肝豆状核变性又名wilson病(wilson disease,wd),是一种先天性铜代谢异常遗传性肝病。美国肝病学会(aasld)及2012年欧洲肝病学会(easl)均指出,对于任何不明原因的肝功能异常或神经精神功能障碍的患者,均应考虑wd的可能性。syprine曲恩汀就是治疗此类疾病的药物,主要用于青霉胺不能耐受或用青霉胺复发的肝豆状核变性(wilson病)患者。
aasld及easl均指出,对有症状wd患者的初始治疗为给予青霉胺或syprine曲恩汀等螯合剂,相比之下syprine曲恩汀的耐受性较好。由于青霉胺作为一线螯合剂治疗的不良反应,一半的患者改用曲恩汀syprine治疗。曲恩汀1次/d单一用药可明显提高治疗的依从性。syprine曲恩汀过度治疗可引起肝铁负荷过多及铜缺乏,导致可逆性铁幼粒红细胞性贫血。
如果原发性胆汁性胆管炎(pbc)的病友使用了曲恩汀syprine后,可能会引起味觉丧失、出血性胃炎和皮疹等。曲恩汀应用于脑型患者初始治疗后,约有百分之24的患者出现神经症状的恶化,有半数甚至死亡,因此曲恩汀仍然不适用于脑型wd的治疗,使用曲恩汀的患者需要格外注意。
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