




司替戊醇(Stiripentol)是一种用于治疗Dravet综合征的抗癫痫药物,属于γ-氨基丁酸(GABA)能药物。该药通过增强GABA的抑制作用来控制癫痫发作,主要适用于2岁及以上患者的难治性癫痫治疗。作为一种孤儿药,司替戊醇在临床应用中显示出独特的治疗效果。
了解司替戊醇的药品说明书内容对正确使用该药物至关重要,说明书包含了药物使用的关键信息。
司替戊醇获批用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作。推荐起始剂量为每日50mg/kg,分2-3次服用,最大剂量不超过100mg/kg/日。剂量调整需在医生指导下进行。
原研药有250mg和500mg两种胶囊剂型。国内获批的仿制药为干混悬剂,每包含量250mg,使用时需加水调配。
由于司替戊醇尚未在国内正式上市,患者获取原研药存在一定困难。下面将介绍该药物的医保和价格情况。
司替戊醇作为罕见病用药,其价格和医保政策是患者关注的重点。
目前国内仿制的司替戊醇干混悬剂已纳入医保报销范围,报销比例因地而异。原研药尚未进入国家医保目录,部分省市将其纳入地方补充医保。
法国Biocodex生产的司替戊醇原研药有两种规格:250mg*60粒装价格约384美元,500mg*60粒装价格约617美元。出口德国版原研药价格略高,250mg*60包装的价格大约是453美元,500mg*60包装的价格大约是823美元。
了解药物价格后,患者更关心的是其实际治疗效果,下面将详细介绍司替戊醇的临床疗效。
司替戊醇在控制特定类型癫痫发作方面显示出显著效果,但也存在一些需要注意的不良反应。
研究表明,大部分Dravet综合征患者使用司替戊醇后发作频率减少50%以上。联合丙戊酸钠使用时效果更佳,部分患者可实现长期无发作。
主要副作用包括食欲下降、体重减轻、嗜睡等。约15%患者可能出现肝功能异常,需定期监测。少数患者会出现皮疹等过敏反应。
孕妇使用前需评估风险,哺乳期妇女应暂停哺乳。儿童用药需严格按体重计算剂量,老年患者应适当减量。用药期间应避免驾驶和操作机械。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206709