肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤,对化疗不敏感,出现转移的患者五年生存率不足15%。米托坦Mitotane是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物,该药品的结构与杀虫药DDT和DDD相似,可使肾上腺皮质萎缩和坏死。
FIRM-ACT研究,选择了两种联合化疗方案(EDP-米托坦方案;链脲佐菌素(streptozocin,STZ)-米托坦方案)来比较其对肾上腺皮质癌治疗的效果和安全性,目标是制定出晚期肾上腺皮质癌的治疗标准。
试验结果显示:作为一线化疗方案,EDP-米托坦Mitotane组的应答率为23.2%,显著优于STZ-mitotane组的9.2%;米托坦Mitotane组的中位无进展生存期为5.0个月,STZ-mitotane组为2.1个月;但两组患者的平均总体生存时间无显著差异。
亚组分析显示:185例患者接受了二线治疗方案,其中改为EDP-米托坦Mitotane方案的患者组中位无进展生存期更长,为5.6个月;在没有接受二线治疗的患者中,EDP-mitotane米托坦组的总体生存时间更长,为17.1个月。
由此可知,与STZ–mitotane相比,EDP-米托坦Mitotane方案的应答率和中位无进展生存期均显示出优势。米托坦Mitotane能延长患者的生存期,提高缓解率,改善患者的生活质量及疾病进展状况,对患者的病情能产生积极作用,更值得在临床上作为肾上腺皮质癌的一线治疗方案进行推荐。
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