开放标签扩展研究数据证实阿考米迪(Attruby)对心血管结局具有持续益处，包括在36个月内全因死亡率出现统计学显著降低

2024年11月18日，BridgeBioPharma,Inc.，一家专注于遗传疾病的新型生物制药公司，在美国心脏协会科学会议上公布了阿考米迪(Attruby)用于治疗ATTR-CM的ATTRibute-CM开放标签扩展研究的积极初步结果。

ATTRibute-CM研究旨在评估阿考米迪(Attruby)（一种研究性、接近完全、口服给药的小分子TTR稳定剂）的疗效和安全性。这项正在进行的OLE研究的初步结果也同步发表在《循环》杂志上。该OLE研究纳入了389名完成30个月ATTRibute-CM三期研究的参与者。

“ATTRibute-CMOLE研究的结果继续展示了阿考米迪(Attruby)的潜力，研究中的持续数据表明，早期使用这种稳定剂进行干预可使其与安慰剂的效果早期分离，并为ATTR-CM患者带来持续益处。”南卡罗来纳医科大学医学和心脏病学教授DanielJudge医学博士表示，“鉴于ATTR-CM患者仍然存在高度未满足的医疗需求，处方医生群体迫切希望拥有另一个重要的治疗选择。”

阿考米迪(Attruby)的疗效

开放标签扩展研究数据证实阿考米迪(Attruby)对心血管结局具有持续益处，包括在36个月内全因死亡率出现统计学显著降低。

由Judge博士在AHA会议上展示的OLE研究关键初步结果显示，持续使用阿考米迪(Attruby)治疗可导致：

从第3个月开始，相对于安慰剂，首次事件（心血管相关住院或全因死亡）发生时间持续改善。

根据分层Cox比例风险模型评估，到第36个月时，全因死亡率单独显著降低36%（p=0.009）；到第42个月时，降低34%（p=0.006）。

根据负二项回归评估，全因死亡和心血管相关住院的复合终点到第36个月时显著降低46%（p<0.0001），到第42个月时显著降低48%（p<0.0001）。这是在先前公布的ATTRibute-CM研究第30个月时降低42%基础上的进一步结果。

在第30个月后从安慰剂组交叉接受阿考米迪(Attruby)治疗的患者中，相较于外推的安慰剂曲线，显示出早期获益的证据，这强化了先前在ATTRibute-CM研究中观察到的早期分离现象。

阿考米迪(Attruby)持续表现出良好的耐受性，在此次长期评估中未发现新的具有临床意义的安全信号。

OLE数据建立在先前报告的ATTRibute-CM研究结果之上，阿考米迪(Attruby)在该研究中显示出对死亡率、心血管相关住院和生活质量具有临床重要性的治疗效果，进一步支持更大程度的转甲状腺素蛋白稳定可以改善患者的临床结局。这包括在第30个月时，相对于安慰剂，心血管相关住院的累积频率降低了50%。

“我们很高兴分享正在进行的ATTRibute-CM开放标签扩展研究的初步结果，这些结果展示了阿考米迪(Attruby)治疗对ATTR-CM患者的持续益处。”BridgeBio心肾部门首席医疗官JonathanFox医学博士表示，“结合阿考米迪(Attruby)在所有已知ATTR-CM治疗方法中达到临床结局分离所需时间最早（3个月）的特点，这些分析继续支持阿考米迪(Attruby)作为一个有意义的一线治疗选择。”

除了在AHA会议上的专题科学口头报告外，BridgeBio还分享了三份专题海报：

转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的费用和医疗资源使用超过普通性心力衰竭。

转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者基线风险的变化：临床试验的系统文献综述。

阿考米迪(Attruby)改善了转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的生存率，无论其先前是否有心血管相关住院史。

这些发现强化了一种能减少心血管相关住院并改善ATTR-CM患者生存率的有效疗法的重要性。