地拉罗司与去铁酮片两者在药物适应症、用法用量、不良反应、药物治疗效果等方面存在不同，患者可在医生的指导下选择用药。 药物适应症 地拉罗司(Deferasirox)是一种口服三叉戟铁螯合剂，用于减少铁超载，适用于6岁以上的地中海贫血症患者，由于经常输血（每个月提供的浓缩红血球为7 ml/kg或更高）而引起的慢性铁超载。而去铁酮片主要是对β-地中海贫血、含铁血黄素沉积等疾病有一定的疗效，同时还能起到防止骨髓发育不良和血色素沉着的作用。 用法用量 地拉罗司需要用水、橙汁、苹果汁完全混合后服用，不可吞服或者咀嚼服用。每天一次，空腹服用，应在每天大致相同的时间服用。残余的药物需要再加入少量的苹果汁或橙汁、水混匀后服用。不建议将药物溶于碳酸饮料、牛奶中，以免引起泡沫，导致分散速度减慢。 去铁酮片需要口服，用水整片吞服。口服50mg／(kg·d)对于治疗β-地中海贫血疗效明显。每天1g，1天服用3次，对于铁血黄素沉积症具有较好的疗效。 不良反应 地拉罗司最常见的不良反应为胃肠道功能紊乱，主要表现为呕吐、恶心、腹痛、腹泻，患者还可出现鼻咽炎、咳嗽、流感、蛋白尿、咽喉疼痛、皮疹、轻度的非进行性血清肌酐升高。这些反应通常具有剂量依赖性，一般为一过性的，大多数患者即使继续治疗也能缓解不适症状。 而去铁酮片没有明显的副作用，可能会引起胃肠道不适、轻度的粒细胞缺乏症以及锌缺乏、关节疼痛。 药物治疗效果 地拉罗司用于伴有铁过载的再生障碍性贫血患者，祛铁效果显著，且耐受性好，未出现严重不良反应。去铁酮片具有补铁、益气的作用，对于地中海患者来说治疗效果明显。

5月8日是第30个世界地贫日，主题是“防控地贫，重在筛查”。在中国，人群发病率高达10%左右，以我国南方各省最为常见。本文整理了7种已经上市的β地中海贫血的药物和疗法，一起来随小编看看吧！ β地中海贫血 地中海贫血分为β地贫、α地贫、δβ地贫和δ地贫，其中以β地贫和α地贫最为常见。β地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指由于β球蛋白基因缺陷，导致β珠蛋白链的合成受部分或完全抑制，从而引起β地中海贫血。其通常在临床上分为三型：轻型一般没有症状或有轻度的贫血伴有轻度的脾大；中间型呈现中度贫血，脾大，少数患者可以有轻度的骨骼改变，性发育延迟；重型患者可以出现贫血进行性加重，伴有黄疸及肝脾肿大等。 β地中海贫血药物汇总 1.罗特西普 罗特西普（Reblozyl）于2019年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是第一也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者。 罗特西普与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-B超家族配体结合，抑制体内异常升高的信号传促进晚期红细胞成熟并释放至外周血，因此可通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。但是需要注意的是，在每次给药前评估血红蛋白的水平；评估妊娠状态(在有生殖潜力的女性中)；监测血压；监测是否有血栓栓塞的迹象。 2.Mitapivat Agios制药2月17日宣布，美国FDA批准PYRUKYND(Mitapivat)用于治疗患有丙酮酸激酶(PK)缺乏症的成人溶血性贫血。这是首创的口服丙酮酸激酶激活剂，也是首个获批的针对该疾病的疾病修饰疗法。 Mitapivat 是口服具有活性的变构丙酮酸激酶(PK)激活剂，用于治疗丙酮酸激酶缺乏的β地中海贫血。《The Journal of clinical investigation》上的一项研究表明，在β地中海贫血的Hbbth3/+小鼠模型中，经口服给予Mitapivat可改善Hbbth3/+小鼠的无效红细胞生成和贫血，进而研究了红细胞生成、溶血、贫血、铁超负荷的影响以及其中涉及的机制，为进一步治疗地中海贫血的临床试验提供了有力的科学依据。 3.地拉罗司 地拉罗司（deferasirox）是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用。在欧洲它被推荐作为 6 岁以上β地中海贫血铁过载患者的一线用药。 地拉罗司是一种是一种三齿配体，以2:1的比率高亲和力结合铁，两个地拉罗司分子结合1个铁原子。对铁或三价铁离子均有很强的选择性。地拉罗司通过结合三价铁，形成稳定的复合物，通过肾脏排出，从而治疗铁中毒。同时，它也具有抗真菌、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等作用；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 4.塞替派 塞替派（Thiotepa）主要用于乳腺癌、卵巢癌、癌性体腔积液的腔内注射，以及膀胱癌的局部灌注等，但鲜为人知的是，其与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，还可作为β地中海贫血儿童患者异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的预处理方案，降低移植排斥的风险。目前塞替派已被用于多种淋巴造血系统疾病的治疗，包括异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理、自体造血干细胞移植（auto-HSCT）预处理、原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）和多种淋巴造血系统疾病的化疗等。 2007年一项研究采用含有塞替派的减低强度预处理（RIC）方案治疗3度β地中海贫血儿童患者，结果显示，加入塞替派可明显降低急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率。 5.去铁酮 去铁酮于1999年在欧盟首次获批，是继甲磺酸去铁胺在欧洲上市30年后首个被批准的同类药物，如今本品已在40多个国家获批，由Apotex Inc.公司生产。2005年，欧盟药物评审委员会批准了口服去铁酮新适应证的扩充，用于不适宜输注去铁胺或去铁胺输注治疗未能充分显效的重症地中海贫血症患者，治疗这些患者的铁超负荷。 去铁酮(Deferiprone)是唯一口服有活性的铁螯合剂，其主要成分为3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮。通过以3：1的摩尔比结合铁，从而去除体内多余的铁，因此可用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。 6.Betibeglogene autotemcel 针对β地中海贫血的基因疗法——Zynteglo（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月获得美国FDA批准。此疗法可显著降低患者的输血需求，给患者带来了更多治疗选择。 Betibeglogene autotemcel是一种一次性治疗的体外基因疗法，从患者体内分离出CD34+造血干细胞，然后在体外利用慢病毒载体（BB305），将经修饰的血红蛋白β链基因（HbAT87Q）导入造血干细胞，再重新回输到患者体内，从而实现患者红细胞中正常β珠蛋白特异性高表达，最终减轻贫血和减少输血依赖。 7.磷酸芦可替尼 磷酸芦可替尼（Ruxolitinib Phosphate）属于 JAK1/JAK2抑制剂，其有望通过阻断促红细胞生成素信号转导减少无效造血。但目前该药用于β地中海贫血的研发阶段仍处于临床Ⅱ期。但我们相信，在不久的将来磷酸芦可替尼将会为广大深受地中海贫血的患者带来新的希望！ 全球首个红细胞成熟剂罗特西普的出现带来了“脱贫”的希望，通过促进晚期红细胞生成，有效减轻成人β-地贫患者的输血负担。赖永榕教授介绍道，罗特西普是一种人工设计的融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期（红系成熟）阶段，通过与特定TGF-β超家族配体结合，从而减少β-地贫患者红细胞前体中异常的Smad2/3通路信号传导，解除该通路对红细胞成熟的抑制，产生促进红细胞成熟的效果。 参考文献 [1]https://www.tsbiochem.com/compound/mitapivat [2]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5OTA3MzIwMA==&mid=2649816936&idx=1&sn=bcde754dafc7cad0d1d8a4448a87fff9&chksm=bec55bb789b2d2a1520bc068bed58f18d2dd4b4ce8741db1ecd0e557b0cf48180446be4e2b44&scene=27 [3]智慧芽新药情报库https ://synapse.zhihuiya.com/drug-list?query_id=3ed3ab9c-9b1c-43f 3-8155-0189aafeaa70

地拉罗司Deferasirox是一种新型的口服驱铁剂，Deferasirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载，那么，Deferasirox常见副作用要怎么处理？ Deferasirox常见副作用> 10％：血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％） 、腹痛（21-28％）、恶心（11-23％）、呕吐（10-21％）、腹泻（12-20％）、蛋白尿（19％）、发火（19％）、头痛（16％）、咳嗽（14％）鼻咽炎（13％）、咽喉疼痛（11％）、流感（11％）、皮疹（8-11％）。 Deferasirox副作用1-10％：呼吸道感染（10％）、支气管炎（9％）、ALT增加（2-8％）、关节痛，背痛（6-7％）、急性扁桃体炎（6％）、鼻炎（6％）、疲劳（6％）、耳部感染（5％）、转氨酶（4％）、荨麻疹（4％）。 Deferasirox副作用<1％：过敏性反应、血管性水肿、血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症；白细胞碎裂性血管炎。 患者服用Deferasirox的时候，不可避免的会引发一些副作用，地拉罗司(Deferasirox)副作用有哪些该怎么处理？ 服用Deferasirox可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 服用Deferasirox后，患者视觉或听觉可能会有影响。Deferasirox应在餐前30分钟服用，要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。也不能与含铝的抗酸剂同时给药。

地拉罗司临床上用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者，那么，服用地拉罗司有哪些副作用？ 一、常见副作用： （1）腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。 （2）大剂量使用地拉罗司可出现某些急性副作用, 如胃肠道症状 （15%）和皮疹（11%）。但因这些症状而中断治疗的患者罕见。 （3）对于肾功能不全的患者，地拉罗司可引起肌酐水平升高，38%的患者肌酐水平升高达33%以上，但 地拉罗司引起的肌酐水平升高一般不超过正常上限而且尚未见引起进展性肾脏疾病的报道。地拉罗司剂量降低后，13%的患者肌酐水平恢复正常或保持稳定 。 （4）<1%的患者出现听觉障碍 （听力丧失 、听力下降 ）和眼部疾病 （晶状体混浊、白内障、眼压升高和视网膜病 ），因此推荐在开始去铁治疗前及治疗期间每年进行听觉和视觉的检查（包括裂隙灯检查和眼底检查 ）， 一旦发现，应考虑停用地拉罗司。 二、其他副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹疹。 特别注意： 一、大多数轻微，未发现严重副作用。 二、地拉罗司可致肾损伤和胃肠道出血，因此建议治疗开始前应检测2次肌酐清除率，治疗初期1个月内每周1次，其后每个月1次。胃肠道出血是该药常见副作用，对于晚期恶性血液病或血小板减少的老年患者，胃肠道出血可能是致命的，这些患者不大可能从该药中获益。 三、地拉罗司可能导致肝衰竭的严重副作用，患者用药过程中必须每个月定期监测肝功能，一旦出现难以解释、持续性或进展性的血清氨基转移酶水平升高，应该调整地拉罗司的用法或停药。

恩瑞格方便性更好，患者依从性更高。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究，共入组341例MDS患者，3个月可平均降低血清铁蛋白372μg／L。恩瑞格给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。今天咱们就来看一下恩瑞格有哪些不良反应？ 服用恩瑞格的时候，不可避免的会引发一些不良反应， 通常这些常见不良反应包括：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。其他不良反应有：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。另外，恩瑞格分散片不宜与含有铝质的药物(如中和胃酸药)同服。 恩瑞格分散片可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。服用恩瑞格分散片后，患者视觉或听觉可能会有影响。恩瑞格分散片应在餐前30分钟服用。恩瑞格分散片要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。也不能与含铝的抗酸剂同时给药。 恩瑞格分散片可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。恩瑞格分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。 需要说明的是，是药三分毒，消费者用药更要谨慎。最好根据自身状况，在医师的指导下用药。恩瑞格的治疗意义远远大于其副作用，患者不能因畏惧其副作用而不做治疗。 以上就是恩瑞格不良反应的内容，希望可以帮助到您！

地拉罗司是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用，那么，患者使用地拉罗司常见副作用要怎么处理呢？ 地拉罗司常见副作用的处理方法： 地拉罗司常见副作用：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。 地拉罗司其他副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。 患者如果在服用地拉罗司期间，副作用症状比较轻微，可以不必针对性的治疗，会随着服药时间的增长，副作用症状逐渐消失，一旦发现较为严重的副作用，或者不可耐受的副作用，请及时寻求医疗的帮助！ 服用地拉罗司> 10％的副作用包括：血清肌酐增加（剂量相关；7-38％）、腹痛（21-28％）、恶心（11-23％）、呕吐（10-21％）、腹泻（12-20％）、蛋白尿（19％）、发火（19％）、头痛（16％）、咳嗽（14％）鼻咽炎（13％）、咽喉疼痛（11％）、流感（11％）、皮疹（8-11％）。 服用地拉罗司1-10％的副作用包括：呼吸道感染（10％）、支气管炎（9％）、ALT增加（2-8％）、关节痛，背痛（6-7％）、急性扁桃体炎（6％）、鼻炎（6％）、疲劳（6％）、耳部感染（5％）、转氨酶（4％）、荨麻疹（4％）。 另外，铁螯合剂可有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积，地拉罗司是目前治疗铁过载唯一有效的药物。 地拉罗司应在餐前30分钟服用。为了保证地拉罗司的疗效能够有效的发挥，地拉罗司要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。也不能与含铝的抗酸剂同时给药。

恩瑞格Desirox是铁螯合剂产品，2005年在美国获批上市，恩瑞格Desirox也是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，目前Desirox主要用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症） ，适用于两岁以上儿童及成人服用。2010年，恩瑞格Desirox分散片在中国获批上市，为国内患者的治疗带来了新的选择，患者顺应性好，保证祛铁治疗得以长期进行。 Desirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载，具有治疗依从性好的优点。地拉罗司Desirox是具有3个突起的配基，尽管地拉罗司Desirox分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。 据多项临床试验数据显示，恩瑞格Desirox治疗效果显著，但接受该药品进行治疗也会产生一定的副作用或不良反应，其中常见的副作用有：血清肌酐增加/腹痛/恶心/呕吐/腹泻/蛋白尿/发火/头痛/咳嗽/鼻咽炎/咽喉疼痛/流感/皮疹等等。因为每个患者的身体情况并不完全相同，因此在接受恩瑞格Desirox治疗后的具体副作用因人而异，如果恩瑞格Desirox治疗中出现严重难以耐受的副作用，请及时联系医生处理。 接受恩瑞格Desirox进行治疗可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作恩瑞格Desirox剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。接受恩瑞格Desirox进行治疗可能会导致患者视觉或听觉可能会有影响。 患者在接受恩瑞格Desirox治疗时需要谨遵医嘱，不要自己随意调整用药。如果患者对恩瑞格Desirox及其成分过敏则禁止使用。恩瑞格Desirox也不得与含铝的制酸剂同服。盲目用药可能会对药物治疗效果或自身造成影响。 以上就是关于恩瑞格Desirox的介绍，患者若对Desirox还有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以向医伴旅客服咨询。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐： 恩瑞格适用人群及服用方法

地拉罗司用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载； 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，地拉罗司中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用，那么，地拉罗司副作用是什么？怎么处理呢？ 地拉罗司副作用的处理方法： 地拉罗司副作用包括：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、增加血清肌酸酐等，副作用症状较轻的患者，可不必针对性的治疗，副作用症状会随着服药时间的增长，逐渐消失，一旦发现较为严重的副作用，请及时寻求医疗的帮助！ 另外，地拉罗司可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 服用地拉罗司后，患者视觉或听觉可能会有影响。地拉罗司应在餐前30分钟服用。地拉罗司要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。也不能与含铝的抗酸剂同时给药。 地拉罗司副作用> 10％的：血清肌酐增加（剂量相关；7-38％） 、腹痛（21-28％）、恶心（11-23％）、呕吐（10-21％）、腹泻（12-20％）、蛋白尿（19％）、发火（19％）、头痛（16％）、咳嗽（14％）鼻咽炎（13％）、咽喉疼痛（11％）、流感（11％）、皮疹（8-11％）。 地拉罗司副作用1-10％的：呼吸道感染（10％）、支气管炎（9％）、ALT增加（2-8％）、关节痛，背痛（6-7％）、急性扁桃体炎（6％）、鼻炎（6％）、疲劳（6％）、耳部感染（5％）、转氨酶（4％）、荨麻疹（4％）。 地拉罗司副作用<1％的：过敏性反应、血管性水肿、血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症；白细胞碎裂性血管炎。

地中海贫血患儿常会并发体内积聚过量铁质、继发性脾功能亢进、胆结石等，严重影响着孩子们的健康与生命，一定要积极治疗。而地拉罗司分散片就是用于治疗地中海贫血的药物，地拉罗司分散片主要成份为地拉罗司，主要用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症） ，适用于两岁以上儿童及成人服用。但是在服用的过程中一定要正确用药，才能避免不良反应的出现。那么，地拉罗司分散片会有怎样的不良反应？ 地拉罗司分散片的常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。地拉罗司也可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 出现以下地拉罗司不良反应需要调整剂量：骨髓抑制：中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用皮肤毒性：皮疹（严重）：中断治疗；可能以较低剂量（随着未来剂量递增）和短期口服皮质类固醇重新引入。严重的皮肤反应（Stevens-Johnson综合征，中毒性表皮坏死松解症，多形红斑）：停止并评估。胃肠道：停止治疗可疑的胃肠溃疡或出血。听力丧失或视力障碍：考虑减少剂量或治疗中断。 虽然地拉罗司分散片有以上的副作用，但只要病患朋友严格遵循医师或药师的用药指导，同时按时按量服用药物，将可以把副作用的发生几率降低。并且地拉罗司分散片的治疗意义远远大于副作用，所以仍然建议患者服用，直至疾病进展或出现不可耐受的副作用。

地拉罗司分散片是一种用于治疗慢性输血所致的铁过载的药物。该药能为因长期输血而导致铁过载的病人治疗提供多一种选择——即以往采用注射药剂进行祛铁治疗的方式被口服祛铁药片所取代。那么，地拉罗司分散片有什么副作用？ 地拉罗司分散片的常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、蕁麻疹。地拉罗司分散片可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。服用地拉罗司分散片后，患者视觉或听觉可能会有影响。地拉罗司分散片可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。地拉罗司分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。Ⅲ期临床研究观察到，大剂量使用地拉罗司可出现某些急性不良反应，如胃肠道症状15％和皮疹11％，但因这些症状而中断治疗的患者罕见。美国 FDA2008年曾收到 1例脑病患者在服用地拉罗司5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示，患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。另外，患者无用药适应证，其血清铁蛋白水平为药品说 明书推荐 的用药指征的 10％。该患者停药后肝功能恢复正常。比利时根特大学附属医院的Bauters等年报道了1例重度地中海贫血的儿童在接受地拉罗司治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的地拉罗司不良反应事件，本病例尚属第 1例，因此需要引起足够的重视 。 虽然地拉罗司分散片有以上的副作用，但只要病患朋友严格遵循医师或药师的用药指导，同时按时按量服用药物，将可以把副作用的发生几率降低。

恩瑞格是一种可以帮助人们贫血症状的药物，用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。地中海贫血又称海洋性贫血，是一组遗传性疾病。其发病机制是合成血红蛋白的珠蛋白链减少或缺失导致血红蛋白结构异常，这种含有异常血红蛋白的红细胞变形性降低，寿命缩短，可以提前被人体的肝脾等破坏，导致贫血甚至发育等异常，这种疾病也就是医学上讲的溶血性贫血。本病是一组遗传性溶血性贫血疾病，因遗传缺陷珠蛋白链合成缺如或不足导致本病。地中海贫血是隐性遗传，你父母虽然没有患地中海贫血，但是都有隐形致病基因。 恩瑞格常见不良反应有哪些？ 恩瑞格常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。恩瑞格不宜与含有铝质的药物(如中和胃酸药)同服。 恩瑞格对于地中海贫血疾病的治疗效果不错，可以帮助大家是有效的减轻疾病的危害，为了保障恩瑞格疗效的发挥，科学合理用药无疑也是非常重要的，因此，对于患者而言，使用恩瑞格建议应在医生的指导下进行，建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量，初期建议每日服用20毫克/公斤剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量。

恩瑞格（Deferasirox）是一种口服铁螯合剂，2005年被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），原研是诺华制药。2013年1月FDA批准扩大适应症，治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）导致的慢性铁过量，Exjade成为首个治疗该适应症的药物。NTDT是一种温和的地中海贫血，不需要频繁输血，但患者即便不输血，也会蓄积过量的铁而损害多种组织器官。目前，在全世界有超过100个国家中已批准地拉罗司用于治疗2岁以上儿童输血性铁过载。国内仅有原研诺华制药的恩瑞格（Deferasirox）在2010年6月上市，国产仿制仅江苏奥赛康药业在申报。 恩瑞格（Deferasirox）不良反应有哪些？ 不良反应> 10％ ：血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％） 、腹痛（21-28％）、恶心（11-23％）、呕吐（10-21％）、腹泻（12-20％）、蛋白尿（19％）、发火（19％）、头痛（16％）、咳嗽（14％）鼻咽炎（13％）、咽喉疼痛（11％）、流感（11％）、皮疹（8-11％） 1-10％：呼吸道感染（10％）、支气管炎（9％）、ALT增加（2-8％）、关节痛，背痛（6-7％） 急性扁桃体炎（6％）、鼻炎（6％）、疲劳（6％）、耳部感染（5％）、转氨酶（4％）、荨麻疹（4％） <1％：过敏性反应、血管性水肿、血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症; 白细胞碎裂性血管炎 虽然恩瑞格（Deferasirox）分散片有以上的副作用，但只要病患朋友严格遵循医师或药师的用药指导，同时按时按量服用药物，将可以把副作用的发生几率降低。并且恩瑞格（Deferasirox）分散片的治疗意义远远大于副作用，所以仍然建议患者服用，直至疾病进展或出现不可耐受的副作用。

恩瑞格用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg，对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天，对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天，已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。（例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始）。 恩瑞格服用方法应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用，不能将药片嚼碎或整片吞下；恩瑞格不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片；通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 恩瑞格副作用：> 10％血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％）、腹痛（21-28％）、恶心（11-23％）、呕吐（10-21％）、腹泻（12-20％）、蛋白尿（19％）、发火（19％）、头痛（16％）、咳嗽（14％）、鼻咽炎（13％）、咽喉疼痛（11％）、流感（11％）、皮疹（8-11％）。 恩瑞格常见副作用：1-10％呼吸道感染（10％）、支气管炎（9％）、ALT增加（2-8％）、关节痛，背痛（6-7％）、急性扁桃体炎（6％）、鼻炎（6％）、疲劳（6％）、耳部感染（5％）、转氨酶（4％）、荨麻疹（4％）。 恩瑞格其他副作用：<1％过敏性反应、血管性水肿、血细胞减少：包括粒细胞缺乏症、中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞碎裂性血管炎。

铁螯合剂的应用 大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质 量，其临床应用一直受到广泛 的关注和重视。地拉罗司（恩瑞格）是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，今天咱们就来详细了解一下地拉罗司最常见的副作用有什么？ 地拉罗司（恩瑞格）常见副作用：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。 地拉罗司其他副作用：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。 患者如果在服用地拉罗司（恩瑞格）期间，副作用症状比较轻微，可以不必针对性的治疗，会随着服药时间的增长，副作用症状逐渐消失，一旦发现较为严重的副作用，或者不可耐受的副作用，请及时寻求医疗的帮助！ 服用地拉罗司（恩瑞格）> 10％的副作用包括：血清肌酐增加（剂量相关；7-38％）、腹痛（21-28％）、恶心（11-23％）、呕吐（10-21％）、腹泻（12-20％）、蛋白尿（19％）、发火（19％）、头痛（16％）、咳嗽（14％）鼻咽炎（13％）、咽喉疼痛（11％）、流感（11％）、皮疹（8-11％）。 服用地拉罗司（恩瑞格）1-10％的副作用包括：呼吸道感染（10％）、支气管炎（9％）、ALT增加（2-8％）、关节痛，背痛（6-7％）、急性扁桃体炎（6％）、鼻炎（6％）、疲劳（6％）、耳部感染（5％）、转氨酶（4％）、荨麻疹（4％）。 地拉罗司（恩瑞格）应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天一次，最好在每天同一时间服用。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200毫升），直到得到均匀的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 以上就是地拉罗司（恩瑞格）副作用的内容，希望可以帮助到您！ 相关热文推荐：地拉罗司（恩瑞格）治疗铁质积聚的效果 https://www.1blv.com/newsDetail/80668.html

恩瑞格是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂。对恩瑞格 (DFS，ICL670)药物代谢动力学进行了研究，5位成年地中海贫血患者每天口服恩瑞格20 mg，7天后药代动力学达到稳定状态，收集其血液、血浆、粪便、尿液样本，分析放射性地拉罗司、Fe-地拉罗司复合物及地拉罗司 (DFS，ICL670)代谢产物浓度，研究地拉罗司的吸收、分布、代谢及排泄过程。研究表明，恩瑞格 (DFS，ICL670)吸收良好， 放射性恩瑞格及其 Fe复合物分别占血浆浓度的 87％ 和 10％，大部分通过粪便排泄 (84％)，其中 60％为 放射性恩瑞格 (DFS，ICL670)。粪便中未改变的地拉罗司 (DFS，ICL670)一部分是因为不完全的肠道吸收，一部分是因为肝胆管排除恩瑞格 (DFS，ICL670)和它的葡萄糖苷酸(包括首过消除作用)，肾脏排泄仅为 8％，主要成分为葡萄糖苷酸 M6。CYP450酶类催化地拉罗司，产物为M1(5-OH 地拉罗司)(CYP1A)、M4 (5-OH 地拉罗司)(CYP2D6)，含量很少，仅占 6％和 2％。直接和间接结果表明，地拉罗司 (DFS，ICL670)主要代谢途径是经过葡萄糖苷酸化，生成代谢产物M3(酰基葡萄糖苷酸)和 M6(2-O-葡萄糖苷酸)。 恩瑞格(DFS，ICL670)于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。那用恩瑞格可能产生哪些不良现象？ 恩瑞格分散片的常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、荨麻疹。恩瑞格也可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。虽然恩瑞格分散片有以上的副作用，但只要病患朋友严格遵循医师或药师的用药指导，同时按时按量服用药物，将可以把副作用的发生几率降到。并且恩瑞格分散片的治疗意义远远大于副作用，所以患者朋友可以放心购买服用。

恩瑞格（Deferasirox）是我们现阶段的最常使用的地中海贫血症的治疗用药。一般而言使用地拉罗司治疗之后，患者的贫血症症状都可以得到显著的缓解。但疗效好的同时，恩瑞格（Deferasirox）也同样可能会产生一些副作用，当副作用出现时，该怎么应对？ 恩瑞格（Deferasirox）散片可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。服用恩瑞格（Deferasirox）分散片后，患者视觉或听觉可能会有影响。恩瑞格（Deferasirox）分散片应在餐前30分钟服用。恩瑞格（Deferasirox）分散片要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂，考来烯胺合用。也不能与含铝的抗酸剂同时给药。 恩瑞格（Deferasirox）分散片可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。恩瑞格（Deferasirox）分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。 恩瑞格（Deferasirox）的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。

地拉罗司（Deferasirox）是一种用于治疗因需要长期输血而引致铁质积累（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症）的药物。它是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，改善铁过载疗效显著，具有良好的安全性和耐受性，且显著降低心脏、肝脏铁负荷，易于被患者接受。 然而，在实际使用瑞士诺华地拉罗司过程中，该药还是会产生一定的副作用。Ⅲ期临床研究观察到，大剂量使用地拉罗司可出现某些急性不良反应，如胃肠道症状(15％)和皮疹(1 1％)，但因这些症状而中断治疗的患者罕见。 美国FDA2008年曾收到1例脑病患者在服用地拉罗司5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示，患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。另外，患者无用药适应症，其血清铁蛋白水平为药品说明书推荐的用药指征的10％。该患者停药后肝功能恢复正常。另有实验报道了1例重度地中海贫血的儿童在接受地拉罗司治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的地拉罗司不良反应事件，本病例尚属第1例，因此需要引起足够的重视。 瑞士诺华公司(Novartis AG)是世界药品制造和保健品消费行业的领跑者，是在1996成立的一家跨国公司。经过近二十年的发展，诺华逐步成长为全球医药领域的佼佼者，为世界医药保健行业的发展贡献了自己的一份力量。其生产的地拉罗司（Deferasirox）不管是疗效还是安全性都已经得到了临床实验的证实，患者可放心购买和使用此药品。 热文推荐：美国基因泰克公司的Polivy一支多少钱？ https://www.1blv.com/newsDetail/92181.html

恩瑞格（Deferasirox）是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格（Deferasirox）获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格（Deferasirox）新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 那患者服用恩瑞格（Deferasirox）可能产生哪些不良反应？ 恩瑞格（Deferasirox）还可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。服用恩瑞格（Deferasirox）分散片后，患者视觉或听觉可能会有影响。恩瑞格（Deferasirox）分散片应在餐前30分钟服用。恩瑞格（Deferasirox）分散片要避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。也不能与含铝的抗酸剂同时给药。恩瑞格（Deferasirox）分散片可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。 恩瑞格（Deferasirox）的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格（Deferasirox）剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格（Deferasirox）可以从20mg/kg开始。)

2012年12月24日，诺华（Novartis）宣布，地拉罗司（Exjade，deferasirox）获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法（deferoxamine therapy）禁忌或不足而需螯合疗法（chelation therapy）的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（non-transfusion-dependent thalassemia，NTDT）综合征患者慢性铁过载（chronic iron overload）的治疗。地拉罗司是欧盟首个专门用于治疗这类型地中海贫血患者慢性铁过载的口服药物。 俗话说是药三分毒，那地拉罗司的不良反应有什么？ 听觉干扰：听力下降和高频听力损失已报告（罕见）使用；在开始前进行听觉测试，并在使用过程中定期（每12个月）进行一次；如果出现异常情况，应密切监测并考虑减少剂量或治疗中断。骨髓抑制：已经报道了血细胞减少症（包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症，血小板减少症和恶化的贫血）（一些致命的）；患有先前存在的血液疾病的患者的风险可能增加；定期监测血液计数。发生血细胞减少症患者的中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用。皮肤毒性：可能引起皮疹（与剂量有关）；轻微到中度的皮疹可以解决而不会中断治疗；对于严重皮疹，打断并考虑以剂量递增和口服类固醇的较低剂量重新开始。严重的皮肤反应，包括史蒂文斯 - 约翰逊综合征，中毒性表皮坏死松解症和多形红斑也有报道；不能排除其他皮肤反应包括与嗜酸粒细胞增多和全身症状的药物反应的风险。胃肠道事件：胃肠道出血（包括死亡）可能发生；在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐）。服用地拉罗司时要密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。

铁过载的危害很大，会增加感染的风险，对心脏、肝脏、内分泌系统、造血系统等多个器官系统造成损伤，加速MDS向白血病的转化，所以去铁治疗，尤其对预期生存时间长的输血依赖患者而言显得尤为重要。目前主流的去铁治疗药物是恩瑞格（Deferasirox）。 我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了恩瑞格（Deferasirox）使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，恩瑞格（Deferasirox）持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。综上，恩瑞格（Deferasirox）给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。 恩瑞格（Deferasirox）疗效好的同时，也会产生一定的副作用，那当恩瑞格（Deferasirox）副作用出现时，患者该如何处理呢？ 恩瑞格分散片可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。服用恩瑞格分散片后，患者视觉或听觉可能会有影响。恩瑞格分散片可能会引起胃肠功能紊乱，皮疹，轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品，避免过度使用。恩瑞格分散片与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。Ⅲ期临床研究观察到，大剂量使用恩瑞格可出现某些急性不良反应，如胃肠道症状15％和皮疹11％，但因这些症状而中断治疗的患者罕见。美国 FDA2008年曾收到 1例脑病患者在服用恩瑞格5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示，患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。另外，患者无用药适应证，其血清铁蛋白水平为药品说明书推荐的用药指征的 10％。该患者停药后肝功能恢复正常。比利时根特大学附属医院的Bauters等年报道了1例重度地中海贫血的儿童在接受恩瑞格治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的恩瑞格不良反应事件，本病例尚属第 1例，因此需要引起足够的重视 。