2023ASCO泰吉华（阿伐替尼）治疗胃肠道间质瘤mPFS 9.1个月

2021年阿伐替尼经中国国家药品监督管理局的批准在中国上市，适应症为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，2023年，ASCO大会如期召开，大会中公布了阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤的最新数据，跟随小编一起来了解一下吧~

在讲解阿伐替尼之前，我们先来了解胃肠道间质瘤的大概信息。

胃肠道间质瘤的基本信息

胃肠道间质瘤(GISTs)指原发于胃肠道、大网膜和肠系膜的c-KIT(CD117，干细胞因子受体)染色阳性的梭形细胞或上皮样细胞的一组间叶源性肿瘤，可以发生在胃、小肠、食管、结直肠以及肠系膜、肝等部位，需要注意的是，患者早期一般无明显的症状，因此容易导致疾病诊断的延误，随着疾病的进展，肿瘤侵袭了不同的不同的部位表现出多样的临床症状，常见临床症状有恶心、呕吐、上腹痛、贫血、肿块与上胃肠道出血等^（1）。

胃肠道间质瘤图片 来源于百度 如有侵权请告知

胃肠道间质瘤药物治疗一般有伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等，不过这些药物对于PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤患者效果不佳，但阿伐替尼（泰吉华）的出现使得这一现象得到了缓解。

阿伐替尼（泰吉华）的一些简介

阿伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，靶向KIT D816V、PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11/17和17突变体，PDGFRA和KIT的某些突变可导致这些受体的自磷酸化和组成性激活，从而促进肿瘤和肥大细胞的增殖，阿伐替尼通过靶向阻止这些突变来达到治疗疾病的目的。

阿伐替尼早在2020年1月份就经过了美国FDA批准在美国上市，距今为止，已经获批了三项适应症，分别为：

1、PDGFRA外显子18突变阳性不可切除或转移性胃肠间质瘤

此药适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变(包括PDGFRAD842V 突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者

2、晚期系统性肥大细胞增多症

此药适用于患有晚期系统性肥大细胞增多症的成年患者，晚期系统性肥大细胞增多症包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症和肥大细胞白血病

使用限制：不建议将阿伐替尼片用于治疗血小板计数低于50X109/L的晚期系统性肥大细胞增多症患者

3、惰性系统性肥大细胞增多症

适用于治疗患有惰性全身性肥大细胞增多症(ISM)的成年患者

使用限制：不建议将阿伐替尼片用于治疗血小板计数低于50X109/L的惰性全身性肥大细胞增多症患者

在2021年3月份经过中国国家药品监督管理局的批准在中国上市，暂时只获批了用于治疗胃肠道间质瘤的适应症。

阿伐替尼正面实拍 医伴旅供应

阿伐替尼在多国获批治疗胃肠道间质瘤的适应症，可见对于该疾病的治疗效果不错，近日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会召开，大会上公布了阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤的最新数据，跟随小编一起来具体来了解一下吧。

阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤的最新数据公布

1、试验目的

DGFRA D842V突变发生在5-10%的胃肠道间质瘤(GIST)中，之前批准的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)对这种突变无效，因此，患者的预后很差。NAVIGATOR全球研究（NCT02508532）是一项I期、开放标签的临床研究，试验目的是评价阿伐替尼（泰吉华）在该患者人群中的疗效和长期安全性^（2）。中国桥接试验（NCT04254939,CS3007-101）是一项由李健教授领衔的多中心开放标签的一项研究，目的在于评价阿伐替尼（泰吉华）对中国胃肠道间质瘤的安全性、药动学及治疗效果。

2、试验结果

ASCO公布的事后分析数据包括160名KIT突变晚期胃肠道间质瘤患者，其中131名患者来自NAVIGATOR研究，29名患者来自CS3007-101研究。NAVIGATOR研究数据截止日期为2021年3月31日，CS3007-101研究数据截止日期为2021年6月30日，中位随访时间为22.0个月。

结果显示：在晚期胃肠道间质瘤患者中

（1）中位无进展生存期：阿伐替尼（泰吉华）针对携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变的患者的为9.1个月，针对携带其他KIT突变的患者的中位无进展生存期为3.4个月（3）

（2）客观缓解率：阿伐替尼（泰吉华）针对携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变的患者的客观缓解率为31.4%，针对携带其他KIT突变的患者的客观缓解率为12.1%^（3）。

阿伐替尼（泰吉华）治疗晚期胃肠道间质瘤的试验结果

3、试验结论：

阿伐替尼（泰吉华）在携带 PDGFRA D842V突变的中国胃肠道间质瘤患者中普遍耐受良好并显示出优良的抗肿瘤活性^（3）。

阿伐替尼（泰吉华）在中国患者中的疗效在以上试验中得到了证实，小编相信，在不久的将来，阿伐替尼的其他适应症也会被证实在中国患者中有效，造福更多的中国患者。此外，在2023年的ASCO大会中，阿法替尼的最新试验数据公布只是一小部分内容，关于ASCO大会的内容还有很多，小编也撰写了几篇内容供大家阅读，有兴趣的可以驻足停留阅览哦~

李健教授 美国微生物学会的当选院士 是莫纳什大学生物医学发现研究所抗菌系统药理学实验室的负责人 Web of Science 药理学和毒理学领域的高被引研究员

参考文献

1、沈琳,李健,秦叔逵,等.中国胃肠间质瘤诊断治疗共识(2013年版)[J].临床肿瘤学杂志, 2013.DOI:CNKI:SUN:LCZL.0.2013-11-017.

2、Jones RL, Serrano C, von Mehren M, George S, Heinrich MC, Kang YK, Schöffski P, Cassier PA, Mir O, Chawla SP, Eskens FALM, Rutkowski P, Tap WD, Zhou T, Roche M, Bauer S. Avapritinib in unresectable or metastatic PDGFRA D842V-mutant gastrointestinal stromal tumours: Long-term efficacy and safety data from the NAVIGATOR phase I trial. Eur J Cancer. 2021 Mar;145:132-142. doi: 10.1016/j.ejca.2020.12.008. Epub 2021 Jan 16. PMID: 33465704; PMCID: PMC9518931.

3、Li J, Zhang X, Deng Y, Wu X, Zheng Z, Zhou Y, Cai S, Zhang Y, Zhang J, Tao K, Cui Y, Cao H, Shen K, Yu J, Zhou Y, Ren W, Qu C, Zhao W, Hu J, Wang W, Yang J, Shen L. Efficacy and Safety of Avapritinib in Treating Unresectable or Metastatic Gastrointestinal Stromal Tumors: A Phase I/II, Open-Label, Multicenter Study. Oncologist. 2023 Feb 8;28(2):187-e114. doi: 10.1093/oncolo/oyac242. PMID: 36477870; PMCID: PMC9907038.