FDA批准奥英妥珠单抗(Besponsa)用于儿科急性淋巴细胞白血病患者

2024年3月6日，美国食品药品监督管理局批准了奥英妥珠单抗（商品名Besponsa，辉瑞公司生产）用于治疗1岁及以上的复发性或难治性CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病儿科患者。

疗效评估

疗效在一项多中心、单臂、开放标签研究中进行了评估，该研究纳入了53名1岁及以上的复发性或难治性CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病儿科患者。研究评估了两个剂量水平——初始剂量为1.4mg/m²/周期（12名患者）和1.8mg/m²/周期（41名患者）。预用药包括甲基泼尼松龙1mg/kg（最大剂量50mg）、一种解热药和一种抗组胺药。患者中位接受了2个周期的治疗（范围：1至4个周期）。

主要疗效结局指标包括完全缓解率、完全缓解持续时间以及达到微小残留病阴性完全缓解的患者比例。完全缓解定义为骨髓中原始细胞小于5%，外周血中无白血病原始细胞，外周血计数完全恢复（血小板≥100×10⁹/L且绝对中性粒细胞计数≥1×10⁹/L），以及任何髓外病变的消退。微小残留病定义为通过流式细胞术或PCR检测，白血病细胞占骨髓有核细胞的比例小于1×10⁻⁴（即小于0.01%）。

不良反应

最常见的不良反应（≥20%），包括实验室检查异常，有血小板减少症、发热、贫血、呕吐、感染、出血、中性粒细胞减少症、恶心、白细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、转氨酶升高、腹痛和头痛。

推荐剂量

对于第一个周期，推荐的奥英妥珠单抗剂量为每周期1.8mg/m²，分三次给药：第1天（0.8mg/m²）、第8天（0.5mg/m²）和第15天（0.5mg/m²）。第1周期为期3周，但如果患者达到完全缓解或伴有不完全血液学恢复的完全缓解，和/或为了从毒性中恢复，可延长至4周。关于第一周期后的推荐剂量，请参阅处方信息。