肝豆状核变性排铜药曲恩汀胶囊治疗效果怎么样？

曲恩汀胶囊是一种口服铜螯合剂，用于治疗肝豆状核变性，也就是威尔逊病。曲恩汀胶囊的治疗效果显著，能够有效地帮助患者减少体内铜的积累，改善肝脏功能，预防或延缓肝硬化、神经病变等并发症的发生和发展。

肝豆状核变性排铜药曲恩汀胶囊药物介绍

曲恩汀胶囊是一种口服铜螯合剂，用于治疗威尔逊病。该疾病通常出现在儿童或青少年时期，伴有神经系统综合征、晚期肝病和溶血性贫血的体征。

曲恩汀胶囊是目前发现的一种具有降铜作用的金属螯合剂，它能有效地抑制威尔逊氏病所致的铜蓄积与损害。其他铜螯合剂包括 d-青霉胺和二巯基丙醇。曲恩汀胶囊具有类似多胺的结构，通过与足底环中的四个氮原子形成稳定的复合物来螯合铜。与铜络合的曲恩汀通过尿液排出。

曲恩汀胶囊于1969年在美国获准使用，目前的正式适应症是用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病患者。

曲恩汀胶囊的治疗效果

背景：威尔逊病是一种铜转运的遗传性疾病。青霉胺在治疗上用于重建铜平衡，而曲恩汀则适用于青霉胺不耐受的患者。目的是比较青霉胺和曲恩汀胶囊对威尔逊病患者维持治疗的效果。

方法：在9个国家的15个医疗保健中心进行了一项随机、开放标签、非劣效性3期试验。招募了年龄为18-75岁的稳定威尔逊病患者，他们接受了至少1年的青霉胺治疗。患者进入为期12周的阶段，通过现场研究人员的临床评估和血清非铜蓝蛋白结合铜的预定阈值（NCC）、24 小时尿铜排泄和丙氨酸氨基转移酶（ALT）。稳定的患者被随机分配 (1:1) 继续接受每天两次的口服青霉胺维持剂量，或使用最小化的基于网络的系统将毫克换为口服曲恩汀胶囊。随机分组后24周评估的主要终点是通过形态分析确定的NCC。

结果：2018年6月4日至2020年3月10日期间，对77名患者进行了筛查。53名患者被随机分配（青霉胺组 27 名，曲恩汀胶囊组26名）。24周后，通过形态分析，青霉胺组和曲恩汀胶囊组之间血清NCC的平均差异为–9·1 μg/L，下限为95%CI在定义的非劣效性界限内。24周时，曲恩汀胶囊组的尿铜排泄量低于青霉胺。48周时，曲恩汀胶囊在这方面仍不劣于青霉胺通过形态分析。

从基线到第 24 周，血清总铜的平均变化为17·6μg/L，青霉胺和–6·3 μg/L L，使用曲恩汀胶囊，血清总铜蓝蛋白从基线到 24 周的平均变化为1·8mg/L，使用青霉胺和–2· 2mg/L，含 曲恩汀胶囊。

除曲恩汀胶囊组患者在48周时ALT浓度升高外，所有肝酶在24周和48周时均相似。青霉胺与三种随机分组后严重不良事件有关。最常见的治疗中出现的不良事件是青霉胺的头痛和曲恩汀胶囊的腹痛，所有治疗引起的不良事件均得到缓解，且均为轻度至中度。

总结：曲恩汀是一种与青霉胺相当的口服维持疗法，对威尔逊病患者也有很好的耐受能力。

曲恩汀胶囊的作用机制

曲恩汀胶囊的用于治疗威尔逊氏病，在这种疾病中，脱铜并依赖青霉胺的患者体内铜含量高。曲恩汀胶囊的可以与体内过量的铜结合，可能会阻止身体吸收所吃食物中的铜，从体内清除铜可以防止对肝脏、大脑和其他器官的损害。铜和曲恩汀胶囊的的结合物很容易被肾脏清除，并通过尿液排出体外。

副作用

曲恩汀胶囊的副作用通常很轻微，可能包括头痛、关节痛、肌痛、恶心、厌食、腹泻、皮疹和肾功能障碍。不常见但可能严重的不良事件包括过敏反应、狼疮样综合征和全血细胞减少症。

总结

肝豆状核变性排铜药曲恩汀胶囊的治疗效果显著，有需要的患者可在医生的指导下用药治疗，同时治疗期间定期复查，监测身体各项指标，以便及时调整药物治疗。

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