




在过去的数十年中,随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和其他新型药物的引入、治疗方案的不断优化,使多发性骨髓瘤(MM)患者生存率显著提高。免疫调节药物如来那度胺可调节免疫反应,抑制骨髓瘤细胞生长,已被证明可改善新诊断的MM和复发或难治性MM患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。那么,来那度胺的功效和副作用?
来那度胺主要是通过干扰破骨细胞、多发性骨髓瘤细胞和骨髓基质细胞之间的协同作用来发挥其作用,并且具有免疫调节活性的功效,改善骨髓瘤的无进展生存期和总生存期。研究发现,来那度胺可与cereblon(CRBN ,ATP依赖性Lon蛋白酶的一个成员)结合形成复合物,然后靶向B细胞转录因子Ikaros家族锌指蛋白(IKZF)1和3进行蛋白体降解,IKZF 1和3的丢失被证明在来那度胺的治疗效果中发挥了重要作用。
王文秀[1]等对100例NDMM患者采用RVD连续治疗情况进行回顾性分析(随访时间2~57个月),其随访结果发现,来那度胺联合硼替佐米及地塞米松的治疗方法具有良好的疗效与安全性。马鸿雁等"对40例 MM患者采用RVD治疗方案进行治疗2个月后发现,患者的免疫功能较硼替佐米联合地塞米松的对照组明显改善,与本研究化疗后VRD组CD3+、CD4+、CD4+/CD8+水平高于VTD组,差异有统计学意义(P<0.05)的结果基本一致。
在多项实验中发现来那度胺的副作用主要有血小板、中性粒细胞减少,贫血,肾功能不全,腹泻,头疼、腰背疼痛,皮疹,食欲不振,疲劳、血栓并发症、新恶性肿瘤等。
[1]蔡振杰,林武强,郑合勇等.来那度胺在初诊多发性骨髓瘤患者化疗中的应用效果[J].中国卫生标准管理,2023,14(02):149-152.
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年3月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021880