FDA批准丝裂霉素(Mitomycin)用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌

2025年6月12日，UroGenPharmaLtd.，一家致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特种癌症创新解决方案的生物技术公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准丝裂霉素(Mitomycin)，这是首个且唯一一个FDA批准的用于成人复发性LG-IR-NMIBC的药物。

丝裂霉素(Mitomycin)由丝裂霉素和无菌水凝胶组成，采用了UroGen专有的缓释RTGel技术。丝裂霉素(Mitomycin)被设计用于强效消融肿瘤。这一里程碑式的批准基于3期ENVISION试验的积极结果，该试验表明丝裂霉素(Mitomycin)在3个月时为患者提供了78%的完全缓解（CR），并且在达到完全缓解的患者中，79%在12个月后仍保持无事件发生。

UroGen总裁兼首席执行官LizBarrett表示：“丝裂霉素(Mitomycin)的获批对我们公司以及复发性LG-IR-NMIBC的治疗来说，是向前迈出的重要一步。每年估计有59,000名面临复发性LG-IR-NMIBC的美国患者首次能够获得FDA批准的药物。这一历史性成就是我们在重新定义泌尿系统肿瘤学并将创新带给最需要患者这一使命中的大胆飞跃。我们衷心感谢FDA的合作，以及研究者、患者和护理人员的奉献，他们的贡献使这一里程碑成为可能，他们对于为膀胱癌患者群体带来有意义的创新至关重要。”

LG-IR-NMIBC现有的标准治疗是一种通常需要在全身麻醉下进行的外科手术，称为经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）。由于LG-IR-NMIBC的高复发率，可能需要重复进行TURBT。

ENVISION试验的主要研究者、新泽西州莫里斯敦医疗中心/大西洋健康系统泌尿生殖肿瘤外科主任SandipPrasad博士（医学博士、哲学硕士）表示：“丝裂霉素(Mitomycin)标志着泌尿系统肿瘤学的一个突破，为复发性LG-IR-NMIBC患者提供了一种新的替代选择，这些患者可能带病生存多年，但常常需要在全身麻醉下接受多次切除术。几十年来，TURBT一直是膀胱癌治疗的标准方法。这就是为什么像丝裂霉素(Mitomycin)这样的创新治疗至关重要，特别是对于那些患有复发性低级别中危NMIBC的成年患者。”

患者中最常见（≥10%）的不良反应（包括实验室检查异常）为：肌酐升高、血钾升高、排尿困难、血红蛋白降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、嗜酸性粒细胞升高、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿。接受丝裂霉素(Mitomycin)的患者中，严重不良反应发生率为12%，包括尿潴留（0.8%）和尿道狭窄（0.4%）。

关于丝裂霉素(Mitomycin)

丝裂霉素(Mitomycin)膀胱内灌注用溶液是一种创新的丝裂霉素药物制剂，已获批用于治疗成人复发性LG-IR-NMIBC。丝裂霉素(Mitomycin)利用UroGen专有的RTGel技术（一种基于水凝胶的缓释制剂），由经过培训的医疗专业人员在门诊通过导尿管直接灌注至膀胱内，从而通过非手术方式治疗肿瘤。

关于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）

LG-IR-NMIBC每年影响美国约82,000人，其中估计有59,000人为复发性病例。膀胱癌主要影响老年人群，其合并症风险增加，诊断年龄中位数为73岁。关于NMIBC治疗的指南推荐包括作为标准治疗的TURBT。高达70%的NMIBC患者经历至少一次复发，而LG-IR-NMIBC患者复发的可能性更大，并面临重复的TURBT手术。

批准用途

丝裂霉素(Mitomycin)膀胱内灌注用溶液是一种处方药，用于治疗患有低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的成人患者，这些患者之前接受过切除肿瘤的膀胱手术但效果不佳或不再有效。

重要安全信息

如果您有膀胱穿孔或撕裂，或者您对丝裂霉素或丝裂霉素(Mitomycin)中的任何成分有过敏反应，则不应接受丝裂霉素(Mitomycin)。

在接受丝裂霉素(Mitomycin)之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有健康状况，包括如果您：

有肾脏问题。

已怀孕或计划怀孕。丝裂霉素(Mitomycin)可能伤害您未出生的宝宝。在丝裂霉素(Mitomycin)治疗期间，您不应怀孕。如果您在丝裂霉素(Mitomycin)治疗期间怀孕或认为自己可能怀孕，请立即告知您的医疗保健提供者。

有生育能力的女性：您在丝裂霉素(Mitomycin)治疗期间以及末次给药后6个月内应使用有效的节育措施（避孕）。

接受丝裂霉素(Mitomycin)治疗的男性：您在丝裂霉素(Mitomycin)治疗期间以及末次给药后3个月内应使用有效的节育措施（避孕）。

正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚丝裂霉素(Mitomycin)是否会进入您的母乳。在丝裂霉素(Mitomycin)治疗期间以及末次给药后1周内请勿哺乳。

如何接受丝裂霉素(Mitomycin)

您将每周一次、连续6周，由您的医疗保健提供者通过一根称为导尿管的管子将丝裂霉素(Mitomycin)剂量灌注至您的膀胱。根据您的医疗保健提供者的指示，您接受全部6剂丝裂霉素(Mitomycin)非常重要。

如果您错过任何预约，请尽快致电您的医疗保健提供者重新安排预约。

在丝裂霉素(Mitomycin)治疗期间，您的医疗保健提供者可能会告诉您服用其他药物或改变您当前药物的服用方式。

接受丝裂霉素(Mitomycin)后：

丝裂霉素(Mitomycin)可能导致您的尿液颜色变为紫罗兰色至蓝色。在至少24小时内，避免您的皮肤和尿液接触。

排尿时，无论男女都应坐在马桶上，并在使用后冲洗马桶数次。上完厕所后，用肥皂和水彻底清洗双手、大腿内侧和生殖器区域。

接触尿液的衣物应立即清洗，并与其他衣物分开洗涤。

丝裂霉素(Mitomycin)最常见的副作用包括：血肌酐水平升高、血钾水平升高、排尿困难、红细胞计数减少、某些肝脏血液检测指标升高、白细胞计数升高或降低、尿路感染和尿中带血。