




美国食品药品管理局(FDA)于2013年1月23日批准地拉罗司新适应症,用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。NTDT 是地中海贫血的一种温和形式,不需要频繁的输血。但久而久之,NTDT 患者会存有铁过载风险,可导致致命的器官损伤。FDA 同时批准 FerriScan 上市作为地拉罗司的一种影像搭配诊断试剂。FDA 先前已批准 FerriScan 用于检测肝铁浓度 (LIC),但其在地拉罗司临床研究中的用途是筛选临床治疗患者及管理治疗,其用途被限定为地拉罗司安全、有效应用所必要的影像搭配诊断试剂。
根据美国国家心脏、肺和血液研究所的信息,美国估计有 1000 人患有地中海贫血。地中海贫血能使机体制造较少健康红细胞和血红蛋白,而血红蛋白的作用是将氧气运送到身体各部位,并将身体各部位的二氧化碳运回到肺,然后由肺呼出。一些患有地中海贫血的患者需要经常输血,以保持血红蛋白处于一种可以接受的水平。而铁过载在这部分患者身上是常见的现象。地拉罗司之前被批准用于 2 岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗,而这次的批准可以使地拉罗司用于 NTDT 铁过载患者的治疗。地拉罗司应该用于每 1 克干燥肝组织中含铁量至少 5 毫克的 NTDT 患者。地拉罗司的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的,这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药,以治疗严重或威胁生命的疾病,同时公司要进行额外的研究以确保地拉罗司的临床效果。
那么,地拉罗司去哪买呢?地拉罗司由诺华公司上市销售,目前中国已经获批上市,国内患者可以凭处方单在我国大型医院获取地拉罗司,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比极高的印度地拉罗司。
免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。