FDA授予卡博替尼用于治疗分化型甲状腺癌的突破性疗法认定

Exelixis公司宣布，今年2月，FDA授予卡博替尼（cabozantinib，Cabometyx）突破性疗法认定，用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者，这些患者在之前的治疗后出现疾病进展。

Exelixis公司产品开发和医疗事务总裁兼首席医疗官Gisela Schwab博士说：“突破性疗法认定的获得，即证明了前期治疗后疾病进展的分化型甲状腺癌患者迫切需要有效的治疗方法，也证明了卡博替尼的良好数据表明其可以显著提高这些患者的无进展生存期。”

试验发现

多中心、随机、3期COSMIC-311试验（NCT03690388）提供了使用卡博替尼治疗接受VEGFR靶向治疗后进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者的具有临床显著性的证据。

在一项中期分析中，该试验达到了其共同主要终点，试验组与安慰剂组相比，疾病进展或死亡风险降低了78%（HR，0.22；96%CI，0.13-0.36；P<.0001）。

基于这些结果，独立数据监测委员会建议停止试验招募，并揭盲患者和地点。

宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心罕见癌症和个体化治疗中心主任，头颈外科、耳鼻咽喉科正教授，该试验首席研究员Marcia S. Brose博士说：“考虑到抗VEGFR治疗后分化型甲状腺癌的不良预后和缺乏治疗进展，无进展生存期的显著改善是期待已久的临床进步。”

试验设计

COSMIC-311试验的目标是在国际上150个中心招募300名患者。该人群按2:1的比例分组，随机接受60mg卡博替尼或安慰剂，每天一次。安全性分析结果与卡博替尼的其他检查数据一致。

该3期试验的共同主要终点是无进展生存期和客观缓解率。

其他

Schwab博士解释说：“我们期待着在2021年提交我们的监管申请，并在审查过程中与FDA密切合作，将卡博替尼带给目前没有可用标准疗法的医疗需求高度未得到满足的患者群体。”

FDA授予突破性疗法认定的目的是“加快旨在治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查”。对于符合该认定要求的潜在药物，临床证据必须显示，与现有的治疗方案相比，至少有1个临床意义终点出现实质性改善。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-to-cabozantinib-to-treat-patients-with-differentiated-thyroid-cancer