




2018年11月27日,拉罗替尼(larotrectinib,又称LOXO-101)全球首次获得美国食品与药物监督管理局批准,用于治疗NTRK基因融合型实体肿瘤的患者,包括未发现耐药突变的、广泛转移的、局部手术疗效差的、治疗后出现疾病进展的,或者没有其他治疗选择的肿瘤。
拉罗替尼是一种广谱抗癌靶向药,可有效治疗多种类型的癌症,比如肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等。
前期研究发现,拉格替尼治疗17例特异性靶向 TRK融合基因的肿瘤,其疗效可达75%,总体疗效可达80%,71%的疗效可维持,1年后55%的疗效不变。在平均9.4个月的随访期内,86%的病人获得了缓解。
在2014年5月1-2019年2月19日间,纳入了159例 TRK融合肿瘤病人,其中79%的病人获得了客观疗效,16%的病人获得了完全缓解。
一项针对 NTRK基因突变患儿的临床研究发现,15例患儿的肿瘤体积缩小,14例疗效显著,客观有效率达93%。
综上所述,拉罗替尼治疗癌症的效果比较好,大部分患者用药后疾病得到有效改善,且患者的缓解持续时间非常长。
最常见不良反应包括疲劳、恶心、头晕、呕吐、贫血咳嗽、便秘、腹泻,以及AST升高、ALT升高,常见的严重不良副作用包括发热、腹泻、、腹痛、脱水、蜂窝织炎和呕吐。
出现严重不良反应的患者应暂停或减量用药,13%的患者需要永久停药。
[1]罗详冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床,2019,46(11):575-580.
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710