白血病慢性期用阿西米尼效果好吗?

阿西米尼是一种针对BCR-ABL1 ATP结合位点突变的STAMP抑制剂，可有效缓解TKIs对CML的抗性，降低其对TKIs的敏感性，提高疗效，改善患者的预后。阿西米尼治疗白血病效果明显，可以提高患者的生活质量。阿西米尼可用于费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗；以及出现T315I突变的CP中Ph+ CML患者。

阿西米尼治疗白血病的试验数据

阿西米尼被批准用于既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂或存在T315I突变的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。

一项开放标签、1期、非随机试验（NCT02081378）的最新结果，该试验评估了115例无T315I的CML-CP患者接受阿西米尼单药治疗的安全性、耐受性和抗白血病活性。

试验结果

经过大约4年的中位暴露后，69.6%的患者仍在使用阿西米尼。

根据数据截断，在基线时未出现指定反应的患者中，61.3%的患者BCR::ABL1≤1%，61.6%的患者≤0.1%（主要分子反应[MMR]），33.7%的患者国际评分≤0.01%。48/53名达到MMR的患者和19/20名在筛查时处于MMR的患者均保持了MMR，这支持了阿西米尼在这一人群中的长期安全性和有效性。

2021 年 10 月，美国食品和药物管理局批准了阿西米尼（asciminib，Scemblix）作为慢性期（CP）-CML 患者的三线选择，阿西米尼是首个通过异位结合专门靶向 ABL1 肉豆蔻酰口袋（STAMP）的 TKI。

阿西米尼在第24周达到了主要终点，显示服用阿西米尼的患者主要分子反应率为25.5%，而服用博舒替尼的患者主要分子反应率为13.2%，因此阿西米尼获得了加速批准。

此外，服用阿西米尼的患者获得完全细胞遗传学应答的比例较高，为40.8%，而服用博舒替尼的患者仅为24.2%。开具阿西米尼处方的临床医生应监测胰酶水平升高、高血压、心血管毒性（包括缺血和血栓栓塞）以及中性粒细胞和血小板数量减少等情况，因为这些情况可能需要中断治疗、减少剂量或中止治疗。

试验结论

阿西米尼是一种独特的靶向TKI，为临床医生提供了一种额外的三线及三线以上的治疗选择，无论突变状态如何，也为携带T315I突变的成人CP-CML患者提供了第二种TKI治疗选择。

阿西米尼的用法用量

1、先前接受过两次或多次tki治疗的Ph+ CML-CP患者的推荐剂量：

阿西米尼80 mg口服，每日一次，或40 mg口服，每日两次，间隔约12小时。建议每天服药时间大致相同，

2、2T315I突变的Ph+ CML-CP患者的推荐剂量：

阿西米尼200 mg，口服，每日两次，间隔约12小时。

阿西米尼需要空腹用药，至少在服用阿西米尼前2小时和服用阿西米尼后1小时内避免进食。只要观察到临床获益，阿西米尼可以持续用药，直到出现不可接受的毒性。

建议患者在医生的指导下用药，对症治疗，不可随意更改剂量和用法，以免影响原有治疗。

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参考文献

[1.]Mauro MJ, Hughes TP, Kim DW, Rea D, Cortes JE, Hochhaus A, Sasaki K, Breccia M, Talpaz M, Ottmann O, Minami H, Goh YT, DeAngelo DJ, Heinrich MC, Gómez-García de Soria V, le Coutre P, Mahon FX, Janssen JJWM, Deininger M, Shanmuganathan N, Geyer MB, Cacciatore S, Polydoros F, Agrawal N, Hoch M, Lang F. Asciminib monotherapy in patients with CML-CP without BCR::ABL1 T315I mutations treated with at least two prior TKIs: 4-year phase 1 safety and efficacy results. Leukemia. 2023 May;37(5):1048-1059. doi: 10.1038/s41375-023-01860-w. Epub 2023 Mar 22. PMID: 36949155; PMCID: PMC10169635.