曲恩汀胶囊是一种药品,主要用于青霉胺不能耐受或用青霉胺复发的肝豆状核变性患者。该药最早由德国默克(Merck KGaA)公司开发,1986年在美国获批上市,用于治疗威尔逊病,可供不能耐受青霉胺的患者选用。在美国,盐酸曲恩汀胶囊的首仿药已于2018年2月获批上市,首仿药企业为Watson Laboratories。目前,中国尚未有盐酸曲恩汀胶囊及其仿制药上市。
肝豆状核变性(Wilson)是一种罕见的慢性遗传病,因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。在正常情况下,肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在威尔逊病患者中,遗传突变使这种胆汁排泄途径失效,导致过量的铜在肝细胞中累积,并最终超过身体的安全储存能力,引起细胞损伤。
AASLD及EASL均指出,对有症状Wilson病患者的初始治疗为给予青霉胺或曲恩汀等螯合剂,相比之下曲恩汀的耐受性较好。Vieira等人指出,由于青霉胺作为一线螯合剂治疗的不良反应,一半的患者改用曲恩汀治疗。Ala等人提出,曲恩汀1次/天单一用药可明显提高治疗的依从性。
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