普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），选择性靶向RET（Rearranged during Transfection）基因融合及突变。通过抑制RET蛋白的异常激活，阻断下游信号通路（如MAPK、PI3K-AKT），从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。
普拉替尼（Pralsetinib）适用于治疗RET基因变异的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌，具有显著的抗肿瘤活性，包括对中枢神经系统转移的抑制作用。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。
药品称呼
通用名：普拉替尼（Pralsetinib）
商品名：GAVRETO®
适应靶点
RET基因融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）及激活突变（如RET V804L/M、M918T）。
适应症和适应人群
转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
成人患者，经FDA批准的检测确认RET基因融合。
晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌
成人及≥12岁儿童，需系统性治疗且放射性碘难治（若适用放射性碘）。
注：甲状腺癌适应症基于加速批准，需后续验证临床获益。
规格与性状
剂型：口服胶囊
规格：100mg/粒。
性状：浅蓝色不透明羟丙甲纤维素（HPMC）硬胶囊，印有“BLU-667”及“100 mg”字样。
主要成分
活性成分：普拉替尼
辅料：柠檬酸、羟丙甲纤维素、微晶纤维素、预胶化淀粉等
用法用量
1、推荐剂量
成人和≥12岁儿童：400mg口服，每日1次，空腹服用（服药前后至少2小时禁食）。
2、剂量调整
不良反应：根据严重程度暂停、减量或永久停药。首次减量至300mg，第二次200mg，第三次100mg；无法耐受100mg时停药。
3、药物相互作用
CYP3A/P-gp抑制剂：需减量（如联用强效抑制剂时，400mg→200mg）。
CYP3A诱导剂：需增量（如联用强效诱导剂时，400mg→800mg）。
不良反应
1、常见不良反应（≥25％）
肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热、咳嗽。
2、实验室异常（≥2％ 3-4级）
淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、低磷血症、转氨酶升高等。
3、严重不良反应
间质性肺病/肺炎（3.3％ 3-4级）、高血压危象（18％ 3级）、肝毒性（7％ 3-4级）、出血事件（4.1％ 3-4级）。
注意事项
间质性肺病/肺炎：监测呼吸道症状，出现急性恶化需暂停并评估，严重者永久停药。
高血压：治疗前控制血压，治疗期间定期监测，3级持续高血压需暂停并减量，4级停药。
肝毒性：治疗前及治疗期间监测ALT/AST，3-4级异常需暂停并减量。
出血风险：严重出血事件需永久停药。
伤口愈合：择期手术前停药至少5天，术后至少2周恢复用药。
胚胎毒性：育龄患者需使用非激素避孕措施。
特殊人群用药
孕妇：可能导致胎儿畸形，禁用。
哺乳期：治疗期间及末次给药后1周内停止哺乳。
儿童：≥12岁甲状腺癌患者可用，需监测生长板异常。
老年人：无需调整剂量。
肝/肾功能不全：轻中度无需调整，重度数据不足。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
1、CYP3A/P-gp抑制剂（如伊曲康唑、维拉帕米）
联用需减量（如400mg→200mg），停药后3-5个半衰期恢复原剂量。
2、CYP3A诱导剂（如利福平、依非韦伦）
联用需增量（如400mg→800mg），停药14天后恢复原剂量。
药物过量
尚不明确。
药代动力学
吸收：达峰时间2-4小时，高脂饮食使暴露量增加2倍。
分布：蛋白结合率97％，表观分布容积303L。
代谢：主要通过CYP3A4代谢。
排泄：73％经粪便排出，6％经尿液排出，半衰期约20小时。
贮存方法
室温保存（20-25℃），允许短时15-30℃。
防潮，避免阳光直射。
研发公司
Blueprint Medicines Corporation（蓝图医药）
