Aurinia宣布美国食品药品监督管理局接受伏环孢素(Voclosporin)治疗狼疮性肾炎的新药申请并授予优先审评资格

2020年7月21日，AuriniaPharmaceuticalsInc.（以下简称“Aurinia”或“公司”），一家专注于推进伏环孢素(Voclosporin)在多个适应症中应用的后期临床生物制药公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其伏环孢素(Voclosporin)新药申请（NDA）的提交，该药物作为狼疮性肾炎（LN）的潜在治疗药物，狼疮性肾炎是由自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏严重炎症。

FDA已授予该新药申请优先审评资格，这将提供为期六个月的加速审评，并确定了处方药使用者付费法案（PDUFA）的目标行动日期为2021年1月22日。FDA还通知公司，他们目前不计划召开顾问委员会会议来讨论该申请。但FDA保留根据待审新药申请的审评情况改变这一决定的权利。

Aurinia总裁兼首席执行官PeterGreenleaf表示：“狼疮性肾炎患者迫切需要一种能够快速将疾病诱导至缓解状态并减轻肾脏损伤的先进疗法。我们将在FDA审评过程中继续与其合作，并同步推进我们的商业准备工作，为可能在2021年第一季度获得批准并实现商业上市做好准备。”

优先审评资格授予那些FDA认定在治疗、诊断或预防严重疾病方面具有显著改善安全性或有效性潜力的疗法。根据PDUFA规定，优先审评的目标审评时间为六个月，而标准审评时间为十个月。伏环孢素(Voclosporin)还于2016年获得了FDA的快速通道资格认定。

伏环孢素(Voclosporin)的新药申请得到了大量全球临床项目数据的支持，其中包括两项关键性研究，即III期AURORA研究和II期AURA-LV研究。近期在EULAR和ERA-EDTA虚拟会议上还展示了AURORA研究的更多数据，这些数据为预先指定的亚组分析和肾功能变化提供了进一步的支持性细节。

关于伏环孢素(Voclosporin)

伏环孢素(Voclosporin)是一种在研药物，是一种新型且具有潜在同类最佳特性的钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），已在超过2,600名患者中积累了横跨多个适应症的临床数据。伏环孢素(Voclosporin)是一种免疫抑制剂，具有协同且双重的的作用机制。通过抑制钙调神经磷酸酶，伏环孢素(Voclosporin)可阻断IL-2表达和T细胞介导的免疫反应，并稳定肾脏中的足细胞。

与传统的钙调神经磷酸酶抑制剂相比，它已被证明具有更可预测的药代动力学和药效学关系（可能无需进行治疗药物监测）、更高的效力（与环孢素A相比）以及更优的代谢特征。

Aurinia预计，在获得监管批准后，根据《哈奇-韦克斯曼法案》及其他国家的类似法律，伏环孢素(Voclosporin)在美国和其他某些主要市场（包括欧洲和日本）的专利保护期将至少延长至2027年10月，加上预期的儿科适应症延长，可至2028年4月。此外，美国还颁发了一项涵盖伏环孢素(Voclosporin)给药方案的专利，其期限延长至2037年12月，前提是FDA将AURA和AURORA试验中使用的给药方案纳入产品标签中。

关于狼疮性肾炎

狼疮性肾炎（LN）是由系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏炎症，是SLE的严重进展。SLE是一种慢性、复杂且常常导致残疾的疾病。该疾病具有高度异质性，影响广泛的器官和组织系统。与SLE不同，LN具有明确的疾病结局指标，即蛋白尿的早期减少与积极的长期结局相关。

在LN患者中，肾脏损伤导致蛋白尿和/或血尿，以及肾功能下降（表现为eGFR降低和血清肌酐水平升高）。LN使人衰弱且治疗费用高昂，如果控制不佳，可导致肾脏内永久性和不可逆的组织损伤，进而发展为终末期肾病（ESRD），因此使LN成为一种严重且可能危及生命的疾病。