地拉罗司(Deferasirox)已在中国上市，可以直接在国内的医院或者中购买到。地拉罗司(Deferasirox)国内能买到吗地拉罗司已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市，可以在国内购买到。患者必须经血液科或相关专科医生明确诊断为适用的铁过载疾病（如输血依赖性地中海贫血、骨髓增生异常综合征导致的铁过载等），并评估确认存在治疗指征后，方可由医生开具处方。地拉罗司(Deferasirox)在哪能买到1、医院药房：是最主要的购买渠道，在大型医院，尤其是设有血液科、地中海贫血中心的医院药房，通常可以凭医生处方直接购买。2、授权零售药店：部分大型连锁药店也可能凭处方供应地拉罗司，可出示处方后进行购买。3、线上处方平台：在符合国家互联网诊疗和药品销售法规的前提下，部分具备资质的线上医疗平台可能提供在线问诊、处方开具及药品配送的服务。务必选择有正规资质、药品可追溯的官方或授权平台，避免通过非正规渠道购药。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的副作用1、常见副作用（发生率>5%）(1)、胃肠道反应：最为常见，包括腹泻、恶心、呕吐、腹痛。建议随餐或餐后服用以减轻刺激，或遵医嘱调整服药时间。(2)、皮肤反应：出现皮疹。轻度至中度皮疹可能自行消退，可继续用药；若皮疹严重或持续，需就医。(3)、肾功能指标异常：血清肌酐升高是其特征性副作用，发生率较高。这通常是剂量依赖性的，且大多可逆。因此治疗期间必须定期监测肾功能。2、严重副作用(1)、肾毒性及肾衰竭：可能引起急性肾损伤，严重时需要透析。肾功能不全患者风险更高。用药前及期间必须严密监测血清肌酐和肌酐清除率。(2)、肝毒性及肝衰竭：可导致药物性肝炎、肝酶显著升高，甚至肝衰竭。用药前及治疗初期需频繁监测转氨酶和胆红素。(3)、胃肠道溃疡与出血：可能引起从刺激、溃疡到致命性出血的一系列胃肠道并发症，尤其在老年、血小板低下或合用其他损伤胃黏膜药物（如非甾体抗炎药）的患者中风险增加。3、其他需要关注的副作用(1)、骨髓抑制：可能导致中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、血小板减少或贫血加重，需定期监测血常规。(2)、超敏反应：少数患者可能在治疗初期出现严重的过敏反应，如血管性水肿、过敏性休克，需立即停药并急救。(3)、严重皮肤反应：虽然罕见，但可能发生如史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症等危及生命的皮肤不良反应，一旦怀疑应立即永久停药。

地拉罗司(Deferasirox)的使用需严格遵循个体化原则，根据适应证和患者情况确定起始剂量并进行监测调整。地拉罗司(Deferasirox)如何用药1、初始剂量(1)、输血性铁过载：适用于2岁及以上患者。推荐起始剂量为14mg/kg/日，每日一次，整片吞服。开始治疗前需满足特定条件：累计输注浓缩红细胞≥100mL/kg，且血清铁蛋白持续>1000mcg/L。(2)、非输血依赖型地中海贫血（NTDT）铁过载：适用于10岁及以上，且肝脏铁浓度（LIC）≥5mgFe/gdw、血清铁蛋白>300mcg/L的患者。推荐起始剂量为7mg/kg/日，每日一次。若基线LIC>15mgFe/gdw，治疗4周后可考虑增加至14mg/kg/日。2、给药方式每日一次，在空腹或低脂饮食（脂肪含量<7%，约250卡路里）后服用地拉罗司，以水或其它液体送服。整片吞服困难者，可将药片碾碎后立即与软食（如酸奶、苹果酱）混合服用。3、特殊人群剂量调整(1)、肾功能不全：肌酐清除率（CICr）在40-60mL/min者，起始剂量减半，CICr<40mL/min或血清肌酐>年龄相应正常值上限2倍者禁用。(2)、肝功能不全：中度（Child-PughB）肝功能损害者，起始剂量减半。重度（Child-PughC）肝功能损害者避免使用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、影响地拉罗司暴露量的药物(1)、UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂：如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦。合用会降低地拉罗司血药浓度，可能导致疗效下降。应避免合用，必要时可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%。(2)、胆汁酸结合树脂：如考来烯胺、考来维仑、考来替泊。合用可能降低地拉罗司浓度，应避免合用，必要时考虑增加地拉罗司起始剂量50%。2、地拉罗司影响其它药物的暴露量(1)、CYP2C8底物：地拉罗司会抑制CYP2C8，升高其底物（如瑞格列奈、紫杉醇）的血药浓度。合用瑞格列奈时需考虑减少其剂量，并密切监测血糖。(2)、CYP1A2底物：地拉罗司会抑制CYP1A2，升高其底物浓度。应避免与茶碱等治疗窗窄的CYP1A2底物合用。必须合用时，需监测茶碱血药浓度并考虑调整剂量。(3)、CYP3A4底物：地拉罗司可能诱导CYP3A4，降低其底物（如环孢素、辛伐他汀、某些激素类避孕药）的血药浓度。合用时需密切监测这些药物疗效降低的迹象。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收与分布(1)、吸收：口服后中位达峰时间（tmax）约为1.5-4小时。与口服混悬片相比，JADENU片剂的生物利用度（AUC）高约36%。高脂饮食可显著增加其吸收，因此推荐空腹或低脂饮食后服用。(2)、分布：血浆蛋白结合率很高（约99%），主要与白蛋白结合。稳态分布容积（Vss）在成人中约为14.37L。2、代谢与排泄(1)、代谢：主要代谢途径是葡萄糖醛酸化，由UGT1A1（主要）和UGT1A3介导。约有8%通过CYP450酶系发生氧化代谢。存在明显的肠肝循环。(2)、排泄：主要以原形和代谢物形式经粪便排泄（约占剂量的84%），经尿排泄较少（约8%）。平均消除半衰期（t1/2）为8-16小时。

地拉罗司(Deferasirox)应在医生指导下使用，用药期间需定期监测肾功能和肝功能，以便及时调整剂量。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量 1、输血性铁过载(1)、启动标准：患者需有明确慢性铁过载证据，通常为输注浓缩红细胞≥100mL/kg（或≥20单位/40kg），且血清铁蛋白持续>1000mcg/L。(2)、初始剂量：推荐地拉罗司起始剂量为14mg/kg/日，每日一次，口服。剂量需按体重计算并四舍五入至最接近的整片规格（90mg，180mg，360mg）。(3)、剂量调整：每月监测血清铁蛋白，并根据其趋势每3-6个月调整剂量。调整幅度通常为3.5或7mg/kg/日，最高剂量不超过28mg/kg/日。(4)、治疗中断：当血清铁蛋白持续低于500mcg/L时，应考虑暂停治疗，以防铁过度螯合。2、非输血依赖型地中海贫血（NTDT）(1)、启动标准：患者肝脏铁浓度（LIC）≥5mgFe/gdw，且血清铁蛋白>300mcg/L。(2)、初始剂量：推荐起始剂量为7mg/kg/日，每日一次，口服。若基线LIC>15mgFe/gdw，可在4周后考虑将剂量增至14mg/kg/日。(3)、剂量调整与监测：每月监测血清铁蛋白。若血清铁蛋白<300mcg/L，应暂停治疗并测定LIC。每6个月监测LIC，治疗6个月后，若LIC仍>7mgFe/gdw，可将剂量增至最高14mg/kg/日；若LIC降至<3mgFe/gdw，应暂停治疗；当LIC再次>5mgFe/gdw时重启治疗。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的剂量调整基于肾功能（血清肌酐）的调整(1)、输血性铁过载患者：成人/青少年（≥16岁）：若血清肌酐较基线平均值升高≥33%，应在1周内复查；若仍升高≥33%，剂量应减少7mg/kg/日。儿童（2-15岁）：若血清肌酐升高>33%且超过年龄正常值上限（ULN），剂量应减少7mg/kg/日。(2)、NTDT患者：成人/青少年（≥16岁）：若肌酐升高≥33%，1周后复查仍高，则根据当前剂量处理：若为3.5mg/kg/日则中断治疗；若为7或14mg/kg/日则减量50%。儿童（10-15岁）：若肌酐升高>33%且超过年龄ULN，剂量减少3.5mg/kg/日。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、肝肾功能不全患者(1)、肝功能不全轻度（Child-PughA）：无需调整剂量。中度（Child-PughB）：起始剂量减少50%。重度（Child-PughC）：禁用。(2)、肾功能不全中度不全（CICr40-60mL/min）：起始剂量减少50%。重度不全（CICr<40mL/min）或血清肌酐>2倍年龄ULN：禁用。2、儿童与老年人(1)、儿童（≥2岁）：对于输血性铁过载，2岁及以上儿童的安全有效性已证实，用法用量与成人相同。对于NTDT，适用于10岁及以上儿童。更小年龄儿童的数据尚不充分。(2)、老年人（≥65岁）：老年患者发生严重不良反应，尤其是肾、肝、胃肠道反应）的风险更高。用药应谨慎，通常从剂量范围的低限开始，并需加强监测。3、孕妇及哺乳期妇女(1)、孕妇：基于动物实验的潜在胎儿风险，仅在对母亲的获益大于对胎儿的潜在风险时使用。(2)、哺乳期：尚不清楚地拉罗司是否经人乳分泌。鉴于对哺乳婴儿的潜在严重风险，应权衡利弊，决定停止哺乳或停止用药。

地拉罗司(Deferasirox)已经在国内上市，可以直接在国内医院购买到。地拉罗司(Deferasirox)怎么购买地拉罗司已在中国获批上市，患者可通过正规医院渠道获取。1、购买途径：该药为处方药，必须凭执业医师开具的处方，在具有相应资质的医院药房或指定零售药店购买。切勿通过非正规渠道购买，以免用药风险。2、用药前提：启动治疗前，患者需经过全面评估，包括血清铁蛋白、肝肾功能、听力视力检查等，确保符合用药指征。3、医保情况：地拉罗司已经纳入医保，具体的报销比例请咨询当地医保部门或就诊医院。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应地拉罗司可能引起多种不良反应，使用期间需密切监测。1、胃肠道反应(1)、症状：腹泻、恶心、呕吐、腹痛。(2)、处理：通常症状较轻，可随用药时间延长而缓解。若症状严重或持续，应及时就医。2、肾功能影响(1)、症状：血清肌酐升高、蛋白尿，严重者可致急性肾衰竭。(2)、监测要求：治疗前及治疗期间需定期（至少每月）监测血清肌酐。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、肝功能影响(1)、症状：转氨酶升高、黄疸，罕见但可发生药物性肝炎甚至肝衰竭。(2)、监测要求：治疗前及治疗初期需密切监测肝功能。4、皮肤反应(1)、症状：皮疹较为常见。罕见但严重的皮肤反应包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）。(2)、处理：出现严重皮疹或黏膜损害需立即停药并就医。5、血液系统影响(1)、症状：可导致粒细胞缺乏、贫血加重、血小板减少。(2)、监测要求：定期监测全血细胞计数。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、用药前与用药期间必须进行的监测(1)、肾功能：治疗前及治疗期间定期检查血清肌酐和肌酐清除率。(2)、肝功能：治疗前、治疗初期每2周，之后每月检查转氨酶和胆红素。(3)、铁负荷指标：每月监测血清铁蛋白；非输血依赖型患者每6个月监测肝脏铁浓度。(4)、听力与视力：治疗前及每年进行听力和眼科检查。2、禁忌人群(1)、严重肾功能不全患者。(2)、高危骨髓增生异常综合征、晚期恶性肿瘤患者。(3)、已知对地拉罗司过敏者。(4)、血小板计数<50×10^9/L的患者。

地拉罗司(Deferasirox)的最新价格可因购买渠道等因素影响而有所变化，价格并不固定，需要以实际为准。2025年地拉罗司(Deferasirox)最新价格是多少钱一盒地拉罗司已经在国内上市，且已在中国纳入国家医保药品目录，大幅降低了患者的经济负担。具体价格可能因剂型（如90mg、180mg、360mg片剂）、生产厂家和医保报销比例不同略有浮动。地拉罗司属于医保乙类药品，在符合说明书规定的适应症（如输血导致的慢性铁过载）时，可按当地医保政策比例进行报销。纳入医保后，患者自付部分显著下降，实际自付金额取决于当地报销比例，建议患者在医院药房或正规药店凭处方购买时，直接查询当地医保结算后的具体自付金额。药品价格会动态调整，建议咨询就诊医院或当地医保部门获取最准确信息。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。如何正确储存地拉罗司(Deferasirox)1、储存条件应将药片储存在25°C(77°F)的室温下，允许短时间在15°C至30°C(59°F至86°F)范围内波动。必须避光、密封、防潮，请勿将药品置于浴室等潮湿环境。2、注意事项请将药物放在儿童无法触及的地方，不要使用过期或包装破损的药品。如果药片受潮、变色或出现其他异常，请勿服用。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收口服后，地拉罗司被缓慢至中等速度吸收，血药浓度达峰时间中位数约为1.5至4小时。食物会影响其吸收：与高脂餐同服会使吸收增加，可能增加不良反应风险，与低脂餐同服则吸收略有减少。推荐空腹或随低脂餐（脂肪含量<7%）服用，以保证药效稳定并降低风险。2、分布蛋白结合>99%，几乎完全与血清白蛋白结合。3、代谢地拉罗司主要在肝脏通过葡萄糖醛酸化（UGT酶，主要是UGT1A1）进行代谢。细胞色素P450酶（CYP450）系统参与的氧化代谢比例很小（约8%）。4、排泄84%经粪便排泄(原形药物及代谢物)，8%经尿液排泄(少量原形药物及代谢物)。平均消除半衰期约为8至16小时，支持每日一次的给药方案。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率(eGFR)<40mL/min/1.73m²的患者。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者(该人群未开展研究，预计无法从螯合治疗中获益)。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数<50×10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司制剂中任何辅料过敏的患者。

地拉罗司(Deferasirox)已经在国内上市，且纳入医保，需要以医保报销后的价格为准。地拉罗司(Deferasirox)国内价格是多少地拉罗司已纳入中国国家医保目录，享受医保报销，大幅降低了患者的经济负担。具体价格因药品规格、地区及医保报销比例不同有差异。纳入医保后，患者自付比例降低，建议患者前往当地医保定点医院或药房咨询最新价格，或通过国家医保服务平台查询实时报销政策。地拉罗司(Deferasirox)报销通常限定于符合说明书适应症的患者，即2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者，10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征且肝脏铁浓度≥5mgFe/gdw、血清铁蛋白>300mcg/L的患者。使用前需由专科医生评估并开具处方，符合医保规定方可报销。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的用药疗程地拉罗司的治疗是一个长期、个体化的过程，并非固定周期。治疗需持续至铁过载得到有效控制，并可能需根据指标终身维持。治疗目标是将肝脏铁浓度（LIC）和血清铁蛋白降至安全范围。1、初始剂量与监测(1)、输血性铁过载：推荐起始剂量为14mg/kg/日，每日一次。(2)、非输血依赖型地中海贫血：推荐起始剂量为7mg/kg/日，每日一次。2、关键监测指标(1)、血清铁蛋白：每月监测一次，用以短期评估疗效和调整剂量。(2)、肝脏铁浓度（LIC）：每6个月通过肝活检或核磁共振（MRI）评估一次，是剂量调整的金标准。(3)、肾功能与肝功能：治疗初期需频繁监测（如每周一次血清肌酐），稳定后每月监测，以防肝肾毒性。地拉罗司(Deferasirox)的用药建议鉴于地拉罗司需长期服用，且已纳入医保，通常不建议大量囤药。药品有有效期，且储存条件要求避光、密封、干燥（室温15-30°C）。建议患者根据复查周期和处方量，常规备药1-2个月用量即可。通过医院或正规药店渠道购药，确保药品质量。治疗期间需警惕肾功能损伤、肝毒性、胃肠道出血、骨髓抑制以及严重皮肤过敏反应。

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，虽然其在降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白方面疗效确切，但伴随显著的毒性风险与复杂的药物相互作用。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、肾毒性监测与管理地拉罗司可引起剂量依赖性的血清肌酐升高，甚至导致急性肾衰竭（部分致死）。治疗前必须重复检测血清肌酐并计算肌酐清除率以建立可靠基线。治疗首月应每周监测肾功能，之后至少每月一次。若肌酐持续升高超过基线33%，需按方案减量或中断治疗。当肌酐高于年龄正常值上限2倍或清除率<40mL/min时，应禁用。此外，需每月监测蛋白尿。2、肝毒性监测与管理该药可能导致肝损伤乃至肝衰竭，风险随年龄增长而增加。治疗前、治疗首月每2周、之后至少每月应检测转氨酶和胆红素。中度肝功能不全（Child-PughB级）患者起始剂量需减半，重度（Child-PughC级）患者应避免使用3、胃肠道风险可引发胃溃疡、出血甚至穿孔，尤其多见于老年、晚期血液恶性肿瘤或血小板低下患者。用药期间需警惕相关症状，若疑似严重胃肠道事件应立即停药评估。与NSAIDs、皮质类固醇等具有溃疡或出血风险的药物联用时风险增高。4、血液学毒性可引起中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重及血小板减少。所有患者均需定期监测血常规。当血小板计数低于50×10⁹/L时禁用。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、影响地拉罗司疗效的药物(1)、强效UGT诱导剂：如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦。联用会降低地拉罗司血药浓度，可能削弱疗效。应避免联用，若必须使用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%，并密切监测血清铁蛋白。(2)、胆汁酸螯合剂：如考来烯胺、考来维仑、考来替泊。同样会降低地拉罗司暴露量，处理原则同UGT诱导剂。2、地拉罗司影响的其他药物(1)、CYP2C8底物：地拉罗司会抑制CYP2C8，显著增加瑞格列奈等药物的血药浓度。联用瑞格列奈时需考虑减量并严密监测血糖。与紫杉醇等其他CYP2C8底物的相互作用不能排除。(2)、CYP1A2底物：地拉罗司抑制CYP1A2，可增加茶碱、替扎尼定等药物的浓度。应避免与治疗窗窄的CYP1A2底物（如替扎尼定）联用。若必须联用茶碱，需监测其血药浓度并调整剂量。(3)、CYP3A4底物：地拉罗司可能诱导CYP3A4，降低环孢素、辛伐他汀、某些激素类避孕药等药物的浓度，需监测合用药物的疗效是否降低。3、其他相互作用含铝抗酸药：因其作用机制，应避免与含铝抗酸药同时服用。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、严重肾功能不全：血清肌酐持续高于年龄正常值上限2倍，或肌酐清除率<40mL/min。2、一般状况极差（体力状态不佳）的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）或晚期恶性肿瘤患者。4、血小板计数<50×10⁹/L。5、已知对地拉罗司或JADENU任何成分过敏者。6、重度肝功能不全（Child-PughC级）患者也应避免使用。

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，主要用于治疗因长期输血导致的慢性铁过载。地拉罗司(Deferasirox)是治疗什么疾病的1、输血相关铁过载地拉罗司适用于2岁及以上因长期输血导致慢性铁过载的患者。其疗效依据是能够显著降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平。该适应症基于“加速批准”路径获批，后续可能需要进一步临床试验验证其临床获益。2、非输血依赖型地中海贫血综合征（NTDT）相关铁过载适用于10岁及以上、非输血依赖型地中海贫血综合征患者，且其肝脏铁浓度≥5mgFe/g干重、血清铁蛋白>300mcg/L。该适应症同样基于加速批准，以降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平为依据。使用限制：目前尚未在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中进行对照临床试验，且与其他铁螯合剂联合使用的安全性和有效性尚未确立。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、严重肾功能不全：血清肌酐持续高于年龄正常值上限2倍，或肌酐清除率<40mL/min。2、一般状况差：体力状态不佳的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）或晚期恶性肿瘤患者。4、血小板计数<50×10⁹/L。5、已知对地拉罗司或JADENU任何成分过敏者。6、严重肝功能不全（Child-PughC级）患者也应避免使用。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、常见不良反应（发生率>5%）(1)、胃肠道反应：腹泻、呕吐、恶心、腹痛。(2)、皮肤反应：皮疹。(3)、肾功能影响：血清肌酐升高。2、严重不良反应(1)、肾毒性：可能引起急性肾衰竭、蛋白尿，甚至需透析。儿童和青少年可能出现肾小管损伤。(2)、肝毒性：可导致肝损伤、肝衰竭，尤其在老年或已有肝病患者中风险更高。(3)、胃肠道出血与溃疡：尤其常见于老年、血液系统恶性肿瘤或血小板低下患者，可能致命。(4)、骨髓抑制：包括中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重和血小板减少。(5)、严重过敏反应：如过敏性休克、血管性水肿，多发生于治疗初期。(6)、听力与视力障碍：高频听力损失、白内障、视网膜病变等。

地拉罗司(Deferasirox)是一种口服铁螯合剂，在发挥疗效的同时，也可能伴随一系列副作用，比如胃肠道不适、肝肾损伤、骨髓抑制、皮肤反应等。地拉罗司(Deferasirox)的副作用1、最常见副作用（>5%发生率）(1)、胃肠道反应：腹泻、恶心、呕吐、腹痛是最常报告的症状，可能与剂量相关。(2)、皮肤反应：皮疹较为常见，多数为轻度至中度。(3)、肾功能指标异常：血清肌酐升高非常普遍，在临床研究中，约36%-38%的输血性铁过载患者出现肌酐持续升高超过基线33%的情况，通常是剂量依赖性的。2、严重副作用(1)、肾毒性：地拉罗司可导致急性肾衰竭，甚至需要透析或导致死亡，尤其易发生在有合并症或血液病晚期患者中。还可引起肾小管损伤（如范可尼综合征）和蛋白尿。(2)、肝毒性：可引发药物性肝炎、肝酶显著升高，极少数情况下进展为肝衰竭甚至死亡。55岁以上患者风险相对更高。(3)、胃肠道出血与溃疡：可能导致胃肠道出血、溃疡甚至穿孔，尤其好发于患有晚期血液恶性肿瘤、血小板计数低或老年患者。(4)、骨髓抑制：可导致中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重、血小板减少，严重时可致命。原有血液疾病患者风险增加。(5)、严重过敏反应：包括过敏性反应、血管性水肿（如喉咙肿胀），通常在治疗第一个月内发生。(6)、严重皮肤反应：罕见但严重，包括史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）、多形性红斑。(7)、听觉与眼部异常：可能出现高频听力丧失、听力下降、白内障、眼内压升高、视网膜病变等，发生率低于1%。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)副作用的缓解措施1、常规监测(1)、肾功能监测：治疗前、治疗第一月内每周、之后至少每月监测血清肌酐。若肌酐持续升高超过基线33%，应根据方案（如减少7mg/kg或50%）减量或中断治疗。出现蛋白尿也需监测并可能需暂停用药。(2)、肝功能监测：治疗前、最初2周每2周、之后每月监测转氨酶和胆红素。出现持续或严重升高时，需考虑调整剂量或中断治疗。(3)、血液学监测：定期进行全血细胞计数，及时发现和处理骨髓抑制。(4)、铁负荷监测：输血性铁过载：每月监测血清铁蛋白。若持续低于500mcg/L，应暂停治疗以防过度螯合。NTDT：每月监测血清铁蛋白，每6个月监测肝脏铁浓度（LIC）。当LIC<3mgFe/gdw或铁蛋白<300mcg/L时暂停治疗。2、对症处理与生活方式调整(1)、胃肠道不适：随餐（低脂餐）服药可能减轻症状。若出现严重腹痛、黑便、呕血等迹象，应立即就医。(2)、皮疹：轻中度皮疹通常可自行消退，可继续原剂量治疗并观察。严重或进展性皮疹应立即停药并就医，评估是否为严重皮肤反应。皮疹消退后，可在医生指导下尝试从更低剂量重新开始治疗。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、影响地拉罗司疗效的药物(1)、强效UGT酶诱导剂：如利福平、苯妥英、苯巴比妥、利托那韦。合用会显著降低地拉罗司血药浓度，可能导致治疗失败。应避免合用。如必须使用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%，并密切监测铁蛋白以调整剂量。(2)、胆汁酸螯合剂：如考来烯胺、考来维仑、考来替泊。合用会减少地拉罗司吸收。应避免合用。如必须使用，处理方式同UGT诱导剂。2、地拉罗司影响其他药物(1)、CYP2C8酶底物：地拉罗司会抑制此酶，显著增加如瑞格列奈的血药浓度，导致低血糖风险增加。合用时应考虑减少瑞格列奈剂量，并严密监测血糖。与其他CYP2C8底物（如紫杉醇）的相互作用不能排除。(2)、CYP1A2酶底物：地拉罗司会抑制此酶，增加如茶碱的血药浓度，可能导致茶碱中毒（中枢神经兴奋等）。应避免合用。如必须使用，需监测茶碱血药浓度并调整剂量。其他治疗窗窄的CYP1A2底物（如替扎尼定）也应避免合用。3、地拉罗司影响其他药物CYP3A4酶底物：地拉罗司可能诱导此酶，降低如环孢素、辛伐他汀、某些口服避孕药等药物的血药浓度，导致疗效下降。合用时应密切监测这些药物的疗效指标。

地拉罗司(Deferasirox)可能引发肾损伤、肝损伤及胃肠道出血等不良反应，患者及医护人员必须提前了解用药注意事项。地拉罗司(Deferasirox)用药前注意事项1、严格评估适应症(1)、输血性铁过载：仅适用于已有证据表明存在慢性输血性铁过载的患者，例如累计输注浓缩红细胞≥100mL/kg（或相当于40kg体重患者输注≥20单位），且血清铁蛋白持续>1000mcg/L。(2)、非输血依赖型地中海贫血（NTDT）：仅适用于肝脏铁浓度（LIC）≥5mgFe/g肝干重且血清铁蛋白>300mcg/L的患者。2、全面的基线检查在开始地拉罗司治疗前，必须完成以下检查：(1)、肾功能评估：重复测量血清肌酐，计算肌酐清除率（Cockcroft-Gault法）。血清肌酐>年龄相应正常值上限（ULN）2倍或肌酐清除率<40mL/min的患者禁用。(2)、肝功能评估：测量血清转氨酶（AST、ALT）和胆红素水平。(3)、铁负荷指标：测量血清铁蛋白。对于NTDT患者，还需通过肝活检或FDA认可的方法测量肝脏铁浓度（LIC）。(4)、血液学检查：监测全血细胞计数，重点关注血小板（<50×10^9/L禁用）及中性粒细胞。(5)、听觉与眼科检查：进行基线听力测试和眼科检查（包括裂隙灯和眼底检查）。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)用药期间注意事项1、给药与剂量调整(1)、服药方法：每日一次，在空腹或低脂餐（脂肪含量<7%，约250卡路里）后服用，整片用水送服。吞咽困难者可碾碎后与软食（如酸奶）混合立即服用，勿储存。(2)、剂量计算与调整输血性铁过载：起始剂量14mg/kg/日，根据每月血清铁蛋白趋势每3-6个月调整，增幅为3.5或7mg/kg，最大不超过28mg/kg/日。NTDT：起始剂量7mg/kg/日，每6个月监测LIC，根据LIC结果调整剂量，最大不超过14mg/kg/日。(3)、特殊人群剂量调整肝损伤：中度（Child-PughB）减量50%，重度（Child-PughC）避免使用。肾损伤：肌酐清除率40-60mL/min减量50%。老年患者：需更密切监测，起始剂量宜谨慎。2、定期监测与不良反应管理(1)、肾功能监测：治疗第1个月内每周监测血清肌酐，之后至少每月一次。若肌酐较基线持续上升>33%，需根据方案减量或中断治疗。(2)、肝功能监测：治疗前2周每2周监测转氨酶和胆红素，之后至少每月一次。出现持续或显著升高需考虑调整剂量。(3)、血液学监测：定期监测全血细胞计数，警惕中性粒细胞减少、贫血加重、血小板减少。(4)、铁负荷监测：输血性铁过载：每月测血清铁蛋白，若持续<500mcg/L，考虑暂停治疗以防过度螯合。NTDT：每月测血清铁蛋白，每6个月测LIC。LIC<3mgFe/gdw或铁蛋白<300mcg/L时暂停治疗。(5)、胃肠道症状：密切观察腹痛、腹泻、恶心、呕吐及黑便、呕血等出血迹象，尤其老年或合用NSAIDs、抗凝药的患者。(6)、皮肤反应：出现皮疹时，轻中度可继续观察；严重皮疹或疑似Stevens-Johnson综合征等严重反应需立即停药并就医。(7)、过敏反应：治疗初期（尤其第1个月内）警惕过敏性休克、血管性水肿等严重过敏反应，一旦发生立即停药并紧急处理。地拉罗司(Deferasirox)用药后注意事项1、治疗中断与重启指征(1)、输血性铁过载：当血清铁蛋白持续低于500mcg/L时，考虑暂停治疗。(2)、NTDT：当LIC低于3mgFe/gdw时中断治疗。若LIC再次升至5mgFe/gdw以上，可考虑重启治疗。2、长期随访(1)、持续监测：即使治疗中断，也应定期监测铁负荷指标（血清铁蛋白、LIC）、肝肾功能及血常规。(2)、并发症筛查：长期用药者需坚持每年进行听力和眼科检查，评估肝肾及骨髓功能。

地拉罗司(Deferasirox)是一款口服铁螯合剂类处方药，由诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)研发。地拉罗司(Deferasirox)的功效与作用1、输血性铁过载地拉罗司是一种铁螯合剂，适用于治疗2岁及以上因输血导致的慢性铁过载。2、非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征的铁过载地拉罗司适用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征，且肝脏铁浓度（LIC）至少为5毫克铁/克干重，血清铁蛋白大于300微克/升的患者的慢性铁过载。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、输血性铁过载对于估算肾小球滤过率（eGFR）大于60mL/min/1.73m²的患者，起始剂量为每日一次，每次14毫克/公斤体重。2、非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征的铁过载对于估算肾小球滤过率（eGFR）大于60mL/min/1.73m²的患者，起始剂量为每日一次，每次7毫克/公斤体重。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率（eGFR）小于40mL/min/1.73m²。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数小于50x10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司口服颗粒的任何成分过敏者。地拉罗司(Deferasirox)注意事项1、急性肾损伤开始治疗前，应重复测量血清肌酐。在地拉罗司治疗期间监测肾功能，出现毒性时需减少剂量或中断治疗。2、肝脏毒性监测肝功能，出现毒性时需减少剂量或中断治疗。3、致死性和非致死性胃肠道出血、溃疡和刺激与已知具有致溃疡或出血潜力的药物联合使用时，风险可能增加。4、骨髓抑制可能发生中性粒细胞减少、粒细胞缺乏、贫血加重和血小板减少（包括致死性事件）。治疗期间应监测血细胞计数。出现毒性时中断治疗。5、与年龄相关的毒性风险应密切监测老年和儿科患者的毒性反应。6、过敏反应发生严重反应时，应停用地拉罗司并开始医疗干预。7、严重皮肤反应包括史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症以及伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应。发生此类反应时应停用地拉罗司。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、在输血性铁过载患者中，最常见（发生率大于5%）的不良反应是腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹和血清肌酐升高。2、在接受地拉罗司治疗的非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征的铁过载患者中，最常见（发生率大于5%）的不良反应是腹泻、皮疹和恶心。

虽然地拉罗司(Deferasirox)能产生所需疗效，但也可能引起一些不良作用。尽管并非所有副作用都会发生，但如果发生，则可能需要医疗干预。地拉罗司(Deferasirox)的严重副作用1、较常见的副作用腹泻、头晕、耳痛或耳朵疼痛、恶心、胃痛、嗓音变化、呕吐。2、罕见的副作用失明、视力模糊、听力改变、视力改变、眼睛疼痛或不适。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。供医疗专业人员参考的副作用管理1、一般不良事件地拉罗司最常见的不良事件是腹痛、恶心、呕吐、腹泻、皮疹和血清肌酐升高。胃肠道症状、血清肌酐升高和皮疹与剂量相关。2、胃肠道(1)、极常见（10%或以上）：腹泻（高达47%）、腹痛（28%）、恶心（26%）、呕吐（21%）。(2)、常见（1%至10%）：上腹痛、便秘、腹胀、消化不良。(3)、不常见（0.1%至1%）：胃炎、胃肠道出血、胃溃疡（包括多发性溃疡）、十二指肠溃疡、食管炎。(4)、发生率未报告：与胆结石相关的胰腺炎（伴或不伴潜在胆道疾病）。(5)、上市后报告：胃肠道穿孔。2、肾脏(1)、极常见（10%或以上）：肌酐升高（38%）。(2)、常见（1%至10%）：血清肌酐异常、肌酐清除率值异常。(3)、不常见（0.1%至1%）：肾小管病（范可尼综合征）。(4)、上市后报告：肾小管坏死、急性肾功能衰竭、肾小管间质性肾炎、急性肾损伤、估算肾小球滤过率降低、肾小管疾病。3、皮肤(1)、极常见（10%或以上）：皮疹（13%）。(2)、常见（1%至10%）：荨麻疹、瘙痒。(3)、不常见（0.1%至1%）：亨诺赫-舍恩莱因紫癜（过敏性紫癜）、色素沉着障碍、多形性红斑、伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应（DRESS）。(4)、上市后报告：史蒂文斯-约翰逊综合征、白细胞破碎性血管炎、脱发、中毒性表皮坏死松解症。4、泌尿生殖系统(1)、极常见（10%或以上）：间歇性蛋白尿（18.6%）。(2)、常见（1%至10%）：蛋白尿。(3)、不常见（0.1%至1%）：糖尿。(4)、上市后报告：血尿。5、呼吸系统(1)、极常见（10%或以上）：咳嗽（13.9%）、鼻咽炎（13.2%）、流感（10.8%）、咽喉痛（10.5%）。(2)、常见（1%至10%）：呼吸道感染、支气管炎、咽炎、急性扁桃体炎、鼻炎。6、其他(1)、极常见（10%或以上）：发热（18.9%）。(2)、常见（1%至10%）：死亡、疲劳、耳部感染。(3)、不常见（0.1%至1%）：药物热、听力丧失。7、神经系统(1)、极常见（10%或以上）：头痛（15.9%）。(2)、不常见（0.1%至1%）：活动过度、头晕。8、肝脏(1)、常见（1%至10%）：血清谷丙转氨酶升高、胆结石、药物性肝炎、肝功能检查异常、转氨酶升高。(2)、不常见（0.1%至1%）：胆石症、肝炎。(3)、上市后报告：肝衰竭。9、肌肉骨骼系统常见（1%至10%）：关节痛、背痛。10、眼部不常见（0.1%至1%）：白内障、黄斑病变、早期白内障、视神经炎。11、代谢系统(1)、不常见（0.1%至1%）：水肿(2)、上市后报告：代谢性酸中毒、低钾血症。12、精神系统不常见（0.1%至1%）：失眠、睡眠障碍、焦虑。13、血液系统上市后报告：贫血加重、血细胞减少（包括中性粒细胞减少和血小板减少）、全血细胞减少。14、过敏反应上市后报告：过敏反应（包括过敏性休克和血管性水肿）。15、免疫系统发生率未报告：非典型结核病。

患者应在医生指导下使用地拉罗司(Deferasirox)，起始剂量需根据体重及铁负荷水平个体化确定。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、治疗前筛查(1)、对于因多次输血导致慢性铁过载的患者，确定基线血清铁蛋白浓度。对于非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者，确定基线血清铁蛋白浓度和肝脏铁浓度（LIC）。当地拉罗司用于铁负荷低或血清铁蛋白浓度仅轻微升高的患者时，毒性风险可能增加。(2)、在开始治疗前，通过重复测量血清肌酐值（由于测量存在变异性）以建立准确的肾功能基线，并计算估算肾小球滤过率（eGFR）。(3)、进行尿液分析和血清电解质浓度检测以评估肾小管功能。(4)、评估血清转氨酶和胆红素浓度。(5)、进行基线听力测试和眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）。2、患者监测(1)、监测血清铁蛋白浓度。(2)、监测血细胞计数。(3)、在治疗第一个月期间，每2周监测一次血清转氨酶和胆红素浓度，之后每月监测一次。(4)、对于NTDT患者，每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。(5)、在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测所有患者的eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月监测一次。对于有基线肾脏疾病、肾衰竭风险增加或血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。在任何剂量增加前，通过尿液分析和血清电解质浓度检测评估肾小管功能。(6)、建议在治疗期间每年进行一次眼科检查和听力测试。(7)、监测胃肠道溃疡和出血的发生。3、给药方法口服给药，薄膜衣片应整片吞服，如果吞咽整片困难，可在给药前立即将地拉罗司薄膜衣片压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合。请勿储存供以后使用。4、剂量(1)、成人输血依赖型铁过载口服混悬片的起始剂量为20毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为14毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为40毫克/公斤/天和28毫克/公斤/天。(2)、成人非输血依赖型地中海贫血综合征口服混悬片的起始剂量为10毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为7毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为20毫克/公斤/天和14毫克/公斤/天。(3)、儿童因输血导致的慢性铁过载仅当患者有证据表明存在输血性铁过载（基于输注≥100毫升/公斤浓缩红细胞，例如体重≥40公斤的患者输注≥20单位浓缩红细胞），且血清铁蛋白持续>1000微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。≥2岁儿童：起始剂量为每日14毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整方案与口服混悬片类似，但剂量增量调整为每日3.5或7毫克/公斤。对于每日21毫克/公斤剂量控制不佳的儿科患者，可考虑使用高达每日28毫克/公斤的剂量。不建议使用每日>28毫克/公斤的剂量。如果血清铁蛋白在连续两次访视时低于1000微克/升，尤其是在薄膜衣片或颗粒剂剂量超过每日17.5毫克/公斤时，考虑减少剂量。为避免过度螯合，如果血清铁蛋白浓度<500微克/升，应中断治疗并继续每月监测。对于因急性疾病导致血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。(4)、儿童非输血依赖性地中海贫血的铁过载仅当患者LIC≥5毫克铁/克干重且血清铁蛋白>300微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。≥10岁儿童：起始剂量为每日7毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整原则与口服混悬片类似，但剂量值按比例减少（如起始7毫克/公斤/天，最大14毫克/公斤/天等）。监测频率和中断治疗的标准也相同。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。地拉罗司(Deferasirox)的剂量调整1、针对肾脏不良反应的剂量调整(1)、因输血导致的慢性铁过载2-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日7毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则将剂量减少7毫克/公斤。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。(2)、非输血依赖性地中海贫血的铁过载10-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日3.5毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则：若当前剂量为3.5毫克/公斤/天，则中断治疗，若当前剂量为7或14毫克/公斤/天，则减少50%。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。2、特殊人群剂量调整(1)、肝功能不全轻度肝功能不全：无需调整剂量。中度肝功能不全：起始剂量减少50%。重度肝功能不全：避免使用。(2)、肾功能不全eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米：无需调整剂量。eGFR40-60毫升/分钟/1.73平方米：起始剂量减少50%。对儿科患者应谨慎，如果需要治疗，使用最低有效剂量并频繁监测肾功能。eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米：禁用。(3)、老年用药无特定剂量调整要求，但生产商指出老年患者较年轻成人发生更多不良反应。需谨慎选择剂量，从剂量范围的低端开始。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、妊娠期没有可用数据来告知该药在人类中使用的相关风险，在动物实验中，以低于或相当于人类等效剂量的剂量观察到后代存活率下降和肾脏异常增加。仅在益处大于潜在风险时在妊娠期使用。2、哺乳期在大鼠乳汁中分布，尚不清楚该药是否分布于人乳汁中。应停止哺乳或停用该药。3、有生殖潜力的女性和男性患者在服用地拉罗司期间应使用非激素方法避孕，该药可能降低激素避孕药的效果。4、儿科用药对于<2岁的儿童，治疗输血性铁过载的安全性和有效性尚未确定。对于<10岁的儿童，治疗NTDT综合征慢性铁过载的安全性和有效性尚未确定。<6岁儿童的地拉罗司全身暴露量低于成人。5、老年用药由于与年龄相关的肝、肾和/或心功能下降以及可能存在合并症和药物治疗，应谨慎使用。密切监测老年患者，以及时发现可能需要剂量调整的不良反应的早期体征和/或症状。6、肝功能不全与肝功能正常者相比，轻度（Child-PughA级）和中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的平均地拉罗司总暴露量分别增加了16%和76%。7、肾功能不全在患有MDS且eGFR为40–60毫升/分钟/1.73平方米的患者中，平均地拉罗司血浆浓度比患有MDS且eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者高出约50%。

地拉罗司(Deferasirox)是一款口服铁螯合剂类处方药，由诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)研发，于2005年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。地拉罗司(Deferasirox)的适应症1、因输血导致的慢性铁过载地拉罗司用于治疗2岁及以上因多次输血（输血性含铁血黄素沉着症）导致的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格），与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。2、非输血依赖性地中海贫血的慢性铁过载用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT），且肝脏铁浓度至少为5毫克铁/克干重、血清铁蛋白水平大于300微克/升的患者的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格）。与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、治疗前筛查(1)、对于因多次输血导致慢性铁过载的患者，确定基线血清铁蛋白浓度。对于非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者，确定基线血清铁蛋白浓度和肝脏铁浓度（LIC）。当地拉罗司用于铁负荷低或血清铁蛋白浓度仅轻微升高的患者时，毒性风险可能增加。(2)、在开始治疗前，通过重复测量血清肌酐值（由于测量存在变异性）以建立准确的肾功能基线，并计算估算肾小球滤过率（eGFR）。(3)、进行尿液分析和血清电解质浓度检测以评估肾小管功能。(4)、评估血清转氨酶和胆红素浓度。(5)、进行基线听力测试和眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）。2、患者监测(1)、监测血清铁蛋白浓度。(2)、监测血细胞计数。(3)、在治疗第一个月期间，每2周监测一次血清转氨酶和胆红素浓度，之后每月监测一次。(4)、对于NTDT患者，每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。(5)、在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测所有患者的eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月监测一次。对于有基线肾脏疾病、肾衰竭风险增加或血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。在任何剂量增加前，通过尿液分析和血清电解质浓度检测评估肾小管功能。(6)、建议在治疗期间每年进行一次眼科检查和听力测试。(7)、监测胃肠道溃疡和出血的发生。3、给药方法口服给药，薄膜衣片应整片吞服，如果吞咽整片困难，可在给药前立即将地拉罗司薄膜衣片压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合。请勿储存供以后使用。4、剂量(1)、成人输血依赖型铁过载口服混悬片的起始剂量为20毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为14毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为40毫克/公斤/天和28毫克/公斤/天。(2)、成人非输血依赖型地中海贫血综合征口服混悬片的起始剂量为10毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为7毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为20毫克/公斤/天和14毫克/公斤/天。(3)、儿童因输血导致的慢性铁过载仅当患者有证据表明存在输血性铁过载（基于输注≥100毫升/公斤浓缩红细胞，例如体重≥40公斤的患者输注≥20单位浓缩红细胞），且血清铁蛋白持续>1000微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥2岁儿童：起始剂量为每日14毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整方案与口服混悬片类似，但剂量增量调整为每日3.5或7毫克/公斤。对于每日21毫克/公斤剂量控制不佳的儿科患者，可考虑使用高达每日28毫克/公斤的剂量。不建议使用每日>28毫克/公斤的剂量。如果血清铁蛋白在连续两次访视时低于1000微克/升，尤其是在薄膜衣片或颗粒剂剂量超过每日17.5毫克/公斤时，考虑减少剂量。为避免过度螯合，如果血清铁蛋白浓度<500微克/升，应中断治疗并继续每月监测。对于因急性疾病导致血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。(4)、儿童非输血依赖性地中海贫血的铁过载仅当患者LIC≥5毫克铁/克干重且血清铁蛋白>300微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥10岁儿童：起始剂量为每日7毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整原则与口服混悬片类似，但剂量值按比例减少（如起始7毫克/公斤/天，最大14毫克/公斤/天等）。监测频率和中断治疗的标准也相同。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。5、针对肾脏不良反应的剂量调整(1)、因输血导致的慢性铁过载2-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日7毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则将剂量减少7毫克/公斤。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。(2)、非输血依赖性地中海贫血的铁过载10-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日3.5毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则：若当前剂量为3.5毫克/公斤/天，则中断治疗，若当前剂量为7或14毫克/公斤/天，则减少50%。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。6、针对合用胆汁酸结合剂或UGT诱导剂的剂量调整如果无法避免与胆汁酸结合剂（例如，考来烯胺、考来维仑、考来替泊）或强效UGT诱导剂（例如，苯巴比妥、苯妥英、利福平、利托那韦）合用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%。根据患者临床反应和血清铁蛋白浓度进行进一步的剂量调整。7、特殊人群剂量调整(1)、肝功能不全轻度肝功能不全（Child-PughA级）：无需调整剂量。中度肝功能不全（Child-PughB级）：起始剂量减少50%。重度肝功能不全（Child-PughC级）：避免使用。(2)、肾功能不全eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米：无需调整剂量。eGFR40-60毫升/分钟/1.73平方米：起始剂量减少50%。对儿科患者应谨慎，如果需要治疗，使用最低有效剂量并频繁监测肾功能。eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米：禁用。(3)、老年用药无特定剂量调整要求，但生产商指出老年患者较年轻成人发生更多不良反应。需谨慎选择剂量，从剂量范围的低端开始。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率（eGFR）小于40mL/min/1.73m²。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数小于50x10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司口服颗粒的任何成分过敏者。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、肾脏影响在基线时以及任何剂量增加前评估肾小球和肾小管功能，评估所有患者的血清电解质和尿液分析，每月评估血清铁蛋白浓度。在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月一次。如果基线有肾脏疾病或肾功能下降，应更频繁地监测肾功能。在儿科患者可能发生血容量不足的急性疾病期间（例如，腹泻、呕吐、长期口服摄入减少）中断治疗，在急性疾病期间增加监测。当口服摄入和容量状态恢复正常后，根据肾功能评估恢复治疗，避免合用肾毒性药物。使用最低有效剂量，并更频繁地评估肾小管和肾小球功能。如果肾功能恶化或有临床指征，考虑减少剂量、中断或停止治疗。2、肝脏影响治疗期间密切监测肝功能测试（血清转氨酶和胆红素浓度），如果出现严重、持续、进展性或无法解释的升高，考虑减少剂量或中断治疗。在治疗开始前、治疗第一个月每2周一次、之后每月一次评估血清转氨酶和胆红素浓度。如果儿科患者发生急性肝或肾损伤，以及在可能导致血容量不足的急性疾病期间（例如，呕吐、腹泻、口服摄入减少），应中断治疗。3、胃肠道影响有胃肠道出血（有时是致死性的）的报告（参见黑框警告）。大多数死亡病例发生在患有晚期血液恶性肿瘤和/或血小板计数低的老年患者中。也有非致死性上消化道刺激、溃疡（部分并发穿孔）和出血的报告，包括儿童和青少年。在地拉罗司治疗期间，警惕胃肠道溃疡和出血的体征和症状。如果怀疑有严重的胃肠道不良反应，立即开始额外的评估和治疗。4、骨髓抑制有血细胞减少（有时是致死性的）的报告，包括粒细胞缺乏、贫血加重、中性粒细胞减少和血小板减少。既往存在的血液系统疾病可能增加骨髓衰竭的风险。监测血细胞计数。对于出现无法解释的血细胞减少的患者，在确定原因前中断治疗。如果血小板<50，000/立方毫米，则禁用。5、与年龄相关的毒性有严重不良反应（有时是致死性的）的报告，特别是在高龄、有基础疾病并发症或疾病非常晚期的患者中，应更频繁地监测老年患者。6、眼部与耳部影响偶有眼部毒性的报告，包括晶状体混浊、白内障、眼压升高和视网膜病变。偶有耳毒性的报告，包括高频听力丧失和听力下降。建议在治疗开始前和之后每12个月进行一次眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）和听力测试。如果观察到异常，应更频繁地监测。如果出现眼部和/或耳部影响，考虑减少剂量或中断治疗。7、过度螯合在输血性铁过载患者中，每月测量血清铁蛋白浓度。对于NTDT患者，治疗期间每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。当LIC<3毫克铁/克干重时，暂时中断治疗。每月测量血清铁蛋白浓度，如果血清铁蛋白<300微克/升，中断治疗并获取确认性LIC。8、过敏反应有严重过敏反应的报告，包括过敏性反应和血管性水肿。严重的敏感性反应通常发生在治疗的第一个月内。如果反应严重，停用药物并开始适当的医疗治疗。已知对该药过敏的患者禁用，并且对于既往发生过过敏反应的患者不应重新使用，因为有发生过敏性休克的风险。9、皮肤影响有危及生命或致死性的严重皮肤不良反应（SCARs）的报告，包括史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症和伴嗜酸性粒细胞增多及全身症状的药物反应。也有多形性红斑的病例报告。监测严重皮肤反应的体征和症状，如果发生则停止治疗。不要重新开始治疗。对于轻度至中度皮疹，可继续治疗而无需调整剂量，此类皮疹常可自行消退。在严重情况下，暂时中断治疗。在皮疹消退后，以较低剂量重新开始地拉罗司治疗，并逐渐增加剂量。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、妊娠期没有可用数据来告知该药在人类中使用的相关风险，在动物实验中，以低于或相当于人类等效剂量的剂量观察到后代存活率下降和肾脏异常增加。仅在益处大于潜在风险时在妊娠期使用。2、哺乳期在大鼠乳汁中分布，尚不清楚该药是否分布于人乳汁中。应停止哺乳或停用该药。3、有生殖潜力的女性和男性患者在服用地拉罗司期间应使用非激素方法避孕，该药可能降低激素避孕药的效果。4、儿科用药对于<2岁的儿童，治疗输血性铁过载的安全性和有效性尚未确定。对于<10岁的儿童，治疗NTDT综合征慢性铁过载的安全性和有效性尚未确定。<6岁儿童的地拉罗司全身暴露量低于成人。5、老年用药由于与年龄相关的肝、肾和/或心功能下降以及可能存在合并症和药物治疗，应谨慎使用。密切监测老年患者，以及时发现可能需要剂量调整的不良反应的早期体征和/或症状。在≥65岁的老年患者中，地拉罗司治疗的不良反应发生率高于年轻成人。这些患者大多数患有骨髓增生异常综合征（MDS）。6、肝功能不全与肝功能正常者相比，轻度（Child-PughA级）和中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的平均地拉罗司总暴露量分别增加了16%和76%。7、肾功能不全在患有MDS且eGFR为40–60毫升/分钟/1.73平方米的患者中，平均地拉罗司血浆浓度比患有MDS且eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者高出约50%。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、输血性铁过载患者中的不良反应（>5%）腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹、血清肌酐浓度升高。2、NTDT综合征患者中的不良反应（>5%）腹泻、皮疹、恶心。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、经肝脏微粒体酶代谢的药物(1)、CYP3A4底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司在体外抑制CYP3A4活性，然而，地拉罗司也可能诱导CYP3A4，导致经CYP3A4代谢的药物的血浆浓度降低。合用时应密切监测CYP3A4底物的疗效是否降低。(2)、CYP2C8底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP2C8活性，可能增加经CYP2C8代谢的药物的血浆浓度。谨慎合用。(3)、CYP1A2底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP1A2，可能增加CYP1A2底物的血浆浓度。避免与茶碱或其他治疗指数窄的CYP1A2底物（例如，替扎尼定）合用。如果与地拉罗司合用，需监测CYP1A2介导的毒性体征。2、影响尿苷5'-二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGT）的药物强效UGT诱导剂：可能存在药代动力学相互作用（降低地拉罗司的AUC，可能降低疗效）。避免与强效UGT诱导剂合用。如果无法避免合用，可考虑将地拉罗司的起始剂量增加50%。仔细监测血清铁蛋白浓度和临床反应，以确定是否需要进一步调整剂量。3、具有致溃疡或出血作用的药物可能存在药理学相互作用（增加胃肠道溃疡或出血风险），谨慎合用。地拉罗司(Deferasirox)的作用机制地拉罗司(Deferasirox)通过与三价铁离子结合形成稳定的可溶性复合物来螯合铁，以2:1的比例（2个配体分子结合1个铁原子）对铁具有高结合亲和力。以每日10、20和40毫克/公斤的口服混悬片剂量给药时，地拉罗司每日分别能够螯合每公斤体重0.1、0.3和0.4毫克的铁。在动员和排泄组织铁方面，效力是去铁胺的2-5倍。减少肝脏铁负荷，初步数据表明地拉罗司也能动员心脏铁储存。能螯合锌和铜，但结合亲和力非常低。治疗期间有报道人类锌和铜浓度降低，然而，此效应的临床重要性未知。地拉罗司具有与铝螯合的潜力，但对铝的结合亲和力低于铁。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收生物利用度：口服后吸收良好，通常在1.5–4小时内达到血药峰浓度。口服混悬片（恩瑞格）的绝对口服生物利用度为70%。捷而润片和捷而润撒颗粒的相比生物利用度分别比恩瑞格高36%和52%。食物影响：食物会不同程度地增加恩瑞格的生物利用度。捷而润与低脂轻食同服时的生物利用度与空腹条件相似。2、分布程度：5%分布于红细胞中。在大鼠乳汁中分布，尚不清楚是否分布于人乳汁。血浆蛋白结合率：约99%（主要与白蛋白结合）。3、消除代谢：主要在肝脏通过UGT1A1的葡萄糖醛酸化作用代谢，次要经UGT1A3代谢。葡萄糖醛酸代谢物的解离和随后的肠肝循环可能发生。很少部分（8%）通过CYP酶的氧化作用代谢。消除途径：地拉罗司及其代谢物主要通过胆汁经粪便（84%）排泄，次要经尿液（8%）排泄。半衰期：8–16小时。地拉罗司(Deferasirox)储存薄膜衣片：20–25°C（允许在15–30°C之间波动），防潮。

地拉罗司(Deferasirox)是一款口服铁螯合剂类处方药，由诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)研发，于2005年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。地拉罗司(Deferasirox)的适应症1、因输血导致的慢性铁过载地拉罗司用于治疗2岁及以上因多次输血（输血性含铁血黄素沉着症）导致的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格），与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。2、非输血依赖性地中海贫血的慢性铁过载用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT），且肝脏铁浓度至少为5毫克铁/克干重、血清铁蛋白水平大于300微克/升的患者的慢性铁过载（FDA为此用途授予孤儿药资格）。与其他铁螯合疗法联合给药的安全性和有效性尚未确立。地拉罗司(Deferasirox)的用法用量1、治疗前筛查(1)、对于因多次输血导致慢性铁过载的患者，确定基线血清铁蛋白浓度。对于非输血依赖性地中海贫血（NTDT）患者，确定基线血清铁蛋白浓度和肝脏铁浓度（LIC）。当地拉罗司用于铁负荷低或血清铁蛋白浓度仅轻微升高的患者时，毒性风险可能增加。(2)、在开始治疗前，通过重复测量血清肌酐值（由于测量存在变异性）以建立准确的肾功能基线，并计算估算肾小球滤过率（eGFR）。(3)、进行尿液分析和血清电解质浓度检测以评估肾小管功能。(4)、评估血清转氨酶和胆红素浓度。(5)、进行基线听力测试和眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）。2、患者监测(1)、监测血清铁蛋白浓度。(2)、监测血细胞计数。(3)、在治疗第一个月期间，每2周监测一次血清转氨酶和胆红素浓度，之后每月监测一次。(4)、对于NTDT患者，每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。(5)、在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测所有患者的eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月监测一次。对于有基线肾脏疾病、肾衰竭风险增加或血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。在任何剂量增加前，通过尿液分析和血清电解质浓度检测评估肾小管功能。(6)、建议在治疗期间每年进行一次眼科检查和听力测试。(7)、监测胃肠道溃疡和出血的发生。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、给药方法口服给药，薄膜衣片应整片吞服，如果吞咽整片困难，可在给药前立即将地拉罗司薄膜衣片压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合。请勿储存供以后使用。4、剂量(1)、成人输血依赖型铁过载口服混悬片的起始剂量为20毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为14毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为40毫克/公斤/天和28毫克/公斤/天。(2)、成人非输血依赖型地中海贫血综合征口服混悬片的起始剂量为10毫克/公斤/天，对应薄膜衣片或颗粒剂的起始剂量为7毫克/公斤/天，剂量调整增量分别为5-10毫克/公斤和3.5-7毫克/公斤，最大剂量分别为20毫克/公斤/天和14毫克/公斤/天。(3)、儿童因输血导致的慢性铁过载仅当患者有证据表明存在输血性铁过载（基于输注≥100毫升/公斤浓缩红细胞，例如体重≥40公斤的患者输注≥20单位浓缩红细胞），且血清铁蛋白持续>1000微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥2岁儿童：起始剂量为每日14毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整方案与口服混悬片类似，但剂量增量调整为每日3.5或7毫克/公斤。对于每日21毫克/公斤剂量控制不佳的儿科患者，可考虑使用高达每日28毫克/公斤的剂量。不建议使用每日>28毫克/公斤的剂量。如果血清铁蛋白在连续两次访视时低于1000微克/升，尤其是在薄膜衣片或颗粒剂剂量超过每日17.5毫克/公斤时，考虑减少剂量。为避免过度螯合，如果血清铁蛋白浓度<500微克/升，应中断治疗并继续每月监测。对于因急性疾病导致血容量不足的儿科患者，应增加监测频率。(4)、儿童非输血依赖性地中海贫血的铁过载仅当患者LIC≥5毫克铁/克干重且血清铁蛋白>300微克/升时，才考虑启动地拉罗司治疗。起始剂量适用于eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者。≥10岁儿童：起始剂量为每日7毫克/公斤，四舍五入至最接近的整片或整袋剂量规格。调整原则与口服混悬片类似，但剂量值按比例减少（如起始7毫克/公斤/天，最大14毫克/公斤/天等）。监测频率和中断治疗的标准也相同。5、针对肾脏不良反应的剂量调整(1)、因输血导致的慢性铁过载2-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日7毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则将剂量减少7毫克/公斤。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。(2)、非输血依赖性地中海贫血的铁过载10-17岁儿童：如果eGFR从基线平均值下降>33%，则将剂量减少每日3.5毫克/公斤，并在1周内重复eGFR检测。成人：如果血清肌酐（Scr）较基线平均值升高≥33%，则在1周内重复检测Scr，若仍升高≥33%，则：若当前剂量为3.5毫克/公斤/天，则中断治疗，若当前剂量为7或14毫克/公斤/天，则减少50%。所有患者，如果eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米，应停止治疗。6、针对合用胆汁酸结合剂或UGT诱导剂的剂量调整如果无法避免与胆汁酸结合剂（例如，考来烯胺、考来维仑、考来替泊）或强效UGT诱导剂（例如，苯巴比妥、苯妥英、利福平、利托那韦）合用，可考虑将地拉罗司起始剂量增加50%。根据患者临床反应和血清铁蛋白浓度进行进一步的剂量调整。7、特殊人群剂量调整(1)、肝功能不全轻度肝功能不全（Child-PughA级）：无需调整剂量。中度肝功能不全（Child-PughB级）：起始剂量减少50%。重度肝功能不全（Child-PughC级）：避免使用。(2)、肾功能不全eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米：无需调整剂量。eGFR40-60毫升/分钟/1.73平方米：起始剂量减少50%。对儿科患者应谨慎，如果需要治疗，使用最低有效剂量并频繁监测肾功能。eGFR<40毫升/分钟/1.73平方米：禁用。(3)、老年用药无特定剂量调整要求，但生产商指出老年患者较年轻成人发生更多不良反应。需谨慎选择剂量，从剂量范围的低端开始。地拉罗司(Deferasirox)的禁忌症1、估算肾小球滤过率（eGFR）小于40mL/min/1.73m²。2、体能状态差的患者。3、高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。4、晚期恶性肿瘤患者。5、血小板计数小于50x10⁹/L的患者。6、已知对地拉罗司或地拉罗司口服颗粒的任何成分过敏者。地拉罗司(Deferasirox)的注意事项1、肾脏影响在基线时以及任何剂量增加前评估肾小球和肾小管功能，评估所有患者的血清电解质和尿液分析，每月评估血清铁蛋白浓度。在治疗的第一个月或剂量调整后，每周监测eGFR变化和肾小管毒性，之后至少每月一次。如果基线有肾脏疾病或肾功能下降，应更频繁地监测肾功能。在儿科患者可能发生血容量不足的急性疾病期间（例如，腹泻、呕吐、长期口服摄入减少）中断治疗，在急性疾病期间增加监测。当口服摄入和容量状态恢复正常后，根据肾功能评估恢复治疗，避免合用肾毒性药物。使用最低有效剂量，并更频繁地评估肾小管和肾小球功能。如果肾功能恶化或有临床指征，考虑减少剂量、中断或停止治疗。2、肝脏影响治疗期间密切监测肝功能测试（血清转氨酶和胆红素浓度），如果出现严重、持续、进展性或无法解释的升高，考虑减少剂量或中断治疗。在治疗开始前、治疗第一个月每2周一次、之后每月一次评估血清转氨酶和胆红素浓度。如果儿科患者发生急性肝或肾损伤，以及在可能导致血容量不足的急性疾病期间（例如，呕吐、腹泻、口服摄入减少），应中断治疗。3、胃肠道影响有胃肠道出血（有时是致死性的）的报告（参见黑框警告）。大多数死亡病例发生在患有晚期血液恶性肿瘤和/或血小板计数低的老年患者中。也有非致死性上消化道刺激、溃疡（部分并发穿孔）和出血的报告，包括儿童和青少年。在地拉罗司治疗期间，警惕胃肠道溃疡和出血的体征和症状。如果怀疑有严重的胃肠道不良反应，立即开始额外的评估和治疗。4、骨髓抑制有血细胞减少（有时是致死性的）的报告，包括粒细胞缺乏、贫血加重、中性粒细胞减少和血小板减少。既往存在的血液系统疾病可能增加骨髓衰竭的风险。监测血细胞计数。对于出现无法解释的血细胞减少的患者，在确定原因前中断治疗。如果血小板<50，000/立方毫米，则禁用。5、与年龄相关的毒性有严重不良反应（有时是致死性的）的报告，特别是在高龄、有基础疾病并发症或疾病非常晚期的患者中，应更频繁地监测老年患者。6、眼部与耳部影响偶有眼部毒性的报告，包括晶状体混浊、白内障、眼压升高和视网膜病变。偶有耳毒性的报告，包括高频听力丧失和听力下降。建议在治疗开始前和之后每12个月进行一次眼科检查（例如，裂隙灯检查、眼底镜检查）和听力测试。如果观察到异常，应更频繁地监测。如果出现眼部和/或耳部影响，考虑减少剂量或中断治疗。7、过度螯合在输血性铁过载患者中，每月测量血清铁蛋白浓度。对于NTDT患者，治疗期间每6个月通过肝活检或使用FDA许可或批准的方法测量一次LIC。当LIC<3毫克铁/克干重时，暂时中断治疗。每月测量血清铁蛋白浓度，如果血清铁蛋白<300微克/升，中断治疗并获取确认性LIC。8、过敏反应有严重过敏反应的报告，包括过敏性反应和血管性水肿。严重的敏感性反应通常发生在治疗的第一个月内。如果反应严重，停用药物并开始适当的医疗治疗。已知对该药过敏的患者禁用，并且对于既往发生过过敏反应的患者不应重新使用，因为有发生过敏性休克的风险。9、皮肤影响有危及生命或致死性的严重皮肤不良反应（SCARs）的报告，包括史蒂文斯-约翰逊综合征、中毒性表皮坏死松解症和伴嗜酸性粒细胞增多及全身症状的药物反应。也有多形性红斑的病例报告。监测严重皮肤反应的体征和症状，如果发生则停止治疗。不要重新开始治疗。对于轻度至中度皮疹，可继续治疗而无需调整剂量，此类皮疹常可自行消退。在严重情况下，暂时中断治疗。在皮疹消退后，以较低剂量重新开始地拉罗司治疗，并逐渐增加剂量。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药1、妊娠期没有可用数据来告知该药在人类中使用的相关风险，在动物实验中，以低于或相当于人类等效剂量的剂量观察到后代存活率下降和肾脏异常增加。仅在益处大于潜在风险时在妊娠期使用。2、哺乳期在大鼠乳汁中分布，尚不清楚该药是否分布于人乳汁中。应停止哺乳或停用该药。3、有生殖潜力的女性和男性患者在服用地拉罗司期间应使用非激素方法避孕，该药可能降低激素避孕药的效果。4、儿科用药对于<2岁的儿童，治疗输血性铁过载的安全性和有效性尚未确定。对于<10岁的儿童，治疗NTDT综合征慢性铁过载的安全性和有效性尚未确定。<6岁儿童的地拉罗司全身暴露量低于成人。5、老年用药由于与年龄相关的肝、肾和/或心功能下降以及可能存在合并症和药物治疗，应谨慎使用。密切监测老年患者，以及时发现可能需要剂量调整的不良反应的早期体征和/或症状。在≥65岁的老年患者中，地拉罗司治疗的不良反应发生率高于年轻成人。这些患者大多数患有骨髓增生异常综合征（MDS）。6、肝功能不全与肝功能正常者相比，轻度（Child-PughA级）和中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的平均地拉罗司总暴露量分别增加了16%和76%。7、肾功能不全在患有MDS且eGFR为40–60毫升/分钟/1.73平方米的患者中，平均地拉罗司血浆浓度比患有MDS且eGFR>60毫升/分钟/1.73平方米的患者高出约50%。地拉罗司(Deferasirox)的不良反应1、输血性铁过载患者中的不良反应（>5%）腹泻、呕吐、恶心、腹痛、皮疹、血清肌酐浓度升高。2、NTDT综合征患者中的不良反应（>5%）腹泻、皮疹、恶心。地拉罗司(Deferasirox)的药物相互作用1、经肝脏微粒体酶代谢的药物(1)、CYP3A4底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司在体外抑制CYP3A4活性，然而，地拉罗司也可能诱导CYP3A4，导致经CYP3A4代谢的药物的血浆浓度降低。合用时应密切监测CYP3A4底物的疗效是否降低。(2)、CYP2C8底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP2C8活性，可能增加经CYP2C8代谢的药物的血浆浓度。谨慎合用。(3)、CYP1A2底物：可能存在药代动力学相互作用。地拉罗司抑制CYP1A2，可能增加CYP1A2底物的血浆浓度。避免与茶碱或其他治疗指数窄的CYP1A2底物（例如，替扎尼定）合用。如果与地拉罗司合用，需监测CYP1A2介导的毒性体征。2、影响尿苷5'-二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGT）的药物强效UGT诱导剂：可能存在药代动力学相互作用（降低地拉罗司的AUC，可能降低疗效）。避免与强效UGT诱导剂合用。如果无法避免合用，可考虑将地拉罗司的起始剂量增加50%。仔细监测血清铁蛋白浓度和临床反应，以确定是否需要进一步调整剂量。3、具有致溃疡或出血作用的药物可能存在药理学相互作用（增加胃肠道溃疡或出血风险），谨慎合用。地拉罗司(Deferasirox)的作用机制地拉罗司(Deferasirox)通过与三价铁离子结合形成稳定的可溶性复合物来螯合铁，以2:1的比例（2个配体分子结合1个铁原子）对铁具有高结合亲和力。以每日10、20和40毫克/公斤的口服混悬片剂量给药时，地拉罗司每日分别能够螯合每公斤体重0.1、0.3和0.4毫克的铁。在动员和排泄组织铁方面，效力是去铁胺的2-5倍。减少肝脏铁负荷，初步数据表明地拉罗司也能动员心脏铁储存。能螯合锌和铜，但结合亲和力非常低。治疗期间有报道人类锌和铜浓度降低，然而，此效应的临床重要性未知。地拉罗司具有与铝螯合的潜力，但对铝的结合亲和力低于铁。地拉罗司(Deferasirox)的药代动力学1、吸收生物利用度：口服后吸收良好，通常在1.5–4小时内达到血药峰浓度。口服混悬片（恩瑞格）的绝对口服生物利用度为70%。捷而润片和捷而润撒颗粒的相比生物利用度分别比恩瑞格高36%和52%。食物影响：食物会不同程度地增加恩瑞格的生物利用度。捷而润与低脂轻食同服时的生物利用度与空腹条件相似。2、分布程度：5%分布于红细胞中。在大鼠乳汁中分布，尚不清楚是否分布于人乳汁。血浆蛋白结合率：约99%（主要与白蛋白结合）。3、消除代谢：主要在肝脏通过UGT1A1的葡萄糖醛酸化作用代谢，次要经UGT1A3代谢。葡萄糖醛酸代谢物的解离和随后的肠肝循环可能发生。很少部分（8%）通过CYP酶的氧化作用代谢。消除途径：地拉罗司及其代谢物主要通过胆汁经粪便（84%）排泄，次要经尿液（8%）排泄。半衰期：8–16小时。地拉罗司(Deferasirox)储存薄膜衣片：20–25°C（允许在15–30°C之间波动），防潮。温馨提示1、建议患者避免咀嚼，应将片剂完全分散在水、橙汁或苹果汁中，并在混合后立即饮用。剂量小于1克时，分散在105毫升液体中，剂量为1克或更多时，分散在210毫升液体中。建议患者将任何残留物混悬于少量液体中并吞服。2、告知吞咽整片困难的患者，薄膜衣片可在使用前立即压碎并与软性食物（例如，酸奶、苹果酱）混合后口服给药。建议不要使用带有锯齿表面的商业粉碎机来压碎单片的90毫克药片。建议患者立即完全服用剂量，不要储存供以后使用。

导读：地拉罗司(恩瑞格)是一种用于治疗铁过载的药物，在国内的购买途径和使用注意事项是患者关注的重点。本文将从国内是否能够购买地拉罗司、具体的购买渠道以及日常使用注意事项三个方面进行详细探讨，帮助患者更好地了解和使用这种药物。地拉罗司(恩瑞格)国内能买到吗地拉罗司(恩瑞格)在国内可以购买到。作为一种用于治疗铁过载的药物，地拉罗司在国内已经获得相关部门的批准，患者可以通过多种途径购买。以下是关于国内购买地拉罗司的具体情况。药品批准情况地拉罗司(恩瑞格)在国内已经获得国家药品监督管理局的批准，允许在市场上销售，患者可以在国内合法购买到这种药物，而且地拉罗司已经纳入中国医保报销范围，报销类别为医保乙类，报销后的价格需要根据具体的报销比例进行计算。仿制药的普及除了原研药，地拉罗司的仿制药也在国内逐渐普及。仿制药的价格相对较低，为患者提供了更多的选择。患者可以根据自身经济状况和需求选择合适的药品。地拉罗司(恩瑞格)在哪能买到地拉罗司(恩瑞格)在国内的购买渠道较为多样，患者可以根据自身情况选择合适的购买途径。以下是几种常见的购买渠道及其特点。医院药房医院药房是购买地拉罗司(恩瑞格)的主要渠道之一。患者可以在医生开具处方后，直接在医院药房取药。这种方式不仅方便，还能确保药物的来源正规。正规药店正规药店也是购买地拉罗司(恩瑞格)的可靠途径。患者可以选择线下药店或线上药房平台购买。在选择线上平台时，应优先选择有药品销售资质的平台，并仔细查看用户评价和药品信息。在线药店随着互联网的发展，许多在线药店也开始销售地拉罗司(恩瑞格)。患者可以通过这些平台购买药物，但需注意选择有资质的平台，并保留好购买凭证，以便在出现问题时及时维权。无论选择哪种购买渠道，患者都应确保药物的来源正规，并严格遵循医嘱使用。地拉罗司(恩瑞格)的日常注意事项地拉罗司(恩瑞格)在使用过程中需要注意一些事项，以确保药物的效果和患者的安全。以下是关于日常注意事项的详细说明。剂量调整地拉罗司的剂量应根据患者的具体情况进行调整。初始剂量通常为每日10mg/kg，医生会根据患者的病情变化逐步调整剂量。患者应严格遵循医嘱，不可自行增减剂量。定期检查在服用地拉罗司期间，患者应定期进行肾功能和血钾水平的检查，以避免药物副作用。如果出现不适症状，应及时就医。正确使用地拉罗司不仅可以提高治疗效果，还能减少不良反应的发生。

导读：地拉罗司(恩瑞格)仿制药是治疗慢性铁过载的有效药物，其正确购买途径、临床治疗效果以及特殊人群用药情况对患者至关重要。本文将详细介绍这三个方面，帮助患者更好地了解和使用地拉罗司仿制药。地拉罗司(恩瑞格)仿制药的正确购买途径地拉罗司仿制药作为治疗慢性铁过载的处方药物，其购买渠道需谨慎选择。为了确保药品的质量和合法性，以下是一些推荐的购买途径：正规医院药房患者可以在医生的指导下，前往正规医院药房购买地拉罗司仿制药。医院药房通常与正规药品供应商合作，药品来源可靠，质量有保障。此外，医生还能根据患者的具体情况提供个性化的用药指导。正规线上药店随着互联网的发展，越来越多的正规线上药店提供地拉罗司仿制药的销售服务。这些平台通常具备完善的药品信息、用户评价和售后服务体系，方便患者比较和选择。但患者在购买前需核实药店的资质和信誉，避免上当受骗。医疗服务机构对于一些地区的患者来说，医疗服务机构可能是一个经济的选择。但患者在选择医疗服务机构时，务必选择有良好信誉且被验证过的，下单后可通过直邮的方式获取药物。地拉罗司的临床治疗效果地拉罗司作为治疗慢性铁过载的药物，其临床治疗效果显著。以下是一些关键的治疗效果和特点：有效清除体内多余铁地拉罗司通过与多余的铁结合形成可溶性的化合物，促使其从体内排出，从而有效清除体内的多余铁。这种作用不仅减少了患者体内的铁积累，还降低了因铁过载导致的器官和组织损害风险。减少并发症风险地拉罗司能够显著降低患者的铁指标，并减少相关并发症的发生。对于长期接受输血治疗的慢性铁过载患者来说，地拉罗司是一种重要的辅助治疗药物。地拉罗司的特殊人群用药地拉罗司在治疗慢性铁过载时，对于特殊人群如儿童和老年患者的用药情况需要特别注意。儿童用药地拉罗司对6岁以下儿童慎用，2岁以下儿童不宜使用。对于需要使用地拉罗司的儿童患者，应根据其体重和年龄来确定剂量，并通过临床监测来调整。此外，儿童患者在使用地拉罗司期间应密切监测肝功能、肾功能和血液学参数的变化，以确保药物的安全性和疗效。老年用药老年患者的肝功能和肾功能通常会下降，因此对药物的代谢和排泄能力可能会受到影响。在老年患者中，使用地拉罗司时建议采用较低的起始剂量，然后逐渐增加剂量。同时，需要密切监测患者的整体健康状况以及与其他药物的相互作用情况。患者在使用地拉罗司前应告知医生自己正在使用的其他药物，以避免不必要的药物相互作用和不良反应。

导读：地拉罗司(Deferasirox)作为一种口服驱铁剂，在2025年其市场价格受到多种因素的影响，包括品牌、规格、供应渠道及地区差异等。地拉罗司的价格范围大致在数百元至数千元不等，具体取决于所购药品的版本和购买渠道。本文将详细介绍地拉罗司的最新价格、服用方法以及特殊人群的用药指导。2025年地拉罗司(Deferasirox)最新价格是多少钱一盒地拉罗司的市场价格因不同版本和购买渠道而异，市场上主要有原研药和仿制药两种版本。原研药由瑞士诺华制药公司生产，价格相对较高。印度Cipla等公司生产的仿制药价格则更为亲民，规格500mg*30片一盒的价格大约是20美元。不同地区的地拉罗司药品价格也可能存在差异，患者在购买时应根据自身经济情况和实际需求选择合适的版本和渠道。患者在购买地拉罗司时应选择正规渠道，如大型连锁药店、医院药房或官方授权的线上药店等。同时，应仔细核对药品信息，包括药品名称、规格、生产厂家、有效期等，确保所购药品为正品。对于价格过低的药品，应保持警惕，以免购买到假药或劣药。如何服用地拉罗司(Deferasirox)地拉罗司的服用方法应严格遵循医嘱或药品说明书。一般来说，成人和儿童的剂量可能有所不同，具体取决于患者的年龄、体重、病情严重程度等因素。地拉罗司通常需要空腹或饭后至少2小时服用，以减少食物对药物吸收的影响。同时，患者应注意避免与含铝、钙、镁等离子的药物同时服用，以免影响药物的吸收和疗效。在服用过程中，患者应定期监测血常规、肝肾功能等指标，以便及时发现并处理可能出现的副作用。地拉罗司(Deferasirox)的特殊人群用药地拉罗司在特殊人群中的使用需要特别谨慎。孕妇及哺乳期妇女用药地拉罗司在孕妇及哺乳期妇女中的使用安全性尚未明确。因此，在这些特殊时期的患者应避免使用地拉罗司，以免对胎儿或婴儿造成潜在风险。肝肾功能不全患者用药对于肝肾功能不全的患者来说，在使用地拉罗司前应评估患者的肝肾功能情况，并根据实际情况调整剂量或选择其他治疗方案。同时，在治疗过程中应密切监测患者的肝肾功能指标，以便及时发现并处理可能出现的副作用。儿童患者用药地拉罗司在儿童患者中的使用需要特别谨慎。医生应根据患者的年龄、体重、病情严重程度等因素制定个性化的治疗方案，并定期监测患者的生长发育和病情变化。

地拉罗司与去铁酮片两者在药物适应症、用法用量、不良反应、药物治疗效果等方面存在不同，患者可在医生的指导下选择用药。 药物适应症 地拉罗司(Deferasirox)是一种口服三叉戟铁螯合剂，用于减少铁超载，适用于6岁以上的地中海贫血症患者，由于经常输血（每个月提供的浓缩红血球为7 ml/kg或更高）而引起的慢性铁超载。而去铁酮片主要是对β-地中海贫血、含铁血黄素沉积等疾病有一定的疗效，同时还能起到防止骨髓发育不良和血色素沉着的作用。 用法用量 地拉罗司需要用水、橙汁、苹果汁完全混合后服用，不可吞服或者咀嚼服用。每天一次，空腹服用，应在每天大致相同的时间服用。残余的药物需要再加入少量的苹果汁或橙汁、水混匀后服用。不建议将药物溶于碳酸饮料、牛奶中，以免引起泡沫，导致分散速度减慢。 去铁酮片需要口服，用水整片吞服。口服50mg／(kg·d)对于治疗β-地中海贫血疗效明显。每天1g，1天服用3次，对于铁血黄素沉积症具有较好的疗效。 不良反应 地拉罗司最常见的不良反应为胃肠道功能紊乱，主要表现为呕吐、恶心、腹痛、腹泻，患者还可出现鼻咽炎、咳嗽、流感、蛋白尿、咽喉疼痛、皮疹、轻度的非进行性血清肌酐升高。这些反应通常具有剂量依赖性，一般为一过性的，大多数患者即使继续治疗也能缓解不适症状。 而去铁酮片没有明显的副作用，可能会引起胃肠道不适、轻度的粒细胞缺乏症以及锌缺乏、关节疼痛。 药物治疗效果 地拉罗司用于伴有铁过载的再生障碍性贫血患者，祛铁效果显著，且耐受性好，未出现严重不良反应。去铁酮片具有补铁、益气的作用，对于地中海患者来说治疗效果明显。

5月8日是第30个世界地贫日，主题是“防控地贫，重在筛查”。在中国，人群发病率高达10%左右，以我国南方各省最为常见。本文整理了7种已经上市的β地中海贫血的药物和疗法，一起来随小编看看吧！ β地中海贫血 地中海贫血分为β地贫、α地贫、δβ地贫和δ地贫，其中以β地贫和α地贫最为常见。β地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指由于β球蛋白基因缺陷，导致β珠蛋白链的合成受部分或完全抑制，从而引起β地中海贫血。其通常在临床上分为三型：轻型一般没有症状或有轻度的贫血伴有轻度的脾大；中间型呈现中度贫血，脾大，少数患者可以有轻度的骨骼改变，性发育延迟；重型患者可以出现贫血进行性加重，伴有黄疸及肝脾肿大等。 β地中海贫血药物汇总 1.罗特西普 罗特西普（Reblozyl）于2019年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是第一也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者。 罗特西普与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-B超家族配体结合，抑制体内异常升高的信号传促进晚期红细胞成熟并释放至外周血，因此可通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。但是需要注意的是，在每次给药前评估血红蛋白的水平；评估妊娠状态(在有生殖潜力的女性中)；监测血压；监测是否有血栓栓塞的迹象。 2.Mitapivat Agios制药2月17日宣布，美国FDA批准PYRUKYND(Mitapivat)用于治疗患有丙酮酸激酶(PK)缺乏症的成人溶血性贫血。这是首创的口服丙酮酸激酶激活剂，也是首个获批的针对该疾病的疾病修饰疗法。 Mitapivat 是口服具有活性的变构丙酮酸激酶(PK)激活剂，用于治疗丙酮酸激酶缺乏的β地中海贫血。《The Journal of clinical investigation》上的一项研究表明，在β地中海贫血的Hbbth3/+小鼠模型中，经口服给予Mitapivat可改善Hbbth3/+小鼠的无效红细胞生成和贫血，进而研究了红细胞生成、溶血、贫血、铁超负荷的影响以及其中涉及的机制，为进一步治疗地中海贫血的临床试验提供了有力的科学依据。 3.地拉罗司 地拉罗司（deferasirox）是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用。在欧洲它被推荐作为 6 岁以上β地中海贫血铁过载患者的一线用药。 地拉罗司是一种是一种三齿配体，以2:1的比率高亲和力结合铁，两个地拉罗司分子结合1个铁原子。对铁或三价铁离子均有很强的选择性。地拉罗司通过结合三价铁，形成稳定的复合物，通过肾脏排出，从而治疗铁中毒。同时，它也具有抗真菌、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等作用；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 4.塞替派 塞替派（Thiotepa）主要用于乳腺癌、卵巢癌、癌性体腔积液的腔内注射，以及膀胱癌的局部灌注等，但鲜为人知的是，其与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，还可作为β地中海贫血儿童患者异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的预处理方案，降低移植排斥的风险。目前塞替派已被用于多种淋巴造血系统疾病的治疗，包括异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理、自体造血干细胞移植（auto-HSCT）预处理、原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）和多种淋巴造血系统疾病的化疗等。 2007年一项研究采用含有塞替派的减低强度预处理（RIC）方案治疗3度β地中海贫血儿童患者，结果显示，加入塞替派可明显降低急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率。 5.去铁酮 去铁酮于1999年在欧盟首次获批，是继甲磺酸去铁胺在欧洲上市30年后首个被批准的同类药物，如今本品已在40多个国家获批，由Apotex Inc.公司生产。2005年，欧盟药物评审委员会批准了口服去铁酮新适应证的扩充，用于不适宜输注去铁胺或去铁胺输注治疗未能充分显效的重症地中海贫血症患者，治疗这些患者的铁超负荷。 去铁酮(Deferiprone)是唯一口服有活性的铁螯合剂，其主要成分为3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮。通过以3：1的摩尔比结合铁，从而去除体内多余的铁，因此可用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。 6.Betibeglogene autotemcel 针对β地中海贫血的基因疗法——Zynteglo（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月获得美国FDA批准。此疗法可显著降低患者的输血需求，给患者带来了更多治疗选择。 Betibeglogene autotemcel是一种一次性治疗的体外基因疗法，从患者体内分离出CD34+造血干细胞，然后在体外利用慢病毒载体（BB305），将经修饰的血红蛋白β链基因（HbAT87Q）导入造血干细胞，再重新回输到患者体内，从而实现患者红细胞中正常β珠蛋白特异性高表达，最终减轻贫血和减少输血依赖。 7.磷酸芦可替尼 磷酸芦可替尼（Ruxolitinib Phosphate）属于 JAK1/JAK2抑制剂，其有望通过阻断促红细胞生成素信号转导减少无效造血。但目前该药用于β地中海贫血的研发阶段仍处于临床Ⅱ期。但我们相信，在不久的将来磷酸芦可替尼将会为广大深受地中海贫血的患者带来新的希望！ 全球首个红细胞成熟剂罗特西普的出现带来了“脱贫”的希望，通过促进晚期红细胞生成，有效减轻成人β-地贫患者的输血负担。赖永榕教授介绍道，罗特西普是一种人工设计的融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期（红系成熟）阶段，通过与特定TGF-β超家族配体结合，从而减少β-地贫患者红细胞前体中异常的Smad2/3通路信号传导，解除该通路对红细胞成熟的抑制，产生促进红细胞成熟的效果。 参考文献 [1]https://www.tsbiochem.com/compound/mitapivat [2]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5OTA3MzIwMA==&mid=2649816936&idx=1&sn=bcde754dafc7cad0d1d8a4448a87fff9&chksm=bec55bb789b2d2a1520bc068bed58f18d2dd4b4ce8741db1ecd0e557b0cf48180446be4e2b44&scene=27 [3]智慧芽新药情报库https ://synapse.zhihuiya.com/drug-list?query_id=3ed3ab9c-9b1c-43f 3-8155-0189aafeaa70