分类
首页     医药资讯    “救命药”—曲恩汀(trainine)治疗威尔逊病效果如何?

“救命药”—曲恩汀(trainine)治疗威尔逊病效果如何?

作者头像.jpg
医学编辑刘梦婕
2023-04-10 18:01
已帮助: 432人

2022年9月21日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)发布消息,Orphalan公司研发的新型药物四盐酸曲恩汀薄膜衣片在中国获得了优先审批。据报道,曲恩汀是一种铜离子络合剂,用于治疗威尔逊病(Wilson's disease,又称肝豆状核变性),在国外已被广泛应用于临床。该疾病是一种由于肝内铜离子代谢障碍而危及生命的罕见的慢性遗传病,现已列入中国《第一批罕见病目录》。

威尔逊病介绍

威尔逊病(英文:Wilson's Disease WD)是一种以铜代谢异常为特征的常染色体隐性遗传性疾病,目前尚无有效治疗方法。患有这种疾病的人被称为“铜娃娃”。这种疾病会造成人体内铜离子的运输与排泄障碍,并容易造成肝、脑损害,病人需要终生服药。患者最常见的发病年龄为10~20岁,可以出现在5岁以前,也可以发生在70岁以后。通常,年龄小于10岁的患者一般以肝脏疾病为首发症状,青春期和成年发病患者多以神经精神症状为首发症状。

通常,肝会把多余的铜通过胆汁排出体外,从而保持机体内铜元素的动态平衡。但是对于威尔逊病患者,基因变异破坏了这条胆汁排出通路,造成了肝脏细胞内多余的铜质堆积,最后超出了人体的安全贮存容量,造成了细胞损害。当铜累积超过了肝的贮存容量,造成肝细胞损伤,铜就会被释放入血,也有可能在中枢神经系统等其他器官中蓄积。如果得不到及时的治疗, 威尔逊病将会引起严重的肝脏,神经,精神方面的症状,并有可能危及生命。目前,威尔逊病的治疗主要以金属螯合剂为主。该治疗方法首先采用金属螯合剂去除血浆中的铜,然后采用锌作为维持疗法,避免再次积累。

曲恩汀(trainine)治疗效果

曲恩汀

曲恩汀(trainine)是一种与青霉胺相似的铜离子配合物,具有促进铜从肾中排出的功能。早些时候,国外已经批准了一种治疗威尔逊症的药物,即青霉素不耐症。青霉素(Penicilamine)是美国公认的威尔逊病(Wilson’s disease, RA)的一线用药,但约1/3的病人仍然存在耐药性。曲恩汀是一种可以有效减少病人体内铜含量的药物,可以帮助减少病人体内铜的积聚,从而起到缓解症状、改善病情的作用。

去年五月份, Orphalan公司宣布其研发的四盐酸盐曲恩汀(英文名称: Cuvrior)已经得到美国 药监局FDA的批准,可以用来治疗成人威尔逊病,并且对青霉胺有一定的耐受性的患者。我们前期研究发现, Cuvrior治疗后36周血浆 平均血清非铜蓝蛋白铜值(NCC)与青霉素治疗组效果相当,且达到了治疗的主要终点。据Orphalan公司以前发表的消息,Cuvrior是一种很好的耐受和有效的青霉胺替代品。

希望四盐酸曲恩汀薄膜衣片在中国的注册申报进展顺利,以便更好地满足患者的需求,为他们带来新的治疗选择。此外,还要不断改善质量,以确保产品的安全性和有效性,更好地为患者提供优质的治疗服务。

注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

肝豆状核变性(Wilson病)药品
点击查看
相关药讯
相关问答
  • 互联网药品信息服务资格证书

    互联网药品信息服务资格证书

  • 孟加拉耀品国际授权书

    孟加拉耀品国际授权书

  • 孟加拉珠峰制药授权书

    孟加拉珠峰制药授权书

  • 孟加拉伊思达制药授权书

    孟加拉伊思达制药授权书

  • 孟加拉伊思达制药授权书

    孟加拉伊思达制药授权书

  • 土耳其医院授权书

    土耳其医院授权书

官方微信
官网微博

扫码关注

了解最新国际医疗资讯!

医伴旅企业微信
医伴旅寻找优质医疗资源伴您走上康复之旅
联系方式 咨询热线 : 400-001-2811
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示

互联网药品信息服务资格证书 证书编号:(京) - 非经营性-2020-0182

医伴旅(北京)国际信息科技有限公司

网站导航 | 文章地图 | 问答地图 | 药品地图

咨询电话 微信客服 在线咨询 回到顶部