恩瑞格疗效怎样呢？

慢性贫血如地中海贫血或镰状细胞贫血患者通常需要定期的红血细胞输入。重复输入产生毒性，并最终致命，铁以不溶性铁蛋白在机体多个组织中积累。这种慢性铁超负荷发生的原因是机体不能有效消除铁。慢性铁超负荷是严重的症状，并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时，该症状可威胁生命。恩瑞格是一种口服铁螯合剂，2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

海外对恩瑞格药物代谢动力学进行了研究，也侧面验证了恩瑞格疗效。5位成年地中海贫血患者每天口服恩瑞格20 mg，7天后药代动力学达到稳定状态，收集其血液、血浆、粪便、尿液样本，分析放射性恩瑞格、Fe-恩瑞格复合物及恩瑞格代谢产物浓度，研究恩瑞格的吸收、分布、代谢及排泄过程。研究表明，恩瑞格吸收良好， 放射性恩瑞格及其 Fe复合物分别占血浆浓度的 87％ 和 10％，大部分通过粪便排泄 (84％)，其中 60％为 放射性恩瑞格。粪便中未改变的恩瑞格一部分是因为不完全的肠道吸收，一部分是因为肝胆管排除恩瑞格和它的葡萄糖苷酸(包括首过消除作用)，肾脏排泄仅为 8％，主要成分为葡萄糖苷酸 M6。CYP450酶类催化恩瑞格，产物为M1(5-OH 恩瑞格)(CYP1A)、M4 (5-OH 恩瑞格)(CYP2D6)，含量很少，仅占 6％和 2％。直接和间接结果表明，恩瑞格主要代谢途径是经过葡萄糖苷酸化，生成代谢产物M3(酰基葡萄糖苷酸)和 M6(2-O-葡萄糖苷酸)。