导读:阿米吡啶(Firdapse)是一种口服、非特异性、电压依赖性钾 (K+) 通道阻滞剂,适用于治疗6岁及以上的成人和儿童Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS),该药物在LEMS患者中发挥治疗作用的机制尚未完全阐明。
阿米吡啶通过阻滞钾通道,增加神经末梢的钙离子浓度,从而增强神经肌肉传递,改善肌肉力量和功能。LEMS患者常常感到肌肉疲劳,阿米吡啶能够减轻这种疲劳感,提高患者的生活质量。在临床研究中显示,使用阿米吡啶治疗LEMS的患者在肌肉力量的定量检查(QMG评分)和受试者总体印象(SGI)上有显著改善。
阿米吡啶(Firdapse)的疗效在两项临床试验中进行了研究,这两项临床试验共纳入了 64 名接受 Firdapse 或安慰剂治疗的成年患者。这些研究测量了定量重症肌无力评分(由医生评定的 13 项分类量表,评估肌肉无力)和受试者总体印象(一个七分制量表,患者根据该量表评估研究治疗对其身体的影响的总体印象)。对于这两项指标,接受阿米吡啶的患者比服用安慰剂的患者受益更大。
成人和体重45公斤或以上的儿童的推荐剂量是每日15mg-30mg,分次服用。如有必要且患者可耐受,每3-4 天每天增加5mg的剂量,20mg是最大单剂量,每日总剂量不要超过 80mg。如果是体重小于45公斤的儿童,推荐剂量是每日5mg-15mg,分次服用,通常每日3-4次。如有必要且可耐受,每3-4 天每天增加2.5mg的剂量,10mg为最大单剂量,每日总剂量不超过40mg。
阿米吡啶(Firdapse)的价格比较昂贵,目前了解到的参考价格大约是3170欧元一盒,按照目前的汇率折合成人民币后的价格大约是24620元。但是国际汇率不断变化,因此阿米吡啶(Firdapse)的价格也会有所变化,仅供参考,需要以实际购买时的价格为准。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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