司美替尼治疗丛状神经纤维瘤的临床效果与安全性

适应症

司美替尼(selumetinib)是一种处方药，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病 (NF1) 的儿童，这些儿童患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤。目前尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效。

临床效果

在一项II期临床研究中，50名2-18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者接受了司美替尼治疗。研究结果显示，70%的患者达到了经证实的部分缓解，56%的患者达到了持久缓解，随访3年后患者的无进展生存率为84%。一项主要研究发现，司美替尼可通过缩小肿瘤的大小来有效治疗 NF1 儿童丛状神经纤维瘤。在这项研究中，50名3岁及以上患有 NF1 和丛状神经纤维瘤且无法通过手术切除的儿童中，有66%)的肿瘤大小至少减小了20%。

在一项美国国家癌症研究所 (NCI) 资助的开放标签、多中心、单臂试验中，研究了司美替尼的疗效，该试验针对患有 NF1 和可测量目标PN的儿科患者，患者每天口服两次司美替尼25mg/m²，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。由NCI评估的总体缓解率 (ORR)为66%，所有患者均有部分缓解，82%的缓解者持续缓解至少持续12个月。使用相同的反应标准对ORR进行了独立的集中审查，结果显示ORR为 44%。

安全性

司美替尼治疗的患者中最常见的不良反应包括头痛、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、皮肤干燥、痤疮样皮疹、口腔炎、甲沟炎、瘙痒等，暂时未发现不可逆或累积的毒性作用，总体安全性可控。必要时可以根据不良反应的严重程度停用司美替尼、减少剂量或永久停药。