阿西米尼（Scemblix）治疗白血病效果怎么样

阿西米尼（Scemblix）治疗白血病的效果

一项1期剂量递增研究（NCT02081378）中，招募了9名加速期慢性粒细胞白血病（CML）患者和141名慢性期患者，对至少两种先前的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）有耐药性或不可接受的副作用。主要目的是确定腹水的最大耐受剂量或推荐剂量（或两者兼有）。每天给药一次或两次（剂量为10-200mg）。

结果：患者接受了大量预处理；70％（150名患者中的105名）至少接受过三次TKI。腹水未达到最大耐受剂量。在慢性期CML患者中，基线时没有完全细胞遗传学反应的31人（54％）有完全的细胞遗传学反应；34名（92％）血液学复发的患者具有完全的血液学反应。

48％的可评估患者在12个月内实现或维持了主要分子反应，其中14名患者中有8名（57％）被认为对普纳替尼有耐药性或不可接受的副作用。

在基线时，5名T315I突变患者（28％）获得或维持了12个月的主要分子应答。临床反应持久；44例患者中有40例维持了主要分子应答。剂量限制性毒性作用包括无症状的脂肪酶水平升高和临床胰腺炎。

结论：阿西米尼（Scemblix）在对TKIs有耐药性或不可接受副作用的严重预处理CML患者中具有活性，包括波纳替尼失败的患者和T315I突变的患者。

阿西米尼（Scemblix）的作用功效

阿西米尼（Scemblix）能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂。

阿西米尼（Scemblix）的副作用

阿西米尼（Scemblix）的副作用常见的包括皮疹、疲劳、腹泻、恶心、肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、脂肪酶、甘油三酯升高、淀粉酶、血小板计数减少、中性粒细胞计数和血红蛋白等，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, Minami H, Rea D, DeAngelo DJ, Breccia M, Goh YT, Talpaz M, Hochhaus A, le Coutre P, Ottmann O, Heinrich MC, Steegmann JL, Deininger MWN, Janssen JJWM, Mahon FX, Minami Y, Yeung D, Ross DM, Tallman MS, Park JH, Druker BJ, Hynds D, Duan Y, Meille C, Hourcade-Potelleret F, Vanasse KG, Lang F, Kim DW. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019 Dec 12;381(24):2315-2326. doi: 10.1056/NEJMoa1902328. PMID: 31826340; PMCID: PMC7724923.