4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量： 1、40公斤或以上 ，每日一次，每次使用1000 mg(两片500 mg片剂)或900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂)。 2、20公斤至低于40公斤，每日一次，每次使用600毫克。 3、10公斤至20公斤以下，每日一次，每次使用300毫克。

在接受治疗的< 1%的患者中，沃塞洛托(OXBRYTA)给药后发生了严重的超敏反应。临床表现可包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，则停用OXBRYTA并给予适当的药物治疗。对于以前使用过OXBRYTA而出现这些症状的患者，请勿重新开始使用OXBRYTA。沃塞洛托的副作用主要有头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹、发热等。

1、超敏反应：在接受治疗的< 1%的患者中，OXBRYTA给药后发生了严重的超敏反应。临床表现可包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气促、轻度面部肿胀、嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，则停用OXBRYTA并给予适当的药物治疗。对于以前使用过OXBRYTA而出现这些症状的患者，请勿重新开始使用OXBRYTA。 2、实验室测试干扰：OXBRYTA给药可能会干扰通过高效液相色谱法(HPLC)测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)。如果精确如果需要对Hb物种进行定量分析，当患者在之前的10天内未接受OXBRYTA治疗时，应进行色谱分析。

1、常见副作用：发热、腹痛、恶心、头痛、腹泻、皮疹。 2、过敏反应：沃塞洛托治疗后发生严重过敏反应的患者占1%。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度呼吸急促、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。如果发生超敏反应，应及时停用沃塞洛托并给予适当的药物治疗。 3、其他不良反应：如疲劳、红斑性皮疹和水疱性皮疹、呕吐等。

沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果较好。 沃塞洛托是一种口服血红蛋白S聚合酶抑制剂，用于镰状细胞病的治疗。沃塞洛托显著提高了血红蛋白水平，降低了溶血标志物。这些发现与抑制HbS聚合一致，表明其具有改善疾病的潜力。 镰状细胞病的患者可在医生的指导下使用沃塞洛托治疗，切忌不可盲目用药，以免用药不当影响身体健康。

镰状细胞病(SCD)是最常见的遗传性血液疾病之一。脱氧血红蛋白S (HbS)聚合并引起贫血和各种末端器官的影响。Voxelotor的作用是增加HbS氧亲和力，减少贫血和溶血。 沃塞洛托是一种一流的小分子药物，是HbS聚合抑制剂，可与Hb结合并增加氧亲和力，防止聚合。 脱氧镰状血红蛋白(HbS)聚合驱动镰状细胞病的病理生理。因此，直接抑制HbS聚合具有改善疾病预后的潜力。 一项临床试验表明，沃塞洛托可以增加血红蛋白浓度，减少镰状细胞病患者的溶血。

1、用法：患者应口服用药，整片吞服，不要压碎或咀嚼药片。 2、用量：镰状细胞病的推荐剂量为1500mg，每日口服一次，伴或不伴食物服用。4岁到12岁的患者考虑到服药困难，可在医生的指导下根据情况选择混悬剂或者片剂。 重度肝功能损害的患者推荐剂量为1000mg，每日1次，伴或不伴进食。轻中度肝功能损害的患者不需要调整剂量。 需注意的是，如果患者在治疗期间漏服了一剂，应在漏服的第二天继续给药。

目前沃塞洛托还没有进入医保。 沃塞洛托于2019年在美国上市，被批准用于4岁及以上SCD患者。此药物现在还没有在中国获批上市，因此更没有被纳入医保。 有需要的患者可选择海外上市的沃塞洛托，可通过专业的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅，此方法能够保证药品质量，简单快捷，具体流程可咨询医伴旅客服。