美国FDA于2015年3月10日批准地妥昔单抗重组注射剂 (Unituxin)用于治疗儿童神经母细胞瘤( neuroblastoma)。神经母细胞瘤是一种罕见的癌症,源自发育不全的神经细胞,多发于5岁以下儿童,一般始发于肾上腺,也可能发生在腹部﹑胸部以及脊椎附近神经组织。据美国国立癌症研究院(NCI)统计,神经母细胞瘤在儿童中的发病率约为十万分之一,男孩的发病率约高于女孩。美国平均每年约有650个神经母细胞瘤新病例。如果进行积极治疗,神经母细胞瘤患者的长期生存率为40%~50%。Unituxin是一种可附着于神经母细胞瘤癌细胞表面的抗体。FDA对其采用了优先审批程序( priority reviw),并授予其孤儿药地位。
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