欧洲药品评价局(EMEA)和美国食品药品管理局( FDA)分别于2001年5月和2004年批准曲贝替定作为治疗软组织肉瘤(STS)的孤儿药。2007年9月,EMEA批准曲贝替定单药3周方案( 1.5mg/m2 , civ 24h,每 3周为一个周期)用于治疗蒽环类药物和异环磷酰胺(IFO)治疗失败或不适合这些药物治疗的晚期STS患者,主要用于治疗晚期平滑肌肉瘤(LMS)和肢体脂肪肉瘤(LPS),尤其是黏液样/圆细胞型LPS 。曲贝替定被美国国立综合癌症网络 (NCCN)STS 临床实践指南推荐为治疗非特殊病理类型STS和非多形性横纹肌肉瘤(RMS)的有效单药。
子宫肉瘤占妇科恶性肿瘤的1%,而子宫LMS占子宫肉瘤的30%。荟萃分析5项Ⅱ期临床研究,曲贝替定单药治疗62例复治的晚期子宫LMS,PR 11例(17.7% ) , SD 20例(32.3% )、 PD 43.5% ,中位无进展生存期(mPFS)2.5个月,6个月PFS 30.7%,mOS 12.1个月,1年生存率52% ,2年生存率20% ,提示曲贝替定联合其他有效药物可能成为治疗子宫LMS的一线方案。
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