Dordaviprone‌靶向药哪里买得到？

Dordaviprone‌靶向药目前尚未在中国大陆获批上市，国内患者如需获取，需通过特定途径，比如医疗服务机构、海外就医等。

Dordaviprone‌靶向药哪里买得到

1、国内上市情况

截至2026年7月，Dordaviprone‌尚未在中国国家药品监督管理局（NMPA）获批，因此国内正规医院药房和实体药店无法直接购买。原研药由美国JazzPharmaceuticals销售，仅在美国及部分认可FDA批准的国家/地区可凭处方获取。

2、可行的获取途径

(1)、医疗服务机构：可通过国内的医疗服务机构帮助购买Dordaviprone‌，购药后通过直邮的方式获取药物。

(2)、海外就医：患者本人前往美国，在具有神经肿瘤专科的医疗中心就诊，由美国执业医师开具处方后，在美国医院药房或指定专科药房取药。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

Dordaviprone‌靶向药的功效与作用

1、适应症

Dordaviprone‌(多达维普酮)的适应症为：携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（包括弥漫性内生型桥脑胶质瘤，DIPG），适用于既往治疗后出现进展的成人和1岁及以上儿童。该突变常见于儿童及年轻成人的脑干、丘脑和脊髓等中线结构肿瘤，预后极差，此前缺乏有效的靶向治疗手段。用药前须通过肿瘤组织基因检测确认H3K27M突变阳性。

2、作用机制

该药具有双重独特机制：

激活线粒体ClpP蛋白酶，触发整合应激反应，改变线粒体代谢，进而恢复H3K27M突变细胞中丢失的组蛋白H3K27三甲基化，逆转表观遗传异常。

抑制多巴胺D2受体，协同诱导肿瘤细胞凋亡，该机制在H3K27M突变的弥漫性胶质瘤模型中显示出显著抗肿瘤活性。

Dordaviprone‌靶向药的不良反应

1、严重不良反应

(1)、QTc间期延长：该药可浓度依赖性延长QTc间期，增加尖端扭转型室速和猝死风险。治疗前及治疗期间必须监测心电图和电解质；若QTc>500ms或增幅>60ms，需暂停用药并减量恢复；出现危及生命的心律失常则永久停药。避免与已知延长QTc的药物联用；无法避免时需分隔给药。

(2)、超敏反应：包括皮疹、荨麻疹、发热、低血压、面部/喉头水肿等，严重者需永久停药。

(3)、胚胎-胎儿毒性：动物实验中低暴露量下即观察到胚胎死亡、生长异常和结构畸形。育龄女性及男性患者（伴育龄女性伴侣）治疗期间及末次用药后1个月内须使用有效避孕；孕妇禁用。

2、最常见不良反应

最常见不良反应为疲乏、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛，以及步态障碍、颅神经病变、半身无力、构音障碍、头晕、共济失调、吞咽困难、便秘及肌无力。

4、实验室异常

淋巴细胞减少、血钙降低、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、血红蛋白降低、中性粒细胞减少、AST升高、低钠/低钾、血糖降低及碱性磷酸酶升高。