阿那格雷治疗血小板增多症的试验数据是怎样的?

阿那格雷治疗血小板增多症的试验数据

在这项观察性调查中，研究了阿那格雷对先接受羟基脲治疗但临床病理反应不佳（耐药）或不能耐受（不良反应）的原发性血小板增多症患者的影响。

研究方法

104 名患者被诊断为原发性血小板增多症，并在作者的血液门诊部接受了羟基脲（每周中位剂量为 7500 毫克）的一线治疗。由于出现不耐受和/或耐药性，羟基脲改为阿那格雷（每周中位剂量为 7.5 毫克），根据欧洲白血病网络的最新标准调整了羟基脲和阿那格雷的剂量，以达到临床病理反应。

试验结果

在104名原发性血小板增多症患者中（根据最新的WHO-ET分类，58名患者JAK2V617F突变阳性，46名患者阴性，15名患者钙粘蛋白突变阴性，6名患者MPL-1突变阴性），87名患者接受了羟基脲一线治疗，4名患者接受了干扰素治疗，13名患者仅接受了乙酰西地酸治疗。

7名对羟基脲不耐受的患者和22名对羟基脲耐药的患者接受了阿那格雷二线治疗（18名患者单药治疗，11名患者与羟基脲联合治疗），其他5名年轻患者接受了一线治疗（34/104，32.6%）。

阿那格雷一线治疗组有 5 名患者（100%）、阿那格雷单药二线治疗组有 16 名患者（88.8%）、羟基脲联合阿那格雷治疗组有 9 名患者（82.1%）获得了完全缓解。10年总生存率为82.1%。

安全性

2名接受阿那格雷治疗的患者出现大出血，1名患者出现心肌梗死，但未发现阿那格雷治疗引起的其他严重不良事件。三名老年患者死于非血液病，但未发现白血病转化。

试验结论

阿那格雷一线或二线治疗，必要时联合羟基脲，能够降低血小板计数和并发症发生率，并在不良反应可耐受的情况下控制原发性血小板增多症的病程。

阿那格雷作用功效

阿那格雷是一种咪唑-喹唑啉类化合物，是环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂，高浓度时可抑制血小板的生成和聚集。阿那格雷主要通过影响巨核细胞的成熟(表现为降低巨核细胞的大小和倍性)来降低血小板数目。阿那格雷只特异性的抑制巨核细胞，降低血小板，对白细胞、红细胞等其他血液成份无影响。

阿那格雷的用法用量

成人阿那格雷：

初始剂量1mg/天，分2次给药，1周，然后每周加量不超过0.5mg/天，直到血小板计数在正常水平。常规维持剂量：1-3mg/天。最大剂量：10mg/天和2.5mg/剂。

儿童阿那格雷:

初始剂量0.5mg/天。维持剂量：同成人。最大剂量：10mg/天和2.5mg/剂。

建议患者在医生的指导下用药，对症治疗，不可随意更改剂量和用法，以免影响原有治疗。

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参考文献

Iványi JL, Marton É, Plander M, Szendrei T. Essentialis thrombocythaemiás betegek kezelési eredményei osztályunkon [Treatment outcome of patients with essential thrombocythemia at our department in Hungary]. Orv Hetil. 2016 Feb 28;157(9):336-41. Hungarian. doi: 10.1556/650.2016.30323. PMID: 26895801.