




美国食品药品管理局(FDA)于2019年 1 月 23 日批准恩瑞格新适应症,用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。NTDT 是地中海贫血的一种温和形式,不需要频繁的输血。但久而久之,NTDT 患者会存有铁过载风险,可导致致命的器官损伤。FDA 同时批准 FerriScan 上市作为恩瑞格的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC),但其在恩瑞格临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗,其用途被限定为恩瑞格安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。
根据美国国家心脏、肺和血液研究所的信息,美国估计有 1000 人患有地中海贫血。地中海贫血能使机体制造较少健康红细胞和血红蛋白,而血红蛋白的作用是将氧气运送到身体各部位,并将身体各部位的二氧化碳运回到肺,然后由肺呼出。一些患有地中海贫血的患者需要经常输血,以保持血红蛋白处于一种可以接受的水平。而铁过载在这部分患者身上是常见的现象。恩瑞格之前被批准用于 2 岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗,而这次的批准可以使恩瑞格用于 NTDT 铁过载患者的治疗。恩瑞格应该用于每 1 克干燥肝组织中含铁量至少 5 毫克的 NTDT 患者。恩瑞格的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的,这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药,以治疗严重或威胁生命的疾病,同时公司要进行额外的研究以确保恩瑞格的临床效果。
恩瑞格由诺华公司上市销售,目前中国已经获批上市,国内患者可以凭处方单在我国大型医院获取恩瑞格,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比极高的印度恩瑞格。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。