




多发性硬化症(MS)是自身免疫性介导的中枢神经系统疾病,常伴随炎症、脱髓和神经退行性变等。据统计,2020年全球患病人数达280万,确诊年龄约32岁,女性偏多。MS早期很难确诊,85%患者发病即诊断为RRMS,10~20年内约2/3发展为SPMS导致残疾。2010年 FDA批准芬戈莫德作为治疗RRMS用药的第一个口服制剂。KapposL等发表的Ⅲ期试验FREEDOMSl结果证实,芬戈莫德可以降低年复发率,减缓疾病的进展。
关键数据来自分别在12个月和24个月内进行的两项国际III期双盲随机试验(TRANSFORMS和FREEDOMS),这些试验评估了1703名复发型MS患者的芬戈莫德每日0.5和1.25mg。
在 TRANSFORMS中,芬戈莫德 0.5 mg与 30μg肌内注射干扰素 β-1a 相比在1年时,年化复发率 (ARR) 降低了 52%。
在FREEDOMS中,芬戈莫德0.5mg与安慰剂相比,2年时ARR降低了55%。在芬戈莫德与安慰剂的2年研究期间,在3个月时确认的残疾进展风险也降低了30%[1]。
FREEDOMS试验中,芬戈莫德治疗RRMS患者的副作用(AEs)为轻-中度(77-90%),最常见的不良反应为上呼吸道感染,鼻咽炎,头痛,背痛,腹泻及肝功能异常。芬戈莫德0.5mg/d与芬戈莫德1.25mg/d组及安慰剂组发生严重不良反应(,SAEs)的比率相近,分别为10.1%,11.9%,13.4%,由于严重不良反应导致研究中断在高剂量( 1.25mg/d)组较常见,比率为14.2%,安慰剂组及小剂量组(0.5mg/d)分别为7.7%,7.2%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022527