司美替尼是近几年治疗神经纤维瘤疾病的药物中最有希望的,而且是迄今为止治疗神经纤维瘤效果最高的一款药物之一,2016年发表于新英格兰医学杂志中的一篇文章展示了来自美国国家癌症研究所中的一项研究,研究中使用司美替尼治疗一型神经患者的丛状神经纤维瘤,24位患者中,平均疗程大约为30个月,结果显示,大约71%的患者出现了瘤体缩小,缩小将近20%,而且司美替尼反映出的不良发应较轻,适合患者长期服用。
司美替尼获批时间汇总
司美替尼是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。2020年4月10日,美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼上市,适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。
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