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治疗复发或难治性多发性骨髓瘤新药—塞利尼索

郭药师
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2025-01-20 06:49:54
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多发性骨髓瘤(MM)是一种骨髓中浆细胞恶性增殖造成的血液肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%,是第2位常见的血液系统肿瘤。塞利尼索(selinexor)是目前首款且唯一被美国FDA批准的口服XPO1抑制剂,也是首款可用于治疗多发性骨髓瘤(MM)和弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物。

塞利尼索(selinexor)是一种核输出抑制剂,它可以通过阻断癌细胞的核输出蛋白1(XPO1),抑制肿瘤抑制蛋白、调节蛋白及mRNA的输出,使这些蛋白在核内累积,从而提高抗肿瘤活性。基于其独特的作用机制,该药品可与其他多个药物联用以提高疗效。

在一项纳入了134名之前接受过2到5种系统治疗方案患者的多中心、单臂SADAL试验中,在每周的第1天和第3天给予这些患者口服塞利尼索(selinexor)60mg。试验结果显示:从最后一次全身治疗到开始塞利尼索(selinexor)治疗的中位时间为5.4个月,难治性疾病患者的中位时间为3.6个月。134例患者的总缓解率为29%,完全缓解率为13%。在39例部分或完全缓解的患者中,38%的患者缓解时间不少于6个月,15%的患者缓解时间不少于12个月。通过试验可知,塞利尼索(selinexor)可延长患者的生存期,提高缓解率,延长缓解持续时间,改善患者的生活质量,对患者的病情能产生积极作用。也正是基于此项试验,FDA批准塞利尼索(selinexor)上市,该药品的上市为众多多发性骨髓瘤(MM)患者带来新的治疗方案。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212306

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