司美替尼最早被发现是哪年,效果如何
医学编辑李莹
2022-08-24 15:13
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I型神经纤维瘤病(NF1)是一类由NFI基因(位于17号染色体长臂)突变所引起的常染色体显性遗传病，人群发病率约为1/30001-2。NF1相关临床症状极为复杂多样有多种临床表现,如神经纤维瘤、虹膜错构瘤、牛奶咖啡斑、皮肤雀斑等。其中，神经纤维瘤是NF1患者最常罹患的一类外周神经源性良性肿瘤,持续性缓慢增大的瘤体、颜面部畸形、压迫重要脏器或结构等问题，都给患者的生命安全和心理健康带来了巨大困扰。基于此,美国FDA已经批准司美替尼(selumetinib)用于治疗2岁以上无法手术的儿童NF1丛状神经纤维瘤患者。那么，司美替尼最早被发现是哪年,效果如何？
司美替尼最早被发现是哪年
Selumetinib （司美替尼）（ARRY-142886 ; AZD6244）是一种MEK 1/2抑制剂和潜在的新药，由AlstraZeneca于2003年获得Array BioPharma Inc.的许可。司美替尼作为一种新型MEK1/2抑制剂，先后被FDA授予孤儿药、突破性治疗、优先审批认定，并最终被FDA批准上市。
司美替尼单独应用或联合其他药物(疗法)靶向影响MAPK通路,是NF1、PN等相关肿瘤重要的治疗策略，也期待该药物能在未来有更多的适应证获批上市，为患者提供更多新的治疗选择。
司美替尼效果如何
是基于一项临床二期试验，患者每日两次口服司美替尼单药治疗，结果显示，66％的NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）达到了客观缓解率（ORR）。由此可见，司美替尼效果是十分不错的。
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