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拉罗替尼的疗效好吗?

郭药师
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2025-01-20 16:01:48
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拉罗替尼的疗效好吗?拉罗替尼是去年年底才正式获批上市的抗癌药物,但是拉罗替尼和普通的抗癌药物还不一样,这是一款针对伴有NTRK基因融合的癌症的药物,而不是针对某一种病症。那拉罗替尼的治疗效果怎么样呢?

拉罗替尼是一种TRK激酶抑制剂,对TRK融合阳性(chimeric TRK fusion proteins)的实体肿瘤患者均具有明显且持久的抗肿瘤活性。治疗55例成人及儿童患者TRK融合的实体肿瘤总缓解率(ORR)为75%,其中62%的患者部分缓解,13%的患者完全缓解。9%的患者疾病稳定,9%的患者疾病进展,4%的患者由于病情恶化撤出实验而无法评价。

当然,需要注意的是这是总缓解率而不是治愈率。完全缓解和部分缓解是实体肿瘤疗效评价的标准,其中CR(完全缓解)是指所有目标病灶消失,无新病灶出现,且肿瘤标志物正常,至少维持4周;PR(部分缓解)是指基线病灶长径总和缩小≥30%,至少维持4周。而实验结果中表明的75%总缓解率是经过治疗后CR+PR病人总数占总体可评价病例数的比例,与我们平时理解的“治愈率”是不太一样的,因此不能用“75%治愈率”的概念来简单评价拉罗替尼的疗效。确切地说应该这样描述:拉罗替尼对能够适用的病症都有比较好的疗效。

不过其中有一个不太好的地方就是,拉罗替尼的使用必须有NTRK基因融合,NTRK基因融合只占所有实体肿瘤人数的1%,大量的实体肿瘤患者并不适用,美国每年仅有约 5000 例新的 NTRK融合阳性肿瘤病例。

参考资料: FDA说明书更新于2025年4月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=210861

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