FDA批准阿考米迪(Attruby)用于降低ATTR-CM患者心血管死亡和心血管相关住院风险

2024年11月22日，BridgeBioPharma,Inc.（简称BridgeBio或公司），一家专注于遗传疾病的新型生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准阿考米迪(Attruby)（acoramidis）上市。

阿考米迪(Attruby)是一种口服给药、接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。FDA的批准基于ATTRibute-CM三期研究的积极结果，在该研究中，阿考米迪(Attruby)显著降低了死亡和心血管相关住院率，并改善了生活质量。

“我们很高兴能参与庆祝阿考米迪(Attruby)获得FDA批准。对于ATTR-CM患者来说，获得更多治疗方案对于实现更好预后和改善生活质量的目标至关重要。获得这种新疗法意味着为淀粉样变性患者带来了更多希望和改善生活的机会。”AmyloidosisSupportGroups（一家致力于支持淀粉样变性患者及其照护者的非营利组织）主席MurielFinkel表示。

阿考米迪(Attruby)是首个且唯一一个在说明书中注明可实现TTR接近完全稳定的获批产品。阿考米迪(Attruby)的设计旨在模拟TTR基因的一种天然“挽救突变”（T119M），该突变靶向ATTR-CM的根本病因——天然TTR四聚体的不稳定性。通过接近完全的TTR稳定，阿考米迪(Attruby)已被证明可以保留TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能，并在心血管结局方面显示出益处。

“转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性是一种进行性疾病，若不加以治疗，预后不良。现在有了一种新的一线治疗选择，它能提供优异的TTR稳定效果并改善该疾病的结局，这为患者提供了更多选择。”梅奥诊所的MarthaGrogan医学博士表示，“令人鼓舞的数据表明，阿考米迪(Attruby)在治疗开始后最早三个月即可降低全因死亡率和心血管相关住院率。随着治疗的不断进步，这种曾经致命的疾病正在转变为一种可控的慢性心血管疾病。”

“随着阿考米迪(Attruby)获得这一里程碑式的批准，我们获得了为ATTR-CM患者提供服务的能力。我感谢每一位试验参与者、他们的家人、医生、科学家以及我们在BridgeBio的团队，是他们使这一切成为可能。”创始人兼首席执行官NeilKumar博士表示，“我们的旅程尚未结束，我们正寻求在全球范围内获得批准，下一步是欧洲、日本和巴西，并继续探索这种治疗的全部潜力。我很高兴能在不到十年的时间里凭借这第三个FDA批准，来扩展我们‘以患者为先’的使命。”

适应症

阿考米迪(Attruby)是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。

重要安全信息

不良反应

在接受阿考米迪(Attruby)治疗与接受安慰剂治疗的患者中，分别报告了腹泻（11.6%vs7.6%）和上腹痛（5.5%vs1.4%）。大多数这些不良反应为轻度，且无需停药即可缓解。因不良事件导致的停药率在接受阿考米迪(Attruby)治疗与接受安慰剂治疗的患者之间相似（分别为9.3%和8.5%）。

实验室检查

在第28天观察到，与安慰剂组相比，接受阿考米迪(Attruby)治疗的ATTR-CM成人患者血清肌酐平均升高了0.2mg/dL（安慰剂组为0.0mg/dL），估算肾小球滤过率平均降低了8.2mL/min/1.73m²（安慰剂组为0.7mL/min/1.73m²），之后趋于稳定。这些变化在治疗停止后是可逆的。

特定人群用药

妊娠与哺乳期：尚无阿考米迪(Attruby)用于妊娠期妇女的数据。动物数据未显示妊娠期使用阿考米迪(Attruby)会带来发育风险。目前尚无关于阿考米迪(Attruby)是否存在于人乳或动物乳汁中，或该药物对母乳喂养婴儿或母亲乳汁分泌产生影响的数据。

关于阿考米迪(Attruby)

阿考米迪(Attruby)是美国获批用于治疗ATTR-CM成人患者、以降低心血管死亡和心血管相关住院风险的唯一接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白稳定剂。阿考米迪(Attruby)通常耐受性良好。最常见的副作用为轻度，包括腹泻和腹痛，且无需停药即可缓解。BridgeBio提供一系列全面的项目以帮助患者获取我们的药物。