阿西米尼治疗白血病的疗效？

阿西米尼

Scemblix （asciminib）为 ABL/BCR-ABL1的抑制剂，阿西米尼（Aximinib）可直接作用于BCR-ABL1上，从而抑制ABL1的激酶活性。我们前期发现，阿西米尼能够抑制BCR-ABL1及多种蛋白激酶的突变体（如T315I突变）。

阿西米尼治疗白血病的疗效

在一项3期开放性研究中，既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者被随机接受阿西米尼40mg每日两次与博舒替尼 500 mg每日一次的治疗，主要目的是比较阿西米尼和博舒替尼在第24周的主要分子反应(MMR)率。

共有233名患者被随机分配到阿西米尼组(n=157)或博舒替尼组(n=76)，中位随访时间为14.9个月，第24周时，阿西米尼组的MMR率为25.5%，博舒替尼组为13.2%。

与博舒替尼相比，asciminib组发生的≥3级不良事件(50.6%比60.5%)和导致治疗中断的不良事件(5.8%比21.1%)较少。该研究显示，asciminib的疗效优于博舒替尼，且具有良好的安全性。这些结果支持使用阿西米尼作为CML-CP患者的一种新疗法，这些CML-CP患者对≥2次既往TKIs治疗有抵抗/不耐受。

阿西米尼是首个专门针对ABL肉豆蔻酰基口袋(STAMP)的BCR::ABL1抑制剂，在全球范围内被批准用于治疗既往接受≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(CML-CP)成人。

阿西米尼显示出优于博舒替尼的疗效和更好的安全性和耐受性，第96周的主要分子反应(MMR)率(关键次要终点)在阿西米尼组为37.6%，而在博舒替尼组为15.8%。

阿西米尼的用法用量

推荐剂量为200mg，每日服用两次，服药时间间隔约12小时，应在不进食的情况下口服，至少在服用阿西米尼前2小时和服用阿西米尼后1小时内避免进食。

如果错过阿西米尼的剂量超过约12小时，则跳过该剂量，并按计划服用下一剂量。如果错过阿西米尼剂量超过约6小时，则跳过该剂量并按计划服用下一剂量。

参考文献：

Réa D, Mauro MJ, Boquimpani C, Minami Y, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Apperley JF, Abdo A, Fogliatto LM, Kim DDH, le Coutre P, Saussele S, Annunziata M, Hughes TP, Chaudhri N, Sasaki K, Chee L, García-Gutiérrez V, Cortes JE, Aimone P, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Hochhaus A. A phase 3, open-label, randomized study of asciminib, a STAMP inhibitor, vs bosutinib in CML after 2 or more prior TKIs. Blood. 2021 Nov 25;138(21):2031-2041. doi: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542; PMCID: PMC9728405.

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