达沙替尼获欧盟委员会批准用于儿童白血病

美国制药巨头百时美施桂宝最近宣布，欧盟委员会已批准达沙替尼（施达赛,Dasatinib,Spryce,Dasanix）的适应症，用于1-18岁儿童和青少年慢性期费城染色体阳性白血病的治疗，同时也纳入了口服混悬剂粉末配方。此次批准，使达沙替尼成为首个粉末制剂的络氨酸激酶拟制剂，可用于儿童患者以及不能吞咽的患者。

此次的批准，基于二期临床试验NCT00777036的数据，次试验评估了达沙替尼在治疗新诊CP-CML儿童患者以及对伊马替尼耐药/不耐受CP-CML的儿童患者的治疗效果和其安全性。

数据显示：接受达沙替尼治疗的针对伊马替尼耐药或不耐受CP-CML的患者在治疗三个月时，累计主要细胞遗传学应答率为55.2%，这一数据超过了该组队列的主要终点方向，并且随时间推移，而增加并在第24个月>90%。接受达沙替尼作为片剂或者口服混悬剂治疗的新诊CP-CML患者最早于治疗6个月时，累计完全细胞遗传学应答率为64%，达到了该组队列主要终点方向的定义，并随时间退役而增加并在24个月时达到了94%。

次要终点为治疗的48个月时预计的疾病无进展生存率：伊马替尼耐药或不耐受的队列中，无进展生存率为>75%，接受达沙替尼作为一线治疗的初治患者无进展生存率为>90%。

安全性方面：接受达沙替尼的患者中，常见的不良反应为恶心、呕吐、皮疹和腹泻，而在接受伊马替尼治疗产生耐药后服用达沙替尼出现的不良反应为：恶心、呕吐、肌肉疼痛、关节疼痛、疲劳、皮疹等，并且没有报道与达沙替尼相关的胸膜、心包积液、肺水肿、高血压或肺动脉高压事件出现。