博舒替尼能治疗渐冻症吗？

博舒替尼治疗渐冻症吗？

博舒替尼对渐冻症有积极的治疗作用。

一项研究开发了一种表型筛选，以ALS运动神经元存活作为读数来重新利用现有药物。运动神经元来源于一名超氧化物歧化酶1突变的ALS患者的诱导多能干细胞。筛选结果显示，超过一半的命中靶向Src/c-Abl信号通路。Src/c-Abl抑制剂提高ALS ipsc来源的运动神经元的体外存活。

小干扰rna敲低Src或c-Abl也可挽救ALS运动神经元变性。其中，博舒替尼促进了自噬，减少了错误折叠的突变SOD1蛋白的数量，并减弱了线粒体基因的表达。

博舒替尼还提高了散发性ALS或其他形式的家族性ALS(由TAR DNA结合蛋白(TDP-43)突变或C9orf72重复扩增引起)患者ipsc衍生的运动神经元的体外存活。此外，博舒替尼治疗可轻微延长SOD1突变的ALS小鼠模型的存活时间，这表明Src/c-Abl可能是开发治疗渐冻症新药的潜在有用靶点。

关于渐冻症

渐冻症在临床上叫作肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，是一种导致运动神经元进行性丧失的致命疾病，其特征是进行性肌肉萎缩和无力，目前尚无有效的治疗方法。在2015年依达拉奉被批准为一种新的抗渐冻症药物之前，利鲁唑是治疗渐冻症的唯一药物。

肌萎缩性侧索硬化症治疗通常为终生治疗，但是受病情严重程度、治疗方案、治疗时机、个人体质等因素的影响，存在个体差异性。

博舒替尼的服用方法

该药物的推荐剂量是500mg，每日1次，随餐服用，若8周后仍无完全血液反应，或到12周达到了完全血液学反应，但是没有出现3级不良反应时，可考虑增加剂量至600mg。

参考文献：

[1]Imamura K, Izumi Y, Watanabe A, Tsukita K, Woltjen K, Yamamoto T, Hotta A, Kondo T, Kitaoka S, Ohta A, Tanaka A, Watanabe D, Morita M, Takuma H, Tamaoka A, Kunath T, Wray S, Furuya H, Era T, Makioka K, Okamoto K, Fujisawa T, Nishitoh H, Homma K, Ichijo H, Julien JP, Obata N, Hosokawa M, Akiyama H, Kaneko S, Ayaki T, Ito H, Kaji R, Takahashi R, Yamanaka S, Inoue H. The Src/c-Abl pathway is a potential therapeutic target in amyotrophic lateral sclerosis. Sci Transl Med. 2017 May 24;9(391):eaaf3962. doi: 10.1126/scitranslmed.aaf3962. PMID: 28539470.

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