盐酸依拉米肽（Elamipretide）的用药注意事项

盐酸依拉米肽是一种线粒体心磷脂结合剂，用于改善Barth综合征患者肌肉力量。用药需关注以下要点。

一、适应人群与用法用量

1、适用人群

(1)用于成人及体重至少30kg的儿童Barth综合征患者，改善肌肉力量。

(2)该适应症基于加速批准，以膝关节伸肌力量改善为中间终点，持续批准可能取决于确证性试验。

(3)体重低于30kg的儿童、新生儿均不适用。

2、推荐剂量

(1)体重≥30kg者：40mg皮下注射，每日一次，每天同一时间给药。

(2)漏服时跳过该次，按原计划时间服用下次，不可加倍。

3、肾功能调整

(1)轻度至中度肾功能损害无需调整剂量。

(2)严重肾功能损害(eGFR<30mL/min且未透析)者，剂量减半为20mg每日一次。

(3)透析患者及肾功能损害的儿童患者，信息不足，不推荐使用。

4、给药操作

(1)注射部位为腹部(距脐至少2英寸)或大腿外侧，每日轮换。

(2)避开皮肤柔软、淤青、发红、硬结、疤痕或妊娠纹处。

(3)仅供单患者使用，不可与其他药物混入同一注射器。

(4)开封8天后丢弃药瓶。

二、禁忌与特殊警告

1、禁忌症

对依拉米肽或任何辅料有严重过敏反应者禁用。

2、新生儿苯甲醇毒性

(1)盐酸依拉米肽含苯甲醇防腐剂，未批准用于新生儿。

(2)低出生体重及早产新生儿静脉注射含苯甲醇药物，曾报道致命性代谢性酸中毒、神经毒性及喘息综合征。

(3)本品未批准静脉给药。

3、过敏反应

(1)可能发生严重过敏反应，包括皮疹、丘疹、湿疹性皮炎及咳嗽等呼吸道症状。

(2)反应可在用药后数分钟至数月内出现。

(3)发生严重过敏时，立即停药并给予肾上腺素、抗组胺药及皮质类固醇等紧急治疗。

(4)曾发生严重过敏者，不得再次使用。

(5)轻度至中度皮肤反应，可考虑局部皮质类固醇和口服抗组胺药;若持续或加重，考虑停药。

三、不良反应与特殊人群

1、常见不良反应

(1)最常见为注射部位反应，如红斑、疼痛、硬结、瘙痒、瘀伤、荨麻疹。

(2)长期用药(≥30天)可见嗜酸性粒细胞增多，通常在约90天达峰，6至12个月后或停药后恢复基线，未伴随临床症状。

2、特殊人群

(1)妊娠：无孕妇用药数据。动物研究未显示发育毒性。苯甲醇在孕妇体内快速代谢，胎儿暴露可能性低。

(2)哺乳：无人类乳汁数据。苯甲醇在哺乳期女性体内快速代谢，婴儿暴露可能性低。需权衡母乳喂养获益与母亲临床需求。

(3)儿童：已在体重≥30kg的儿童中确立安全有效性;体重<30kg者尚未确立。

(4)老年：临床研究未纳入65岁及以上Barth综合征患者。

(5)肾功能损害：严重肾功能损害者需减半剂量;透析患者未研究。

(6)肝功能损害：依拉米肽无肝脏代谢，肝功能损害预期不影响药代动力学。

3、药物相互作用

(1)依拉米肽不抑制或诱导主要CYP酶，不抑制多种药物转运体。

(2)与阿司匹林、氯吡格雷、普通肝素合用时，未见显著药代动力学或药效学影响。

4、过量处理

临床试验中无过量报告。过量症状可能与组胺相关(如血压下降、晕厥前兆)，按标准治疗处理。怀疑过量时中断用药。