
马法兰是一种属于氮芥类烷化剂的化疗药物。烷基化剂将烷基(C n H 2n + 1)添加到DNA中。它将烷基连接到DNA 的鸟嘌呤碱基上,在咪唑环的7号氮原子上。另外称为L-苯丙氨酸芥子气或L- PEG,马法兰是氯甲炔的苯丙氨酸衍生物。马法兰可用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如:恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效。
马法兰是治疗多发性骨髓瘤和原发性巨球蛋白血症最有效的药物,能口服、使用方便,耐受性较好,可作为首选药物。马法兰治疗多发性骨髓瘤,有多种治疗方案,马法兰与强的松合用,可能比单用马法兰更有效,通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实,但典型的剂量是每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天,六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会改进疗效。此外,马法兰对精原细胞瘤、卵巢癌、乳腺癌、神经母细胞瘤等也有一定疗效,可作为二线用药。常规用量时马法兰耐受性较好,但肝、肾功能障碍患者仍应慎用,严重贫血、早孕者禁用。马法兰为多发性骨髓瘤的首选药物,70%~80%患者在0.5~2年内获得主观症状改善,30%~50%患者获得客观缓解,即使无客观缓解,亦能延长生存期。马法兰对肢体黑色素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤,疗效较好。马法兰对卵巢癌、乳腺癌,有一定疗效。
参考资料: FDA说明书更新于2011年6月9日,说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207