地夫可特Deflazacort治疗效果好不好？用多久能看到效果
医学编辑王敏
2022-02-17 13:50
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地夫可特Deflazacort是第三代糖皮质激素，为前体药物，活性代谢产物有很强的糖皮质激素作用，为氢化可的松的40倍，相当于泼尼龙的10-20倍，主要有抗炎、抗过敏，增加糖原异生等作用。那地夫可特Deflazacort治疗效果好不好？用多久能看到效果？
一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特Deflazacort的有效性。试验结果显示：12周时，与安慰剂组相比，地夫可特Deflazacort治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。
一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，试验表明：地夫可特Deflazacort在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外，服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。
由此可知，地夫可特Deflazacort有着比较好的治疗效果，还有非常高的用药安全性。该药品能减轻患者痛苦，改善患者的病情状况及生活质量，疗效显著。
患者的病情进展、个人体质、对药物的耐受程度不同，接受地夫可特Deflazacort治疗后的起效时间、治疗效果等也会有差异，所以无法精确的给出地夫可特Deflazacort的见效时间，患者使用地夫可特Deflazacort治疗后多久能看到效果主要是由患者的个人体质、病情进展及对药物的耐受程度决定的。临床试验显示，地夫可特Deflazacort疗效显著，能延长患者的生存期，减轻患者痛苦。使用地夫可特治疗的患者严格按照医生的诊疗建议用药，相信很快就能看到良好的效果。
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杜氏肌营养不良症药品
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Duvyzat(Givinostat、吉维诺司他)
Duvyzat(Givinostat、吉维诺司他)适用于治疗6岁及以上的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。
依特立生(eteplirsen)
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
由于在接受EXONDYS 51治疗的部分患者中，观察到骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加，该适应症获FDA加速批准，针对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
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阿塔鲁伦（Ataluren）
Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。
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