）：eGFR＜40mL/min/1.73m²时永久停药。非输血依赖性地中海贫血综合征成人：血清肌酐较基线平均值升高≥33%：1周内复查，若仍升高≥33%：剂量为3.5mg/kg者：暂停治疗。剂量为7或14mg/kg者：减量50%。儿童（10～17岁）：eGFR较基线平均值下降＞33%：剂量减少3.5mg/kg，1周内复查eGFR。儿童出现呕吐、腹泻、摄食减少等急性疾病时，加强监测，可考虑暂停用药直至摄入与容量恢复正常。避免合用其他肾毒性药物。肾功能下降时同样进行获益风险评估，使用最低有效剂量，密切监测肾功能，根据肾损伤调整剂量。出现肾损伤征象时减量或停药，防止严重不可逆肾损伤。所有患者（不分年龄）：eGFR＜40mL/min/1.73m²时永久停药。6、合并用药时的剂量调整尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGT）诱导剂合用UGT诱导剂会降低全身暴露量。避免与强效UGT诱导剂合用（如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦）。若必须合用，可考虑起始剂量增加50%，并监测血清铁蛋白与临床反应以进一步调整剂量。胆汁酸螯合剂合用胆汁酸螯合剂会降低全身暴露量。避免与胆汁酸螯合剂合用（如考来烯胺、考来维仑、考来替泊）。若必须合用，可考虑起始剂量增加50%，并监测血清铁蛋白与临床反应以进一步调整剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司不良反应输血性铁过载患者中，最常见（发生率＞5%）的不良反应为腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹及血清肌酐升高。在接受地拉罗司治疗的非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者中，最常见（发生率＞5%）的不良反应为腹泻、皮疹和恶心。地拉罗司禁忌症地拉罗司禁用于以下患者：估算肾小球滤过率（eGFR）低于40mL/min/1.73m²者。体力状态不佳者。高危骨髓增生异常综合征患者（该人群未开展研究，预计无法从螯合治疗中获益）。晚期恶性肿瘤患者。血小板计数低于50×10⁹/L者。对地拉罗司或地拉罗司中任何辅料过敏者。地拉罗司注意事项1、急性肾损伤（包括需透析的急性肾衰竭）及肾小管毒性（包括范可尼综合征）eGFR＜40mL/min/1.73m²患者禁用地拉罗司。eGFR在40～60之间的儿童患者慎用，确需治疗应使用最低有效剂量并频繁监测肾功能，根据肾损伤恢复情况个体化调整剂量。成人此类患者起始剂量应减半。地拉罗司可导致急性肾损伤，包括需透析并致死的急性肾衰竭。上市后数据显示，多数死亡病例存在多种合并症且处于血液系统疾病晚期。临床试验中，既往无肾病的成人及儿童患者可出现剂量依赖性、轻度非进展性血清肌酐升高及蛋白尿。既往肾病、合用其他肾毒性药物、容量不足相关急性疾病及过度螯合，均会增加急性肾损伤风险。儿童eGFR小幅下降即可升高地拉罗司暴露量，可能形成肾功能恶化与药物暴露增加的恶性循环，需及时减量或停药。已有地拉罗司治疗引发肾小管毒性（包括获得性范可尼综合征）的报告，多见于血清铁蛋白＜1500mcg/L的重型β地中海贫血儿童。启动或上调剂量前应评估肾小球及肾小管功能，检测电解质及尿常规。治疗开始或调整后第一个月每周监测eGFR及肾小管毒性，此后至少每月监测。出现肾小管功能指标异常时可考虑减量或停药。每月监测铁蛋白避免过度螯合，使用最低有效剂量维持低铁负荷。既往肾病或肾功能下降患者需更频繁监测肾功能。儿童发生呕吐、腹泻、摄食减少等容量不足性急性疾病时应暂停用药，及时纠正液体不足，肾功能及容量恢复后再酌情恢复治疗。2、肝毒性与肝衰竭地拉罗司可导致肝损伤，部分病例致死。研究中1.3%患者因肝毒性停药，多见于55岁以上人群，肝衰竭更常见于合并肝硬化、多器官衰竭等严重并发症者。儿童患者也可出现急性肝损伤及肝衰竭，常与容量不足事件中过度螯合及急性肾损伤同时发生。怀疑急性肝/肾损伤或存在容量不足时应暂停地拉罗司。使用14～28mg/kg/日剂量及铁负荷接近正常的儿童患者，需更频繁监测肝肾功能，使用最低有效剂量维持低铁负荷。所有患者治疗前及治疗第一个月每2周、此后至少每月检测转氨酶（AST/ALT）及胆红素。出现严重或持续性升高时应考虑调整剂量或暂停用药。重度肝功能损害（Child-PughC）患者避免使用，中度损害（Child-PughB）患者起始剂量减半。轻中度肝损害患者肝毒性风险可能更高。3、胃肠道溃疡、出血及穿孔已有胃肠道出血致死报告，多见于老年、晚期血液系统恶性肿瘤及/或血小板计数低的患者。儿童及青少年也可出现非致死性上消化道刺激、溃疡及出血。治疗期间应监测胃肠道溃疡及出血症状，怀疑严重胃肠道不良反应时及时评估并治疗。与非甾体抗炎药、激素、双膦酸盐、抗凝药等有致溃疡或出血风险的药物合用会增加胃肠道出血风险，也有溃疡并发穿孔（含致死）的报告。4、骨髓抑制地拉罗司治疗中已有中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重及血小板减少（含致死事件）的报告。既往血液系统疾病会升高此类风险。所有患者均应监测血常规，出现血细胞减少时暂停用药直至明确原因。血小板＜50×10⁹/L患者禁用。5、年龄相关毒性风险老年患者上市后数据显示地拉罗司在成人（以老年为主）中可出现严重及致死性不良反应，老年患者需更频繁监测毒性。儿童患者儿童中也有严重及致死性不良反应报告，常与容量不足或铁负荷接近正常时仍使用高剂量相关。容量不足时应暂停用药，肾功能及容量恢复后再重启。使用14～28mg/kg/日剂量及铁负荷接近正常的儿童需更频繁监测肝肾功能，使用最低有效剂量维持低铁负荷。6、过度螯合输血性铁过载患者应每月监测铁蛋白以评估疗效并降低过度螯合风险。汇总研究显示，铁蛋白＜1000mcg/L且使用等效地拉罗司剂量＞17.5mg/kg/日的儿童肾不良反应发生率更高，此阶段应考虑减量或加强监测。连续两次铁蛋白＜1000mcg/L时考虑减量，＜500mcg/L时暂停用药并持续每月监测。无需规律输血者应评估是否继续螯合，使用最低有效剂量维持目标铁负荷。铁负荷接近或处于正常范围时仍使用14～28mg/kg/日可能导致危及生命的不良反应。非输血依赖性地中海贫血患者每6个月通过肝活检或FDA批准方法监测LIC，LIC＜3mgFe/gdw时暂停用药。每月监测铁蛋白，铁蛋白＜300mcg/L时暂停用药并复查LIC确认。7、超敏反应地拉罗司可引起严重超敏反应（如过敏反应、血管性水肿），多在治疗第一个月发生。反应严重时应停药并给予恰当医疗处理。对地拉罗司制剂过敏者禁用，既往出现超敏反应者不可再次使用，以防过敏性休克。8、严重皮肤反应地拉罗司治疗期间已有危及生命或致死的严重皮肤不良反应（SCARs）报告，包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）及伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应（DRESS），也有多形性红斑病例。应告知患者严重皮肤反应的症状并严密监测，怀疑严重皮肤反应时立即停药且不再重启。9、皮疹地拉罗司治疗期间可能出现皮疹。轻中度皮疹通常可自行缓解，可在不调整剂量情况下继续用药。严重者需暂停用药，皮疹消退后可考虑以低剂量重新启动并逐步加量。10、听觉及眼部异常临床试验中，地拉罗司治疗相关听觉异常（高频听力下降、听力减退）及眼部异常（晶状体混浊、白内障、眼压升高、视网膜病变）发生率＜1%。铁蛋白＜1000mcg/L且使用高剂量的儿童听觉不良反应风险升高。开始地拉罗司治疗前及治疗期间每12个月进行听力及眼科检查（包括裂隙灯、散瞳眼底检查）。出现异常时应加强监测，考虑减量或暂停用药。地拉罗司特殊人群用药1、妊娠尚无孕妇使用地拉罗司的相关数据。大鼠妊娠期间给予地拉罗司，在相当于或低于人体推荐剂量（mg/m²）时，出现子代存活率下降及雄性子代肾脏异常增加。家兔在等效人体剂量下未见胎仔影响。仅在潜在获益大于对胎儿潜在风险时，方可在妊娠期使用。2、哺乳期尚无地拉罗司及其代谢物在人乳中分泌的数据。地拉罗司可泌入大鼠乳汁。由于可能对母乳喂养婴儿造成严重不良反应，应权衡药物对母亲的重要性，决定停止哺乳或停药。3、生殖潜力男女由于地拉罗司可能降低激素类避孕药效果，应指导患者采用非激素方式避孕。4、儿童用药输血性铁过载2岁及以上儿童安全性及有效性已确立。＜2岁儿童尚未确立。基于292例2～＜16岁贫血患儿（70%为β地中海贫血）的研究数据。非输血依赖性地中海贫血铁过载10岁及以上患儿安全性及有效性已确立。＜10岁尚未确立。基于16例10～＜16岁NTDT患儿数据支持。儿童发生急性肾损伤、急性肝损伤及肝衰竭的风险较高。高剂量、铁负荷过低、脱水、合用肾毒性药物会增加肾毒性风险。建议：每月监测血清铁蛋白，避免过度螯合。定期监测eGFR及肾小管功能。呕吐、腹泻、摄食减少等容量不足时暂停用药，肾功能恢复后再重启。避免合用其他肾毒性药物。5、老年用药临床试验共纳入431例≥65岁患者，多数为骨髓增生异常综合征。老年患者不良反应发生率更高，肝、肾、心功能减退及合并用药更多，毒性风险更高。用药需谨慎，通常从低剂量起始，加强监测，根据临床情况个体化判断是否祛铁治疗。6、肾功能不全eGFR＜40mL/min/1.73m²禁用。eGFR40～60患者起始剂量减半。儿童患者慎用，确需使用以最低有效剂量并加强监测。用药期间密切监测eGFR及肾小管功能，出现异常可考虑减量、暂停或停药。7、肝功能不全重度肝功能损害（Child-PughC）避免使用。中度肝功能损害（Child-PughB）起始剂量减半。轻中度肝功能不全患者需严密监测疗效与不良反应。地拉罗司药物相互作用1、含铝抗酸剂地拉罗司与含铝抗酸剂合用尚未经过正式研究。尽管地拉罗司对铝的亲和力低于铁，仍不可与含铝抗酸剂同服。2、CYP3A4代谢药物地拉罗司可诱导CYP3A4，合用会降低CYP3A4底物血药浓度。与下列药物合用时需密切监测疗效是否下降：阿芬太尼、阿瑞匹坦、布地奈德、丁螺环酮、考尼伐坦、环孢素、达非那新、达芦那韦、达沙替尼、双氢麦角胺、决奈达隆、依来曲普坦、依普利酮、麦角胺、依维莫司、非洛地平、芬太尼、激素类避孕药、茚地那韦、氟替卡松、洛匹那韦、洛伐他汀、鲁拉西酮、马拉韦罗、咪达唑仑、尼索地平、匹莫齐特、喹硫平、奎尼丁、沙奎那韦、西地那非、辛伐他汀、西罗莫司、他克莫司、托伐普坦、替拉那韦、三唑仑、替格瑞洛、伐地那非。3、CYP2C8代谢药物地拉罗司可抑制CYP2C8，合用会升高CYP2C8底物（如瑞格列奈、紫杉醇）浓度。若与瑞格列奈合用，需考虑降低瑞格列奈剂量并严密监测血糖。与其他CYP2C8底物合用时需监测相关毒性。4、CYP1A2代谢药物地拉罗司可抑制CYP1A2，合用会升高CYP1A2底物（阿洛司琼、咖啡因、度洛西汀、褪黑素、雷美替胺、他克林、茶碱、替扎尼定）浓度。茶碱浓度升高可能导致显著中枢神经系统不良反应。避免与茶碱或治疗窗窄的CYP1A2底物（如替扎尼定）合用。必须合用时需监测茶碱浓度并调整剂量。与其他CYP1A2底物合用需密切监测毒性。5、UGT诱导剂地拉罗司主要经UGT1A1代谢，UGT1A3参与较少。与强效UGT诱导剂（利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦）合用可能降低地拉罗司暴露量，减弱疗效。尽量避免合用。必须合用时可考虑提高地拉罗司起始剂量。6、胆汁酸螯合剂与胆汁酸螯合剂（考来烯胺、考来维仑、考来替泊）合用可能降低地拉罗司浓度。避免合用。必须合用时可考虑提高地拉罗司起始剂量。7、白消安与地拉罗司合用会增加白消安暴露量。合用时需监测白消安血药浓度并酌情调整剂量。地拉罗司药物过量已有过量用药报告（数周内剂量为处方量2～3倍）。1例出现肝炎，停药后缓解无后遗症。1例儿童过量6天后出现需血液滤过的急性肾损伤及急性肝损伤，经监护后可逆。β地中海贫血患者单次口服混悬片最高80mg/kg可耐受，仅出现恶心、腹泻。健康受试者单次40mg/kg可耐受。急性过量早期表现为腹痛、腹泻、恶心、呕吐等消化道症状，也可出现肝酶、肌酐升高，停药后可恢复。1例误服90mg/kg导致范可尼综合征，治疗后缓解。无特效解毒剂。过量时可采取催吐、洗胃及对症支持治疗。地拉罗司药代动力学吸收根据口服混悬用片剂在患者中的研究，地拉罗司口服后可被吸收，血浆浓度达峰中位时间（Tmax）约为1.5～4小时。在健康受试者中，地拉罗司的达峰时间与之相当。单次给药及稳态条件下，地拉罗司的峰浓度（Cmax）和药时曲线下面积（AUC₀₋₂₄h、AUCτ）随剂量近似呈线性增加。多次服用口服混悬用片剂后，地拉罗司暴露量的蓄积系数为1.3～2.3。片剂以静脉给药剂量为参照，地拉罗司口服混悬用片剂的绝对生物利用度（以AUCinf计）为70%。地拉罗司片剂的生物利用度（AUCinf）较地拉罗司口服混悬用片剂高36%。经剂量校正后，空腹条件下地拉罗司片剂（360mg规格）的平均AUCinf与地拉罗司口服混悬用片剂（500mg规格）相近，但平均Cmax升高30%，该升高无临床意义。地拉罗司片剂与清淡餐同服（约250千卡，脂肪占比＜7%），AUCinf和Cmax与空腹状态相近。与高脂餐同服（约1000千卡，脂肪占比＞50%），AUCinf增加18%，Cmax增加29%。颗粒剂地拉罗司颗粒剂的生物利用度（AUCinf）较地拉罗司口服混悬用片剂高52%。经剂量校正后，空腹条件下地拉罗司颗粒剂（4×90mg规格）的平均AUCinf与地拉罗司口服混悬用片剂（500mg规格）相近，但平均Cmax升高34%，该升高无临床意义。地拉罗司颗粒剂与软食（如酸奶、苹果泥）或低脂餐同服（约450千卡，脂肪约30%），AUCinf和Cmax与空腹状态相近。与高脂餐同服，AUCinf增加18%，Cmax无明显变化。分布地拉罗司蛋白结合率高（约99%），且几乎仅与血清白蛋白结合。在人体中，分布于血细胞内的地拉罗司比例为5%。成人地拉罗司稳态表观分布容积（Vss）为14.37±2.69L。代谢地拉罗司主要经葡萄糖醛酸化代谢，随后经胆汁排泄。葡萄糖醛酸结合物在肠道内脱结合并被重吸收（肠肝循环）现象可能发生。地拉罗司主要由UGT1A1介导葡萄糖醛酸化，UGT1A3参与程度较低。CYP450氧化代谢在人体中占比很小（约8%）。一项健康受试者研究证实了肠肝循环：单次服用地拉罗司后4小时和10小时给予考来烯胺12g、每日两次，可干扰肠肝循环，使地拉罗司暴露量（AUCinf）下降45%。排泄地拉罗司及其代谢产物主要经粪便排泄（占给药剂量84%），经肾脏排泄极少（8%）。口服后半衰期（t₁/₂）均值为8～16小时。

地拉罗司是由瑞士诺华制药公司研发的口服铁螯合剂，作为美国FDA批准的可常规使用的口服驱铁剂，它专为≥2岁因输血造成慢性铁负荷过多的患者设计，能有效降低心脏、肝脏等器官的铁负荷。在欧洲，它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。该药凭借良好的安全性和耐受性，以及便捷的口服形式，显著提高了患者的治疗依从性。地拉罗司适应症1、输血所致慢性铁过载（输血性铁过载）的治疗地拉罗司适用于治疗2岁及以上患者因输血引起的慢性铁过载（输血性含铁血黄素沉着症）。2、非输血依赖性地中海贫血综合征慢性铁过载的治疗地拉罗司适用于治疗10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载，患者需满足：肝铁浓度（LIC）≥5mg铁/克肝干重（mgFe/gdw），且血清铁蛋白＞300μg/L。3、使用限制地拉罗司与其他铁螯合疗法联合使用的安全性和有效性尚未确立。地拉罗司用法用量1、输血性铁过载仅当患者存在慢性输血性铁过载证据时方可考虑启动地拉罗司治疗。证据应包括：输注浓缩红细胞至少100mL/kg（例如40kg患者至少输注20单位，体重＞40kg者需更多），且血清铁蛋白持续＞1000μg/L。开始治疗或上调剂量前，需评估：血清铁蛋白水平。基线肾功能：重复检测血清肌酐（因测量存在波动）。计算估算肾小球滤过率（eGFR）：成人采用CKD-EPI、MDRD等公式，儿童采用Schwartz公式。行尿常规及血清电解质检测，评估肾小管功能。血清转氨酶及胆红素。基线听力与眼科检查。启动治疗：2岁及以上、eGFR＞60mL/min/1.73m²患者，推荐起始剂量14mg/kg，口服，每日1次。剂量按mg/kg/天计算，取最接近的完整片剂或整袋颗粒剂量。儿童患者需根据体重变化及时调整剂量。治疗期间：每月监测血清铁蛋白，每3～6个月根据趋势酌情调整剂量。使用最低有效剂量使铁蛋白呈下降趋势。剂量调整以3.5或7mg/kg为阶梯，个体化调整。21mg/kg剂量控制不佳者（铁蛋白持续＞2500μg/L且无下降），可考虑最高至28mg/kg。不推荐＞28mg/kg。连续2次铁蛋白＜1000μg/L时考虑减量，尤其剂量＞17.5mg/kg/天时。铁蛋白＜500μg/L时暂停用药，避免过度螯合，继续每月监测。无需规律输血者评估是否继续螯合治疗。每月监测血常规、肝功能、肾功能及铁蛋白。儿童患者出现呕吐、腹泻、摄食减少等急性疾病时暂停用药，密切监测。肾功能与容量恢复后酌情重启。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。2、非输血依赖性地中海贫血综合征铁过载仅当NTDT患者LIC≥5mgFe/gdw且血清铁蛋白＞300μg/L时，方可考虑地拉罗司治疗。开始治疗前需检测：肝铁浓度（LIC）：肝穿刺或FDA批准方法检测。血清铁蛋白：至少间隔1个月检测2次。基线肾功能、肝功能、听力与眼科检查（项目同上）。启动治疗：eGFR＞60mL/min/1.73m²患者，推荐起始剂量7mg/kg，口服，每日1次。基线LIC＞15mgFe/gdw者，可在4周后将剂量增至14mg/kg/天。治疗期间：每月监测血清铁蛋白，铁蛋白＜300μg/L时暂停治疗并复查LIC。使用最低有效剂量使铁蛋白呈下降趋势。每6个月监测LIC。治疗6个月后LIC仍＞7mgFe/gdw，可增至最大14mg/kg/天。LIC为3～7mgFe/gdw时，继续≤7mg/kg/天治疗。LIC＜3mgFe/gdw时暂停用药，持续监测LIC。每月监测血常规、肝功能、肾功能及铁蛋白。儿童急性疾病伴容量不足时加强监测，可暂停用药至摄食与容量恢复。LIC再次＞5mgFe/gdw时可重启治疗。3、给药方法地拉罗司片剂每日一次，用水或其他液体送服，最好每天固定同一时间服用。可空腹服用，或与清淡餐同服（脂肪含量＜7%，热量约250千卡）。清淡餐举例：1个全麦英式松饼、1包果冻（0.5盎司）、脱脂牛奶（8液量盎司）。或火鸡三明治（2盎司火鸡配全麦面包、生菜、番茄及1包芥末酱）。不可与含铝抗酸剂同服。对于吞咽整片困难的患者，可将地拉罗司片剂压碎后立即与软食（如酸奶、苹果酱）混合口服。压碎单个90mg片剂时应避免使用锯齿面的商用压片器。药物混合后应立即、全部服完，不得储存备用。地拉罗司颗粒剂可空腹或与清淡餐同服。将整剂颗粒立即撒在软食（如酸奶、苹果酱）上口服，每日一次，最好每天固定时间服用。不可与含铝抗酸剂同服。对于目前正在使用Exjade口服混悬片、转换为地拉罗司的患者，地拉罗司剂量应降低约30%，并四舍五入至最接近的完整片剂或整袋颗粒剂量。4、基线肝肾功能不全患者的使用基线肝功能不全患者轻度（Child-PughA）：无需调整剂量。中度（Child-PughB）：起始剂量减少50%。重度（Child-PughC）：避免使用地拉罗司片剂或颗粒剂。基线肾功能不全患者eGFR＜40mL/min/1.73m²的成人或儿童患者：禁用地拉罗司。肾功能不全（eGFR40–60mL/min/1.73m²）：起始剂量减少50%。eGFR在40–60之间的儿童患者：慎用。确需治疗时使用最低有效剂量，频繁监测肾功能，并根据肾损伤改善情况个体化调整剂量。5、用药期间肾功能下降时的剂量调整eGFR＜40mL/min/1.73m²为地拉罗司禁忌。用药期间出现肾功能下降时，按以下调整剂量：输血依赖性铁过载成人：血清肌酐较基线平均值升高≥33%：1周内复查，若仍升高≥33%，剂量减少7mg/kg。儿童（2～17岁）：eGFR较基线平均值下降＞33%：剂量减少7mg/kg，1周内复查eGFR。患者出现呕吐、腹泻、长期摄食减少等可能导致容量不足的急性疾病时，暂停地拉罗司并加强监测。口服摄入与容量状态恢复正常后，根据肾功能评估酌情恢复用药。避免合用其他肾毒性药物。肾功能下降时，评估继续用药的获益风险，使用最低有效剂量，更频繁监测肾小管及肾小球功能，根据肾损伤调整剂量。可考虑减量、暂停用药并更换肾毒性更低的治疗，直至肾功能改善。若在容量不足等危险因素下出现肾小管或肾小球损伤征象，应减量或停药，避免发生严重不可逆肾损伤。所有患者（不分年龄）：eGFR＜40mL/min/1.73m²时永久停药。非输血依赖性地中海贫血综合征成人：血清肌酐较基线平均值升高≥33%：1周内复查，若仍升高≥33%：剂量为3.5mg/kg者：暂停治疗。剂量为7或14mg/kg者：减量50%。儿童（10～17岁）：eGFR较基线平均值下降＞33%：剂量减少3.5mg/kg，1周内复查eGFR。儿童出现呕吐、腹泻、摄食减少等急性疾病时，加强监测，可考虑暂停用药直至摄入与容量恢复正常。避免合用其他肾毒性药物。肾功能下降时同样进行获益风险评估，使用最低有效剂量，密切监测肾功能，根据肾损伤调整剂量。出现肾损伤征象时减量或停药，防止严重不可逆肾损伤。所有患者（不分年龄）：eGFR＜40mL/min/1.73m²时永久停药。6、合并用药时的剂量调整尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGT）诱导剂合用UGT诱导剂会降低全身暴露量。避免与强效UGT诱导剂合用（如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦）。若必须合用，可考虑起始剂量增加50%，并监测血清铁蛋白与临床反应以进一步调整剂量。胆汁酸螯合剂合用胆汁酸螯合剂会降低全身暴露量。避免与胆汁酸螯合剂合用（如考来烯胺、考来维仑、考来替泊）。若必须合用，可考虑起始剂量增加50%，并监测血清铁蛋白与临床反应以进一步调整剂量。地拉罗司不良反应输血性铁过载患者中，最常见（发生率＞5%）的不良反应为腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹及血清肌酐升高。在接受地拉罗司治疗的非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者中，最常见（发生率＞5%）的不良反应为腹泻、皮疹和恶心。地拉罗司禁忌症地拉罗司禁用于以下患者：估算肾小球滤过率（eGFR）低于40mL/min/1.73m²者。体力状态不佳者。高危骨髓增生异常综合征患者（该人群未开展研究，预计无法从螯合治疗中获益）。晚期恶性肿瘤患者。血小板计数低于50×10⁹/L者。对地拉罗司或地拉罗司中任何辅料过敏者。地拉罗司注意事项1、急性肾损伤（包括需透析的急性肾衰竭）及肾小管毒性（包括范可尼综合征）eGFR＜40mL/min/1.73m²患者禁用地拉罗司。eGFR在40～60之间的儿童患者慎用，确需治疗应使用最低有效剂量并频繁监测肾功能，根据肾损伤恢复情况个体化调整剂量。成人此类患者起始剂量应减半。地拉罗司可导致急性肾损伤，包括需透析并致死的急性肾衰竭。上市后数据显示，多数死亡病例存在多种合并症且处于血液系统疾病晚期。临床试验中，既往无肾病的成人及儿童患者可出现剂量依赖性、轻度非进展性血清肌酐升高及蛋白尿。既往肾病、合用其他肾毒性药物、容量不足相关急性疾病及过度螯合，均会增加急性肾损伤风险。儿童eGFR小幅下降即可升高地拉罗司暴露量，可能形成肾功能恶化与药物暴露增加的恶性循环，需及时减量或停药。已有地拉罗司治疗引发肾小管毒性（包括获得性范可尼综合征）的报告，多见于血清铁蛋白＜1500mcg/L的重型β地中海贫血儿童。启动或上调剂量前应评估肾小球及肾小管功能，检测电解质及尿常规。治疗开始或调整后第一个月每周监测eGFR及肾小管毒性，此后至少每月监测。出现肾小管功能指标异常时可考虑减量或停药。每月监测铁蛋白避免过度螯合，使用最低有效剂量维持低铁负荷。既往肾病或肾功能下降患者需更频繁监测肾功能。儿童发生呕吐、腹泻、摄食减少等容量不足性急性疾病时应暂停用药，及时纠正液体不足，肾功能及容量恢复后再酌情恢复治疗。2、肝毒性与肝衰竭地拉罗司可导致肝损伤，部分病例致死。研究中1.3%患者因肝毒性停药，多见于55岁以上人群，肝衰竭更常见于合并肝硬化、多器官衰竭等严重并发症者。儿童患者也可出现急性肝损伤及肝衰竭，常与容量不足事件中过度螯合及急性肾损伤同时发生。怀疑急性肝/肾损伤或存在容量不足时应暂停地拉罗司。使用14～28mg/kg/日剂量及铁负荷接近正常的儿童患者，需更频繁监测肝肾功能，使用最低有效剂量维持低铁负荷。所有患者治疗前及治疗第一个月每2周、此后至少每月检测转氨酶（AST/ALT）及胆红素。出现严重或持续性升高时应考虑调整剂量或暂停用药。重度肝功能损害（Child-PughC）患者避免使用，中度损害（Child-PughB）患者起始剂量减半。轻中度肝损害患者肝毒性风险可能更高。3、胃肠道溃疡、出血及穿孔已有胃肠道出血致死报告，多见于老年、晚期血液系统恶性肿瘤及/或血小板计数低的患者。儿童及青少年也可出现非致死性上消化道刺激、溃疡及出血。治疗期间应监测胃肠道溃疡及出血症状，怀疑严重胃肠道不良反应时及时评估并治疗。与非甾体抗炎药、激素、双膦酸盐、抗凝药等有致溃疡或出血风险的药物合用会增加胃肠道出血风险，也有溃疡并发穿孔（含致死）的报告。4、骨髓抑制地拉罗司治疗中已有中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重及血小板减少（含致死事件）的报告。既往血液系统疾病会升高此类风险。所有患者均应监测血常规，出现血细胞减少时暂停用药直至明确原因。血小板＜50×10⁹/L患者禁用。5、年龄相关毒性风险老年患者上市后数据显示地拉罗司在成人（以老年为主）中可出现严重及致死性不良反应，老年患者需更频繁监测毒性。儿童患者儿童中也有严重及致死性不良反应报告，常与容量不足或铁负荷接近正常时仍使用高剂量相关。容量不足时应暂停用药，肾功能及容量恢复后再重启。使用14～28mg/kg/日剂量及铁负荷接近正常的儿童需更频繁监测肝肾功能，使用最低有效剂量维持低铁负荷。6、过度螯合输血性铁过载患者应每月监测铁蛋白以评估疗效并降低过度螯合风险。汇总研究显示，铁蛋白＜1000mcg/L且使用等效地拉罗司剂量＞17.5mg/kg/日的儿童肾不良反应发生率更高，此阶段应考虑减量或加强监测。连续两次铁蛋白＜1000mcg/L时考虑减量，＜500mcg/L时暂停用药并持续每月监测。无需规律输血者应评估是否继续螯合，使用最低有效剂量维持目标铁负荷。铁负荷接近或处于正常范围时仍使用14～28mg/kg/日可能导致危及生命的不良反应。非输血依赖性地中海贫血患者每6个月通过肝活检或FDA批准方法监测LIC，LIC＜3mgFe/gdw时暂停用药。每月监测铁蛋白，铁蛋白＜300mcg/L时暂停用药并复查LIC确认。7、超敏反应地拉罗司可引起严重超敏反应（如过敏反应、血管性水肿），多在治疗第一个月发生。反应严重时应停药并给予恰当医疗处理。对地拉罗司制剂过敏者禁用，既往出现超敏反应者不可再次使用，以防过敏性休克。8、严重皮肤反应地拉罗司治疗期间已有危及生命或致死的严重皮肤不良反应（SCARs）报告，包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）及伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应（DRESS），也有多形性红斑病例。应告知患者严重皮肤反应的症状并严密监测，怀疑严重皮肤反应时立即停药且不再重启。9、皮疹地拉罗司治疗期间可能出现皮疹。轻中度皮疹通常可自行缓解，可在不调整剂量情况下继续用药。严重者需暂停用药，皮疹消退后可考虑以低剂量重新启动并逐步加量。10、听觉及眼部异常临床试验中，地拉罗司治疗相关听觉异常（高频听力下降、听力减退）及眼部异常（晶状体混浊、白内障、眼压升高、视网膜病变）发生率＜1%。铁蛋白＜1000mcg/L且使用高剂量的儿童听觉不良反应风险升高。开始地拉罗司治疗前及治疗期间每12个月进行听力及眼科检查（包括裂隙灯、散瞳眼底检查）。出现异常时应加强监测，考虑减量或暂停用药。地拉罗司特殊人群用药1、妊娠尚无孕妇使用地拉罗司的相关数据。大鼠妊娠期间给予地拉罗司，在相当于或低于人体推荐剂量（mg/m²）时，出现子代存活率下降及雄性子代肾脏异常增加。家兔在等效人体剂量下未见胎仔影响。仅在潜在获益大于对胎儿潜在风险时，方可在妊娠期使用。2、哺乳期尚无地拉罗司及其代谢物在人乳中分泌的数据。地拉罗司可泌入大鼠乳汁。由于可能对母乳喂养婴儿造成严重不良反应，应权衡药物对母亲的重要性，决定停止哺乳或停药。3、生殖潜力男女由于地拉罗司可能降低激素类避孕药效果，应指导患者采用非激素方式避孕。4、儿童用药输血性铁过载2岁及以上儿童安全性及有效性已确立。＜2岁儿童尚未确立。基于292例2～＜16岁贫血患儿（70%为β地中海贫血）的研究数据。非输血依赖性地中海贫血铁过载10岁及以上患儿安全性及有效性已确立。＜10岁尚未确立。基于16例10～＜16岁NTDT患儿数据支持。儿童发生急性肾损伤、急性肝损伤及肝衰竭的风险较高。高剂量、铁负荷过低、脱水、合用肾毒性药物会增加肾毒性风险。建议：每月监测血清铁蛋白，避免过度螯合。定期监测eGFR及肾小管功能。呕吐、腹泻、摄食减少等容量不足时暂停用药，肾功能恢复后再重启。避免合用其他肾毒性药物。5、老年用药临床试验共纳入431例≥65岁患者，多数为骨髓增生异常综合征。老年患者不良反应发生率更高，肝、肾、心功能减退及合并用药更多，毒性风险更高。用药需谨慎，通常从低剂量起始，加强监测，根据临床情况个体化判断是否祛铁治疗。6、肾功能不全eGFR＜40mL/min/1.73m²禁用。eGFR40～60患者起始剂量减半。儿童患者慎用，确需使用以最低有效剂量并加强监测。用药期间密切监测eGFR及肾小管功能，出现异常可考虑减量、暂停或停药。7、肝功能不全重度肝功能损害（Child-PughC）避免使用。中度肝功能损害（Child-PughB）起始剂量减半。轻中度肝功能不全患者需严密监测疗效与不良反应。地拉罗司药物相互作用1、含铝抗酸剂地拉罗司与含铝抗酸剂合用尚未经过正式研究。尽管地拉罗司对铝的亲和力低于铁，仍不可与含铝抗酸剂同服。2、CYP3A4代谢药物地拉罗司可诱导CYP3A4，合用会降低CYP3A4底物血药浓度。与下列药物合用时需密切监测疗效是否下降：阿芬太尼、阿瑞匹坦、布地奈德、丁螺环酮、考尼伐坦、环孢素、达非那新、达芦那韦、达沙替尼、双氢麦角胺、决奈达隆、依来曲普坦、依普利酮、麦角胺、依维莫司、非洛地平、芬太尼、激素类避孕药、茚地那韦、氟替卡松、洛匹那韦、洛伐他汀、鲁拉西酮、马拉韦罗、咪达唑仑、尼索地平、匹莫齐特、喹硫平、奎尼丁、沙奎那韦、西地那非、辛伐他汀、西罗莫司、他克莫司、托伐普坦、替拉那韦、三唑仑、替格瑞洛、伐地那非。3、CYP2C8代谢药物地拉罗司可抑制CYP2C8，合用会升高CYP2C8底物（如瑞格列奈、紫杉醇）浓度。若与瑞格列奈合用，需考虑降低瑞格列奈剂量并严密监测血糖。与其他CYP2C8底物合用时需监测相关毒性。4、CYP1A2代谢药物地拉罗司可抑制CYP1A2，合用会升高CYP1A2底物（阿洛司琼、咖啡因、度洛西汀、褪黑素、雷美替胺、他克林、茶碱、替扎尼定）浓度。茶碱浓度升高可能导致显著中枢神经系统不良反应。避免与茶碱或治疗窗窄的CYP1A2底物（如替扎尼定）合用。必须合用时需监测茶碱浓度并调整剂量。与其他CYP1A2底物合用需密切监测毒性。5、UGT诱导剂地拉罗司主要经UGT1A1代谢，UGT1A3参与较少。与强效UGT诱导剂（利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦）合用可能降低地拉罗司暴露量，减弱疗效。尽量避免合用。必须合用时可考虑提高地拉罗司起始剂量。6、胆汁酸螯合剂与胆汁酸螯合剂（考来烯胺、考来维仑、考来替泊）合用可能降低地拉罗司浓度。避免合用。必须合用时可考虑提高地拉罗司起始剂量。7、白消安与地拉罗司合用会增加白消安暴露量。合用时需监测白消安血药浓度并酌情调整剂量。地拉罗司药物过量已有过量用药报告（数周内剂量为处方量2～3倍）。1例出现肝炎，停药后缓解无后遗症。1例儿童过量6天后出现需血液滤过的急性肾损伤及急性肝损伤，经监护后可逆。β地中海贫血患者单次口服混悬片最高80mg/kg可耐受，仅出现恶心、腹泻。健康受试者单次40mg/kg可耐受。急性过量早期表现为腹痛、腹泻、恶心、呕吐等消化道症状，也可出现肝酶、肌酐升高，停药后可恢复。1例误服90mg/kg导致范可尼综合征，治疗后缓解。无特效解毒剂。过量时可采取催吐、洗胃及对症支持治疗。地拉罗司药代动力学吸收根据口服混悬用片剂在患者中的研究，地拉罗司口服后可被吸收，血浆浓度达峰中位时间（Tmax）约为1.5～4小时。在健康受试者中，地拉罗司的达峰时间与之相当。单次给药及稳态条件下，地拉罗司的峰浓度（Cmax）和药时曲线下面积（AUC₀₋₂₄h、AUCτ）随剂量近似呈线性增加。多次服用口服混悬用片剂后，地拉罗司暴露量的蓄积系数为1.3～2.3。片剂以静脉给药剂量为参照，地拉罗司口服混悬用片剂的绝对生物利用度（以AUCinf计）为70%。地拉罗司片剂的生物利用度（AUCinf）较地拉罗司口服混悬用片剂高36%。经剂量校正后，空腹条件下地拉罗司片剂（360mg规格）的平均AUCinf与地拉罗司口服混悬用片剂（500mg规格）相近，但平均Cmax升高30%，该升高无临床意义。地拉罗司片剂与清淡餐同服（约250千卡，脂肪占比＜7%），AUCinf和Cmax与空腹状态相近。与高脂餐同服（约1000千卡，脂肪占比＞50%），AUCinf增加18%，Cmax增加29%。颗粒剂地拉罗司颗粒剂的生物利用度（AUCinf）较地拉罗司口服混悬用片剂高52%。经剂量校正后，空腹条件下地拉罗司颗粒剂（4×90mg规格）的平均AUCinf与地拉罗司口服混悬用片剂（500mg规格）相近，但平均Cmax升高34%，该升高无临床意义。地拉罗司颗粒剂与软食（如酸奶、苹果泥）或低脂餐同服（约450千卡，脂肪约30%），AUCinf和Cmax与空腹状态相近。与高脂餐同服，AUCinf增加18%，Cmax无明显变化。分布地拉罗司蛋白结合率高（约99%），且几乎仅与血清白蛋白结合。在人体中，分布于血细胞内的地拉罗司比例为5%。成人地拉罗司稳态表观分布容积（Vss）为14.37±2.69L。代谢地拉罗司主要经葡萄糖醛酸化代谢，随后经胆汁排泄。葡萄糖醛酸结合物在肠道内脱结合并被重吸收（肠肝循环）现象可能发生。地拉罗司主要由UGT1A1介导葡萄糖醛酸化，UGT1A3参与程度较低。CYP450氧化代谢在人体中占比很小（约8%）。一项健康受试者研究证实了肠肝循环：单次服用地拉罗司后4小时和10小时给予考来烯胺12g、每日两次，可干扰肠肝循环，使地拉罗司暴露量（AUCinf）下降45%。排泄地拉罗司及其代谢产物主要经粪便排泄（占给药剂量84%），经肾脏排泄极少（8%）。口服后半衰期（t₁/₂）均值为8～16小时。

地拉罗司(Deferasirox)已在中国上市，可以直接在国内的医院或者中购买到。地拉罗司(Deferasirox)国内能买到吗地拉罗司已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市，可以在国内购买到。患者必须经血液科或相关专科医生明确诊断为适用的铁过载疾病（如输血依赖性地中海贫血、骨髓增生异常综合征导致的铁过载等），并评估确认存在治疗指征后，方可由医生开具处方。地拉罗司(Deferasirox)在哪能买到1、医院药房：是最主要的购买渠道，在大型医院，尤其是设有血液科、地中海贫血中心的医院药房，通常可以凭医生处方直接购买。2、授权零售药店：部分大型连锁药店也可能凭处方供应地拉罗司，可出示处方后进行购买。3、线上处方平台：在符合国家互联网诊疗和药品销售法规的前提下，部分具备资质的线上医疗平台可能提供在线问诊、处方开具及药品配送的服务。务必选择有正规资质、药品可追溯的官方或授权平台，避免通过非正规渠道购药。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的副作用1、常见副作用（发生率>5%）(1)、胃肠道反应：最为常见，包括腹泻、恶心、呕吐、腹痛。建议随餐或餐后服用以减轻刺激，或遵医嘱调整服药时间。(2)、皮肤反应：出现皮疹。轻度至中度皮疹可能自行消退，可继续用药；若皮疹严重或持续，需就医。(3)、肾功能指标异常：血清肌酐升高是其特征性副作用，发生率较高。这通常是剂量依赖性的，且大多可逆。因此治疗期间必须定期监测肾功能。2、严重副作用(1)、肾毒性及肾衰竭：可能引起急性肾损伤，严重时需要透析。肾功能不全患者风险更高。用药前及期间必须严密监测血清肌酐和肌酐清除率。(2)、肝毒性及肝衰竭：可导致药物性肝炎、肝酶显著升高，甚至肝衰竭。用药前及治疗初期需频繁监测转氨酶和胆红素。(3)、胃肠道溃疡与出血：可能引起从刺激、溃疡到致命性出血的一系列胃肠道并发症，尤其在老年、血小板低下或合用其他损伤胃黏膜药物（如非甾体抗炎药）的患者中风险增加。3、其他需要关注的副作用(1)、骨髓抑制：可能导致中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、血小板减少或贫血加重，需定期监测血常规。(2)、超敏反应：少数患者可能在治疗初期出现严重的过敏反应，如血管性水肿、过敏性休克，需立即停药并急救。(3)、严重皮肤反应：虽然罕见，但可能发生如史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症等危及生命的皮肤不良反应，一旦怀疑应立即永久停药。

地拉罗司(Deferasirox)的使用需严格遵循个体化原则，根据适应证和患者情况确定起始剂量并进行监测调整。地拉罗司(Deferasirox)如何用药1、初始剂量(1)、输血性铁过载：适用于2岁及以上患者。推荐起始剂量为14mg/kg/日，每日一次，整片吞服。开始治疗前需满足特定条件：累计输注浓缩红细胞≥100mL/kg，且血清铁蛋白持续>1000mcg/L。(2)、非输血依赖型地中海贫血（NTDT）铁过载：适用于10岁及以上，且肝脏铁浓度（LIC）≥5mgFe/gdw、血清铁蛋白>300mcg/L的患者。推荐起始剂量为7mg/kg/日，每日一次。若基线LIC>15mgFe/gdw，治疗4周后可考虑增加至14mg/kg/日。2、给药方式每日一次，在空腹或低脂饮食（脂肪含量<7%，约250卡路里）后服用地拉罗司，以水或其它液体送服。整片吞服困难者，可将药片碾碎后立即与软食（如酸奶、苹果酱）混合服用。3、特殊人群剂量调整(1)、肾功能不全：肌酐清除率（CICr）在40-60mL/min者，起始剂量减半，CICr<40mL/min或血清肌酐>年龄相应正常值上限2倍者禁用。(2)、肝功能不全：中度（Child-PughB）肝功能损害者，起始剂量减半。重度（Child-PughC）肝功能损害者避免使用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、影响地拉罗司暴露量的药物(1)、UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂：如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦。合用会降低地拉罗司血药浓度，可能导致疗效下降。应避免合用，必要时可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%。(2)、胆汁酸结合树脂：如考来烯胺、考来维仑、考来替泊。合用可能降低地拉罗司浓度，应避免合用，必要时考虑增加地拉罗司起始剂量50%。2、地拉罗司影响其它药物的暴露量(1)、CYP2C8底物：地拉罗司会抑制CYP2C8，升高其底物（如瑞格列奈、紫杉醇）的血药浓度。合用瑞格列奈时需考虑减少其剂量，并密切监测血糖。(2)、CYP1A2底物：地拉罗司会抑制CYP1A2，升高其底物浓度。应避免与茶碱等治疗窗窄的CYP1A2底物合用。必须合用时，需监测茶碱血药浓度并考虑调整剂量。(3)、CYP3A4底物：地拉罗司可能诱导CYP3A4，降低其底物（如环孢素、辛伐他汀、某些激素类避孕药）的血药浓度。合用时需密切监测这些药物疗效降低的迹象。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收与分布(1)、吸收：口服后中位达峰时间（tmax）约为1.5-4小时。与口服混悬片相比，JADENU片剂的生物利用度（AUC）高约36%。高脂饮食可显著增加其吸收，因此推荐空腹或低脂饮食后服用。(2)、分布：血浆蛋白结合率很高（约99%），主要与白蛋白结合。稳态分布容积（Vss）在成人中约为14.37L。2、代谢与排泄(1)、代谢：主要代谢途径是葡萄糖醛酸化，由UGT1A1（主要）和UGT1A3介导。约有8%通过CYP450酶系发生氧化代谢。存在明显的肠肝循环。(2)、排泄：主要以原形和代谢物形式经粪便排泄（约占剂量的84%），经尿排泄较少（约8%）。平均消除半衰期（t1/2）为8-16小时。

地拉罗司(Deferasirox)应在医生指导下使用，用药期间需定期监测肾功能和肝功能，以便及时调整剂量。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量 1、输血性铁过载(1)、启动标准：患者需有明确慢性铁过载证据，通常为输注浓缩红细胞≥100mL/kg（或≥20单位/40kg），且血清铁蛋白持续>1000mcg/L。(2)、初始剂量：推荐地拉罗司起始剂量为14mg/kg/日，每日一次，口服。剂量需按体重计算并四舍五入至最接近的整片规格（90mg，180mg，360mg）。(3)、剂量调整：每月监测血清铁蛋白，并根据其趋势每3-6个月调整剂量。调整幅度通常为3.5或7mg/kg/日，最高剂量不超过28mg/kg/日。(4)、治疗中断：当血清铁蛋白持续低于500mcg/L时，应考虑暂停治疗，以防铁过度螯合。2、非输血依赖型地中海贫血（NTDT）(1)、启动标准：患者肝脏铁浓度（LIC）≥5mgFe/gdw，且血清铁蛋白>300mcg/L。(2)、初始剂量：推荐起始剂量为7mg/kg/日，每日一次，口服。若基线LIC>15mgFe/gdw，可在4周后考虑将剂量增至14mg/kg/日。(3)、剂量调整与监测：每月监测血清铁蛋白。若血清铁蛋白<300mcg/L，应暂停治疗并测定LIC。每6个月监测LIC，治疗6个月后，若LIC仍>7mgFe/gdw，可将剂量增至最高14mg/kg/日；若LIC降至<3mgFe/gdw，应暂停治疗；当LIC再次>5mgFe/gdw时重启治疗。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的剂量调整基于肾功能（血清肌酐）的调整(1)、输血性铁过载患者：成人/青少年（≥16岁）：若血清肌酐较基线平均值升高≥33%，应在1周内复查；若仍升高≥33%，剂量应减少7mg/kg/日。儿童（2-15岁）：若血清肌酐升高>33%且超过年龄正常值上限（ULN），剂量应减少7mg/kg/日。(2)、NTDT患者：成人/青少年（≥16岁）：若肌酐升高≥33%，1周后复查仍高，则根据当前剂量处理：若为3.5mg/kg/日则中断治疗；若为7或14mg/kg/日则减量50%。儿童（10-15岁）：若肌酐升高>33%且超过年龄ULN，剂量减少3.5mg/kg/日。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、肝肾功能不全患者(1)、肝功能不全轻度（Child-PughA）：无需调整剂量。中度（Child-PughB）：起始剂量减少50%。重度（Child-PughC）：禁用。(2)、肾功能不全中度不全（CICr40-60mL/min）：起始剂量减少50%。重度不全（CICr<40mL/min）或血清肌酐>2倍年龄ULN：禁用。2、儿童与老年人(1)、儿童（≥2岁）：对于输血性铁过载，2岁及以上儿童的安全有效性已证实，用法用量与成人相同。对于NTDT，适用于10岁及以上儿童。更小年龄儿童的数据尚不充分。(2)、老年人（≥65岁）：老年患者发生严重不良反应，尤其是肾、肝、胃肠道反应）的风险更高。用药应谨慎，通常从剂量范围的低限开始，并需加强监测。3、孕妇及哺乳期妇女(1)、孕妇：基于动物实验的潜在胎儿风险，仅在对母亲的获益大于对胎儿的潜在风险时使用。(2)、哺乳期：尚不清楚地拉罗司是否经人乳分泌。鉴于对哺乳婴儿的潜在严重风险，应权衡利弊，决定停止哺乳或停止用药。

地拉罗司(Deferasirox)已经在国内上市，可以直接在国内医院购买到。地拉罗司(Deferasirox)怎么购买地拉罗司已在中国获批上市，患者可通过正规医院渠道获取。1、购买途径：该药为处方药，必须凭执业医师开具的处方，在具有相应资质的医院药房或指定零售药店购买。切勿通过非正规渠道购买，以免用药风险。2、用药前提：启动治疗前，患者需经过全面评估，包括血清铁蛋白、肝肾功能、听力视力检查等，确保符合用药指征。3、医保情况：地拉罗司已经纳入医保，具体的报销比例请咨询当地医保部门或就诊医院。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应地拉罗司可能引起多种不良反应，使用期间需密切监测。1、胃肠道反应(1)、症状：腹泻、恶心、呕吐、腹痛。(2)、处理：通常症状较轻，可随用药时间延长而缓解。若症状严重或持续，应及时就医。2、肾功能影响(1)、症状：血清肌酐升高、蛋白尿，严重者可致急性肾衰竭。(2)、监测要求：治疗前及治疗期间需定期（至少每月）监测血清肌酐。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、肝功能影响(1)、症状：转氨酶升高、黄疸，罕见但可发生药物性肝炎甚至肝衰竭。(2)、监测要求：治疗前及治疗初期需密切监测肝功能。4、皮肤反应(1)、症状：皮疹较为常见。罕见但严重的皮肤反应包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）。(2)、处理：出现严重皮疹或黏膜损害需立即停药并就医。5、血液系统影响(1)、症状：可导致粒细胞缺乏、贫血加重、血小板减少。(2)、监测要求：定期监测全血细胞计数。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、用药前与用药期间必须进行的监测(1)、肾功能：治疗前及治疗期间定期检查血清肌酐和肌酐清除率。(2)、肝功能：治疗前、治疗初期每2周，之后每月检查转氨酶和胆红素。(3)、铁负荷指标：每月监测血清铁蛋白；非输血依赖型患者每6个月监测肝脏铁浓度。(4)、听力与视力：治疗前及每年进行听力和眼科检查。2、禁忌人群(1)、严重肾功能不全患者。(2)、高危骨髓增生异常综合征、晚期恶性肿瘤患者。(3)、已知对地拉罗司过敏者。(4)、血小板计数<50×10^9/L的患者。

地拉罗司(Deferasirox)的最新价格可因购买渠道等因素影响而有所变化，价格并不固定，需要以实际为准。2025年地拉罗司(Deferasirox)最新价格是多少钱一盒地拉罗司已经在国内上市，且已在中国纳入国家医保药品目录，大幅降低了患者的经济负担。具体价格可能因剂型（如90mg、180mg、360mg片剂）、生产厂家和医保报销比例不同略有浮动。地拉罗司属于医保乙类药品，在符合说明书规定的适应症（如输血导致的慢性铁过载）时，可按当地医保政策比例进行报销。纳入医保后，患者自付部分显著下降，实际自付金额取决于当地报销比例，建议患者在医院药房或正规药店凭处方购买时，直接查询当地医保结算后的具体自付金额。药品价格会动态调整，建议咨询就诊医院或当地医保部门获取最准确信息。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。如何正确储存地拉罗司(Deferasirox)1、储存条件应将药片储存在25°C(77°F)的室温下，允许短时间在15°C至30°C(59°F至86°F)范围内波动。必须避光、密封、防潮，请勿将药品置于浴室等潮湿环境。2、注意事项请将药物放在儿童无法触及的地方，不要使用过期或包装破损的药品。如果药片受潮、变色或出现其他异常，请勿服用。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收口服后，地拉罗司被缓慢至中等速度吸收，血药浓度达峰时间中位数约为1.5至4小时。食物会影响其吸收：与高脂餐同服会使吸收增加，可能增加不良反应风险，与低脂餐同服则吸收略有减少。推荐空腹或随低脂餐（脂肪含量<7%）服用，以保证药效稳定并降低风险。2、分布蛋白结合>99%，几乎完全与血清白蛋白结合。3、代谢地拉罗司主要在肝脏通过葡萄糖醛酸化（UGT酶，主要是UGT1A1）进行代谢。细胞色素P450酶（CYP450）系统参与的氧化代谢比例很小（约8%）。4、排泄84%经粪便排泄(原形药物及代谢物)，8%经尿液排泄(少量原形药物及代谢物)。平均消除半衰期约为8至16小时，支持每日一次的给药方案。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率(eGFR)<40mL/min/1.73m²的患者。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者(该人群未开展研究，预计无法从螯合治疗中获益)。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数<50×10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司制剂中任何辅料过敏的患者。

地拉罗司(Deferasirox)已经在国内上市，且纳入医保，需要以医保报销后的价格为准。地拉罗司(Deferasirox)国内价格是多少地拉罗司已纳入中国国家医保目录，享受医保报销，大幅降低了患者的经济负担。具体价格因药品规格、地区及医保报销比例不同有差异。纳入医保后，患者自付比例降低，建议患者前往当地医保定点医院或药房咨询最新价格，或通过国家医保服务平台查询实时报销政策。地拉罗司(Deferasirox)报销通常限定于符合说明书适应症的患者，即2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者，10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征且肝脏铁浓度≥5mgFe/gdw、血清铁蛋白>300mcg/L的患者。使用前需由专科医生评估并开具处方，符合医保规定方可报销。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的用药疗程地拉罗司的治疗是一个长期、个体化的过程，并非固定周期。治疗需持续至铁过载得到有效控制，并可能需根据指标终身维持。治疗目标是将肝脏铁浓度（LIC）和血清铁蛋白降至安全范围。1、初始剂量与监测(1)、输血性铁过载：推荐起始剂量为14mg/kg/日，每日一次。(2)、非输血依赖型地中海贫血：推荐起始剂量为7mg/kg/日，每日一次。2、关键监测指标(1)、血清铁蛋白：每月监测一次，用以短期评估疗效和调整剂量。(2)、肝脏铁浓度（LIC）：每6个月通过肝活检或核磁共振（MRI）评估一次，是剂量调整的金标准。(3)、肾功能与肝功能：治疗初期需频繁监测（如每周一次血清肌酐），稳定后每月监测，以防肝肾毒性。地拉罗司(Deferasirox)的用药建议鉴于地拉罗司需长期服用，且已纳入医保，通常不建议大量囤药。药品有有效期，且储存条件要求避光、密封、干燥（室温15-30°C）。建议患者根据复查周期和处方量，常规备药1-2个月用量即可。通过医院或正规药店渠道购药，确保药品质量。治疗期间需警惕肾功能损伤、肝毒性、胃肠道出血、骨髓抑制以及严重皮肤过敏反应。

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，虽然其在降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白方面疗效确切，但伴随显著的毒性风险与复杂的药物相互作用。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、肾毒性监测与管理地拉罗司可引起剂量依赖性的血清肌酐升高，甚至导致急性肾衰竭（部分致死）。治疗前必须重复检测血清肌酐并计算肌酐清除率以建立可靠基线。治疗首月应每周监测肾功能，之后至少每月一次。若肌酐持续升高超过基线33%，需按方案减量或中断治疗。当肌酐高于年龄正常值上限2倍或清除率<40mL/min时，应禁用。此外，需每月监测蛋白尿。2、肝毒性监测与管理该药可能导致肝损伤乃至肝衰竭，风险随年龄增长而增加。治疗前、治疗首月每2周、之后至少每月应检测转氨酶和胆红素。中度肝功能不全（Child-PughB级）患者起始剂量需减半，重度（Child-PughC级）患者应避免使用3、胃肠道风险可引发胃溃疡、出血甚至穿孔，尤其多见于老年、晚期血液恶性肿瘤或血小板低下患者。用药期间需警惕相关症状，若疑似严重胃肠道事件应立即停药评估。与NSAIDs、皮质类固醇等具有溃疡或出血风险的药物联用时风险增高。4、血液学毒性可引起中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重及血小板减少。所有患者均需定期监测血常规。当血小板计数低于50×10⁹/L时禁用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、影响地拉罗司疗效的药物(1)、强效UGT诱导剂：如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦。联用会降低地拉罗司血药浓度，可能削弱疗效。应避免联用，若必须使用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%，并密切监测血清铁蛋白。(2)、胆汁酸螯合剂：如考来烯胺、考来维仑、考来替泊。同样会降低地拉罗司暴露量，处理原则同UGT诱导剂。2、地拉罗司影响的其他药物(1)、CYP2C8底物：地拉罗司会抑制CYP2C8，显著增加瑞格列奈等药物的血药浓度。联用瑞格列奈时需考虑减量并严密监测血糖。与紫杉醇等其他CYP2C8底物的相互作用不能排除。(2)、CYP1A2底物：地拉罗司抑制CYP1A2，可增加茶碱、替扎尼定等药物的浓度。应避免与治疗窗窄的CYP1A2底物（如替扎尼定）联用。若必须联用茶碱，需监测其血药浓度并调整剂量。(3)、CYP3A4底物：地拉罗司可能诱导CYP3A4，降低环孢素、辛伐他汀、某些激素类避孕药等药物的浓度，需监测合用药物的疗效是否降低。3、其他相互作用含铝抗酸药：因其作用机制，应避免与含铝抗酸药同时服用。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、严重肾功能不全：血清肌酐持续高于年龄正常值上限2倍，或肌酐清除率<40mL/min。2、一般状况极差（体力状态不佳）的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）或晚期恶性肿瘤患者。4、血小板计数<50×10⁹/L。5、已知对地拉罗司或JADENU任何成分过敏者。6、重度肝功能不全（Child-PughC级）患者也应避免使用。

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，主要用于治疗因长期输血导致的慢性铁过载。地拉罗司(Deferasirox)是治疗什么疾病的1、输血相关铁过载地拉罗司适用于2岁及以上因长期输血导致慢性铁过载的患者。其疗效依据是能够显著降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平。该适应症基于“加速批准”路径获批，后续可能需要进一步临床试验验证其临床获益。2、非输血依赖型地中海贫血综合征（NTDT）相关铁过载适用于10岁及以上、非输血依赖型地中海贫血综合征患者，且其肝脏铁浓度≥5mgFe/g干重、血清铁蛋白>300mcg/L。该适应症同样基于加速批准，以降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平为依据。使用限制：目前尚未在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中进行对照临床试验，且与其他铁螯合剂联合使用的安全性和有效性尚未确立。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、严重肾功能不全：血清肌酐持续高于年龄正常值上限2倍，或肌酐清除率<40mL/min。2、一般状况差：体力状态不佳的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）或晚期恶性肿瘤患者。4、血小板计数<50×10⁹/L。5、已知对地拉罗司或JADENU任何成分过敏者。6、严重肝功能不全（Child-PughC级）患者也应避免使用。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、常见不良反应（发生率>5%）(1)、胃肠道反应：腹泻、呕吐、恶心、腹痛。(2)、皮肤反应：皮疹。(3)、肾功能影响：血清肌酐升高。2、严重不良反应(1)、肾毒性：可能引起急性肾衰竭、蛋白尿，甚至需透析。儿童和青少年可能出现肾小管损伤。(2)、肝毒性：可导致肝损伤、肝衰竭，尤其在老年或已有肝病患者中风险更高。(3)、胃肠道出血与溃疡：尤其常见于老年、血液系统恶性肿瘤或血小板低下患者，可能致命。(4)、骨髓抑制：包括中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重和血小板减少。(5)、严重过敏反应：如过敏性休克、血管性水肿，多发生于治疗初期。(6)、听力与视力障碍：高频听力损失、白内障、视网膜病变等。

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，在发挥疗效的同时，也可能伴随一系列副作用，比如胃肠道不适、肝肾损伤、骨髓抑制、皮肤反应等。地拉罗司(Deferasirox)的副作用1、最常见副作用（>5%发生率）(1)、胃肠道反应：腹泻、恶心、呕吐、腹痛是最常报告的症状，可能与剂量相关。(2)、皮肤反应：皮疹较为常见，多数为轻度至中度。(3)、肾功能指标异常：血清肌酐升高非常普遍，在临床研究中，约36%-38%的输血性铁过载患者出现肌酐持续升高超过基线33%的情况，通常是剂量依赖性的。2、严重副作用(1)、肾毒性：地拉罗司可导致急性肾衰竭，甚至需要透析或导致死亡，尤其易发生在有合并症或血液病晚期患者中。还可引起肾小管损伤（如范可尼综合征）和蛋白尿。(2)、肝毒性：可引发药物性肝炎、肝酶显著升高，极少数情况下进展为肝衰竭甚至死亡。55岁以上患者风险相对更高。(3)、胃肠道出血与溃疡：可能导致胃肠道出血、溃疡甚至穿孔，尤其好发于患有晚期血液恶性肿瘤、血小板计数低或老年患者。(4)、骨髓抑制：可导致中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重、血小板减少，严重时可致命。原有血液疾病患者风险增加。(5)、严重过敏反应：包括过敏性反应、血管性水肿（如喉咙肿胀），通常在治疗第一个月内发生。(6)、严重皮肤反应：罕见但严重，包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）、多形性红斑。(7)、听觉与眼部异常：可能出现高频听力丧失、听力下降、白内障、眼内压升高、视网膜病变等，发生率低于1%。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)副作用的缓解措施1、常规监测(1)、肾功能监测：治疗前、治疗第一月内每周、之后至少每月监测血清肌酐。若肌酐持续升高超过基线33%，应根据方案（如减少7mg/kg或50%）减量或中断治疗。出现蛋白尿也需监测并可能需暂停用药。(2)、肝功能监测：治疗前、最初2周每2周、之后每月监测转氨酶和胆红素。出现持续或严重升高时，需考虑调整剂量或中断治疗。(3)、血液学监测：定期进行全血细胞计数，及时发现和处理骨髓抑制。(4)、铁负荷监测：输血性铁过载：每月监测血清铁蛋白。若持续低于500mcg/L，应暂停治疗以防过度螯合。NTDT：每月监测血清铁蛋白，每6个月监测肝脏铁浓度（LIC）。当LIC<3mgFe/gdw或铁蛋白<300mcg/L时暂停治疗。2、对症处理与生活方式调整(1)、胃肠道不适：随餐（低脂餐）服药可能减轻症状。若出现严重腹痛、黑便、呕血等迹象，应立即就医。(2)、皮疹：轻中度皮疹通常可自行消退，可继续原剂量治疗并观察。严重或进展性皮疹应立即停药并就医，评估是否为严重皮肤反应。皮疹消退后，可在医生指导下尝试从更低剂量重新开始治疗。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、影响地拉罗司疗效的药物(1)、强效UGT酶诱导剂：如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦。合用会显著降低地拉罗司血药浓度，可能导致治疗失败。应避免合用。如必须使用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%，并密切监测铁蛋白以调整剂量。(2)、胆汁酸螯合剂：如考来烯胺、考来维仑、考来替泊。合用会减少地拉罗司吸收。应避免合用。如必须使用，处理方式同UGT诱导剂。2、地拉罗司影响其他药物(1)、CYP2C8酶底物：地拉罗司会抑制此酶，显著增加如瑞格列奈的血药浓度，导致低血糖风险增加。合用时应考虑减少瑞格列奈剂量，并严密监测血糖。与其他CYP2C8底物（如紫杉醇）的相互作用不能排除。(2)、CYP1A2酶底物：地拉罗司会抑制此酶，增加如茶碱的血药浓度，可能导致茶碱中毒（中枢神经兴奋等）。应避免合用。如必须使用，需监测茶碱血药浓度并调整剂量。其他治疗窗窄的CYP1A2底物（如替扎尼定）也应避免合用。3、地拉罗司影响其他药物CYP3A4酶底物：地拉罗司可能诱导此酶，降低如环孢素、辛伐他汀、某些口服避孕药等药物的血药浓度，导致疗效下降。合用时应密切监测这些药物的疗效指标。

地拉罗司(Deferasirox)可能引发肾损伤、肝损伤及胃肠道出血等不良反应，患者及医护人员必须提前了解用药注意事项。地拉罗司(Deferasirox)用药前注意事项1、严格评估适应症(1)、输血性铁过载：仅适用于已有证据表明存在慢性输血性铁过载的患者，例如累计输注浓缩红细胞≥100mL/kg（或相当于40kg体重患者输注≥20单位），且血清铁蛋白持续>1000mcg/L。(2)、非输血依赖型地中海贫血（NTDT）：仅适用于肝脏铁浓度（LIC）≥5mgFe/g肝干重且血清铁蛋白>300mcg/L的患者。2、全面的基线检查在开始地拉罗司治疗前，必须完成以下检查：(1)、肾功能评估：重复测量血清肌酐，计算肌酐清除率（Cockcroft-Gault法）。血清肌酐>年龄相应正常值上限（ULN）2倍或肌酐清除率<40mL/min的患者禁用。(2)、肝功能评估：测量血清转氨酶（AST、ALT）和胆红素水平。(3)、铁负荷指标：测量血清铁蛋白。对于NTDT患者，还需通过肝活检或FDA认可的方法测量肝脏铁浓度（LIC）。(4)、血液学检查：监测全血细胞计数，重点关注血小板（<50×10^9/L禁用）及中性粒细胞。(5)、听觉与眼科检查：进行基线听力测试和眼科检查（包括裂隙灯和眼底检查）。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)用药期间注意事项1、给药与剂量调整(1)、服药方法：每日一次，在空腹或低脂餐（脂肪含量<7%，约250卡路里）后服用，整片用水送服。吞咽困难者可碾碎后与软食（如酸奶）混合立即服用，勿储存。(2)、剂量计算与调整输血性铁过载：起始剂量14mg/kg/日，根据每月血清铁蛋白趋势每3-6个月调整，增幅为3.5或7mg/kg，最大不超过28mg/kg/日。NTDT：起始剂量7mg/kg/日，每6个月监测LIC，根据LIC结果调整剂量，最大不超过14mg/kg/日。(3)、特殊人群剂量调整肝损伤：中度（Child-PughB）减量50%，重度（Child-PughC）避免使用。肾损伤：肌酐清除率40-60mL/min减量50%。老年患者：需更密切监测，起始剂量宜谨慎。2、定期监测与不良反应管理(1)、肾功能监测：治疗第1个月内每周监测血清肌酐，之后至少每月一次。若肌酐较基线持续上升>33%，需根据方案减量或中断治疗。(2)、肝功能监测：治疗前2周每2周监测转氨酶和胆红素，之后至少每月一次。出现持续或显著升高需考虑调整剂量。(3)、血液学监测：定期监测全血细胞计数，警惕中性粒细胞减少、贫血加重、血小板减少。(4)、铁负荷监测：输血性铁过载：每月测血清铁蛋白，若持续<500mcg/L，考虑暂停治疗以防过度螯合。NTDT：每月测血清铁蛋白，每6个月测LIC。LIC<3mgFe/gdw或铁蛋白<300mcg/L时暂停治疗。(5)、胃肠道症状：密切观察腹痛、腹泻、恶心、呕吐及黑便、呕血等出血迹象，尤其老年或合用NSAIDs、抗凝药的患者。(6)、皮肤反应：出现皮疹时，轻中度可继续观察；严重皮疹或疑似Stevens-Johnson综合征等严重反应需立即停药并就医。(7)、过敏反应：治疗初期（尤其第1个月内）警惕过敏性休克、血管性水肿等严重过敏反应，一旦发生立即停药并紧急处理。地拉罗司(Deferasirox)用药后注意事项1、治疗中断与重启指征(1)、输血性铁过载：当血清铁蛋白持续低于500mcg/L时，考虑暂停治疗。(2)、NTDT：当LIC低于3mgFe/gdw时中断治疗。若LIC再次升至5mgFe/gdw以上，可考虑重启治疗。2、长期随访(1)、持续监测：即使治疗中断，也应定期监测铁负荷指标（血清铁蛋白、LIC）、肝肾功能及血常规。(2)、并发症筛查：长期用药者需坚持每年进行听力和眼科检查，评估肝肾及骨髓功能。

地拉罗司(Deferasirox)是一款口服铁螯合剂类处方药，由诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)研发。地拉罗司(Deferasirox)的功效与作用1、输血性铁过载地拉罗司是一种铁螯合剂，适用于治疗2岁及以上因输血导致的慢性铁过载。2、非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征的铁过载地拉罗司适用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征，且肝脏铁浓度（LIC）至少为5毫克铁/克干重，血清铁蛋白大于300微克/升的患者的慢性铁过载。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、输血性铁过载对于估算肾小球滤过率（eGFR）大于60mL/min/1.73m²的患者，起始剂量为每日一次，每次14毫克/公斤体重。2、非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征的铁过载对于估算肾小球滤过率（eGFR）大于60mL/min/1.73m²的患者，起始剂量为每日一次，每次7毫克/公斤体重。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率（eGFR）小于40mL/min/1.73m²。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数小于50x10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司口服颗粒的任何成分过敏者。地拉罗司(Deferasirox)注意事项1、急性肾损伤开始治疗前，应重复测量血清肌酐。在地拉罗司治疗期间监测肾功能，出现毒性时需减少剂量或中断治疗。2、肝脏毒性监测肝功能，出现毒性时需减少剂量或中断治疗。3、致死性和非致死性胃肠道出血、溃疡和刺激与已知具有致溃疡或出血潜力的药物联合使用时，风险可能增加。4、骨髓抑制可能发生中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重和血小板减少（包括致死性事件）。治疗期间应监测血细胞计数。出现毒性时中断治疗。5、与年龄相关的毒性风险应密切监测老年和儿科患者的毒性反应。6、过敏反应发生严重反应时，应停用地拉罗司并开始医疗干预。7、严重皮肤反应包括史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症以及伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应。发生此类反应时应停用地拉罗司。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、在输血性铁过载患者中，最常见（发生率大于5%）的不良反应是腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹和血清肌酐升高。2、在接受地拉罗司治疗的非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征的铁过载患者中，最常见（发生率大于5%）的不良反应是腹泻、皮疹和恶心。

虽然地拉罗司(Deferasirox)能产生所需疗效，但也可能引起一些不良作用。尽管并非所有副作用都会发生，但如果发生，则可能需要医疗干预。地拉罗司(Deferasirox)的严重副作用1、较常见的副作用腹泻、头晕、耳痛或耳朵疼痛、恶心、胃痛、嗓音变化、呕吐。2、罕见的副作用失明、视力模糊、听力改变、视力改变、眼睛疼痛或不适。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。供医疗专业人员参考的副作用管理1、一般不良事件地拉罗司最常见的不良事件是腹痛、恶心、呕吐、腹泻、皮疹和血清肌酐升高。胃肠道症状、血清肌酐升高和皮疹与剂量相关。2、胃肠道(1)、极常见（10%或以上）：腹泻（高达47%）、腹痛（28%）、恶心（26%）、呕吐（21%）。(2)、常见（1%至10%）：上腹痛、便秘、腹胀、消化不良。(3)、不常见（0.1%至1%）：胃炎、胃肠道出血、胃溃疡（包括多发性溃疡）、十二指肠溃疡、食管炎。(4)、发生率未报告：与胆结石相关的胰腺炎（伴或不伴潜在胆道疾病）。(5)、上市后报告：胃肠道穿孔。2、肾脏(1)、极常见（10%或以上）：肌酐升高（38%）。(2)、常见（1%至10%）：血清肌酐异常、肌酐清除率值异常。(3)、不常见（0.1%至1%）：肾小管病（范可尼综合征）。(4)、上市后报告：肾小管坏死、急性肾功能衰竭、肾小管间质性肾炎、急性肾损伤、估算肾小球滤过率降低、肾小管疾病。3、皮肤(1)、极常见（10%或以上）：皮疹（13%）。(2)、常见（1%至10%）：荨麻疹、瘙痒。(3)、不常见（0.1%至1%）：亨诺赫-舍恩莱因紫癜（过敏性紫癜）、色素沉着障碍、多形性红斑、伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应（DRESS）。(4)、上市后报告：史蒂文斯-约翰逊综合征、白细胞破碎性血管炎、脱发、中毒性表皮坏死松解症。4、泌尿生殖系统(1)、极常见（10%或以上）：间歇性蛋白尿（18.6%）。(2)、常见（1%至10%）：蛋白尿。(3)、不常见（0.1%至1%）：糖尿。(4)、上市后报告：血尿。5、呼吸系统(1)、极常见（10%或以上）：咳嗽（13.9%）、鼻咽炎（13.2%）、流感（10.8%）、咽喉痛（10.5%）。(2)、常见（1%至10%）：呼吸道感染、支气管炎、咽炎、急性扁桃体炎、鼻炎。6、其他(1)、极常见（10%或以上）：发热（18.9%）。(2)、常见（1%至10%）：死亡、疲劳、耳部感染。(3)、不常见（0.1%至1%）：药物热、听力丧失。7、神经系统(1)、极常见（10%或以上）：头痛（15.9%）。(2)、不常见（0.1%至1%）：活动过度、头晕。8、肝脏(1)、常见（1%至10%）：血清谷丙转氨酶升高、胆结石、药物性肝炎、肝功能检查异常、转氨酶升高。(2)、不常见（0.1%至1%）：胆石症、肝炎。(3)、上市后报告：肝衰竭。9、肌肉骨骼系统常见（1%至10%）：关节痛、背痛。10、眼部不常见（0.1%至1%）：白内障、黄斑病变、早期白内障、视神经炎。11、代谢系统(1)、不常见（0.1%至1%）：水肿(2)、上市后报告：代谢性酸中毒、低钾血症。12、精神系统不常见（0.1%至1%）：失眠、睡眠障碍、焦虑。13、血液系统上市后报告：贫血加重、血细胞减少（包括中性粒细胞减少和血小板减少）、全血细胞减少。14、过敏反应上市后报告：过敏反应（包括过敏性休克和血管性水肿）。15、免疫系统发生率未报告：非典型结核病。

患者应在医生指导下使用地拉罗司(Deferasirox)，起始剂量需根据体重及铁负荷水平个体化确定。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、治疗前筛查(1)、对于因多次输血导致慢性铁过载的患者，确定基线血清铁蛋白浓度。对于非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者，确定基线血清铁蛋白浓度和肝脏铁浓度（LIC）。当地拉罗司用于铁负荷低或血清铁蛋白浓度仅轻微升高的患者时，毒性风险可能增加。(2)、在开始治疗前，通过重复测量血清肌酐值（由于测量存在变异性）以建立准确的肾功能基线，并计算估算肾小球滤过率（eGFR）。(3)、进行尿液分析和血清电解质浓度检测以评估肾小管功能。(4)、评估血清转氨酶和胆红素浓度。(5)、进行基线听力测试和眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）。2、患者监测(1)、监测血清铁蛋白浓度。(2)、监测血细胞计数。(3)、在治疗第一个月期间，每2周监测一次血清转氨酶和胆红素浓度，之后每月监测一次。(4)、对于NTDT患者，每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。(5)、在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测所有患者的eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月监测一次。对于有基线肾脏疾病、肾衰竭风险增加或血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。在任何剂量增加前，通过尿液分析和血清电解质浓度检测评估肾小管功能。(6)、建议在治疗期间每年进行一次眼科检查和听力测试。(7)、监测胃肠道溃疡和出血的发生。3、给药方法口服给药，薄膜衣片应整片吞服，如果吞咽整片困难，可在给药前立即将地拉罗司薄膜衣片压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合。请勿储存供以后使用。4、剂量(1)、成人输血依赖型铁过载口服混悬片的起始剂量为20毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为14毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为40毫克/公斤/天和28毫克/公斤/天。(2)、成人非输血依赖型地中海贫血综合征口服混悬片的起始剂量为10毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为7毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为20毫克/公斤/天和14毫克/公斤/天。(3)、儿童因输血导致的慢性铁过载仅当患者有证据表明存在输血性铁过载（基于输注≥100毫升/公斤浓缩红细胞，例如体重≥40公斤的患者输注≥20单位浓缩红细胞），且血清铁蛋白持续>1000微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。≥2岁儿童：起始剂量为每日14毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整方案与口服混悬片类似，但剂量增量调整为每日3.5或7毫克/公斤。对于每日21毫克/公斤剂量控制不佳的儿科患者，可考虑使用高达每日28毫克/公斤的剂量。不建议使用每日>28毫克/公斤的剂量。如果血清铁蛋白在连续两次访视时低于1000微克/升，尤其是在薄膜衣片或颗粒剂剂量超过每日17.5毫克/公斤时，考虑减少剂量。为避免过度螯合，如果血清铁蛋白浓度<500微克/升，应中断治疗并继续每月监测。对于因急性疾病导致血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。(4)、儿童非输血依赖性地中海贫血的铁过载仅当患者LIC≥5毫克铁/克干重且血清铁蛋白>300微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。≥10岁儿童：起始剂量为每日7毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整原则与口服混悬片类似，但剂量值按比例减少（如起始7毫克/公斤/天，最大14毫克/公斤/天等）。监测频率和中断治疗的标准也相同。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的剂量调整1、针对肾脏不良反应的剂量调整(1)、因输血导致的慢性铁过载2-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日7毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则将剂量减少7毫克/公斤。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。(2)、非输血依赖性地中海贫血的铁过载10-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日3.5毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则：若当前剂量为3.5毫克/公斤/天，则中断治疗，若当前剂量为7或14毫克/公斤/天，则减少50%。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。2、特殊人群剂量调整(1)、肝功能不全轻度肝功能不全：无需调整剂量。中度肝功能不全：起始剂量减少50%。重度肝功能不全：避免使用。(2)、肾功能不全eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米：无需调整剂量。eGFR40-60毫升/分钟/1.73平方米：起始剂量减少50%。对儿科患者应谨慎，如果需要治疗，使用最低有效剂量并频繁监测肾功能。eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米：禁用。(3)、老年用药无特定剂量调整要求，但生产商指出老年患者较年轻成人发生更多不良反应。需谨慎选择剂量，从剂量范围的低端开始。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、妊娠期没有可用数据来告知该药在人类中使用的相关风险，在动物实验中，以低于或相当于人类等效剂量的剂量观察到后代存活率下降和肾脏异常增加。仅在益处大于潜在风险时在妊娠期使用。2、哺乳期在大鼠乳汁中分布，尚不清楚该药是否分布于人乳汁中。应停止哺乳或停用该药。3、有生殖潜力的女性和男性患者在服用地拉罗司期间应使用非激素方法避孕，该药可能降低激素避孕药的效果。4、儿科用药对于<2岁的儿童，治疗输血性铁过载的安全性和有效性尚未确定。对于<10岁的儿童，治疗NTDT综合征慢性铁过载的安全性和有效性尚未确定。<6岁儿童的地拉罗司全身暴露量低于成人。5、老年用药由于与年龄相关的肝、肾和/或心功能下降以及可能存在合并症和药物治疗，应谨慎使用。密切监测老年患者，以及时发现可能需要剂量调整的不良反应的早期体征和/或症状。6、肝功能不全与肝功能正常者相比，轻度（Child-PughA级）和中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的平均地拉罗司总暴露量分别增加了16%和76%。7、肾功能不全在患有MDS且eGFR为40–60毫升/分钟/1.73平方米的患者中，平均地拉罗司血浆浓度比患有MDS且eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者高出约50%。

地拉罗司(Deferasirox)是一款口服铁螯合剂类处方药，由诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)研发，于2005年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。地拉罗司(Deferasirox)的适应症1、因输血导致的慢性铁过载地拉罗司用于治疗2岁及以上因多次输血（输血性含铁血黄素沉着症）导致的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格），与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。2、非输血依赖性地中海贫血的慢性铁过载用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT），且肝脏铁浓度至少为5毫克铁/克干重、血清铁蛋白水平大于300微克/升的患者的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格）。与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、治疗前筛查(1)、对于因多次输血导致慢性铁过载的患者，确定基线血清铁蛋白浓度。对于非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者，确定基线血清铁蛋白浓度和肝脏铁浓度（LIC）。当地拉罗司用于铁负荷低或血清铁蛋白浓度仅轻微升高的患者时，毒性风险可能增加。(2)、在开始治疗前，通过重复测量血清肌酐值（由于测量存在变异性）以建立准确的肾功能基线，并计算估算肾小球滤过率（eGFR）。(3)、进行尿液分析和血清电解质浓度检测以评估肾小管功能。(4)、评估血清转氨酶和胆红素浓度。(5)、进行基线听力测试和眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）。2、患者监测(1)、监测血清铁蛋白浓度。(2)、监测血细胞计数。(3)、在治疗第一个月期间，每2周监测一次血清转氨酶和胆红素浓度，之后每月监测一次。(4)、对于NTDT患者，每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。(5)、在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测所有患者的eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月监测一次。对于有基线肾脏疾病、肾衰竭风险增加或血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。在任何剂量增加前，通过尿液分析和血清电解质浓度检测评估肾小管功能。(6)、建议在治疗期间每年进行一次眼科检查和听力测试。(7)、监测胃肠道溃疡和出血的发生。3、给药方法口服给药，薄膜衣片应整片吞服，如果吞咽整片困难，可在给药前立即将地拉罗司薄膜衣片压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合。请勿储存供以后使用。4、剂量(1)、成人输血依赖型铁过载口服混悬片的起始剂量为20毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为14毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为40毫克/公斤/天和28毫克/公斤/天。(2)、成人非输血依赖型地中海贫血综合征口服混悬片的起始剂量为10毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为7毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为20毫克/公斤/天和14毫克/公斤/天。(3)、儿童因输血导致的慢性铁过载仅当患者有证据表明存在输血性铁过载（基于输注≥100毫升/公斤浓缩红细胞，例如体重≥40公斤的患者输注≥20单位浓缩红细胞），且血清铁蛋白持续>1000微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥2岁儿童：起始剂量为每日14毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整方案与口服混悬片类似，但剂量增量调整为每日3.5或7毫克/公斤。对于每日21毫克/公斤剂量控制不佳的儿科患者，可考虑使用高达每日28毫克/公斤的剂量。不建议使用每日>28毫克/公斤的剂量。如果血清铁蛋白在连续两次访视时低于1000微克/升，尤其是在薄膜衣片或颗粒剂剂量超过每日17.5毫克/公斤时，考虑减少剂量。为避免过度螯合，如果血清铁蛋白浓度<500微克/升，应中断治疗并继续每月监测。对于因急性疾病导致血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。(4)、儿童非输血依赖性地中海贫血的铁过载仅当患者LIC≥5毫克铁/克干重且血清铁蛋白>300微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥10岁儿童：起始剂量为每日7毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整原则与口服混悬片类似，但剂量值按比例减少（如起始7毫克/公斤/天，最大14毫克/公斤/天等）。监测频率和中断治疗的标准也相同。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。5、针对肾脏不良反应的剂量调整(1)、因输血导致的慢性铁过载2-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日7毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则将剂量减少7毫克/公斤。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。(2)、非输血依赖性地中海贫血的铁过载10-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日3.5毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则：若当前剂量为3.5毫克/公斤/天，则中断治疗，若当前剂量为7或14毫克/公斤/天，则减少50%。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。6、针对合用胆汁酸结合剂或UGT诱导剂的剂量调整如果无法避免与胆汁酸结合剂（例如，考来烯胺、考来维仑、考来替泊）或强效UGT诱导剂（例如，苯巴比妥、苯妥英、利福平、利托那韦）合用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%。根据患者临床反应和血清铁蛋白浓度进行进一步的剂量调整。7、特殊人群剂量调整(1)、肝功能不全轻度肝功能不全（Child-PughA级）：无需调整剂量。中度肝功能不全（Child-PughB级）：起始剂量减少50%。重度肝功能不全（Child-PughC级）：避免使用。(2)、肾功能不全eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米：无需调整剂量。eGFR40-60毫升/分钟/1.73平方米：起始剂量减少50%。对儿科患者应谨慎，如果需要治疗，使用最低有效剂量并频繁监测肾功能。eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米：禁用。(3)、老年用药无特定剂量调整要求，但生产商指出老年患者较年轻成人发生更多不良反应。需谨慎选择剂量，从剂量范围的低端开始。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率（eGFR）小于40mL/min/1.73m²。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数小于50x10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司口服颗粒的任何成分过敏者。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、肾脏影响在基线时以及任何剂量增加前评估肾小球和肾小管功能，评估所有患者的血清电解质和尿液分析，每月评估血清铁蛋白浓度。在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月一次。如果基线有肾脏疾病或肾功能下降，应更频繁地监测肾功能。在儿科患者可能发生血容量不足的急性疾病期间（例如，腹泻、呕吐、长期口服摄入减少）中断治疗，在急性疾病期间增加监测。当口服摄入和容量状态恢复正常后，根据肾功能评估恢复治疗，避免合用肾毒性药物。使用最低有效剂量，并更频繁地评估肾小管和肾小球功能。如果肾功能恶化或有临床指征，考虑减少剂量、中断或停止治疗。2、肝脏影响治疗期间密切监测肝功能测试（血清转氨酶和胆红素浓度），如果出现严重、持续、进展性或无法解释的升高，考虑减少剂量或中断治疗。在治疗开始前、治疗第一个月每2周一次、之后每月一次评估血清转氨酶和胆红素浓度。如果儿科患者发生急性肝或肾损伤，以及在可能导致血容量不足的急性疾病期间（例如，呕吐、腹泻、口服摄入减少），应中断治疗。3、胃肠道影响有胃肠道出血（有时是致死性的）的报告（参见黑框警告）。大多数死亡病例发生在患有晚期血液恶性肿瘤和/或血小板计数低的老年患者中。也有非致死性上消化道刺激、溃疡（部分并发穿孔）和出血的报告，包括儿童和青少年。在地拉罗司治疗期间，警惕胃肠道溃疡和出血的体征和症状。如果怀疑有严重的胃肠道不良反应，立即开始额外的评估和治疗。4、骨髓抑制有血细胞减少（有时是致死性的）的报告，包括粒细胞缺乏、贫血加重、中性粒细胞减少和血小板减少。既往存在的血液系统疾病可能增加骨髓衰竭的风险。监测血细胞计数。对于出现无法解释的血细胞减少的患者，在确定原因前中断治疗。如果血小板<50，000/立方毫米，则禁用。5、与年龄相关的毒性有严重不良反应（有时是致死性的）的报告，特别是在高龄、有基础疾病并发症或疾病非常晚期的患者中，应更频繁地监测老年患者。6、眼部与耳部影响偶有眼部毒性的报告，包括晶状体混浊、白内障、眼压升高和视网膜病变。偶有耳毒性的报告，包括高频听力丧失和听力下降。建议在治疗开始前和之后每12个月进行一次眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）和听力测试。如果观察到异常，应更频繁地监测。如果出现眼部和/或耳部影响，考虑减少剂量或中断治疗。7、过度螯合在输血性铁过载患者中，每月测量血清铁蛋白浓度。对于NTDT患者，治疗期间每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。当LIC<3毫克铁/克干重时，暂时中断治疗。每月测量血清铁蛋白浓度，如果血清铁蛋白<300微克/升，中断治疗并获取确认性LIC。8、过敏反应有严重过敏反应的报告，包括过敏性反应和血管性水肿。严重的敏感性反应通常发生在治疗的第一个月内。如果反应严重，停用药物并开始适当的医疗治疗。已知对该药过敏的患者禁用，并且对于既往发生过过敏反应的患者不应重新使用，因为有发生过敏性休克的风险。9、皮肤影响有危及生命或致死性的严重皮肤不良反应（SCARs）的报告，包括史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症和伴嗜酸性粒细胞增多及全身症状的药物反应。也有多形性红斑的病例报告。监测严重皮肤反应的体征和症状，如果发生则停止治疗。不要重新开始治疗。对于轻度至中度皮疹，可继续治疗而无需调整剂量，此类皮疹常可自行消退。在严重情况下，暂时中断治疗。在皮疹消退后，以较低剂量重新开始地拉罗司治疗，并逐渐增加剂量。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、妊娠期没有可用数据来告知该药在人类中使用的相关风险，在动物实验中，以低于或相当于人类等效剂量的剂量观察到后代存活率下降和肾脏异常增加。仅在益处大于潜在风险时在妊娠期使用。2、哺乳期在大鼠乳汁中分布，尚不清楚该药是否分布于人乳汁中。应停止哺乳或停用该药。3、有生殖潜力的女性和男性患者在服用地拉罗司期间应使用非激素方法避孕，该药可能降低激素避孕药的效果。4、儿科用药对于<2岁的儿童，治疗输血性铁过载的安全性和有效性尚未确定。对于<10岁的儿童，治疗NTDT综合征慢性铁过载的安全性和有效性尚未确定。<6岁儿童的地拉罗司全身暴露量低于成人。5、老年用药由于与年龄相关的肝、肾和/或心功能下降以及可能存在合并症和药物治疗，应谨慎使用。密切监测老年患者，以及时发现可能需要剂量调整的不良反应的早期体征和/或症状。在≥65岁的老年患者中，地拉罗司治疗的不良反应发生率高于年轻成人。这些患者大多数患有骨髓增生异常综合征（MDS）。6、肝功能不全与肝功能正常者相比，轻度（Child-PughA级）和中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的平均地拉罗司总暴露量分别增加了16%和76%。7、肾功能不全在患有MDS且eGFR为40–60毫升/分钟/1.73平方米的患者中，平均地拉罗司血浆浓度比患有MDS且eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者高出约50%。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、输血性铁过载患者中的不良反应（>5%）腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹、血清肌酐浓度升高。2、NTDT综合征患者中的不良反应（>5%）腹泻、皮疹、恶心。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、经肝脏微粒体酶代谢的药物(1)、CYP3A4底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司在体外抑制CYP3A4活性，然而，地拉罗司也可能诱导CYP3A4，导致经CYP3A4代谢的药物的血浆浓度降低。合用时应密切监测CYP3A4底物的疗效是否降低。(2)、CYP2C8底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP2C8活性，可能增加经CYP2C8代谢的药物的血浆浓度。谨慎合用。(3)、CYP1A2底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP1A2，可能增加CYP1A2底物的血浆浓度。避免与茶碱或其他治疗指数窄的CYP1A2底物（例如，替扎尼定）合用。如果与地拉罗司合用，需监测CYP1A2介导的毒性体征。2、影响尿苷5'-二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGT）的药物强效UGT诱导剂：可能存在药代动力学相互作用（降低地拉罗司的AUC，可能降低疗效）。避免与强效UGT诱导剂合用。如果无法避免合用，可考虑将地拉罗司的起始剂量增加50%。仔细监测血清铁蛋白浓度和临床反应，以确定是否需要进一步调整剂量。3、具有致溃疡或出血作用的药物可能存在药理学相互作用（增加胃肠道溃疡或出血风险），谨慎合用。地拉罗司(Deferasirox)的作用机制地拉罗司(Deferasirox)通过与三价铁离子结合形成稳定的可溶性复合物来螯合铁，以2:1的比例（2个配体分子结合1个铁原子）对铁具有高结合亲和力。以每日10、20和40毫克/公斤的口服混悬片剂量给药时，地拉罗司每日分别能够螯合每公斤体重0.1、0.3和0.4毫克的铁。在动员和排泄组织铁方面，效力是去铁胺的2-5倍。减少肝脏铁负荷，初步数据表明地拉罗司也能动员心脏铁储存。能螯合锌和铜，但结合亲和力非常低。治疗期间有报道人类锌和铜浓度降低，然而，此效应的临床重要性未知。地拉罗司具有与铝螯合的潜力，但对铝的结合亲和力低于铁。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收生物利用度：口服后吸收良好，通常在1.5–4小时内达到血药峰浓度。口服混悬片（恩瑞格）的绝对口服生物利用度为70%。捷而润片和捷而润撒颗粒的相比生物利用度分别比恩瑞格高36%和52%。食物影响：食物会不同程度地增加恩瑞格的生物利用度。捷而润与低脂轻食同服时的生物利用度与空腹条件相似。2、分布程度：5%分布于红细胞中。在大鼠乳汁中分布，尚不清楚是否分布于人乳汁。血浆蛋白结合率：约99%（主要与白蛋白结合）。3、消除代谢：主要在肝脏通过UGT1A1的葡萄糖醛酸化作用代谢，次要经UGT1A3代谢。葡萄糖醛酸代谢物的解离和随后的肠肝循环可能发生。很少部分（8%）通过CYP酶的氧化作用代谢。消除途径：地拉罗司及其代谢物主要通过胆汁经粪便（84%）排泄，次要经尿液（8%）排泄。半衰期：8–16小时。地拉罗司(Deferasirox)储存薄膜衣片：20–25°C（允许在15–30°C之间波动），防潮。

地拉罗司(Deferasirox)是一款口服铁螯合剂类处方药，由诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)研发，于2005年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。地拉罗司(Deferasirox)的适应症1、因输血导致的慢性铁过载地拉罗司用于治疗2岁及以上因多次输血（输血性含铁血黄素沉着症）导致的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格），与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。2、非输血依赖性地中海贫血的慢性铁过载用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT），且肝脏铁浓度至少为5毫克铁/克干重、血清铁蛋白水平大于300微克/升的患者的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格）。与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、治疗前筛查(1)、对于因多次输血导致慢性铁过载的患者，确定基线血清铁蛋白浓度。对于非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者，确定基线血清铁蛋白浓度和肝脏铁浓度（LIC）。当地拉罗司用于铁负荷低或血清铁蛋白浓度仅轻微升高的患者时，毒性风险可能增加。(2)、在开始治疗前，通过重复测量血清肌酐值（由于测量存在变异性）以建立准确的肾功能基线，并计算估算肾小球滤过率（eGFR）。(3)、进行尿液分析和血清电解质浓度检测以评估肾小管功能。(4)、评估血清转氨酶和胆红素浓度。(5)、进行基线听力测试和眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）。2、患者监测(1)、监测血清铁蛋白浓度。(2)、监测血细胞计数。(3)、在治疗第一个月期间，每2周监测一次血清转氨酶和胆红素浓度，之后每月监测一次。(4)、对于NTDT患者，每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。(5)、在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测所有患者的eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月监测一次。对于有基线肾脏疾病、肾衰竭风险增加或血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。在任何剂量增加前，通过尿液分析和血清电解质浓度检测评估肾小管功能。(6)、建议在治疗期间每年进行一次眼科检查和听力测试。(7)、监测胃肠道溃疡和出血的发生。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、给药方法口服给药，薄膜衣片应整片吞服，如果吞咽整片困难，可在给药前立即将地拉罗司薄膜衣片压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合。请勿储存供以后使用。4、剂量(1)、成人输血依赖型铁过载口服混悬片的起始剂量为20毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为14毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为40毫克/公斤/天和28毫克/公斤/天。(2)、成人非输血依赖型地中海贫血综合征口服混悬片的起始剂量为10毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为7毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为20毫克/公斤/天和14毫克/公斤/天。(3)、儿童因输血导致的慢性铁过载仅当患者有证据表明存在输血性铁过载（基于输注≥100毫升/公斤浓缩红细胞，例如体重≥40公斤的患者输注≥20单位浓缩红细胞），且血清铁蛋白持续>1000微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥2岁儿童：起始剂量为每日14毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整方案与口服混悬片类似，但剂量增量调整为每日3.5或7毫克/公斤。对于每日21毫克/公斤剂量控制不佳的儿科患者，可考虑使用高达每日28毫克/公斤的剂量。不建议使用每日>28毫克/公斤的剂量。如果血清铁蛋白在连续两次访视时低于1000微克/升，尤其是在薄膜衣片或颗粒剂剂量超过每日17.5毫克/公斤时，考虑减少剂量。为避免过度螯合，如果血清铁蛋白浓度<500微克/升，应中断治疗并继续每月监测。对于因急性疾病导致血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。(4)、儿童非输血依赖性地中海贫血的铁过载仅当患者LIC≥5毫克铁/克干重且血清铁蛋白>300微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥10岁儿童：起始剂量为每日7毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整原则与口服混悬片类似，但剂量值按比例减少（如起始7毫克/公斤/天，最大14毫克/公斤/天等）。监测频率和中断治疗的标准也相同。5、针对肾脏不良反应的剂量调整(1)、因输血导致的慢性铁过载2-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日7毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则将剂量减少7毫克/公斤。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。(2)、非输血依赖性地中海贫血的铁过载10-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日3.5毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则：若当前剂量为3.5毫克/公斤/天，则中断治疗，若当前剂量为7或14毫克/公斤/天，则减少50%。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。6、针对合用胆汁酸结合剂或UGT诱导剂的剂量调整如果无法避免与胆汁酸结合剂（例如，考来烯胺、考来维仑、考来替泊）或强效UGT诱导剂（例如，苯巴比妥、苯妥英、利福平、利托那韦）合用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%。根据患者临床反应和血清铁蛋白浓度进行进一步的剂量调整。7、特殊人群剂量调整(1)、肝功能不全轻度肝功能不全（Child-PughA级）：无需调整剂量。中度肝功能不全（Child-PughB级）：起始剂量减少50%。重度肝功能不全（Child-PughC级）：避免使用。(2)、肾功能不全eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米：无需调整剂量。eGFR40-60毫升/分钟/1.73平方米：起始剂量减少50%。对儿科患者应谨慎，如果需要治疗，使用最低有效剂量并频繁监测肾功能。eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米：禁用。(3)、老年用药无特定剂量调整要求，但生产商指出老年患者较年轻成人发生更多不良反应。需谨慎选择剂量，从剂量范围的低端开始。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率（eGFR）小于40mL/min/1.73m²。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数小于50x10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司口服颗粒的任何成分过敏者。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、肾脏影响在基线时以及任何剂量增加前评估肾小球和肾小管功能，评估所有患者的血清电解质和尿液分析，每月评估血清铁蛋白浓度。在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月一次。如果基线有肾脏疾病或肾功能下降，应更频繁地监测肾功能。在儿科患者可能发生血容量不足的急性疾病期间（例如，腹泻、呕吐、长期口服摄入减少）中断治疗，在急性疾病期间增加监测。当口服摄入和容量状态恢复正常后，根据肾功能评估恢复治疗，避免合用肾毒性药物。使用最低有效剂量，并更频繁地评估肾小管和肾小球功能。如果肾功能恶化或有临床指征，考虑减少剂量、中断或停止治疗。2、肝脏影响治疗期间密切监测肝功能测试（血清转氨酶和胆红素浓度），如果出现严重、持续、进展性或无法解释的升高，考虑减少剂量或中断治疗。在治疗开始前、治疗第一个月每2周一次、之后每月一次评估血清转氨酶和胆红素浓度。如果儿科患者发生急性肝或肾损伤，以及在可能导致血容量不足的急性疾病期间（例如，呕吐、腹泻、口服摄入减少），应中断治疗。3、胃肠道影响有胃肠道出血（有时是致死性的）的报告（参见黑框警告）。大多数死亡病例发生在患有晚期血液恶性肿瘤和/或血小板计数低的老年患者中。也有非致死性上消化道刺激、溃疡（部分并发穿孔）和出血的报告，包括儿童和青少年。在地拉罗司治疗期间，警惕胃肠道溃疡和出血的体征和症状。如果怀疑有严重的胃肠道不良反应，立即开始额外的评估和治疗。4、骨髓抑制有血细胞减少（有时是致死性的）的报告，包括粒细胞缺乏、贫血加重、中性粒细胞减少和血小板减少。既往存在的血液系统疾病可能增加骨髓衰竭的风险。监测血细胞计数。对于出现无法解释的血细胞减少的患者，在确定原因前中断治疗。如果血小板<50，000/立方毫米，则禁用。5、与年龄相关的毒性有严重不良反应（有时是致死性的）的报告，特别是在高龄、有基础疾病并发症或疾病非常晚期的患者中，应更频繁地监测老年患者。6、眼部与耳部影响偶有眼部毒性的报告，包括晶状体混浊、白内障、眼压升高和视网膜病变。偶有耳毒性的报告，包括高频听力丧失和听力下降。建议在治疗开始前和之后每12个月进行一次眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）和听力测试。如果观察到异常，应更频繁地监测。如果出现眼部和/或耳部影响，考虑减少剂量或中断治疗。7、过度螯合在输血性铁过载患者中，每月测量血清铁蛋白浓度。对于NTDT患者，治疗期间每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。当LIC<3毫克铁/克干重时，暂时中断治疗。每月测量血清铁蛋白浓度，如果血清铁蛋白<300微克/升，中断治疗并获取确认性LIC。8、过敏反应有严重过敏反应的报告，包括过敏性反应和血管性水肿。严重的敏感性反应通常发生在治疗的第一个月内。如果反应严重，停用药物并开始适当的医疗治疗。已知对该药过敏的患者禁用，并且对于既往发生过过敏反应的患者不应重新使用，因为有发生过敏性休克的风险。9、皮肤影响有危及生命或致死性的严重皮肤不良反应（SCARs）的报告，包括史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症和伴嗜酸性粒细胞增多及全身症状的药物反应。也有多形性红斑的病例报告。监测严重皮肤反应的体征和症状，如果发生则停止治疗。不要重新开始治疗。对于轻度至中度皮疹，可继续治疗而无需调整剂量，此类皮疹常可自行消退。在严重情况下，暂时中断治疗。在皮疹消退后，以较低剂量重新开始地拉罗司治疗，并逐渐增加剂量。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、妊娠期没有可用数据来告知该药在人类中使用的相关风险，在动物实验中，以低于或相当于人类等效剂量的剂量观察到后代存活率下降和肾脏异常增加。仅在益处大于潜在风险时在妊娠期使用。2、哺乳期在大鼠乳汁中分布，尚不清楚该药是否分布于人乳汁中。应停止哺乳或停用该药。3、有生殖潜力的女性和男性患者在服用地拉罗司期间应使用非激素方法避孕，该药可能降低激素避孕药的效果。4、儿科用药对于<2岁的儿童，治疗输血性铁过载的安全性和有效性尚未确定。对于<10岁的儿童，治疗NTDT综合征慢性铁过载的安全性和有效性尚未确定。<6岁儿童的地拉罗司全身暴露量低于成人。5、老年用药由于与年龄相关的肝、肾和/或心功能下降以及可能存在合并症和药物治疗，应谨慎使用。密切监测老年患者，以及时发现可能需要剂量调整的不良反应的早期体征和/或症状。在≥65岁的老年患者中，地拉罗司治疗的不良反应发生率高于年轻成人。这些患者大多数患有骨髓增生异常综合征（MDS）。6、肝功能不全与肝功能正常者相比，轻度（Child-PughA级）和中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的平均地拉罗司总暴露量分别增加了16%和76%。7、肾功能不全在患有MDS且eGFR为40–60毫升/分钟/1.73平方米的患者中，平均地拉罗司血浆浓度比患有MDS且eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者高出约50%。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、输血性铁过载患者中的不良反应（>5%）腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹、血清肌酐浓度升高。2、NTDT综合征患者中的不良反应（>5%）腹泻、皮疹、恶心。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、经肝脏微粒体酶代谢的药物(1)、CYP3A4底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司在体外抑制CYP3A4活性，然而，地拉罗司也可能诱导CYP3A4，导致经CYP3A4代谢的药物的血浆浓度降低。合用时应密切监测CYP3A4底物的疗效是否降低。(2)、CYP2C8底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP2C8活性，可能增加经CYP2C8代谢的药物的血浆浓度。谨慎合用。(3)、CYP1A2底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP1A2，可能增加CYP1A2底物的血浆浓度。避免与茶碱或其他治疗指数窄的CYP1A2底物（例如，替扎尼定）合用。如果与地拉罗司合用，需监测CYP1A2介导的毒性体征。2、影响尿苷5'-二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGT）的药物强效UGT诱导剂：可能存在药代动力学相互作用（降低地拉罗司的AUC，可能降低疗效）。避免与强效UGT诱导剂合用。如果无法避免合用，可考虑将地拉罗司的起始剂量增加50%。仔细监测血清铁蛋白浓度和临床反应，以确定是否需要进一步调整剂量。3、具有致溃疡或出血作用的药物可能存在药理学相互作用（增加胃肠道溃疡或出血风险），谨慎合用。地拉罗司(Deferasirox)的作用机制地拉罗司(Deferasirox)通过与三价铁离子结合形成稳定的可溶性复合物来螯合铁，以2:1的比例（2个配体分子结合1个铁原子）对铁具有高结合亲和力。以每日10、20和40毫克/公斤的口服混悬片剂量给药时，地拉罗司每日分别能够螯合每公斤体重0.1、0.3和0.4毫克的铁。在动员和排泄组织铁方面，效力是去铁胺的2-5倍。减少肝脏铁负荷，初步数据表明地拉罗司也能动员心脏铁储存。能螯合锌和铜，但结合亲和力非常低。治疗期间有报道人类锌和铜浓度降低，然而，此效应的临床重要性未知。地拉罗司具有与铝螯合的潜力，但对铝的结合亲和力低于铁。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收生物利用度：口服后吸收良好，通常在1.5–4小时内达到血药峰浓度。口服混悬片（恩瑞格）的绝对口服生物利用度为70%。捷而润片和捷而润撒颗粒的相比生物利用度分别比恩瑞格高36%和52%。食物影响：食物会不同程度地增加恩瑞格的生物利用度。捷而润与低脂轻食同服时的生物利用度与空腹条件相似。2、分布程度：5%分布于红细胞中。在大鼠乳汁中分布，尚不清楚是否分布于人乳汁。血浆蛋白结合率：约99%（主要与白蛋白结合）。3、消除代谢：主要在肝脏通过UGT1A1的葡萄糖醛酸化作用代谢，次要经UGT1A3代谢。葡萄糖醛酸代谢物的解离和随后的肠肝循环可能发生。很少部分（8%）通过CYP酶的氧化作用代谢。消除途径：地拉罗司及其代谢物主要通过胆汁经粪便（84%）排泄，次要经尿液（8%）排泄。半衰期：8–16小时。地拉罗司(Deferasirox)储存薄膜衣片：20–25°C（允许在15–30°C之间波动），防潮。温馨提示1、建议患者避免咀嚼，应将片剂完全分散在水、橙汁或苹果汁中，并在混合后立即饮用。剂量小于1克时，分散在105毫升液体中，剂量为1克或更多时，分散在210毫升液体中。建议患者将任何残留物混悬于少量液体中并吞服。2、告知吞咽整片困难的患者，薄膜衣片可在使用前立即压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合后口服给药。建议不要使用带有锯齿表面的商业粉碎机来压碎单片的90毫克药片。建议患者立即完全服用剂量，不要储存供以后使用。