Scemblix(asciminib)的适应症？

Scemblix(asciminib)的适应症

Scemblix是全球首个获批的STAMP抑制剂，于2021年10月底获批在美国上市，Scemblix也称作asciminib，获批的适应症是用于治疗患有以下疾病的成人患者:

1.费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗。

2.出现T315I突变的CP中Ph+ CML。

2022年4月11日，用于治疗慢性髓性白血病的创新药Scemblix(asciminib)已经落地中国乐城先行区内的瑞金海南医院（博鳌研究型医院），Scemblix(asciminib)是由诺华研发生产的，可帮助解决CML患者对TKI的耐药性，并克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变。

Scemblix(asciminib)的治疗效果

在多中心、随机、活性对照和非盲研究ASCEMBL (NCT03106779)中，评估了Scemblix(asciminib)治疗先前接受两种或多种tki治疗的慢性期Ph+CML(Ph+CML-CP)患者的疗效。

在本研究中，共有233名患者按2:1的比例随机分配，并根据主要细胞遗传学反应(MCyR)状态分层，接受Scemblix(asciminib) 40mg每日两次(N = 157人)或bosutinib （博舒替尼）500 mg每日一次(N = 76人)。患者继续接受治疗，直至出现不可接受的毒性或治疗失败。

接受Scemblix(asciminib) 治疗的患者中位治疗持续时间为103周，接受bosutinib治疗的患者中位治疗持续时间为31周。共有233名患者被随机分配到Scemblix(asciminib) （n = 157人）或bosutinib（n = 76人）。中位随访时间为14.9个月。Scemblix(asciminib) 组第24周的MMR（主要分子反应）率为25.5%，bosutinib组为13.2%。在基线调整MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2%。该研究表明，与bosutinib相比，Scemblix(asciminib)的疗效更好，安全性良好。

参考文献

Réa D, Mauro MJ, Boquimpani C, Minami Y, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Apperley JF, Abdo A, Fogliatto LM, Kim DDH, le Coutre P, Saussele S, Annunziata M, Hughes TP, Chaudhri N, Sasaki K, Chee L, García-Gutiérrez V, Cortes JE, Aimone P, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Hochhaus A. A phase 3, open-label, randomized study of asciminib, a STAMP inhibitor, vs bosutinib in CML after 2 or more prior TKIs. Blood. 2021 Nov 25;138(21):2031-2041. doi: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542; PMCID: PMC9728405.

相关热文推荐：二氮嗪治疗新生儿低血糖用法用量？