盐酸曲恩汀(英文名trientine)是一款铜离子络合剂,它的作用类似青霉胺,可以促使铜通过肾脏排泄出体外。该药最早由德国默克(Merck KGaA)公司开发,1986年在美国获批上市,用于治疗威尔逊病,可供不能耐受青霉胺的患者选用。
肝豆状核变性又称威尔逊病,属于一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病,是由于患者的ATP 7B基因突变导致的。肝豆状核变性在世界范围内的患病率为3/10万人,其中基因携带者占1/90。该类病症的治疗方案遵循早期诊断和早期治疗的原则,但是,在突变基因未能彻底纠正前,药物治疗的目的只能是促进体内铜的排泄和减少铜的吸收,而这是一个需要长期维持的生理生化过程,因此患者需要接受终生的药物治疗,包括驱铜药物、阻止肠道对铜吸收和促进排铜的药物及对症治疗。
盐酸曲恩汀作用机制与青霉胺相似,也是从组织中动员铜,起效较青霉胺快。此外,盐酸曲恩汀还能预防和中止青霉胺治疗后的迅速临床恶化,因此,可用于对青霉胺产生严重毒性反应的患者。目前在肝型患者的治疗中是首选药物,此外还可与锌制剂联合使用。相比于较早的青霉胺而言,盐酸曲恩汀的副作用很少,且还尚无关于该药的过敏反应的报道。
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