也许很多人对地中海贫血这种疾病不是很了解，该疾病是一组遗传性溶血性贫血疾病。近些年随着发病率的增加逐渐进入了大家的视野。目前治疗这种疾病最好的办法就是通过药物治疗。其中恩瑞格就是我们治疗效果最好的一款药品。恩瑞格是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。在餐前30分钟时空腹给药，应完全溶解在水或苹果 汁或橙汁中 一 起服用。较低剂量的恩瑞格[5-10mg/(kg·d)]只能用于轻度铁负荷过、输血次数不多的年轻患者，或以往接受螯合剂治疗未获得满意疗效的老年患者；使用地拉罗20和 30mg/(kg·d)的患者需仔 细监测体内铁储备，因 50％和 10％的患者机体铁水平仍可能持续升高。此外，输血频率也可影响恩瑞格控制肝脏浓度的效果，当铁摄人量大于 0.5mg/(kg·d)时， 接受相同剂量恩瑞格的患者，其肝脏浓度获得降低者仅为 47％。 说来说去，患者如果想服用恩瑞格，恩瑞格国内去哪里买呢？由于恩瑞格已经被我国批准上市，患者凭处方单便可在国内大型医院或药房购买到恩瑞格，美中不足的是售价偏高；而如果患者选择的是性价比极高的印度恩瑞格，除了亲自去印度外，还可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

恩瑞格是诺华生产的用于治疗2岁以上患者输血引起的慢性铁超负荷（输血性含铁血黄素病）、10岁及以上患者的非输血依赖性地中海贫血综合征的慢性铁超负荷的患者。那么，恩瑞格注意事项有什么？ 听觉干扰：听力下降和高频听力损失已报告（罕见）使用；在开始前进行听觉测试，并在使用过程中定期（每12个月）进行一次；如果出现异常情况，应密切监测并考虑减少剂量或治疗中断。骨髓抑制：已经报道了血细胞减少症（包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症，血小板减少症和恶化的贫血）（一些致命的）；患有先前存在的血液疾病的患者的风险可能增加；定期监测血液计数。发生血细胞减少症患者的中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用。皮肤毒性：可能引起皮疹（与剂量有关）；轻微到中度的皮疹可以解决而不会中断治疗；对于严重皮疹，打断并考虑以剂量递增和口服类固醇的较低剂量重新开始。严重的皮肤反应，包括史蒂文斯 - 约翰逊综合征，中毒性表皮坏死松解症和多形红斑也有报道；不能排除其他皮肤反应包括与嗜酸粒细胞增多和全身症状的药物反应的风险。胃肠道事件：胃肠道出血（包括死亡）可能发生；在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐）。服用恩瑞格时要密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。

在恩瑞格分散片的使用过程中，患者在不清楚它的使用说明的情况下就开始使用，极大可能产生不良反应。如若不按规定用药，就会对身体百害而无一益。下面一起了解恩瑞格的使用说明。 恩瑞格分散片的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格分散片剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格分散片可以从20mg/kg开始。) 配制：恩瑞格分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。恩瑞格分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)直到得到澄清的混悬液饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料和牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。恩瑞格分散片用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载； 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，建议根据患者的具体情况慎用。

铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，恩瑞格给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。恩瑞格是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。它于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受恩瑞格口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症。它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。 恩瑞格的服用说明：恩瑞格分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。恩瑞格分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。同时，为了保障恩瑞格的疗效得到更好的发挥，应避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。不能与含铝的抗酸剂同时给药。不能与其它铁鳌合治疗合用。慎与瑞格列奈，有潜在致溃疡作用的药物如NSAIDs、可的松类，或口服双膦酸盐，经CYP3A4代谢的药物（如环孢素、辛伐他汀、激素避孕剂）合用。在进行镓-67显像前至少5天暂停恩瑞格。

地拉罗司（Deferasirox）是口服的活性螯合剂，与铁具有高度选择性。地拉罗司（Deferasirox）是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管地拉罗司（Deferasirox）与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降，从而地拉罗司（Deferasirox）主要可以用来治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载。 那地拉罗司（Deferasirox）去哪里买？ 目前地拉罗司（Deferasirox）已经在中国获批上市，国内患者可以凭处方单在我国大型医院获取地拉罗司，恩瑞格在国内的售价较高，一盒价格大约为2000元，建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士应该根据自身的重量来用药，一般初期建议每日服用20毫克 / 公斤剂量。接下来可以根据血清铁蛋白指标的情况调整，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5毫克 / 公斤或10毫克 / 公斤为单位作剂量调升。地拉罗司（Deferasirox）服用总剂量不应超过每日30毫克 / 公斤。患者一个月约需要支付24000元左右。 如患者无法承担国内地拉罗司（Deferasirox）的价格，可以咨询海外医疗服务机构（如，医伴旅），购买印度上市的地拉罗司（Deferasirox）。诺华公司在印度上市的地拉罗司原研药规格为400mg*30片/盒，售价折合人民币约700元；而印度西普拉制药生产的地拉罗司仿制药规格为500mg*30片/盒，售价折合人民币约500元。

地拉罗司又名恩瑞格，主要用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载。研究显示，地拉罗司的治疗效果非常不错，是口服药品中效果最好的一款，由于地拉罗司在血浆中持续存在，可使血浆非转铁蛋白结合铁持续减少，直接清除体内毒性形成的铁 ，能及时有效的缓解我们患者的病情。那地拉罗司怎么购买？ 地拉罗司（Deferasirox）在国内已经上市，根据最新的数据采样，地拉罗司（Deferasirox）在国内的规格为125mg/片-28片/瓶（盒），售价为2330元人民币；地拉罗司是需要患者持续服用的，长此以往对患者来说是一笔沉重的经济负担；再把目光转向印度：瑞士诺华的地拉罗司（Deferasirox），规格为400mg*30片/盒，价格大约在700元左右。印度的地拉罗司（Deferasirox）规格为500*30片/盒，价格大约在500元左右。性价比极高，很大程度上减轻了患者的经济压力！ 中国患者如果想要购买印度地拉罗司（Deferasirox），可以做好相关出国看病的攻略，亲自前往印度正规的医院会诊，然后拿药。如果患者没有出国的相关经验，担心语言障碍无法和印度医生沟通，也可以找寻国内正规的医疗机构寻求帮助，医疗机构的工作人员会解决患者的相关问题。 最后提醒一下各位严重的地中海贫血症的患者，在我们的日常输血治疗中，输血频率也可影响地拉罗司控制肝脏浓度的效果，当铁摄人量大于 0.5mg/(kg·d)时， 接受相同剂量地拉罗司的患者，其肝脏浓度获得降低者仅为 47％。所以在我们的用药治疗期间除了有正确的说明书的用药指导以外，我们还需要在医生的指导下进行治疗，千万不可以自己盲目用药。

地拉罗司分散片是一种新型的口服驱铁剂，主要用于在2 岁的、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用, 国内目前正在进行临床研究。地拉罗司分散片用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载，具有治疗依从性好的优点。地拉罗司分散片是口服的活性螯合剂，与铁具有高度选择性。 地拉罗司常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。在餐前30分钟时空腹给药，应完全溶解在水或苹果 汁或橙汁中 一 起服用。较低剂量的地拉罗司[5-10mg/(kg·d)]只能用于轻度铁负荷过、输血次数不多的年轻患者，或以往接受螯合剂治疗未获得满意疗效的老年患者；使用地拉罗20和 30mg/(kg·d)的患者需仔 细监测体内铁储备，因 50％和 10％的患者机体铁水平仍可能持续升高。 地拉罗司分散片具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管地拉罗司与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。尚不明确这些金属浓度的降低的临床意义。要注意的是，肝肾功能降低、老年患者，妊娠、哺乳期妇女，6岁以下儿童慎用地拉罗司分散片；2岁以下儿童不宜使用。为了保障地拉罗司分散片疗效的发挥，科学合理用药无疑也是非常重要的，因此，对于患者而言，使用地拉罗司分散片建议应在医生的指导下进行，同时也要对地拉罗司分散片的用法用量的内容有相应的了解。

慢性贫血如地中海贫血或镰状细胞贫血患者通常需要定期的红血细胞输入。重复输入产生毒性，并最终致命，铁以不溶性铁蛋白在机体多个组织中积累。这种慢性铁超负荷发生的原因是机体不能有效消除铁。慢性铁超负荷是严重的症状，并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时，该症状可威胁生命。地拉罗司（deferasirox）是一种口服铁螯合剂，2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 那地拉罗司治疗效果怎么样呢？ 国内目前正在进行临床研究;Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性;可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 地拉罗司常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。在餐前30分钟时空腹给药，应完全溶解在水或苹果 汁或橙汁中 一 起服用。较低剂量的地拉罗司[5-10mg/(kg·d)]只能用于轻度铁负荷过、输血次数不多的年轻患者，或以往接受螯合剂治疗未获得满意疗效的老年患者；使用地拉罗20和 30mg/(kg·d)的患者需仔 细监测体内铁储备，因 50％和 10％的患者机体铁水平仍可能持续升高。

地拉罗司（Deferasirox），是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，2005年11月，美国FDA批准地拉罗司（Deferasirox）用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司（Deferasirox）获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司（Deferasirox）新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 地拉罗司常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。 那地拉罗司注意事项有哪些？ 地拉罗司在服用期间可能会出现一些胃肠道出血（包括死亡）；这一般都是在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐）。密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。 虽然地拉罗司可以用于治疗地中海贫血症，但并不是对于所有的患者都有效，如果你有严重的肾脏或肝脏疾病，晚期癌症，血细胞或骨髓障碍，或血液中血小板水平低，则不应使用该药。如果继续服用该药进行治疗很有可能会导致肝肾内脏衰竭。

地中海贫血症这种遗传性疾病已经越来越常见于我国南方人群。这种遗传疾病并不是简单的像贫血一样，往往中度重度的地中海贫血症是会夺走患者生命的。我们目前治疗地中海贫血症最有效的药物就是诺华公司生产的地拉罗司，那地拉罗司推荐用量是多少？ 地拉罗司推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始剂量相当于去铁胺剂量的一半。（例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用地拉罗司可以从20mg/kg开始。） 剂量调整的情况有以下。骨髓抑制：中断治疗；一旦确定了血细胞减少的原因，可能会重新启动；如果血小板计数<50,000 / mm 3则禁用皮肤毒性：皮疹（严重）：中断治疗；可能以较低剂量（随着未来剂量递增）和短期口服皮质类固醇重新引入。严重的皮肤反应（Stevens-Johnson综合征，中毒性表皮坏死松解症，多形红斑）：停止并评估。胃肠道：停止治疗可疑的胃肠溃疡或出血。听力丧失或视力障碍：考虑减少剂量或治疗中断。 最后我们还要提醒各位患者，使用地拉罗司还有可能会出现一些严重的超敏反应，虽然概率不大，但是通常会在治疗的第一个月内发病。如果反应严重，停止治疗，并且不要因过敏性休克风险而再次引入既往有超敏反应的患者。如果你在用药期间出现了任何的不适都应该引起重视，千万不要等到严重并发症出现时才重视起来。

地拉罗司（deferasirox）是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。地拉罗司（deferasirox）于2005年11月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受地拉罗司（deferasirox）口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症。它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。 研究显示：地拉罗司（deferasirox）祛铁疗效确切，能更有效地降低患者铁沉积，预防和治疗心脏铁沉积，明显改善患者心脏功能。作为简便、安全、有效的铁螯合剂，地拉罗司将在临床广泛应用，更好地满足铁过载患者祛铁治疗需要。 地拉罗司推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞（即成人超过4单位/月）输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞（即成人小于2单位/月）输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始剂量相当于去铁胺剂量的一半。（例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用地拉罗司可以从20mg/kg开始。） 我们最好在服用前空腹服用，如果是在饭前则至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。这样可以增加我们患者对药品的吸收，不会因为食物而减少治疗效果。

地中海贫血症又称之为海洋性贫血症，是一种遗传性疾病，在我国长江以南的地区非常常见，病情较轻的话一般来说就是贫血。但是如果病情较严重则可以直接威胁生命。是一种需要及时治疗的疾病。目前对于地中海贫血症我们最佳的治疗方法就是使用诺华公司生产的地拉罗司来进行治疗。 地拉罗司是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂。地拉罗司于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。 那地拉罗司对铁质积聚有多大的疗效？ 据意大利的回顾性研究报道，接受DFO或地拉罗司螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。 一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。 综上，铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，地拉罗司给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。

地拉罗司是一种三齿状铁螯合剂，与 三价铁离子以 2：1 比例结合成复合物，从粪便排泄，从而降低体内铁的贮存。由于地拉罗司在血浆中持续存在，可使血浆非转铁蛋白结合铁持续减少，直接清除体内毒性形成的铁 。地拉罗司于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。 那地拉罗司治疗铁质积聚疗效如何呢？ 地拉罗司方便性更好，患者依从性更高。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究，共入组341例MDS患者，3个月可平均降低血清铁蛋白372μg／L。 更为重要的是，去铁治疗的获益并非仅仅体现在铁蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液学反应、稳定并逆转患者的肝纤维化、改善心脏的射血分数以及预防心衰、心律失常等重要心脏事件的发生。我国的数据同样支持上述结论。一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。

恩瑞格分散片常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。在餐前30分钟时空腹给药，应完全溶解在水或苹果汁或橙汁中一起服用。药物相互作用：1. 避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。2. 不能与含铝的抗酸剂同时给药。不能与其它铁鳌合治疗合用。3. 慎与瑞格列奈，有潜在致溃疡作用的药物如NSAIDs、可的松类，或口服双膦酸盐，经CYP3A4代谢的药物（如环孢素、辛伐他汀、激素避孕剂）合用。在进行镓-67显像前至少5天暂停恩瑞格分散片。 肾损害的患者：在血清肌酐水平高于年龄对应的正常范围的上限的患者中使用恩瑞格分散片治疗时必须谨慎。在肌酐清除率在40至60 mL/min之间的患者中应该特别谨慎使用，尤其是在存在可能损害肾功能的其他风险因素如合并用药、脱水或重度感染的病例中。肾损害患者的推荐起始剂量与上文描述的一致。应该每个月对患者的血清肌酐进行监测，且必要时可将日剂量减少10 mg/kg 。 肝损害的患者：恩瑞格分散片已经在肝损害受试者中进行了研究。对于中度肝损害的患者（Child-Pugh B),起始用量应当降低约50%。重度肝损害的患者（Child-Pugh C)不应使用恩瑞格分散片。开始治疗之前，应当检测所有患者的肝功能，开始治疗第一个月每两个星期检查一次，随后每月检查一次。儿童患者:儿童患者的剂量推荐和成人患者一致。在计算剂量时，必须考虑儿童患者的体重随时间的变化。老年患者:老年患者的剂量推荐与上文描述的一致。在临床试验中，老年患者发生不良反应的频率高于年轻患者，应密切监测可能需要调整剂量的不良反应。

众所周知，恩瑞格（Deferasirox）分散片能有效帮助治疗成人及儿童β地中海贫血。具体的用法用量为：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/升；对应身体重量，初期建议每日服用20mg/kg剂量的恩瑞格（Deferasirox），视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用恩瑞格（Deferasirox）的剂量，一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。那么恩瑞格（Deferasirox）分散片的疗效如何呢？ 恩瑞格（Deferasirox）祛铁疗效确切，能更有效地降低患者铁沉积，预防和治疗心脏铁沉积，明显改善患者心脏功能。作为简便、安全、有效的铁螯合剂，恩瑞格（Deferasirox）将在临床广泛应用，更好地满足铁过载患者祛铁治疗需要。 恩瑞格（Deferasirox）分散片应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。恩瑞格（Deferasirox）分散片不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量（mg/kg）需要计算并四舍五入至接近的整片。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200mL），直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

恩瑞格（Deferasirox）需要遵照医生处方足量、足疗程应用。在病情完全控制前，您的症状可能会有所减轻，但不要轻易减量、停药。 恩瑞格（Deferasirox）的用法用量：恩瑞格（Deferasirox）的推荐起始日剂量为20mg/kg。对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 药物相互作用：1. 避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。2. 不能与含铝的抗酸剂同时给药。不能与其它铁鳌合治疗合用。3. 慎与瑞格列奈，有潜在致溃疡作用的药物如NSAIDs、可的松类，或口服双膦酸盐，经CYP3A4代谢的药物（如环孢素、辛伐他汀、激素避孕剂）合用。在进行镓-67显像前至少5天暂停恩瑞格。 剂量调整:由于任何下述原因或毒性，可能需要调整恩瑞格（Deferasirox）剂量、中断或终止治疗。在开始初始治疗后，建议每个月对血清铁蛋白进行监测，并根据血清铁蛋白的趋势，必要时每3~6个月调整地拉罗司的剂量。剂量调整应当按照5mg/kg至10mg/kg逐步进行，并必须根据患者的疗效和治疗目标（维持或降低体内铁负荷）进行个体化调整。如果每日30mg/kg的剂量不能很好控制患者病情（如血清铁蛋白持续高于2500μg/L，而且未显示出随时间下降的趋势），可以考虑使用高达40mg/kg的剂量。不推荐使用超过40mg/kg的剂量，因为使用超过该水平剂量的经验有限。 对血清铁蛋白水平已达到目标水平的患者（通常为500~1000μg/L)，应考 虑以5~10mg/kg的幅度逐步降低剂量以维持血清铁蛋白水平在目标范围。如果血清铁蛋白持续低于500μg/L，应当考虑暂停恩瑞格（Deferasirox）治疗。尿铁的排泄不是监测治疗 的合适指标。与其他祛铁治疗一样，低铁负荷或仅伴有血清铁蛋白轻微升高的患者接受不适当的高剂量恩瑞格（Deferasirox）治疗时，恩瑞格（Deferasirox）的毒性可能会增加。

铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，恩瑞格（Deferasirox）给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。 那恩瑞格（Deferasirox）效果怎么样？ 研究筛选和优化了恩瑞格（Deferasirox）分散片的处方，以崩解时限和30 分钟累积溶出度为考察指标,以稀释剂微晶纤维素(MCC)和乳糖用量、崩解剂交联聚维酮(PVPP)内加质量比、助溶剂十二烷基硫酸钠(SDS)用量为因素,以L9(34)正交试验表对试验方案进行设计,对地拉罗司分散片处方进行筛选,并进行处方验证。结果显示，优化处方为MCC用量为12.5%、乳糖用量为27.5%、PVPP添加比例为18%(内加)、SDS用量为1.0%;验证试验中地拉罗司分散片在120 s内完全崩解,平均30分钟累积溶出度为86.0%,与普通片相比具有较大优势。由此可知，按该处方制备的恩瑞格（Deferasirox）分散片溶出度、崩解时限等各项指标均符合要求。 恩瑞格（Deferasirox）分散片的治疗效果值得肯定。恩瑞格（Deferasirox）分散片是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管恩瑞格（Deferasirox）与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。 恩瑞格（Deferasirox）常用起始剂量为20mg/(kg·d)，若大量输血，铁增加量>0.5mg/(kg·d)或治疗前铁负荷较高，推荐剂量为 30mg/(kg·d)，铁增加量<0.3mg/kg，10-15mg/kg/d足以控制病情。

2005年，恩瑞格（Deferasirox）被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），原研是诺华制药。2013年1月FDA批准扩大适应症，治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）导致的慢性铁过量，Exjade成为首个治疗该适应症的药物。NTDT是一种温和的地中海贫血，不需要频繁输血，但患者即便不输血，也会蓄积过量的铁而损害多种组织器官。目前，在全世界有超过100个国家中已批准恩瑞格（Deferasirox）用于治疗2岁以上儿童输血性铁过载。国内仅有原研诺华制药的地拉罗司分散片（商品名：恩瑞格）在2010年6月上市，国产仿制仅江苏奥赛康药业在申报。 那恩瑞格的疗效怎么样呢？ 据意大利的回顾性研究报道，接受DFO或恩瑞格（Deferasirox）螯合治疗后，42.7％的患者取得了血液学反应，并减少了输血需要。在红细胞生成和铁过载之间可能存在动态、双向调节机制，一方面无效红细胞生成可通过肝脏分泌铁调素减少而导致肠道铁吸收增加，另一方面铁过载经螯合治疗后可改善红细胞生成能力，提高血红蛋白水平，并减少临床输血。 恩瑞格（Deferasirox）不良反应:（1）腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。（2）大剂量使用地拉罗司可出现某些急性不良反应, 如胃肠道症状 (15%)和皮疹(11%)。但因这些症状而中断治疗的患者罕见。（3）对于肾功能不全的患者，地拉罗司可引起肌酐水平升高，38%的患者肌酐水平升高达33%以上，但恩瑞格（Deferasirox）引起的肌酐水平升高一般不超过正常上限而且尚未见引起进展性肾脏疾病的报道。恩瑞格（Deferasirox）剂量降低后，13%的患者肌酐水平恢复正常或保持稳定 。

恩瑞格（Deferasirox）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 恩瑞格与铁（Fe3+）具有高度选择性。那患者使用恩瑞格治疗时需要注意的事项有什么呢？ 一：恩瑞格的主要成份地拉罗司可能会引起皮疹的情况，虽然一般皮疹会自动消失而而不需作剂量调校或停止用药，但是也有一些患者情况会比较严重或会持续出现，因此要及时停止用药才行。二：服用此药后，患者的视觉或听觉可能会有影响，三：服用此药应在餐前30分钟服用，四：每天服用的时间一定要相同，这样药物的作用才会比较好，这些注意事项，患者朋友都要多加注意。 五：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升；对应身体重量，初期建议每日服用20毫克 / 公斤剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5毫克 / 公斤或10毫克 / 公斤为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30毫克 / 公斤。 六：胃肠道事件：胃肠道出血（包括死亡）可能发生；在晚期恶性血液病患者和/或低血小板计数的老年患者中更常见；停止治疗可疑胃肠道出血或溃疡。据报道，非致命的上GI刺激，出血和溃疡（有时并发GI穿孔，包括死亡）。谨慎使用可能增加不良胃肠道反应风险的并发药物（如非甾体抗炎药，皮质类固醇，抗凝剂，口服双膦酸盐）。服用恩瑞格时要密切监测患者胃肠溃疡/出血的体征/症状。

恩瑞格（Deferasirox）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。 那恩瑞格（Deferasirox）患者使用时需要注意些什么？ 1、警告：肾、肝功能衰竭和/或胃肠道出血。 2、恩瑞格（Deferasirox）可能引起：肾损害：包括肾功能衰竭；肝损害：包括肝功能衰竭；胃肠道出血。某些报告的病例中，上述反应有可能是致命的。上述反应较常见于高龄、高危骨髓增生异常综合症（MDS），基础肾损害或肝损害或血小板低（〈50*10 9/L〉的患者。 3、6岁以下儿童慎用恩瑞格。2岁以下儿童不宜使用。 4、避免与UDP-葡萄糖醛酸转移酶（UGT）强诱导剂（如利福平、苯妥英、镇静安眠剂、蛋白酶抑制剂），考来烯胺合用。 5、不能与含铝的抗酸剂同时给药。不能与其它铁鳌合治疗合用。 6、慎与瑞格列奈，有潜在致溃疡作用的药物如NSAIDs、可的松类，或口服双膦酸盐，经CYP3A4代谢的药物（如环孢素、辛伐他汀、激素避孕剂）合用。在进行镓-67显像前至少5天暂停恩瑞格。