地拉罗司治疗铁质积聚的疗效如何呢？

地拉罗司（deferasirox）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。

去铁治疗的获益并非仅仅体现在铁蛋白水平的降低，更可以改善患者的血液学反应、稳定并逆转患者的肝纤维化、改善心脏的射血分数以及预防心衰、心律失常等重要心脏事件的发生。我国的数据同样支持上述结论。一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果，证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明，地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平，同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。

综上所述，铁过载增加感染风险、内分泌系统损伤、重要器官功能障碍、MDS患者的AML转化，缩短生存期。铁螯合剂是目前主流的去铁治疗方式。其中，地拉罗司给药方便，显著降低铁蛋白水平，保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切，是目前去铁治疗的优选方案。