阿扎胞苷片在美国获批维持治疗急性髓性白血病(AML)

2020年09月01日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Onureg（阿扎胞苷片）300mg片剂上市，该药是一种新的口服疗法，用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的维持治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。

阿扎胞苷为胞苷的5-氮杂物类似物,是一种新型去甲基化药物，同时也是一种核苷类代谢抑制剂，起到DNA 与 RNA 双重去甲基化作用，可抑制肿瘤细胞蛋白合成，诱导肿瘤细胞凋亡。阿扎胞苷还可提高肿瘤细胞对T淋巴细胞杀伤敏感性，诱导免疫激活分子表达，提高机体免疫力。

FDA的批准是基于一项临床Ⅲ期研究数据,入组472例化疗后获得首次CR(包括CRi)的AML患者,1 :1随机分为阿扎胞苷片组(n=238)和安慰剂组(n=234)作为维持治疗。中位年龄68岁,两组中位OS(主要终点)分别为24.7个月和14.8个月(HR=0.69, P=0.0009)。FDA临床审评认为, 阿扎胞苷片作为维持治疗的药品,为无法接受后续以治愈为目的的强化治疗(如异基因造血干细胞移植)患者提供了生存获益,且口服用药更适合维持,因此给予批准。

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