镰状细胞病(SCD)是最常见的遗传性血液疾病之一。脱氧血红蛋白S (HbS)聚合并引起贫血和各种末端器官的影响。Voxelotor的作用是增加HbS氧亲和力，减少贫血和溶血。
沃塞洛托是一种一流的小分子药物，是HbS聚合抑制剂，可与Hb结合并增加氧亲和力，防止聚合。
脱氧镰状血红蛋白(HbS)聚合驱动镰状细胞病的病理生理。因此，直接抑制HbS聚合具有改善疾病预后的潜力。
一项临床试验表明，沃塞洛托可以增加血红蛋白浓度，减少镰状细胞病患者的溶血。
沃塞洛托是一种一流的小分子药物，是HbS聚合抑制剂，可与Hb结合并增加氧亲和力，防止聚合。
脱氧镰状血红蛋白(HbS)聚合驱动镰状细胞病的病理生理。因此，直接抑制HbS聚合具有改善疾病预后的潜力。
一项临床试验表明，沃塞洛托可以增加血红蛋白浓度，减少镰状细胞病患者的溶血。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年8月18日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213137
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