FDA 批准首个针对非小细胞肺癌亚群的靶向治疗

美国食品和药物管理局在2121年5月21日批准 Rybrevant（amivantamab-vmjw）作为肿瘤具有特定类型基因突变：表皮生长因子受体（EGFR）外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌成人患者的首个治疗方法。而且，FDA 还批准了 Guardant360 CDx（Guardant Health Inc.）作为 Rybrevant 的伴随诊断。

“精准肿瘤学的进步继续促进药物开发，使肺癌等疾病成为适合靶向治疗的生物标志物定义的人群的子集，”FDA 肿瘤学卓越中心医学肿瘤学主任兼代理副手 Julia Beaver 医学博士说。 FDA 药物评价和研究中心肿瘤疾病办公室主任。“随着FDA的批准，具有 EGFR 外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌患者将首次获得靶向治疗选择。”

根据美国癌症协会的数据，肺癌是最常见的癌症类型，也是全球癌症相关死亡的主要原因，非小细胞肺癌占所有肺癌的 80% 至 85%。大约 2% 到 3% 的非小细胞肺癌患者会出现 EGFR 外显子 20 插入突变，这是一组导致细胞快速生长的蛋白质突变，从而有助于癌症扩散。EGFR 外显子 20 插入突变是第三种最常见的 EGFR 突变类型。

研究人员在一项针对 81 名患有 EGFR 外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌患者的研究中评估了 Rybrevant 的疗效，这些患者的疾病在铂类化疗期间或之后进展。测量的主要结果是总体反应率（肿瘤被药物破坏或缩小的患者比例）。在所有患者接受 Rybrevant 的试验人群中，总体反应率为 40%。中位反应持续时间为 11.1 个月，63% 的患者反应持续时间为 6 个月或更长。

Rybrevant 最常见的副作用包括皮疹、输液相关反应、手指甲或脚趾甲周围的皮肤感染、肌肉和关节疼痛、呼吸急促、恶心、疲劳、小腿或手或面部肿胀、口腔溃疡、咳嗽、便秘、呕吐和某些血液检查的变化。如果患者出现间质性肺病的症状，应停用 Rybrevant，如果确诊为间质性肺病，则应永久停药。服用 Rybrevant 的患者应在治疗期间和治疗后两个月内限制阳光照射。Rybrevant 可能会导致视力问题。给孕妇服用 Rybrevant 也会对胎儿造成伤害；因此，应在开始治疗前确认具有生殖潜力的女性的妊娠状况。

Rybrevant 获得了该适应症的优先审查和突破性治疗指定。优先审查将整体注意力和资源用于评估药物申请，如果获得批准，与标准申请相比，这些药物申请将显着提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。突破性疗法认定旨在加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查，初步临床证据表明，该药物在临床重要终点上可能比现有疗法有显着改善。

FDA 向强生旗下的 Janssen 制药公司授予了 Rybrevant 的批准。

这项审查是在奥比斯项目下进行的，这是 FDA 肿瘤学卓越中心的一项倡议。Orbis 项目为国际合作伙伴之间同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。在这次审查中，FDA 与巴西卫生监管局和英国的药品和保健品监管局合作。其他监管机构正在进行申请审查。

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