曲美替尼治疗效果怎么样？

黑色素瘤是癌症病种中最难解决的一类，由于发生率相对而言比较低，至今也无法做到根治黑色素瘤。曲美替尼是目前治疗黑色素瘤的首选药物之一，那曲美替尼的治疗效果怎么样呢？

约40%的晚期黑色素瘤患者的肿瘤中有BRAF 突变，导致促分裂原活化蛋白激酶信号通路（MAPK）的活化。在三项随机临床试验中，针对BRAF突变和MEK蛋白的达拉非尼联合曲美替尼的双重MAPK途径抑制治疗，比BRAF单药抑制剂可以提高BRAFV600E突变或BRAFV600K突变的晚期黑色素瘤的反应率、无进展生存和总生存。这三项试验分别是，BRAF抑制剂初治治疗作为一线的2期试验（BRF113220，仅C部分）、两项3期试验（COMBI-d和COMBI-v）。对于达拉非尼加曲美替尼联合治疗，BRF113220的总反应率（完全缓解加部分缓解）为41/54例（76%，95%CI缺），COMBI –d的为144/210(69%,62-75)和COMBI-v的231/351 (66%,60-71)。（总反应分别为为8[15%]、33[16%]和59[17%]），中位无进展生存为9.4月（95%CI 8.6-16.6）,11月（8.0-13.9）和12.6月（10.7-15.5），中位总生存分别为25.0月(95% CI 17・5–36・5)、25.1月（19.2月-未达到）和25.6月（22.6-未达到）。相似的，BRAF抑制剂威罗菲尼（vemurafenib）联合MEK抑制剂cobimetinib对BRAF突变活化的黑色素瘤有很强的活性。

同时免疫检查点抑制剂，曲美替尼这种针对PD-1和CTLA-4的靶向治疗无论是在统计学还是临床上，均显著改善了未经分子学筛查的晚期黑色素瘤的总生存。现有的数据支持这样的观点，这些治疗可以令有BRAF突变活化的黑色素瘤患者得到临床获益。